Precision Biosciences отримує позначення FDA FAST FDA для PBGENE-HBV, першокласної редагування гена, призначена для усунення першопричини хронічного гепатиту В

Підпишіться на Drugslib

Durham, N.C .-- (Business Wire)-квітень. 15, 2025-- Precision BioSciences, Inc. (Nasdaq: DTIL), a clinical stage gene editing company utilizing its novel proprietary ARCUS® platform to develop in vivo gene editing therapies for diseases with high unmet need, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Fast Track designation for PBGENE-HBV, the Company’s lead wholly owned in vivo gene Програма редагування, розроблена для вилікування хронічного гепатиту В шляхом усунення CCCDNA, ключового джерела реплікації вірусу гепатиту В (HBV) та інактивації інтегрованої ДНК HBV у гепатоцитах.

« Хронічний гепатит В », - сказав Майкл Аморосо, президент і головний виконавчий директор компанії Precision Biosciences. "Нас заохочували початкову безпеку та противірусну активність, яку ми спостерігали в випробуванні у Electiment-B і сподіваємось продовжувати тісно співпрацювати з FDA, коли ми прогресуємо PBGENE-HBV через клінічний розвиток"

Точність-це оцінка PBGENE-HBV у поточному глобальному дослідженні фази 1 усунути B з клінічним дослідженням у Сполучених Штатах, Молдові, Гонконзі, Новій Зеландії та Великобританії. Компанія передбачає обмін оновленнями щодо повної когорти з низькою дозою, включаючи адміністрації з декількома дозами, та дані з більш високих рівнів дози протягом 2025 року.

Fast Track призначення розроблені для полегшення розвитку та прискорення огляду препаратів, які призначені для лікування серйозних або небезпечних для життя умов та вирішення незадовільної медичної потреби. Препарат, який отримав швидке позначення треку, може мати право на частіші зустрічі та комунікації з FDA та переглянути будь -яку заявку на затвердження маркетингу. Препарат, який отримує швидке позначення треку, також може мати право на пріоритет, якщо відповідні критерії.

про PBGENE-HBV (Програма елімінації вірусу):

PBGENE-HBV-це загальноприйнята програма редагування генів in vivo в глобальному клінічному випробуванні першого чоловіка, яка розроблена для потенційно хронічного гепатиту В. В даний час підраховано, що 300 мільйонів людей у ​​всьому світі страждають хронічним гепатитом B. Pbgene-HBV-це перша і єдина потенційно лікувальна програма редагування генів для вступу в клінічне дослідження, яка спеціально розроблена для усунення CCCDNA та інактивації інтегрованої ДНК HBV. Технологія ліпідів наночастинок для Pbgene-HBV була надана Acuitas Therapeutics Inc.

4 Незважаючи на наявність затверджених противірусних методів терапії, за оцінками, 300 мільйонів людей у ​​всьому світі та 1-2 мільйони людей у ​​США мають хронічну інфекцію гепатиту В. За оцінками, 15% до 40% пацієнтів з ВГС-інфекціями можуть розвиватися ускладнення, такі як цироз, печінкова недостатність або рак печінки (гепатоцелюлярна карцинома), що пояснює більшість смертей, пов'язаних з ВГС.

Хронічна інфекція гепатиту В насамперед керується стійкістю CCCDNA HBV та інтеграцією ДНК HBV в геном людини в клітинах печінки, основне джерело поверхні гепатиту В (HBSAG) при хворобі пізньої стадії. Поточні методи лікування пацієнтів із інфекцією HBV включають засоби, що призводять до тривалого пригнічення вірусу, як зазначено зменшенням циркулюючої ДНК ВГС, але ці терапії не усунуть HBV CCCDNA, рідко призводять до функціонального вилікування та потребують введення протягом усього життя.

Precision Biosciences, Inc. - це компанія клінічної редагування генів, яка займається вдосконаленням життя (DTIL) з її новою та фірмовою платформою редагування геномів ARCUS®, яка відрізняється від інших технологій у тому, як він скорочує, менші розміри та її простіша структура. Основні можливості та диференціаційні характеристики можуть дати можливість нуклеазам Arcus сприяти більш задуманим, визначеним терапевтичним результатам. Використовуючи ARCUS, трубопровід компанії складається з in vivo Gene, що редагує кандидатів, розроблених для отримання тривалих ліків від найширшого спектру генетичних та інфекційних захворювань, де не існує адекватних методів лікування. Для отримання додаткової інформації про Precision Biosciences відвідайте www.precisionbiosciences.com.

Платформа ARCUS® використовується для розробки in vivo редагування терапії генів для складних редагування генів, включаючи введення гена (вставлення ДНК у ген до експресії/додавання функції), елімінації (вилучення генома exg. Висічення (видалення значної частини дефектного гена, доставляючи дві нуклеази Arcus в одному AAV).

Пропередні заяви

Цей прес-реліз містить передові заяви у значенні Закону про реформу приватних цінних паперів 1995 року. Усі твердження, що містяться у цьому прес-релізі, які не відносяться до питань історичного факту, повинні вважатися попередніми виголошеннями та вигодами, без обмежень, статусних показників, а також від оплати, ефективності та вигод. підходи, включаючи ефективність редагування та придатність нуклеаз ARCUS для введення генів, елімінації генів та висічення генів та диференціації від інших підходів редагування генів; очікуваний термін регуляторних процесів та клінічних операцій, включаючи подання, дослідження, зарахування та клінічні дані для PBGENE-HBV; Конструкція PBGENE-HBV для безпосереднього усунення CCCDNA та інактивації інтегрованої ДНК ВГС з високою специфічністю, що потенційно призводить до функціональних ліків; обнадійлива початкова безпека та противірусна активність, що спостерігається в клінічному випробуванні Electiment-B; плани надати постійні оновлення щодо повної когорти з низькою дозою для дослідження PBGENE-HBV, включаючи багаторазові адміністрації дози та дані з більш високих рівнів дози протягом 2025 року; і очікувані терміни клінічних даних. У деяких випадках ви можете визначити перспективні заяви за такими термінами, як "AIM", "Передбачайте", "з'являйтесь", "підхід", "повірте", "споглядайте", "могло", "розробляти", "заохочувати", "оцінити", "очікувати", "ціль", "намір", "дивись", "травень", "місія", "план", "," можливо ",", "прагне", "," планує ",". "Прагніть", "пропонуйте", "ціль", "воля", "б", або їх негатив і подібні слова та вирази.

Перспективі заяви ґрунтуються на поточних очікуваннях, переконаннях та припущеннях керівництва, а також на доступній нам інформації. Ці твердження не є ні обіцянками, ні гарантіями, і передбачають ряд відомих і невідомих ризиків, невизначеностей та припущень, а фактичні результати можуть істотно відрізнятися від тих, що виражаються або позначаються в перспективних заявах через різні важливі фактори, включаючи, але не обмежуючись, нашу здатність стати вигідною; Наша здатність придбати достатнє фінансування для просування наших програм; Ризики, пов'язані з нашими вимогами до капіталу, очікувана готівкова смуга, вимоги за нашими поточними борговими інструментами та наслідками обмежень у цьому, включаючи нашу здатність залучати додатковий капітал через ринкові умови та/або нашу ринкову капіталізацію; Наші експлуатаційні витрати та наша здатність передбачити, якими будуть ці витрати; Наша обмежена історія роботи; прогресування та успіх наших програм та кандидатів на продукцію, в яких ми витрачаємо свої ресурси; Наша обмежена здатність або неможливість оцінити безпеку та ефективність наших кандидатів на продукцію; ризик того, що інші технології редагування геному можуть забезпечити значні переваги перед нашою технологією Arcus; Наша залежність від нашої технології ARCUS; Ініціація, вартість, терміни, прогрес, досягнення етапів та результатів дослідницьких та розробок та доклінічних та клінічних досліджень, включаючи клінічні випробування та дослідження нових лікарських засобів; Громадське сприйняття технології редагування геному та її застосувань; конкуренція в галузі редагування геному, біофармацевтичних та біотехнологічних галузей; Можливість наших або інших ліцензіатів нашого співробітництва чи іншими ліцензіатами визначати, розвивати та комерціалізувати кандидатів на продукцію; Позовні та потенційні позови щодо відповідальності за продукцію та покарання проти нас чи наших співробітників чи інших ліцензіатів, пов'язаних з нашими технологіями та нашими кандидатами на продукцію; США та іноземний регуляторний ландшафт, що застосовується до розвитку наших та наших співробітників або інших ліцензіатів кандидатів; Наші або наші співробітники чи інші ліцензіати просунути кандидатів на продукцію та успішно розробляти, впроваджувати та завершувати клінічні випробування; потенційні проблеми з виробництвом, пов'язані з розробкою або комерціалізацією будь -якого з наших кандидатів на продукцію; затримки або труднощі в здатності наших та наших співробітників та інших ліцензіатів зарахувати пацієнтів; Зміни проміжних «найвищих» та початкових даних, які ми оголошуємо або публікуємо; Якщо наші кандидати на продукт не працюють за призначенням або викликають небажані побічні ефекти; Ризики, пов’язані з чинними нормами охорони здоров'я, захистом даних, конфіденційністю та безпекою та нашим дотриманням; Можливість наших ліцензіатів отримувати позначення наркотиків -сиріт або швидке позначення для наших кандидатів на продукт або реалізувати очікувані переваги цих позначення; Можливість наших або інших ліцензіатів нашим співробітникам або підтримувати регуляторне затвердження наших кандидатів на продукцію та будь -які пов'язані з цим обмеження, обмеження та/або попередження в етикетці затвердженого кандидата на продукцію; ставка та ступінь прийняття ринку будь -якого з наших кандидатів на продукцію; Наша здатність ефективно керувати зростанням наших операцій; Наша здатність залучати, утримувати та мотивувати керівників та персонал; наслідки збоїв у системі та порушення безпеки; страхові витрати та вплив незастрахованих зобов'язань; наслідки податкових правил; наслідки будь -якої пандемії, епідемії або спалаху інфекційного захворювання; Успіх нашої існуючої співпраці та інших ліцензійних угод, а також наша здатність вступати в нові домовленості про співпрацю; Наші нинішні та майбутні відносини з і залежними від третіх сторін, включаючи постачальників та виробників; Наша здатність отримувати та підтримувати захист інтелектуальної власності для нашої технології та будь -якого з наших кандидатів на продукцію; Потенційні судові процеси, що стосуються порушення або неправильного присвоєння прав інтелектуальної власності; наслідки природних та техногенних катастроф, надзвичайних ситуацій з охорони здоров'я та інших природних катастрофічних подій; наслідки стійкої інфляції, порушення ланцюгів поставок та основні політичні дії центрального банку; ринкові та економічні умови; Ризики, пов'язані з власністю на наші загальні акції, включаючи коливання нашої ціни на акції; Наша здатність відповідати вимогам та підтримувати перелік наших загальних акцій на NASDAQ або інших державних біржах; та інші важливі фактори, обговорені під підписом "факторів ризику" у нашому щорічному звіті за формою 10-К за рік, що закінчився 31 грудня 2024 року, оскільки будь-які такі фактори можуть час від часу оновлюватися в інших наших поданнях до SEC, які доступні на веб-сайті SEC на веб-сайті www.sec.gov та на сторінці інвесторів на нашому веб-сайті згідно з інвесторами. З дати цього прес-релізу та, за винятком випадків, що вимагаються чинним законодавством, ми не маємо зобов’язання оновлювати чи переглянути будь-які перспективні заяви, що містяться в цьому документі, будь то в результаті будь-якої нової інформації, майбутніх подій, змінених обставин чи іншим чином.

Джерело: Precision Biosciences, INC.

Опубліковано : 2025-04-16 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова