Protagonista a Takeda oznamují pozitivní topline výsledky z fáze 3 Ověřte studii rusfertidu u pacientů s polycythemií vera

Sledujte Drugslib

Newark, Kalifornie, Osaka, Japonsko a Cambridge, Massachusetts, 3. března 2025-Protagonist Therapeutics, Inc. („Protagonist“) (NASDAQ: PTGX) a Takeda (TSE: 4502/NYSE: TAK) Dnes oznámené pozitivní výsledky v horní linii (PV) Randomizováno do léčby rusfertidem nebo placebem, jako doplněk ke standardu léčby péče. Studie splnila svůj primární koncový bod a všechny čtyři klíčové sekundární koncové body. Rusfertide je terapeutika rusfertidu prvního ve třídě hepcidin mimetický peptid, která obdržela označení léčiva pro chmurné a rychlé označení od americké správy potravin a léčiv (FDA). (77%) ve srovnání s těmi, kteří dostali placebo (33%) během 20-32 týdnů; P <0,0001. Primárním koncovým bodem studie byl podíl pacientů, kteří dosáhli odpovědi, která byla definována jako absence způsobilosti flebotomie. týdny 0-32; p<0.0001.

  • The other three pre-specified key secondary endpoints, namely hematocrit control2 and patient-reported outcomes using PROMIS Fatigue SF-8a3 and MFSAF TSS-74, were also achieved with statistical significance.
  • Rusfertide was generally well tolerated in the Phase 3 VERIFY trial, and safety was in line with previous rusfertide Klinické studie. Ve studii nebyla pozorována žádná nová bezpečnostní zjištění. Většina nežádoucích účinků byla reakce injekce 1-2 a všechny vážné nežádoucí účinky byly považovány za související s drogami. Neexistoval žádný důkaz o zvýšeném riziku rakoviny u pacientů ošetřených rusfertidem ve srovnání s pacienty na placebu.

    • „Pozitivní výsledky studie fáze 3 ověřují studie napříč primárním a všechny klíčové sekundární koncové body poskytují přesvědčivé důkazy o potenciálu rusfertidu jako erytrocytózy specifického pro první péči,“ uvedl agenturu, který má zabývající se léčbou, M.D., M.D., M.S., M.S., hlavního lékařského důstojníka, hlavního lékařského úředníka. "Plánujeme předložit další podrobnosti o těchto slibných výsledcích pro prezentaci na nadcházejících lékařských konferencích v roce 2025. Jsme nesmírně vděční pacientům, studijnímu personálu a hlavním vyšetřovatelům, kteří ověřovali studii." Mnoho pacientů s PV vyžaduje pravidelnou flebotomii, proces odstraňování krve pro zvládnutí zvýšených hladin hematokritu způsobené přebytkem červených krvinek a také léčbu cytoreduktivními terapiemi. Flebotomie může být zatěžující a zhoršuje příznaky, včetně těžké únavy, poruch zraku a nedostatku železa, které ovlivňují kvalitu života pacientů. Snížení hematokritu pod 45% je primárním cílem léčby u pacientů s PV, jak je doporučeno současnými pokyny pro léčbu.

    „Těmito výsledky jsme povzbuzováni a jsme nadšeni z potenciálu rusfertidu, abychom pomohli pacientům žijícím s PV. Tito pacienti mohou zažít vysokou zátěž léčby a závažné příznaky mohou ovlivnit jejich kvalitu života, “řekl Andy Plump, M.D., Ph.D., prezident výzkumu a vývoje v Takeda. "Jsme hluboce odhodláni přinést další možnosti léčby těm, kteří žijí s rakovinami krve, včetně myeloidních rakovin, jako je PV." „Těšíme se na spolupráci s naším partnerem Takeda na předložení našich zjištění regulačním agenturám. Dnešní výsledky studie také představují kritický inflexní bod v desetileté cestě protagonisty v programu Hepcidin a dále ověřuje naši platformu a odbornost v oblasti inovací vysoce diferencovaných léků na bázi peptidů, aby splnila neuspokojené lékařské potřeby. “

    Na základě dohody o licenci a spolupráci mezi protagonistou a Takedou, protagonista vydělává po těchto pozitivních výsledcích mezníku ve výši 25 milionů dolarů. Mezník je splatný po dokončení zprávy ověřené klinické studie.

    Protagonist bude hostit konferenční hovor a webový vysílání, pro který jsou uvedeny podrobnosti níže.

    Studie Ověření fáze 3 (NCT05210790) je probíhající, třídílná, globální, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie hodnotící rusfertid u 293 pacientů s polycythemií vera během 156týdenního období. Studie hodnotí účinnost a bezpečnost jednou týdně, subkutánně samostatně podávání rusfertidu u pacientů s nekontrolovaným hematokritem, kteří jsou závislý na flebotomii navzdory úrovni léčby péče, která by mohla zahrnovat hydroxyuruurea, interferon a/nebo ruxolitinib. Primárním koncovým bodem studie byl podíl pacientů, kteří dosáhli reakce během týdnů 20-32, což bylo definováno jako absence „způsobilosti flebotomie“. To meet phlebotomy eligibility, patients in the study were required to have: confirmed hematocrit ≥45% that was ≥3% higher than their baseline hematocrit value, or hematocrit ≥48%.

    All patients have completed their participation in the randomized, placebo-controlled portion of the trial evaluating the efficacy and safety of rusfertide plus current treatment versus placebo plus current treatment and are now v otevřených částech pokusu.

    o protagonistovi

    protagonist therapeutics the-lopharmaceutic. Dva nové peptidy odvozené z proprietárního objevovací platformy protagonisty jsou v současné době v pokročilém klinickém vývoji fáze 3, přičemž nové podání léčiva do FDA očekává v roce 2025. ICotrokinra (dříve JNJ-213) je prvním vyšetřovacím cíleným peptidem, který selektivně blokuje interleukin-23 receptoru “, což je likután“), které je prvním, že je litinované), což je litinovaný) („JNJ“), dříve Janssen Biotech, Inc. po společném objevu ICOTROKINRA protagonistou a JNJ vědci podle spolupráce společností IL-23R, byl protagonista primárně zodpovědný za rozvoj icotrokinra prostřednictvím fáze 1, přičemž JNJ za předpokladu, že za vývoj ve fázi 2 a dále. Rusfertide, mimetika přírodního hormonálního hepcidinu, je v současné době ve vývoji fáze 3 pro vzácnou krevní poruchu polycytmii vera (PV). Rusfertide je společně rozvinut a bude spolutvořen s Takeda Pharmaceuticals podle celosvětové spolupráce a licenční smlouvy uzavřené v roce 2024, podle níž zůstává společnost primárně odpovědná za rozvoj prostřednictvím podání NDA. Společnost má také řadu předklinických programů pro objevování ústních léčiv, které se zabývají klinicky a komerčně ověřenými cíli, včetně peptidového antagonisty IL-17 PN-881, perorálního hepcidinového programu a programu ústní obezity.

    Další informace o protagonistovi, jeho kandidátech na drogy s potrubí a klinické studie naleznete na webových stránkách společnosti na adrese www.protagonist-inc.com.

    o Takeda

    Takeda se zaměřuje na vytváření lepšího zdraví pro lidi a jasnější budoucnost pro svět. Naším cílem je objevit a poskytovat léčbu transformující život v našich hlavních terapeutických a obchodních oblastech, včetně gastrointestinálního a zánětu, vzácných onemocnění, terapií odvozených od plazmy, onkologie, neurovědy a vakcín. Spolu s našimi partnery se snažíme zlepšit zážitek z pacienta a pokročit v nové hranici léčebných možností prostřednictvím našeho dynamického a rozmanitého potrubí. Jako přední hodnoty založená na biofarmaceutické společnosti zaměřené na výzkum a D v Japonsku jsme se řídí naším závazkem k pacientům, našim lidem a planetě. Naši zaměstnanci v přibližně 80 zemích a regionech jsou poháněni naším účelem a jsou založeni na hodnotách, které nás definovaly déle než dvě století. Další informace naleznete na adrese www.takeda.com.

    Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení pro účely ustanovení o bezpečném přístavu zákona o reformě soudních sporů o cenné papíry z roku 1995. Výzva k výhledovým prohlášením zahrnují prohlášení týkající se potenciálních přínosů rusfertidu a načasování rusfertidových údajů o klinických studiích a předložení regulace. V některých případech můžete tato tvrzení identifikovat výhledovým slovy, jako je „Předpovídat“, „Věřit“, „může“, „Will“, „očekávat“ nebo negativní nebo množné číslo těchto slov nebo podobných výrazů. Forward-looking statements are not guarantees of future performance and are subject to risks and uncertainties that could cause actual results and events to differ materially from those anticipated, including, but not limited to, our ability to develop and commercialize our product candidates, our ability to earn milestone payments under our collaboration agreements with Janssen and Takeda, our ability to use and expand our programs to build a pipeline of product candidates, our ability to obtain and maintain regulatory approval of Naši kandidáti na produkty, naše schopnost pracovat v konkurenčním průmyslu a úspěšně soutěžit proti konkurentům, kteří mají větší zdroje než my, a naší schopnosti získat a přiměřeně chránit práva duševního vlastnictví pro naše kandidáty na produkty. Další informace týkající se těchto a dalších rizikových faktorů ovlivňujících naše podnikání lze nalézt v našich periodických podáních u Komise pro cenné papíry a burzy, a to i pod nadpisem „rizikových faktorů“ obsažených v našich naposledy podaných periodických zprávách o formuláři 10-K a formuláři 10-Q podané u komise pro cenné papíry a burzy. Výhledná prohlášení nejsou zárukami budoucího výkonu a naše skutečné výsledky operací, finanční situace a likvidity a rozvoj odvětví, ve kterém působíme, se mohou výrazně lišit od výhledových prohlášení obsažených v této tiskové zprávě. Jakákoli výhledová prohlášení, která v této tiskové zprávě učiníme, hovoří pouze k datu této tiskové zprávy. We assume no obligation to update our forward-looking statements, whether as a result of new information, future events or otherwise, after the date of this press release.

    Takeda důležité oznámení

    Pro účely tohoto oznámení „tisková zpráva“ znamená tento dokument, jakoukoli ústní prezentaci, jakoukoli otázku a odpověď a jakýkoli písemný nebo ústní materiál diskutovaný nebo distribuovaný společností Takeda Pharmaceutical Company Limited („Takeda“) ohledně tohoto vydání. Tato tisková zpráva (včetně jakéhokoli ústního briefingu a jakéhokoli otázek a odpovědí v souvislosti s ní není určena) není zamýšlena a nepředstavuje, nepředstavuje ani není součástí jakékoli nabídky, pozvání nebo žádosti o jakoukoli nabídku k nákupu, jinak získává, přihlašuje se, prodává, prodává nebo jinak zlikviduje, jakékoli cenné papíry, jakékoli cenné papíry, jakékoli hlasování nebo schválení. Podle této tiskové zprávy nejsou veřejnosti nabízeny žádné akcie ani jiné cenné papíry. Ve Spojených státech nesmí být poskytována žádná nabídka cenných papírů, s výjimkou registrace podle zákona o cenných papírech USA z roku 1933, ve znění pozdějších předpisů, nebo z toho výjimka. Tato tisková zpráva se vydává (společně s dalšími informacemi, které mohou být poskytnuty příjemci) za podmínky, že je pro použití pouze pro informační účely (a nikoli pro hodnocení jakékoli investice, akvizice, likvidace nebo jiné transakce). Jakékoli nedodržení těchto omezení může představovat porušení platných zákonů o cenných papírech. V této tiskové zprávě se „Takeda“ někdy používá pro pohodlí, kde jsou odkazy na Takeda a její dceřiné společnosti obecně. Stejně tak se slova „my“, „nás“ a „naše“ používají také k označení dceřiných společností obecně nebo na ty, kteří pro ně pracují. Tyto výrazy se také používají, pokud není doručen žádný užitečný účel identifikací konkrétní společnosti nebo společností.

    Takeda Forward-Looking Statements

    This press release and any materials distributed in connection with this press release may contain výhledová prohlášení, přesvědčení nebo názory týkající se budoucího obchodu Takeda, budoucí postavení a výsledků operací, včetně odhadů, prognóz, cílů a plánů pro Takeda. Bez omezení patří výhledová prohlášení často zahrnující slova jako „cíle“, „plány“, „věří“, „naděje“, „pokračuje“, „očekává“, „cíle“, „zamýšlí“, „zajišťuje“, „vůle“, „by“, „by“, „by“, „by mohlo“, „očekává“, „předvídá“, „předvídá“, „projekty“ nebo podobné výrazy. Tato výhledová prohlášení jsou založena na předpokladech o mnoha důležitých faktorech, včetně následujících, což by mohlo způsobit, že se skutečné výsledky významně liší od těch vyjádřených nebo předpokládaných výhledových prohlášeních: ekonomické okolnosti obklopující globální podnikání Takeda, včetně obecných ekonomických podmínek v Japonsku a Spojených státech; konkurenční tlaky a vývoj; změny platných zákonů a předpisů, včetně globálních reforem zdravotní péče; výzvy spojené s vývojem nových produktů, včetně nejistoty klinického úspěchu a rozhodnutí regulačních orgánů a jejich načasování; nejistota komerčního úspěchu nových a stávajících produktů; výrobní potíže nebo zpoždění; kolísání úrokových a měnových směnných kurzů; nároky nebo obavy týkající se bezpečnosti nebo účinnosti produktů na trh nebo kandidáty na produkty; Dopad zdravotních krizí, stejně jako román Coronavirus Pandemic, na Takeda a její zákazníky a dodavatele, včetně zahraničních vlád v zemích, ve kterých Takeda působí, nebo na jiných aspektech svého podnikání; načasování a dopad úsilí o integraci po fúzi s získanými společnostmi; Schopnost odprodat aktiva, která nejsou klíčové pro provoz Takeda a načasování takového odprodeje; a další faktory uvedené v nejnovější výroční zprávě Takeda o formuláři 20-F a dalších dalších zprávách o Takeda podané u americké komise pro cenné papíry a burzy, které jsou k dispozici na webových stránkách Takeda na adrese: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-reports/nebo na www.sec.gov. Takeda se nezavazuje aktualizovat žádnou z výhledových prohlášení obsažených v této tiskové zprávě nebo v jiných výhledových prohlášeních, která může učinit, s výjimkou případů, kdy to vyžaduje zákon nebo pravidlo burzy. Minulý výkon není ukazatelem budoucích výsledků a výsledky nebo prohlášení Takeda v této tiskové zprávě nemusí svědčit a nejsou odhadem, předpovědi, zárukou nebo projekcí budoucích výsledků Takeda.

    Takeda, může být k dispozici ve všech zemích nebo může být k dispozici v všech zemích nebo může být dostupný v všech zemích nebo může být dostupný v všech zemích nebo může být dostupný v všech zemích nebo může být dostupný v různých zemích nebo může být dostupný v různých informacích, a může být dostupný v různých informacích. Pro různé indikace, v různých dávkách nebo v různých silných stránkách. Nic zde obsaženého v tomto dokumentu by nemělo být považováno za obtěžování, propagaci nebo reklamu na jakékoli léky na předpis, včetně vývojových léků. Pro splnění způsobilosti k flebotomii se od pacientů ve studii vyžadovalo: potvrzený hematokrit ≥ 45%, který byl ≥ 3% vyšší než jejich základní hematokritová hodnota nebo hematokrit ≥ 48%. Viz část „About Ověřte“.
  • Podíl pacientů s hematocritem menší než 45%. Dotazník, který měří hlášení pacienta o sedmi klíčových příznacích souvisejících s myelofibrózou (z nichž mnohé jsou běžné také u pacientů s PV).

    • Zdroj: Protagonist Therapeutics, Inc.

    Vyslán : 2025-03-04 06:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova