Hassas Biosciences, kronik hepatit B'nin kök nedenini ortadan kaldırmak için tasarlanmış sınıfının ilk sınıfı düzenleme terapisi olan PBGENE-HBV için ABD FDA Fast Track atamasını alır.

Drugslib'i takip edin

Durham, N.C.-(Business Wire)-Nis. 15, 2025-- Precision Biosciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), yeni tescilli ARCUS® platformunu kullanan yeni tescilli ARCUS® platformunu kullanan bir klinik aşama gen düzenleme şirketi, bugün ABD gıda ve ilaç yönetimi için PBGEN-HBV'ye (FDA) Hızlı İzleme için Hızlı İzleme Tasarısı verildiğini açıkladı. Kronik hepatit B'yi, hepatit B virüsünü (HBV) çoğaltmanın anahtar kaynağı olan ve hepatositlerde entegre HBV DNA'sını inaktive ederek kronik hepatit B'yi iyileştirmek için tasarlanmış düzenleme programı. Kronik Hepatit B, ”diyor Precision Biosciences Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı Michael Amoroso. “Eletine-B denemesinde gözlemlediğimiz ilk güvenlik ve antiviral aktivite tarafından teşvik edildik ve klinik gelişim yoluyla PBGENE-HBV'yi ilerlettikçe FDA ile yakın çalışmaya devam etmeyi dört gözle bekliyoruz.”

.

Hassasiyet, devam eden küresel faz 1'i ortadan kaldıran PBGENE-HBV'yi ABD, Moldova, Hong Kong, Yeni Zelanda ve Birleşik Krallık'ta klinik araştırmalarla değerlendiriyor. Şirket, çoklu doz idareleri dahil olmak üzere tam düşük doz kohortundaki güncellemeleri paylaşmayı öngörmektedir ve 2025 boyunca daha yüksek doz seviyelerinden veriler. Hızlı parça ataması alan bir ilaç, FDA ile daha sık toplantılar ve iletişim ve pazarlama onayı için herhangi bir başvurunun yuvarlanması için uygun olabilir. Hızlı pist ataması alan bir ilaç, ilgili kriterler karşılanırsa öncelik incelemesi için de uygun olabilir.

PBGENE-HBV (viral eleme programı) hakkında:

pbgene-hbv, kronik hepatit b enfeksiyonunu potansiyel olarak tedavi etmek için tasarlanan küresel bir insan içi klinik çalışmada araştırılmada tamamen sahip olunan in vivo gen düzenleme programıdır. Şu anda, dünya çapında 300 milyon insanın kronik hepatit B'den etkilendiği tahmin edilmektedir. PBGENE-HBV için lipit nanoparçacık teknolojisi, Acuitas Therapeutics Inc.

tarafından sağlanmıştır.

Hepatit B hakkında:

Hepatit B, ABD'de ve küresel olarak ölümün önde gelen bir nedenidir ve şu anda hastalar için iyileştirici seçenek yoktur. Onaylanmış antiviral tedavilerin mevcudiyetine rağmen, küresel olarak tahmini 300 milyon insan ve ABD'de 1-2 milyon insanın kronik hepatit B enfeksiyonu olduğu tahmin edilmektedir. HBV enfeksiyonu olan hastaların tahmini% 15 ila% 40'ı, HBV ile ilişkili ölümlerin çoğunu açıklayan siroz, karaciğer yetmezliği veya karaciğer kanseri (hepatoselüler karsinom) gibi komplikasyonlar geliştirebilir.

Kronik hepatit B enfeksiyonu öncelikle HBV cccDNA'nın kalıcılığı ve HBV DNA'sının karaciğer hücrelerinde insan genomuna entegrasyonu, geç evre hastalığında birincil hepatit B yüzey antijeninin (HBSAG) kaynağıdır. HBV enfeksiyonu olan hastalar için mevcut tedaviler, dolaşımdaki HBV DNA'sının azaltılmasıyla gösterildiği gibi uzun süreli viral baskılama ile sonuçlanan ajanları içerir, ancak bu tedaviler HBV cccDNA'yı yok etmez, nadiren fonksiyonel tedaviye yol açar ve yaşam boyu uygulama gerektirir.

Precision Biosciences, Inc., yeni ve tescilli ARCUS® genom düzenleme platformuyla, kesme biçiminde, daha küçük boyutu ve daha basit yapısı ile farklı Arcus® genom düzenleme platformuyla yaşamı iyileştirmeye (DTIL) adanmış bir klinik aşama gen düzenleme şirketidir. Temel yetenekler ve farklılaştırma özellikleri, Arcus nükleazlarının daha fazla amaçlanan, tanımlanmış terapötik sonuçları yönlendirmesini sağlayabilir. Arcus kullanılarak, şirketin boru hattı, yeterli tedavilerin bulunmadığı en geniş genetik ve bulaşıcı hastalıklar için kalıcı tedaviler sunmak üzere tasarlanmış in vivo gen düzenleme adaylarından oluşmaktadır. Hassas Biosciences hakkında daha fazla bilgi için lütfen www.precisionbiosciences.com adresini ziyaret edin. eksizyon (tek bir AAV'de iki Arcus nükleaz vererek arızalı bir genin büyük bir kısmını çıkarma).

İleriye dönük beyanlar

Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Davası Reformu Yasası anlamında ileriye dönük beyanlar içermektedir. Bu basın bülteninde, tarihsel gerçeklerle ilgili olmayan tüm ifadeler, klinik kalkınma ve yararı ile ilgili olarak, sınırlama olmadan, sınırlama olmadan, bu da ileriye dönük ifadeler, klinik kalkınma ile ilgili olarak, belirtiler dahil olmak üzere, ( Düzenleme Verimliliği Düzenleme Yaklaşımları ve Arcus nükleazların gen yerleştirme, gen eliminasyonu ve gen eksizyonu ve diğer gen düzenleme yaklaşımlarından farklılaşma için uygunluğu; PBGENE-HBV için başvurular, çalışmalar, kayıt ve klinik veriler dahil olmak üzere düzenleyici süreçlerin ve klinik operasyonların beklenen zamanlaması; Pbgene-HBV'nin CCCDNA'yı doğrudan ortadan kaldırmak ve entegre HBV DNA'sını yüksek özgüllükle inaktive etmek için tasarımı, potansiyel olarak fonksiyonel tedavilere yol açar; Bekar-B klinik çalışmasında gözlenen teşvik edici başlangıç ​​güvenlik ve antiviral aktivite; PBGENE-HBV çalışması için çoklu doz uygulama ve 2025 yılı boyunca daha yüksek doz seviyelerinden elde edilen veriler de dahil olmak üzere tam düşük doz kohort hakkında sürekli güncellemeler sağlamayı planlıyor; ve klinik verilerin beklenen zamanlaması. In some cases, you can identify forward-looking statements by terms such as “aim,” “anticipate,” “appear,” “approach,” “believe,” “contemplate,” “could,” “designed,” “encouraged”, “estimate,” “expect,” “goal,” “intend,” “look,” “may,” “mission,” “plan,” “possible,” “potential,” “predict,” “project,” “pursue,” “should,” “Çabalayın”, “öner,” “hedef”, “irade”, ”,” ya da olumsuzları ve benzer kelimeler ve ifadeler.

İleriye dönük ifadeler, yönetimin mevcut beklentileri, inançları ve varsayımlarına ve şu anda bizim için mevcut olan bilgilere dayanmaktadır. Bu ifadeler ne vaatler ne de garanti değildir ve bir dizi bilinen ve bilinmeyen risk, belirsizlik ve varsayımlar içerir ve gerçek sonuçlar, kârlı olma yeteneğimiz dahil olmak üzere, ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere, ileriye dönük ifadelerde ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir; Programlarımızı ilerletmek için yeterli finansman sağlama yeteneğimiz; Sermaye gereksinimlerimiz, beklenen nakit pistimiz, mevcut borç araçlarımız altındaki gereksinimler ve piyasa koşulları ve/veya piyasa değeriniz nedeniyle ek sermaye toplama yeteneğimiz de dahil olmak üzere kısıtlamaların etkileri; işletme giderlerimiz ve bu masrafların ne olacağını tahmin etme yeteneğimiz; sınırlı çalışma geçmişimiz; Kaynaklarımızı harcadığımız programlarımızın ve ürün adaylarımızın ilerlemesi ve başarısı; ürün adaylarımızın güvenliğini ve etkinliğini değerlendirme yeteneğimiz veya yetersizliğimiz; Diğer genom düzenleme teknolojilerinin Arcus teknolojimize göre önemli avantajlar sağlama riski; Arcus teknolojimize bağımlılığımız; Başlatma, maliyet, zamanlama, ilerleme, kilometre taşlarının elde edilmesi ve araştırma ve geliştirme faaliyetlerinin sonuçları ile klinik çalışma ve araştırma yeni ilaç uygulamaları dahil klinik ve klinik çalışmalar; genom düzenleme teknolojisi ve uygulamaları hakkında kamuoyu algısı; genom düzenleme, biyofarmasötik ve biyoteknoloji alanlarında rekabet; bizim veya işbirlikçilerimizin veya diğer lisans sahiplerimizin ürün adaylarını tanımlama, geliştirme ve ticarileştirme yeteneği; Bize veya teknolojimiz ve ürün adaylarımızla ilgili işbirlikçilerimize veya diğer lisans sahiplerimize karşı bekleyen ve potansiyel ürün sorumluluk davaları ve cezalar; ABD ve işbirlikçilerimizin veya diğer lisans sahiplerinin ürün adaylarının geliştirilmesi için geçerli olan ABD ve yabancı düzenleyici manzara; bizim veya işbirlikçilerimizin veya diğer lisans sahiplerimizin ürün adaylarını klinik araştırmalara başarılı bir şekilde tasarlama, uygulama, uygulama ve tamamlama yeteneği; ürün adaylarımızdan herhangi birinin geliştirilmesi veya ticarileştirilmesi ile ilişkili potansiyel üretim sorunları; bizim ve işbirlikçilerimizin ve diğer lisans sahiplerimizin hastaları kaydetme yeteneğinde gecikmeler veya zorluklar; Ara “üst hat” ve duyurduğumuz veya yayınladığımız ilk verilerdeki değişiklikler; Ürün adaylarımız amaçlandığı gibi çalışmıyorsa veya istenmeyen yan etkilere neden değilse; geçerli sağlık hizmetleri, veri koruma, gizlilik ve güvenlik düzenlemeleri ve bunlara uygunluğumuzla ilişkili riskler; veya lisanslarımızın ürün adaylarımız için yetim ilaç ataması veya hızlı yol ataması alma veya bu atamaların beklenen faydalarını gerçekleştirme yeteneği; bizim veya işbirlikçilerimizin veya diğer lisans sahiplerimizin ürün adaylarımızın düzenleyici onayını ve onaylanmış bir ürün adayının etiketindeki ilgili kısıtlamalar, sınırlamalar ve/veya uyarılar; ürün adaylarımızdan herhangi birinin piyasa kabulü oranı ve derecesi; operasyonlarımızın büyümesini etkili bir şekilde yönetme yeteneğimiz; yöneticileri ve personeli çekme, elde tutma ve motive etme yeteneğimiz; sistem arızalarının ve güvenlik ihlallerinin etkileri; sigorta giderleri ve sigortasız yükümlülüklere maruz kalma; vergi kurallarının etkileri; Bulaşıcı bir hastalığın herhangi bir pandemi, salgınının veya salgını etkileri; mevcut işbirliğimizin ve diğer lisans anlaşmalarımızın başarısı ve yeni işbirliği düzenlemelerine girme yeteneğimiz; Tedarikçiler ve üreticiler dahil üçüncü taraflarla mevcut ve gelecekteki ilişkilerimiz ve güvencemiz; teknolojimiz ve ürün adaylarımız için fikri mülkiyet koruması elde etme ve sürdürme yeteneğimiz; fikri mülkiyet haklarının ihlali veya kötüye kullanılması ile ilgili potansiyel dava; doğal ve insan yapımı felaketlerin, halk sağlığı acil durumlarının ve diğer doğal felaket olaylarının etkileri; sürekli enflasyon, tedarik zinciri aksamaları ve büyük merkez bankası politika eylemlerinin etkileri; pazar ve ekonomik koşullar; hisse senedi fiyatımızdaki dalgalanmalar da dahil olmak üzere adi hisse senedimizin mülkiyeti ile ilgili riskler; NASDAQ veya diğer kamu borsaları üzerindeki adi hisse senetlerimizin gereksinimlerini karşılama ve sürdürme yeteneğimiz; ve 31 Aralık 2024'te sona eren yıl için Form 10-K hakkındaki yıllık raporumuzda “risk faktörleri” başlığı altında tartışılan diğer önemli faktörler, bu tür faktörler, WWW.Sec.gov ile SEC'in web sitemizde erişilebilen SEC ile erişilebilen SEC ile SEC ile erişilebilen diğer dosyalarımızda zaman zaman güncellenebilir. Bu basın bülteninin tarihinden itibaren ve geçerli yasaların gerektirdiği durumlar dışında, herhangi bir yeni bilgi, gelecekteki olaylar, değişen koşullar veya başka türlü olsun, burada yer alan herhangi bir ileriye dönük beyanı güncelleme veya gözden geçirme yükümlülüğümüz yoktur.

.

Kaynak: Precision Biosciences, Inc.

Gönderildi : 2025-04-16 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler