Ο πρωταγωνιστής και η Takeda ανακοινώνουν θετικά αποτελέσματα TOPLINE από τη φάση 3 επαληθεύστε τη μελέτη του rusfertide σε ασθενείς με πολυκυτικά Vera

Ακολουθήστε το Drugslib

Newark, Καλιφόρνια, Οσάκα, Ιαπωνία και Cambridge, Μασαχουσέτη, 3 Μαρτίου 2025-Protagonist Therapeutics, Inc. ("Protagonist") (NASDAQ: PTGX) και Takeda (TSE: 4502/NYSE: TAK) ανακοίνωσε σήμερα τα θετικά αποτελέσματα για τη φάση 3 (PV). τυχαιοποιημένη στη θεραπεία είτε με rusfertide είτε με εικονικό φάρμακο, ως πρόσθετο σε πρότυπο θεραπείας φροντίδας. Η μελέτη πληρούσε το κύριο τελικό σημείο και τα τέσσερα βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία. Το rusfertide είναι μια πρώτη στην κατηγορία ερευνητική Hepcidin Mimetic Peptide Therapeutic, η οποία έχει λάβει ορφανό φάρμακο και γρήγορη διαδρομή από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). με PV (77%) σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο (33%) κατά τη διάρκεια εβδομάδων 20-32. p <0,0001. Το πρωταρχικό τελικό σημείο της μελέτης ήταν το ποσοστό των ασθενών που επιτυγχάνουν μια απάντηση, η οποία ορίστηκε ως η απουσία επιλεξιμότητας φλεβοτομής. Κατά τη διάρκεια των εβδομάδων 0-32. P <0,0001

  • Τα άλλα τρία προκαθορισμένα δευτερεύοντα τελικά σημεία, δηλαδή ο έλεγχος του αιματοκρίτη και τα αναφερόμενα αποτελέσματα με τη χρήση της κόπωσης PORTIS SF-8A3 και του MFSAF TSS-74, επιτεύχθηκαν επίσης με στατιστική σημασία. Κλινικές μελέτες Rusfertide. Δεν παρατηρήθηκαν νέα ευρήματα ασφαλείας στη μελέτη. Η πλειονότητα των ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν οι αντιδράσεις θέσης έγχυσης βαθμού 1-2 και όλες οι σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν θεωρήθηκαν ότι δεν σχετίζονται με τα ναρκωτικά. Δεν υπήρχαν ενδείξεις για αυξημένο κίνδυνο καρκίνου σε ασθενείς που έλαβαν rusfertide σε σύγκριση με εκείνους σε εικονικό φάρμακο.

    • "Τα θετικά αποτελέσματα της μελέτης της φάσης 3 επαληθεύουν σε όλα τα πρωτεύοντα και όλα τα βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία παρέχουν επιτακτικές ενδείξεις για το δυναμικό για το rusfertide ως πρώτης τάξης ερυθροκύτταρο, ο M.D., M.S., M.S., M.S., M.S. "Σχεδιάζουμε να υποβάλουμε πρόσθετες λεπτομέρειες σχετικά με αυτά τα πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα για παρουσίαση σε επερχόμενα ιατρικά συνέδρια το 2025. Είμαστε εξαιρετικά ευγνώμονες στους ασθενείς, στο προσωπικό και στους κύριους ερευνητές που επέστρεψαν την επαλήθευση της μελέτης". Πολλοί ασθενείς με PV απαιτούν τακτική φλεβοτομία, μια διαδικασία απομάκρυνσης του αίματος για τη διαχείριση των αυξημένων επιπέδων αιματοκρίτη που προκαλούνται από την περίσσεια των ερυθρών αιμοσφαιρίων, καθώς και τη θεραπεία με κυτταροθεραπευτικές θεραπείες. Η φλεβοτομία μπορεί να είναι επαχθείς και να επιδεινώσει τα συμπτώματα, συμπεριλαμβανομένης της σοβαρής κόπωσης, των οπτικών διαταραχών και της ανεπάρκειας σιδήρου, οι οποίες επηρεάζουν την ποιότητα ζωής των ασθενών. Η μείωση του αιματοκρίτη κάτω από το 45% είναι ένας πρωταρχικός στόχος θεραπείας για ασθενείς με PV όπως συνιστάται από τις τρέχουσες κατευθυντήριες γραμμές θεραπείας.

    "Ενθαρρύνουμε αυτά τα αποτελέσματα και ενθουσιασμένοι για το δυναμικό του rusfertide να βοηθήσουμε τους ασθενείς που ζουν με φωτοβολταϊκά. Αυτοί οι ασθενείς μπορεί να παρουσιάσουν υψηλό φορτίο θεραπείας και τα σοβαρά συμπτώματα μπορούν να επηρεάσουν την ποιότητα ζωής τους ", δήλωσε ο Andy Plump, M.D., Ph.D., πρόεδρος της Ε & Α στην Takeda. "Είμαστε βαθιά δεσμευμένοι να φέρουμε πρόσθετες θεραπευτικές επιλογές σε όσους ζουν με καρκίνο του αίματος, συμπεριλαμβανομένων των μυελοειδών καρκίνου όπως το PV". "Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με τον συνεργάτη μας, Takeda, για να υποβάλουμε τα ευρήματά μας στους ρυθμιστικούς οργανισμούς. Τα σημερινά αποτελέσματα της μελέτης σηματοδοτούν επίσης ένα κρίσιμο σημείο καμπής στο ταξίδι της δεκαετίας του πρωταγωνιστή στο πρόγραμμα Hepcidin και επικυρώνει περαιτέρω την πλατφόρμα και την τεχνογνωσία μας στην καινοτομία των πολύ διαφοροποιημένων φαρμάκων με βάση τα πεπτίδια για την εκπλήρωση των μη ικανοποιημένων ιατρικών αναγκών.

    Σύμφωνα με τη συμφωνία άδειας και συνεργασίας μεταξύ πρωταγωνιστή και Takeda, ο πρωταγωνιστής κερδίζει πληρωμή ορόσημων 25 εκατομμυρίων δολαρίων μετά από αυτά τα θετικά αποτελέσματα. Το ορόσημο είναι πληρωτέο μετά την ολοκλήρωση της έκθεσης για την επαλήθευση της κλινικής μελέτης.

    Ο πρωταγωνιστής θα φιλοξενήσει μια κλήση διάσκεψης και webcast, για τις οποίες οι λεπτομέρειες μπορούν να βρεθούν παρακάτω.

    Η δοκιμή Verify Phase 3 (NCT05210790) είναι μια συνεχής, τριών μερών, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή που αξιολογεί rusfertide σε 293 ασθενείς με βέρα πολυκιμίας σε περίοδο 156 εβδομάδων. Η δοκιμή αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια μιας εβδομάδας μία φορά το εβδομάδα, υποδόρια αυτο-χορηγείται rusfertide σε ασθενείς με ανεξέλεγκτο αιματοκρίτη που εξαρτώνται από φλεβοτομή παρά το πρότυπο θεραπείας φροντίδας, το οποίο θα μπορούσε να περιλαμβάνει υδροξυουρία, ιντερφερόνη ή/και ruxolitinib. Το πρωταρχικό τελικό σημείο της μελέτης ήταν το ποσοστό των ασθενών που επιτυγχάνουν απόκριση κατά τη διάρκεια εβδομάδων 20-32, η οποία ορίστηκε ως η απουσία "επιλεξιμότητας φλεβοτομής". Για να ανταποκριθούν στην επιλεξιμότητα της φλεβοτομής, οι ασθενείς στη μελέτη έπρεπε να έχουν: επιβεβαιωμένο αιματοκρίτη ≥45% που ήταν ≥3% υψηλότερο από το βασικό τους αιματοκρίτη, ή ο αιματοκρίτης ≥48%. Τώρα στα ανοικτά τμήματα της δοκιμής.

    Σχετικά με τον πρωταγωνιστή

    Δύο νέα πεπτίδια που προέρχονται από την ιδιόκτητη πλατφόρμα ανακάλυψης του πρωταγωνιστή βρίσκονται επί του παρόντος σε προηγμένη κλινική ανάπτυξη φάσης 3, με νέες υποβολές εφαρμογής φαρμάκων στο FDA που αναμένεται στο 2025. Το Itrokinra (πρώην, το JNJ-2113) είναι ένας πρώτος στην κατηγορία που στοχεύει στο στόμα πεπτιδίου που επιλεκτικά μπλοκάρει το jnein-23 (IL-23RAR "το οποίο είναι ανθεκτικό στο jnein-23. Τα φάρμακα ("JNJ"), πρώην Janssen Biotech, Inc. μετά την κοινή ανακάλυψη της Icotrokinra από τον πρωταγωνιστή και τους επιστήμονες JNJ σύμφωνα με τη συνεργασία των εταιρειών-23R, ο πρωταγωνιστής ήταν κυρίως υπεύθυνος για την ανάπτυξη της ICOTROKINRA μέσω της φάσης 1, με την JNJ να αναλάβει την ευθύνη για την ανάπτυξη στη φάση 2 και πέρα ​​από. Το rusfertide, ένα μιμητικό της φυσικής ορμόνης hepcidin, βρίσκεται σήμερα στην ανάπτυξη φάσης 3 για τη σπάνια διαταραχή του αίματος πολυκυτταραιμία Vera (PV). Η Rusfertide αναπτύσσεται και θα συν-εμπιστευτεί με την Takeda Pharmaceuticals σύμφωνα με μια παγκόσμια Συμφωνία Συνεργασίας και Άδειας Χρήσης που συνάπτεται το 2024 βάσει της οποίας η εταιρεία παραμένει κυρίως υπεύθυνη για την ανάπτυξη μέσω της κατάθεσης NDA. Η εταιρεία διαθέτει επίσης μια σειρά προγραμμάτων προ-κλινικής στάσης από το στόμα για την ανακάλυψη φαρμάκων που απευθύνονται σε κλινικά και εμπορικά επικυρωμένους στόχους, συμπεριλαμβανομένου του ανταγωνιστή PN-881, του προγράμματος προφορικής Hepcidin και του προγράμματος από του στόματος παχυσαρκίας.

    Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τον πρωταγωνιστή, τους υποψηφίους φαρμάκων του αγωγού και τις κλινικές μελέτες μπορούν να βρεθούν στην ιστοσελίδα της εταιρείας στο www.protagonist-inc.com. ! MT-8 "> Σχετικά με την Takeda

    Η Takeda επικεντρώνεται στη δημιουργία καλύτερης υγείας για τους ανθρώπους και σε ένα λαμπρότερο μέλλον για τον κόσμο. Στόχος μας είναι να ανακαλύψουμε και να παραδώσουμε θεραπείες μετασχηματισμού στη ζωή στους βασικούς θεραπευτικούς και επιχειρηματικούς τομείς, όπως γαστρεντερικές και φλεγμονές, σπάνιες ασθένειες, θεραπείες που προέρχονται από πλάσμα, ογκολογία, νευροεπιστήμη και εμβόλια. Μαζί με τους συνεργάτες μας, στοχεύουμε στη βελτίωση της εμπειρίας των ασθενών και στην προώθηση ενός νέου συνόρου επιλογών θεραπείας μέσω του δυναμικού και διαφορετικού αγωγού μας. Ως κορυφαίες βιοφαρμακευτικές εταιρείες που βασίζονται σε αξίες και R & D με έδρα την Ιαπωνία, καθοδηγούνται από τη δέσμευσή μας στους ασθενείς, τον λαό μας και τον πλανήτη. Οι υπάλληλοί μας σε περίπου 80 χώρες και περιοχές καθοδηγούνται από το σκοπό μας και βασίζονται στις αξίες που μας έχουν καθορίσει για περισσότερο από δύο αιώνες. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.takeda.com. Δηλώσεις προς τα εμπρός

    Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις προς τα εμπρός για τους σκοπούς των διατάξεων του Safe Harbor του νόμου περί μεταρρύθμισης των διαφορών ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995. Σε ορισμένες περιπτώσεις, μπορείτε να εντοπίσετε αυτές τις δηλώσεις με λέξεις με προοπτική, όπως "πρόβλεψη", "πιστεύετε", "May", "Will", "αναμένουν" ή τον αρνητικό ή πληθυντικό αυτών των λέξεων ή παρόμοιες εκφράσεις. Οι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης δεν είναι εγγυήσεις για μελλοντικές επιδόσεις και υπόκεινται σε κινδύνους και αβεβαιότητες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα και τα γεγονότα να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνους που αναμένονται, συμπεριλαμβανομένων, μεταξύ άλλων, της ικανότητάς μας να αναπτύσσουμε και να εμπορεύονται τους υποψήφιους προϊόντων μας, την ικανότητά μας να κερδίσουμε και να επεκτείνουμε τα προγράμματα μας για να οικοδομήσουμε τους υποψήφιους, να αποκτήσουμε και να διατηρήσουμε το ρύθμιση των προγραμμάτων μας, Η έγκριση των υποψηφίων προϊόντων μας, η ικανότητά μας να λειτουργούμε σε μια ανταγωνιστική βιομηχανία και να ανταγωνίζουμε με επιτυχία τους ανταγωνιστές που διαθέτουν μεγαλύτερους πόρους από ό, τι κάνουμε και την ικανότητά μας να αποκτήσουμε και να προστατεύουμε επαρκώς τα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας για τους υποψηφίους προϊόντων μας. Πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με αυτούς και άλλους παράγοντες κινδύνου που επηρεάζουν την επιχείρησή μας μπορούν να βρεθούν στις περιοδικές καταθέσεις μας στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς, συμπεριλαμβανομένης της επικεφαλής των "παραγόντων κινδύνου" που περιέχονται στις πιο πρόσφατα κατατεθείσες περιοδικές εκθέσεις σχετικά με το Έντυπο 10-K και το Έντυπο 10-Q που κατατέθηκε στην Επιτροπή Αξιών και Ανταλλαγής. Οι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης δεν αποτελούν εγγυήσεις μελλοντικών επιδόσεων και τα πραγματικά αποτελέσματα των εργασιών, της οικονομικής κατάστασης και της ρευστότητας και της ανάπτυξης της βιομηχανίας στον οποίο λειτουργούμε, ενδέχεται να διαφέρουν ουσιαστικά από τις δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου. Οποιεσδήποτε δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης που κάνουμε σε αυτό το δελτίο τύπου μιλούν μόνο από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου. Υποθέτουμε καμία υποχρέωση να ενημερώσουμε τις δηλώσεις μας, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή άλλως, μετά την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου. ! MT-8 "> Takeda ΣΗΜΑΝΤΙΚΗ ΠΟΛΙΤΙΚΗ

    Για τους σκοπούς της παρούσας ανακοίνωσης, το "δελτίο τύπου" σημαίνει αυτό το έγγραφο, οποιαδήποτε προφορική παρουσίαση, οποιαδήποτε συνεδρία ερωτήσεων και απάντησης και οποιοδήποτε γραπτό ή προφορικό υλικό που συζητήθηκε ή διανέμεται από την Takeda Pharmaceutical Company Limited ("Takeda") σχετικά με αυτό το δελτίο. Αυτό το δελτίο τύπου (συμπεριλαμβανομένης της προφορικής ενημέρωσης και οποιασδήποτε ερωτήσεων και απαντήσεων σε σχέση με αυτό) δεν προορίζεται και δεν αποτελεί, δεν αποτελεί μέρος οποιασδήποτε προσφοράς, πρόσκλησης ή πρόσκλησης οποιασδήποτε προσφοράς για την αγορά, την απόκτηση, την εγγραφή, την ανταλλαγή, την πώληση ή την άλλη διάθεση, οποιαδήποτε πρόσκληση ή την πρόσκληση για οποιαδήποτε ψήφο ή την εκτίμηση της προσφοράς, της πρόσκλησης ή της προσφοράς για την αγορά, την ανάληψη, την εγγραφή, την ανταλλαγή, την πώληση ή την άλλη. Δεν προσφέρονται στο κοινό μετοχές ή άλλοι τίτλοι μέσω αυτού του δελτίου τύπου. Καμία προσφορά κινητών αξιών δεν γίνεται στις Ηνωμένες Πολιτείες εκτός από την καταχώριση σύμφωνα με το νόμο περί κινητών αξιών των ΗΠΑ του 1933, όπως τροποποιήθηκε ή απαλλαγή από αυτό. Αυτό το δελτίο τύπου δίνεται (μαζί με περαιτέρω πληροφορίες που μπορούν να παρέχονται στον παραλήπτη) με την προϋπόθεση ότι πρόκειται για χρήση μόνο από τον παραλήπτη για πληροφοριακούς σκοπούς (και όχι για την αξιολόγηση οποιασδήποτε επένδυσης, απόκτησης, διάθεσης ή οποιασδήποτε άλλης συναλλαγής). Οποιαδήποτε μη συμμόρφωση με αυτούς τους περιορισμούς ενδέχεται να αποτελεί παραβίαση των εφαρμοστέων νόμων περί κινητών αξιών. Σε αυτό το δελτίο τύπου, το "Takeda" χρησιμοποιείται μερικές φορές για την ευκολία όπου γίνονται αναφορές στην Takeda και τις θυγατρικές της εν γένει. Ομοίως, οι λέξεις "εμείς", "εμάς" και "μας" χρησιμοποιούνται επίσης για να αναφερθούν σε θυγατρικές γενικά ή σε όσους εργάζονται γι 'αυτούς. Αυτές οι εκφράσεις χρησιμοποιούνται επίσης όταν δεν εξυπηρετείται κανένας χρήσιμος σκοπός με τον εντοπισμό της συγκεκριμένης εταιρείας ή εταιρειών.

    Takeda Medical Πληροφορίες

    για διαφορετικές ενδείξεις, σε διαφορετικές δόσεις ή σε διαφορετικά πλεονεκτήματα. Τίποτα που περιέχεται στο παρόν δεν πρέπει να θεωρείται προσέλκυση, προώθηση ή διαφήμιση για οποιαδήποτε συνταγογραφούμενα φάρμακα, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που βρίσκονται υπό ανάπτυξη. Για να ανταποκριθούν στην επιλεξιμότητα της φλεβοτομής, οι ασθενείς στη μελέτη έπρεπε να έχουν: επιβεβαιωμένο αιματοκρίτη ≥45% που ήταν ≥3% υψηλότερο από την τιμή του αιματοκρίτη ή τον αιματοκρίτη ≥48%. Βλ. Ενότητα "Σχετικά με την επαλήθευση"
  • Αναλογία ασθενών με αιματοκρίτη λιγότερο από 45%. Αναφορά ασθενών με επτά βασικά συμπτώματα που σχετίζονται με τη μυελοϊνωμένη (πολλά από τα οποία είναι κοινά μεταξύ των φωτοβολταϊκών ασθενών επίσης).

    • Πηγή: Protagonist Therapeutics, Inc.

    Δημοσιεύτηκε : 2025-03-04 06:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά