Precision Biosciences получает FDA FDA Fast Track Devication для Pbgene-HBV, первой в своем классе терапии редактированием генов, предназначенной для устранения основной причины хронического гепатита B

Дарем, Северная Каролина .-- (Business Wire)-Apr. 15, 2025-Precision Biosciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), компания по редактированию генов клинической стадии, использующую свою новую проприетарную платформу Arcus® для разработки терапии редактированием генов in vivo для заболеваний с высокой нередовой потребностью, сегодня объявили, что администрация в области пищевых продуктов и лекарств. Программа редактирования, предназначенная для лечения хронического гепатита B путем устранения CCCDNA, ключевого источника реплицирования вируса гепатита В (HBV) и инактивирования интегрированной ДНК HBV в гепатоцитах. Хронический гепатит В », - сказал Майкл Аморосо, президент и главный исполнительный директор Precision Biosciences. «Мы были воодушевлены первоначальной безопасностью и антивирусной активностью, которую мы наблюдали в исследовании Eleminate-B, и с нетерпением ждем продолжения работы с FDA по мере продвижения Pbgene-HBV через клиническую разработку».

Точность оценивает Pbgene-HBV в продолжающемся глобальном исследовании фазы 1, с учетом клинических исследований в Соединенных Штатах, Молдове, Гонконге, Новой Зеландии и Великобритании. Компания ожидает обмена обновлениями по полной группе низкой дозы, включая множественные дозы, и данные с более высокими уровнями дозы в течение 2025 года. Препарат, который получил быстрое обозначение, может иметь право на более частые встречи и общения с FDA и обзором Rolling любого заявления на одобрение маркетинга. Обозначение быстрого пути, получая быстрое дорожку, также может иметь право на обзор приоритета, если соответствующие критерии соответствуют.

о Pbgene-hbv (Программа ликвидации вируса):

pbgene-hbv-это программа in vivo, полностью принадлежащая к клиническому исследованию, предназначенному для потенциального лечения хронического хронического гепатита В. В настоящее время считается, что 300 миллионов человек во всем мире страдают от хронического гепатита B. pbgene-hbv является первой и единственной потенциально лечебной программой редактирования генов для проведения клинических исследований, которая специально предназначена для устранения CCCDNA и инактивации интегрированной ДНК HBV. Технология липидных наночастиц для Pbgene-HBV была предоставлена Acuitas Therapeutics Inc.

о гепатите B:

Гепатит В является основной причиной заболеваемости в США и смерти во всем мире, при этом не доступны лечебные варианты для пациентов. Несмотря на наличие утвержденных противовирусных методов лечения, по оценкам, 300 миллионов человек в мире и 1-2 миллиона человек в США, по оценкам, имеют хроническую инфекцию гепатита В. По оценкам, от 15% до 40% пациентов с инфекциями HBV могут развиться осложнения, такие как цирроз, печеночная недостаточность или рак печени (гепатоцеллюлярная карцинома), что объясняет большую часть смерти, связанных с HBV.

Хроническая инфекция гепатита В в первую очередь обусловлена персистенцией HBV CCCDNA и интеграцией ДНК HBV в геном человека в клетках печени, основной источник поверхностного антигена гепатита В (HBSAG) при заболевании поздней стадии. Текущие методы лечения для пациентов с инфекцией HBV включают агенты, которые приводят к долгосрочной подавлению вируса, что указывает на снижение циркулирующей ДНК HBV, но эти методы лечения не уничтожают HBV CCCDNA, редко приводят к функциональному лечению и требуют введения жизни.

Precision Biosciences, Inc. - это компания по редактированию генов клинической стадии, посвященной улучшению жизни (DTIL) с ее новой и запатентованной платформой редактирования генома Arcus®, которая отличается от других технологий в том, как она сокращает ее, ее меньший размер и его простая структура. Ключевые возможности и дифференцирующие характеристики могут позволить Arcus нуклеазам стимулировать более предполагаемые, определенные терапевтические результаты. Используя Arcus, трубопровод компании состоит из кандидатов на редактирование генов in vivo, предназначенные для предоставления длительных лекарств от самых широких генетических и инфекционных заболеваний, где не существует адекватных методов лечения. Для получения дополнительной информации о точности Biosciences, пожалуйста, посетите www.precisionbiosciences.com. Исключение (удаление большой части дефектного гена путем доставки двух нуклеаз Arcus в одном AAV).

прогнозные заявления

Этот пресс-релиз содержит перспективные заявления в отношении значения Закона о реформе частных ценных бумаг 1995 года. Все заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, которые не относятся к вопросам исторического факта, которые должны рассматриваться как высказывания, в том числе без ограничения, в соответствии с учебными заведениями и ожидаемыми защитными и ожидаемыми благополучиями и благоприятными преимуществами и благоприятными преимуществами, и предполагаемыми преимуществами, и предполагаемыми преимуществами, и предполагаемыми преимуществами, и предполагаемыми преимуществами, и предполагаемыми поклонниками, и предпочтительными зачетами и предпочтениями, и ожидаемыми. Подходы, включая эффективность редактирования, и пригодность нуклеасов Arcus для вставки генов, элиминации генов, иссечения генов и дифференцировки от других подходов к редактированию генов; ожидаемое время регуляторных процессов и клинических операций, включая заявки, исследования, регистрацию и клинические данные для PBGENE-HBV; Конструкция Pbgene-HBV для непосредственной устранения CCCDNA и инактивирует интегрированную ДНК HBV с высокой специфичностью, потенциально приводя к функциональным лекарствам; обнадеживающая начальная безопасность и противовирусная активность, наблюдаемая в клиническом исследовании Eleminate-B; Планирует предоставить постоянные обновления в полных низких дозах когорты для исследования PBGENE-HBV, включая введение множественных доз, и данные из более высоких уровней дозы в течение 2025 года; и ожидаемое время клинических данных. In some cases, you can identify forward-looking statements by terms such as “aim,” “anticipate,” “appear,” “approach,” “believe,” “contemplate,” “could,” “designed,” “encouraged”, “estimate,” “expect,” “goal,” “intend,” “look,” “may,” “mission,” “plan,” “possible,” “potential,” “predict,” “project,” “pursue,” “should,” «Стремиться», «предложить», «цель», «воля», «будет» или негативные и подобные слова и выражения.

Заявления, ориентированные на перспективы, основаны на текущих ожиданиях, убеждениях и предположениях руководства, а также на информации, доступной нам, доступной для нас. Эти заявления не являются ни обещаниями, ни гарантиями, и включают в себя ряд известных и неизвестных рисков, неопределенности и предположений, и фактические результаты могут существенно отличаться от тех, которые выражаются или подразумеваются в прогнозных заявлениях из-за различных важных факторов, включая, но не ограничиваясь, наша способность стать прибыльными; Наша способность закупить достаточное финансирование для продвижения наших программ; Риски, связанные с нашими требованиями к капиталу, ожидаемой денежной взлетно -посадочной полосой, требованиями в соответствии с нашими текущими долговыми инструментами и последствиями по ним ограничений, включая нашу способность привлекать дополнительный капитал из -за рыночных условий и/или нашей рыночной капитализации; Наши операционные расходы и наша способность предсказывать, какими будут эти расходы; Наша ограниченная эксплуатационная история; прогрессирование и успех наших программ и кандидатов на продукцию, в которых мы тратим наши ресурсы; Наша ограниченная способность или неспособность оценить безопасность и эффективность наших кандидатов на продукты; Риск того, что другие технологии редактирования генома могут обеспечить значительные преимущества перед нашей технологией Arcus; Наша зависимость от нашей технологии Arcus; инициация, затраты, сроки, прогресс, достижение вех и результаты исследований и разработок, а также доклинических и клинических исследований, включая клинические испытания и новые применения в области исследований; общественное восприятие технологии редактирования генома и ее применения; Конкуренция в редактировании генома, биофармацевтических и биотехнологических областях; Способность наших или других лицензиатов наших сотрудников идентифицировать, разрабатывать и коммерциализировать кандидатов на продукты; ожидание и потенциальных исков об ответственности за качество продукции и штрафов против нас, наших сотрудников или других лицензиатов, связанных с нашей технологией и нашими кандидатами на продукты; США и иностранные регулирующие ландшафт, применимые к развитию наших и других лицензиатов или других лицензиатов; Способность наших или других сотрудников или других лицензиатов продвигать кандидатов в продукты и успешно разрабатывать, реализовать и выполнять клинические испытания; потенциальные проблемы производства, связанные с разработкой или коммерциализацией любого из наших кандидатов в продукт; Задержки или трудности в способности наших и наших сотрудников и других лицензиатов зачислять пациентов; Изменения в промежуточных «высших» и начальных данных, которые мы объявляем или публикуем; Если наши кандидаты на наши продукты не работают так, как предполагалось или вызывают нежелательные побочные эффекты; Риски, связанные с применимым здравоохранением, защитой данных, конфиденциальностью и правилами безопасности и нашим соответствием; Способность наших или наших лицензиатов получить обозначение лекарств для сирот или быстрое обозначение для наших кандидатов на продукты или реализовать ожидаемые преимущества этих обозначений; Способность наших или других лицензиатов наших сотрудников получать и поддерживать одобрение регулирующих органов наших кандидатов на продукцию, а также любые связанные ограничения, ограничения и/или предупреждения на этикетке утвержденного кандидата в продукт; ставка и степень принятия рынка любого из наших кандидатов в продукт; Наша способность эффективно управлять ростом нашей деятельности; Наша способность привлекать, удерживать и мотивировать руководителей и персонал; эффекты сбоев системы и нарушения безопасности; расходы на страхование и подверженность незастрахованным обязательствам; влияние налоговых правил; эффекты любой пандемии, эпидемии или вспышки инфекционного заболевания; успех нашего существующего сотрудничества и других лицензионных соглашений, а также наша способность вступать в новые соглашения о сотрудничестве; наши нынешние и будущие отношения и зависимость от третьих лиц, включая поставщиков и производителей; Наша способность получать и поддерживать защиту интеллектуальной собственности для нашей технологии и любого из наших кандидатов в продукт; Потенциальное судебное разбирательство, связанное с нарушением или незаконным присвоением прав интеллектуальной собственности; Влияние естественных и искусственных бедствий, чрезвычайных ситуаций в области общественного здравоохранения и других природных катастрофических событий; Влияние устойчивой инфляции, сбоев цепочки поставок и основных действий политики центрального банка; рыночные и экономические условия; риски, связанные с владением нашими обыкновенными акциями, включая колебания в нашей цене акций; Наша способность соответствовать требованиям и поддерживать список наших обыкновенных акций на NASDAQ или других общественных фондовых биржах; и другие важные факторы, обсуждаемые в разделе «Факторы риска» в нашем годовом отчете о форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2024 года, так как любые такие факторы могут время от времени обновляться в других наших заявках с SEC, которые доступны на веб-сайте SEC на www.sec.gov и странице инвесторов нашего веб-сайта в соответствии с SEC. О дате настоящего пресс-релиза и, за исключением случаев, требуемых применимым законодательством, мы не обязаны обновлять или пересматривать любые перспективные заявления, содержащиеся в настоящем документе, будь то в результате какой-либо новой информации, будущих событий, измененных обстоятельств или иных.

Источник: Precision Biosciences, Inc.

Опубликовано : 2025-04-16 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Читать далее

Отказ от ответственности

Популярные ключевые слова