يعلن بطل الرواية وتاكيدا نتائج خطية إيجابية من المرحلة 3 تحقق من دراسة Rusfertide في المرضى الذين يعانون من كثرة الحمر فيرا

نيوارك ، كاليفورنيا ، أوساكا ، اليابان وكامبريدج ، ماساتشوستس ، 3 مارس 2025-بطل الرواية Therapeutics ، Inc. عشوائي للعلاج مع Rusfertide أو وهمي ، كإضافة إلى مستوى علاج الرعاية. حققت الدراسة نقطة النهاية الأولية ونقاط النهاية الثانوية الرئيسية الأربعة. Rusfertide هو أول من هيبسيدين محاكاة الببتيد العلاجية ، والذي تلقى تعيين الأدوية الأيتام وتعيين المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). (77 ٪) مقارنة بأولئك الذين تلقوا الدواء الوهمي (33 ٪) خلال الأسابيع 20-32 ؛ P <0.0001. كانت نقطة النهاية الأولية للدراسة هي نسبة المرضى الذين حققوا استجابة ، والتي تم تعريفها على أنها غياب أهلية بضع الفص. 0-32 ؛ P <0.0001.

نقاط النهاية الثانوية الرئيسية الثلاثة الأخرى المحددة مسبقًا ، وهي التحكم في الهيماتوكريت 2 والنتائج المبلغ عنها المريض باستخدام Promis Ditigue SF-8A3 و MFSAF TSS-74 ، تم التحمل أيضًا بشكل جيد مع التجربة ، وكان من المُحسَّدة بشكل جيد ، ومرحى في الطور السابق 3. الدراسات السريرية Rusfertide. لم يلاحظ أي نتائج سلامة جديدة في الدراسة. كانت غالبية الأحداث السلبية هي ردود الفعل في موقع الحقن من الدرجة 1-2 وكانت جميع الأحداث السلبية الخطيرة التي تم الإبلاغ عنها ليست ذات صلة بالمخدرات. لم يكن هناك دليل على زيادة خطر الإصابة بالسرطان في مرضى Rusfertide مقارنة مع أولئك الذين في الدواء الوهمي.

"إن النتائج الإيجابية للمرحلة 3 تحقق من الدراسة عبر نقاط النهاية الأولية وجميعها الرئيسية توفر أدلة مقنعة على إمكانية وجود Rusfertide باعتبارها وكيلًا في كريات الدم الحمراء الأولى في فئتها لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة في المرضى الذين يعانون من PV الذين لا يستطيعون تحقيق السيطرة على الهيماتوكريتيت على الرغم من مستوى العناية ،" قال Arturo Molina ، M.D. ، M.D. "نحن نخطط لتقديم تفاصيل إضافية عن هذه النتائج الواعدة للعرض التقديمي في المؤتمرات الطبية القادمة في عام 2025. نحن ممتنون للغاية للمرضى ، والموظفين في الدراسة والمحققين الرئيسيين الذين جعلوا دراسة التحقق ممكنًا". يتطلب العديد من المرضى الذين يعانون من PV بضع فليبوت منتظم ، وهي عملية إزالة الدم لإدارة مستويات الهيماتوكريت المرتفعة الناجمة عن زيادة في خلايا الدم الحمراء ، وكذلك العلاج مع العلاجات الخلوية. يمكن أن يكون بضع الفلطية أعراضًا مرهقة وتفاقم ، بما في ذلك التعب الشديد والاضطرابات البصرية ونقص الحديد ، مما يؤثر على نوعية حياة المرضى. يعد الحد من الهيماتوكريت أقل من 45 ٪ هدفًا للعلاج الأساسي للمرضى الذين يعانون من PV كما أوصت به إرشادات العلاج الحالية.

"نشجعنا هذه النتائج ومتحمسون لإمكانات Rusfertide لمساعدة المرضى الذين يعانون من الكهروضوئية. قال آندي بلومب ، دكتوراه ، رئيس البحث والتطوير في تاكيدا: "قد يعاني هؤلاء المرضى من عبء علاج عالٍ ، ويمكن أن تؤثر الأعراض الشديدة على نوعية حياتهم". "نحن ملتزمون بشدة بإحضار خيارات علاج إضافية لأولئك الذين يعانون من سرطانات الدم ، بما في ذلك سرطانات النخاع النخاعي مثل PV."

يوضح مجمل البيانات السريرية المثيرة للإعجاب حتى الآن أن Rusfertide لديه القدرة على التأثير الإيجابي ذي معنى على حياة المرضى الذين يعانون من PV ". "نتطلع إلى العمل مع شريكنا ، Takeda ، لتقديم النتائج التي توصلنا إليها إلى الوكالات التنظيمية. تشير نتائج دراسة اليوم أيضًا إلى نقطة انعطاف حاسمة في رحلة بطل الرواية الطويلة في برنامج Hepcidin وتؤكد أيضًا أن منصتنا وخبراتنا في ابتكار الأدوية التي تعتمد على الببتيد بشكل كبير لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة. "

بموجب اتفاقية الترخيص والتعاون بين بطل الرواية وتاكيدا ، يكسب بطل الرواية دفعة بارزة بقيمة 25 مليون دولار بعد هذه النتائج الإيجابية. يتم الدفع للمعلم المعلم بعد الانتهاء من تقرير الدراسة السريرية التحقق.

التأثير على النتائج المالية لـ Takeda للسنة المالية المنتهية في 31 مارس ، 2025 (FY2024) ، بعد نتائج الدراسة ، غير مستحق.

سيستضيف بطل الرواية مكالمة جماعية وبث عبر الإنترنت ، والتي يمكن العثور عليها التفاصيل أدناه.

المرحلة 3 التحقق من التجربة (NCT05210790) هي تجربة مستمرة ، من ثلاثة أجزاء ، عالمية ، عشوائية ، تسيطر على الدواء الوهمي لتقييم rusfertide في 293 مريضا يعانون من كثرة الحمر فيرا على مدار 156 أسبوع. تقوم التجربة بتقييم فعالية وسلامة Rusfertide مرة واحدة في الأسبوع واحد ، على الرغم من ذلك تحت عنوان Rusfertide في المرضى الذين يعانون من الهيماتوكريت غير المنضبط والذين يعتمدون على الفلطية على الرغم من مستوى علاج الرعاية ، والذي يمكن أن يشمل هيدروكسي يوريا ، interferon و/أو ruxolitinib. كانت نقطة النهاية الأولية للدراسة هي نسبة المرضى الذين حققوا استجابة خلال الأسابيع 20-32 ، والتي تم تعريفها على أنها غياب "أهلية بضع الفص". للوفاء بأهلية بضع الفعل ، كان مطلوبًا من المرضى في الدراسة: الهيماتوكريت المؤكد ≥ 45 ٪ التي كانت أعلى من 3 ٪ من قيمة الهيماتوكريت الأساسية ، أو الهيماتوكريت ≥48 ٪.

جميع المرضى قد أكملوا مشاركتهم في المركز الحالي ، بالإضافة إلى ذلك في التقييم الحالي ، بالإضافة إلى المتابعة ، بالإضافة ، في الأجزاء المفتوحة من التجربة.

العلاجية البروتينية هو اكتشاف في المرحلة المتأخرة. هناك اثنان من الببتيدات الجديدة المستمدة من منصة الاكتشاف الملكية للبطل حاليًا في التطوير السريري للمرحلة الثالثة المتقدمة ، مع تقديم طلبات جديدة لتطبيقات الأدوية إلى إدارة الأغذية والعقاقير (FDA ("JNJ") ، سابقًا Janssen Biotech ، Inc. بعد اكتشاف Icotrokinra المشترك من قبل علماء البطل وعلماء JNJ وفقًا لتعاون IL-23R للشركات ، كان بطل الرواية مسؤولاً في المقام الأول عن تطوير إيكوتروكينرا حتى المرحلة الأولى ، مع قيام JNJ بمسؤولية التنمية في المرحلة 2 وما إلى ذلك. Rusfertide ، وهو محاكاة للهرمونات الطبيعية hepcidin ، موجود حاليًا في تطور المرحلة الثالثة للاضطرابات النادرة للاضطراب في الدم فيرا (PV). يتم تطوير Rusfertide ، وسيتم تخصيصه في مجال التجارة مع Takeda Pharmaceuticals وفقًا لاتفاقية التعاون والترخيص في جميع أنحاء العالم التي تم إبرامها في عام 2024 والتي بموجبها تظل الشركة مسؤولة بشكل أساسي عن التطوير من خلال ملف NDA. لدى الشركة أيضًا عدد من برامج اكتشاف الأدوية عن طريق الفم قبل السريرية التي تتناول الأهداف التي تم التحقق منها سريريًا وتجاريًا ، بما في ذلك مضادات الببتيد IL-17 PN-881 ، وبرنامج الهيبسيدين الفموي ، وبرنامج السمنة الفموية.
مزيد من المعلومات حول بطل الرواية ، يمكن العثور على مرشحين مخدرات خطوط الأنابيب والدراسات السريرية على موقع الشركة على www.protagonist-inc.com.

حول Takeda
يركز
Takeda على خلق صحة أفضل للناس ومستقبل أكثر إشراقًا للعالم. نحن نهدف إلى اكتشاف العلاجات المعطلة للحياة وتوصيلها في المناطق العلاجية والتجارية الأساسية ، بما في ذلك الجهاز الهضمي والالتهابات ، والأمراض النادرة ، والعلاجات المستمدة من البلازما ، وعلم الأورام ، وعلم الأعصاب واللقاحات. جنبا إلى جنب مع شركائنا ، نهدف إلى تحسين تجربة المريض والتقدم في حدود جديدة من خيارات العلاج من خلال خط الأنابيب الديناميكي والمتنوع. باعتبارها شركة رائدة في مجال الأدوية الحيوية التي تعتمد على القيم ، ومقرها في اليابان ، فإننا نسترشد بالتزامنا تجاه المرضى وشعبنا والكوكب. إن موظفينا في حوالي 80 دولة ومناطق مدفوعة بالغرضنا ويتم ترسيخها في القيم التي حددتنا لأكثر من قرنين. لمزيد من المعلومات ، تفضل بزيارة www.takeda.com.

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية لأغراض أحكام الميناء الآمن لقانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. وتشمل البيانات التطلعية بيانات تتعلق بالفوائد المحتملة للروسيرتيد وتوقيت بيانات التجربة السريرية Rusfertide والتقديم التنظيمي. في بعض الحالات ، يمكنك تحديد هذه العبارات بكلمات تطلعية مثل "توقع" أو "تصدق" أو "مايو" و "ويل" أو "توقع" أو "أو سلبي أو صيغة الجمع لهذه الكلمات أو التعبيرات المماثلة. البيانات التطلعية ليست ضمانات للأداء المستقبلي وتخضع للمخاطر والشكوك التي يمكن أن تتسبب في اختلاف نتائج وأحداث فعلية ماديًا عن تلك المتوقعة ، بما في ذلك ، على سبيل المثال لا الحصر ، قدرتنا على تطوير وتسويق مرشحي منتجاتنا وتوسيع قدراتنا على الحصول على حاجة إلى الحصول على ممرات من المنتجات ، مرشحي منتجاتنا ، وقدرتنا على العمل في صناعة تنافسية والتنافس بنجاح ضد المنافسين الذين لديهم موارد أكبر مما نفعل ، وقدرتنا على الحصول على حقوق الملكية الفكرية وحمايتها لمرشحي منتجاتنا. يمكن العثور على معلومات إضافية تتعلق بهذه العوامل وغيرها من الخطر التي تؤثر على أعمالنا في ملفاتنا الدورية لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات ، بما في ذلك تحت عنوان "عوامل الخطر" الواردة في تقاريرنا الدورية المودعة مؤخرًا على النموذج 10-K والنموذج المقدم إلى أدوات الأوراق المالية والبورصة. البيانات التطلعية ليست ضمانات للأداء المستقبلي ، وقد تختلف نتائجنا الفعلية للعمليات والوضع المالي والسيولة ، وتطوير الصناعة التي نعمل فيها ، ماديًا عن البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي. أي عبارات تطلعية ندخلها في هذا البيان الصحفي تتحدث فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي. نحن لا نفترض أي التزام بتحديث بياناتنا التطلعية ، سواء كان ذلك نتيجة للمعلومات الجديدة أو الأحداث المستقبلية أو غير ذلك ، بعد تاريخ هذا البيان الصحفي.

Takeda إشعار مهم
لأغراض هذا الإشعار ، يعني "الإصدار الصحفي" هذا المستند ، أي عرض شفهي ، أي جلسة أسئلة وأجوبة وأي مواد مكتوبة أو شفهية تمت مناقشتها أو توزيعها من قبل شركة Takeda Pharmaceutical Company Limited ("Takeda") فيما يتعلق بهذا الإصدار. هذا البيان الصحفي (بما في ذلك أي إحاطة شفهية وأي أسئلة وأجوبة فيما يتعلق به) غير مقصود ، ولا يشكل أو يمثل أو يشكل أو يشكل جزءًا من أي عرض أو دعوة أو التماس أي عرض لشراء أي تصويت أو الحصول عليه أو تبادله أو بيعه أو التخلص منه بطريقة أخرى ، أو تلبية أي تصويت أو موافقة في أي أمر قضائي. لا يتم تقديم أي أسهم أو الأوراق المالية الأخرى للجمهور عن طريق هذا البيان الصحفي. لا يجوز تقديم أوراق مالية في الولايات المتحدة باستثناء وفقًا للتسجيل بموجب قانون الأوراق المالية الأمريكية لعام 1933 ، بصيغته المعدلة ، أو إعفاء منه. يتم تقديم هذا البيان الصحفي (إلى جانب أي معلومات أخرى يمكن توفيرها للمستلم) بشرط استخدامها من قبل المستلم لأغراض المعلومات فقط (وليس لتقييم أي استثمار أو اكتساب أو التخلص أو أي معاملة أخرى). قد يشكل أي فشل في الامتثال لهذه القيود انتهاكًا لقوانين الأوراق المالية المعمول بها.

الشركات التي تملك فيها Takeda بشكل مباشر وغير مباشر من الاستثمارات هي كيانات منفصلة. في هذا البيان الصحفي ، يتم استخدام "Takeda" في بعض الأحيان للراحة حيث يتم إجراء المراجع إلى Takeda وفروعها بشكل عام. وبالمثل ، فإن عبارة "نحن" و "نحن" و "لدينا" تستخدم أيضًا للإشارة إلى الشركات التابعة بشكل عام أو لأولئك الذين يعملون معهم. يتم استخدام هذه التعبيرات أيضًا حيث لا يتم تقديم أي غرض مفيد عن طريق تحديد الشركة أو الشركات المعينة.

المستجيب هو مريض أكمل أسابيع من 0 إلى 32 من الدراسة ، لم يكن مؤهلاً لاستئصال العدوى ولم يتلقوا عملية الاستئصال خلال الأسابيع 20-32. للوفاء بأهلية بضع الفص ، كان هناك حاجة للمرضى في الدراسة: الهيماتوكريت المؤكد ≥ 45 ٪ التي كانت أعلى 3 ٪ من قيمة الهيماتوكريت الأساسية ، أو الهيماتوكريت ≥48 ٪. انظر قسم "حول التحقق".

نسبة المرضى الذين يعانون من الهيماتوكريت أقل من 45 ٪.

يعني التغيير من خط الأساس إلى الأسبوع 32 باستخدام التعب PROMIS SF-8A ، وهو استبيان يقيس أعراض الإرهاق المبلغ عنها للمريض وتأثيرهم على الحياة اليومية. الاستبيان الذي يقيس الإبلاغ عن المريض عن سبعة أعراض رئيسية تتعلق بالتهاب النخاعي (العديد منها شائع بين مرضى PV أيضًا).
المصدر: بطل الرواية ، INC.

نشر : 2025-03-04 06:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

يعلن بطل الرواية وتاكيدا نتائج خطية إيجابية من المرحلة 3 تحقق من دراسة Rusfertide في المرضى الذين يعانون من كثرة الحمر فيرا

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

كلمات رئيسية شعبية