La protagonista y Takeda anuncian resultados positivos de la línea superior de la fase 3 verificar el estudio de rusfertido en pacientes con policitemia vera

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Newark, California, Osaka, Japón y Cambridge, Massachusetts, 3 de marzo de 2025-Protagonist Therapeutics, Inc. ("Protagonista") (NASDAQ: PTGX) y TAKeda (TSE: 4502/NYSE: TAK) hoy anunció resultados positivos de póngase positivos para el estudio de verificación de fase 3, en qué pacientes con Phlebotomy-Dependent con policomio) con los pacientes con Phlebotomy-Dependent-Dependent. aleatorizado al tratamiento con rusfertido o placebo, como un complemento al tratamiento estándar de atención. El estudio cumplió con su punto final primario y los cuatro puntos finales secundarios clave. El rusfertide es una primera terapéutica de péptido mimética de hepcidina de investigación en su clase, que ha recibido la designación de fármacos huérfanos y la designación de vía rápida de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA).

Los resultados clave de las clave incluyen:

  • El punto final primario del estudio fue de una proporción significativa de una proporción clínica de la respuesta clínica 1 de los estudios 1. PV (77%) en comparación con aquellos que recibieron placebo (33%) durante las semanas 20-32; p <0,0001. El punto final primario del estudio fue la proporción de pacientes que lograron una respuesta, que se definió como la ausencia de elegibilidad de flebotomía.
  • El primer punto final secundario clave, que es el punto final primario preespecificado para los reguladores de la Unión Europea (UE), también se reunió con una media de 0.5 flebotomías per paciente en el brazo de los rusfertidas en comparación con el brazo de los rusfertidas en comparación con los rusfertidas en comparación con los rusfertidas. 0-32; p <0.0001.
  • Los otros tres puntos finales secundarios clave preespecificados, a saber, el control de hematocrito2 y los resultados informados por el paciente utilizando la fatiga de promis SF-8A3 y MFSAF TSS-74, también se lograron con la significación estadística. Estudios clínicos de rusfertidas. No se observaron nuevos hallazgos de seguridad en el estudio. La mayoría de los eventos adversos fueron las reacciones del sitio de inyección de grado 1-2 y todos los eventos adversos graves informados se consideraron no relacionados con los medicamentos. No hubo evidencia de un mayor riesgo de cáncer en pacientes tratados con rusfertidos en comparación con los de placebo.

    • “Los resultados positivos del estudio de verificación de fase 3 en los puntos finales primarios y secundarios clave proporcionan evidencia convincente del potencial para el rusfertido como un agente de eritrocitosis específico del primer en la clase para abordar las necesidades médicas no satisfechas en pacientes con PV que no puede lograr un control de hematocritas adecuado a pesar del estándar de los tratamientos de los tratamientos", dijo Arturo Molina, M.D., M.S., oficial médico principal de protaúr "Planeamos presentar detalles adicionales de estos resultados prometedores para la presentación en las próximas conferencias médicas en 2025. Estamos inmensamente agradecidos con los pacientes, el personal del estudio e investigadores principales que hicieron posible el estudio de verificación". Muchos pacientes con PV requieren flebotomía regular, un proceso de eliminación de la sangre para controlar los niveles elevados de hematocrito causados ​​por un exceso de glóbulos rojos, así como el tratamiento con terapias citorreductivas. La flebotomía puede ser síntomas gravosos y exacerbados, que incluyen fatiga severa, trastornos visuales y deficiencia de hierro, que afectan la calidad de vida de los pacientes. La reducción de hematocrito por debajo del 45% es un objetivo de tratamiento primario para los pacientes con PV recomendada por las pautas de tratamiento actuales.

    “Estamos alentados por estos resultados y entusiasmados con el potencial del rusfertido para ayudar a los pacientes que viven con PV. Estos pacientes pueden experimentar una alta carga de tratamiento, y los síntomas graves pueden afectar su calidad de vida ”, dijo Andy Plump, M.D., Ph.D., Presidente de I + D en Takeda. "Estamos profundamente comprometidos a traer opciones de tratamiento adicionales a las personas que viven con cánceres de sangre, incluidos los cánceres mieloides como PV".

    "La totalidad de los impresionantes datos clínicos hasta la fecha muestra que Rusfertide tiene el potencial de un impacto positivo significativo en la vida de los pacientes con PV", dijo Dinesh V. Patel, Ph.D., presidente y director ejecutivo en un protegilista. “Esperamos trabajar con nuestro socio, Takeda, para presentar nuestros hallazgos a las agencias reguladoras. Los resultados del estudio de hoy también marcan un punto de inflexión crítico en el largo viaje de la década del protagonista en el programa Hepcidin y valida aún más nuestra plataforma y experiencia en la innovación de medicamentos altamente diferenciados basados ​​en péptidos para satisfacer las necesidades médicas no satisfechas ".

    Bajo el acuerdo de licencia y colaboración entre el protagonista y Takeda, el protagonista gana un pago de hitos de $ 25 millones después de estos resultados positivos. El hito se paga después de completar el informe de estudio clínico Verify.

    El impacto en los resultados financieros de Takeda para el año fiscal que finaliza el 31 de marzo de 2025 (FY2024), después de los resultados del estudio, es irrelevante.

    El protagonista organizará una llamada de conferencia y transmisión web, para la cual los detalles se pueden encontrar a continuación.

    Acerca de VERIFICE

    El ensayo de verificación de fase 3 (NCT05210790) es un ensayo continuo, de tres partes, global, aleatorizado, controlado con placebo que evalúa el rusfertido en 293 pacientes con policitemia vera durante un período de 156 semanas. El ensayo está evaluando la eficacia y la seguridad de un rusfertido autoadministrado subcutáneamente y subcutáneamente en pacientes con hematocrito no controlado que dependen de la flebotomía a pesar del tratamiento estándar de atención, que podrían incluir hidroxianurea, interferón y/o ruxolitinib. El punto final primario del estudio fue la proporción de pacientes que lograron una respuesta durante las semanas 20-32, que se definió como la ausencia de "elegibilidad de flebotomía". Para cumplir con la elegibilidad de la flebotomía, los pacientes en el estudio debían tener: hematocrito confirmado ≥45% que fue ≥3% más alto que su valor de hematocrito basal, o hematocrito ≥48%.

    Todos los pacientes han completado su participación en el tratamiento de corriente y un tratamiento de corriente, más al azar, un tratamiento de corriente y un tratamiento de corriente, más. En las porciones abiertas de la prueba.

    sobre el protagonista

    Therapeutics de protagonista es un descubrimiento a través del desarrollo biopharmacéutico del estado tardío. Dos péptidos novedosos derivados de la plataforma de descubrimiento patentado del protagonista se encuentran actualmente en el desarrollo clínico avanzado de la fase 3, con nuevas presentaciones de aplicaciones de medicamentos a la FDA esperada en 2025. Icotrokinra (anteriormente, JNJ-2113) es un primer péptido oral dirigido por primera vez en la clase que es un péptido oral selectivo que bloquea selectivamente el receptor interleucinina-23 ("il-23R") que es licenciado en la investigación de la investigación. ("JNJ"), anteriormente Janssen Biotech, Inc. Siguiendo el descubrimiento conjunto de Icotrokinra por parte del protagonista y científicos de JNJ de conformidad con la colaboración de las empresas IL-23R, el protagonista fue el principal responsable del desarrollo de ICotrokinra a través de la Fase 1, con JNJ asumiendo la responsabilidad del desarrollo en la fase 2 y más allá. El rusfertide, un mimético de la hormona natural hepcidina, se encuentra actualmente en el desarrollo de la fase 3 para el trastorno sanguíneo raro, la politemia vera (PV). El rusfertide se desarrolla conjuntamente y se comercializará con Takeda Pharmaceuticals de conformidad con una colaboración y un acuerdo de licencia mundial celebrado en 2024 bajo el cual la Compañía sigue siendo el principal responsable del desarrollo a través de la presentación de NDA. La compañía también tiene una serie de programas de descubrimiento de fármacos orales de estadio preclínico que abordan objetivos validados clínica y comercialmente, incluido el antagonista del péptido oral IL-17 PN-881, el programa de hepcidina oral y el programa de obesidad oral.

    Más información sobre el protagonista, sus candidatos a medicamentos de tuberías y estudios clínicos se pueden encontrar en el sitio web de la compañía en www.protagonist-inc.com.

    sobre Takeda

    Takeda se centra en crear una mejor salud para las personas y un futuro más brillante para el mundo. Nuestro objetivo es descubrir y ofrecer tratamientos de transformación de la vida en nuestras áreas terapéuticas y comerciales centrales, incluidas gastrointestinales e inflamación, enfermedades raras, terapias derivadas de plasma, oncología, neurociencia y vacunas. Junto con nuestros socios, nuestro objetivo es mejorar la experiencia del paciente y avanzar una nueva frontera de opciones de tratamiento a través de nuestra tubería dinámica y diversa. Como una compañía biofarmacéutica dirigida por los valores líderes basados ​​en R&D con sede en Japón, nos guiamos por nuestro compromiso con los pacientes, nuestra gente y el planeta. Nuestros empleados en aproximadamente 80 países y regiones están impulsados ​​por nuestro propósito y se basan en los valores que nos han definido durante más de dos siglos. Para obtener más información, visite www.takeda.com.

    Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas a los efectos de las disposiciones de puerto seguro de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. Las declaraciones prospectivas incluyen declaraciones sobre los beneficios potenciales del rusfertido y el momento de los datos de ensayo clínico de rusfertido y la presentación regulatoria. En algunos casos, puede identificar estas declaraciones mediante palabras con visión de futuro como "anticipar", "creer", "mayo", "esperará" o lo negativo o plural de estas palabras o expresiones similares. Las declaraciones prospectivas no son garantías de un desempeño futuro y están sujetas a riesgos e incertidumbres que podrían hacer que los resultados y eventos reales difieran materialmente de los anticipados, incluidos, entre otros, nuestra capacidad de desarrollar y comercializar nuestros candidatos de productos, nuestra capacidad de obtener pagos de hitos en hito bajo nuestros acuerdos de colaboración con Janssen y Takeda, nuestra capacidad de usar y expandir nuestros programas para construir una tubería de candidatos de productos, nuestra capacidad para obtener nuestra capacidad de colaboración, nuestra capacidad para obtener nuestra capacidad para obtener nuestra capacidad para obtener nuestra capacidad para obtener, nuestra capacidad para obtener, nuestra capacidad para obtener, nuestra capacidad para obtener, nuestra capacidad para obtener la capacidad de la capacidad, y mantener la capacidad de la capacidad de la capacidad de los productos. De nuestros candidatos a productos, nuestra capacidad de operar en una industria competitiva y competir con éxito contra los competidores que tienen mayores recursos que nosotros, y nuestra capacidad para obtener y proteger adecuadamente los derechos de propiedad intelectual para nuestros candidatos a los productos. La información adicional sobre estos y otros factores de riesgo que afectan nuestro negocio se puede encontrar en nuestras presentaciones periódicas ante la Comisión de Bolsa y Valores, incluso bajo los "factores de riesgo" de encabezado contenidos en nuestros informes periódicos presentados más recientemente en el Formulario 10-K y el Formulario 10-Q presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores. Las declaraciones prospectivas no son garantías de un desempeño futuro, y nuestros resultados reales de operaciones, condición financiera y liquidez, y el desarrollo de la industria en la que operamos, pueden diferir materialmente de las declaraciones con visión de futuro contenida en este comunicado de prensa. Cualquier declaración prospectiva que hagamos en este comunicado de prensa solo habla a partir de la fecha de este comunicado de prensa. No asumimos la obligación de actualizar nuestras declaraciones a futuro, ya sea como resultado de una nueva información, eventos futuros o de otra manera, después de la fecha de este comunicado de prensa.

    Takeda IMPORTANTE AVISO

    A los efectos de este aviso, "Comunicado de prensa" significa este documento, cualquier presentación oral, cualquier sesión de preguntas y respuestas y cualquier material escrito u oral discutido o distribuido por Takeda Pharmaceutical Company Limited ("Takeda") con respecto a este comunicado. Este comunicado de prensa (incluida cualquier información oral y cualquier pregunta y respuesta en relación con él) no tiene la intención de, y no constituye, representa o forma parte de ninguna oferta, invitación o solicitud de cualquier oferta de compra, de lo contrario adquirir, suscribir, intercambiar, vender o deshacerse de cualquier valor o la solicitud de cualquier voto o aprobación en cualquier jurisdicción. No se ofrecen acciones u otros valores al público mediante este comunicado de prensa. No se realizará ninguna oferta de valores en los Estados Unidos, excepto de conformidad con el registro en virtud de la Ley de Valores de los Estados Unidos de 1933, según enmendado, o una exención de la misma. Este comunicado de prensa se está dando (junto con cualquier información adicional que se pueda proporcionar al destinatario) con la condición de que el destinatario lo use solo para fines de información (y no para la evaluación de cualquier inversión, adquisición, disposición o cualquier otra transacción). Cualquier incumplimiento de estas restricciones puede constituir una violación de las leyes de valores aplicables.

    Las compañías en las que Takeda e indirectamente posee inversiones son entidades separadas. En este comunicado de prensa, "Takeda" a veces se usa para conveniencia donde se hacen referencias a Takeda y sus subsidiarias en general. Del mismo modo, las palabras "nosotros", "nosotros" y "nuestro" también se utilizan para referirse a subsidiarias en general o a aquellos que trabajan para ellos. Estas expresiones también se utilizan cuando no se sirve un propósito útil identificando a las empresas o empresas en particular.

    Takeda con anticipación con los estados de vista

    este comunicado de prensa y cualquier comunicado de prensa de la prensa se distribuye con el comunicado de prensa de la prensa con el comunicado de prensa con el comunicado de prensa con el comunicado de prensa con el comunicado de prensa con el comunicado de prensa con el comunicado de prensa de la prensa. declaraciones, creencias u opiniones sobre el negocio futuro de Takeda, la posición futura y los resultados de las operaciones, incluidas las estimaciones, los pronósticos, los objetivos y los planes para Takeda. Sin limitación, las declaraciones con visión de futuro a menudo incluyen palabras como "objetivos", "planes", "cree", "esperan", "continúa", "espera", "apuntas", "intenta", "asegura", "voluntad", "puede", "debería", "podría", "podría", "anticipar", "estimar", proyectos "o expresiones similares o el negativo allí de allí. Estas declaraciones prospectivas se basan en suposiciones sobre muchos factores importantes, incluidos los siguientes, lo que podría hacer que los resultados reales difieran materialmente de los expresados ​​o implicados por las declaraciones prospectivas: las circunstancias económicas que rodean los negocios globales de Takeda, incluidas las condiciones económicas generales en Japón y los Estados Unidos; presiones y desarrollos competitivos; cambios en las leyes y regulaciones aplicables, incluidas las reformas mundiales de atención médica; Desafíos inherentes al desarrollo de nuevos productos, incluida la incertidumbre del éxito clínico y las decisiones de las autoridades reguladoras y el momento de los mismos; incertidumbre del éxito comercial para productos nuevos y existentes; dificultades de fabricación o retrasos; fluctuaciones en los tipos de cambio de intereses y moneda; reclamos o inquietudes con respecto a la seguridad o eficacia de productos comercializados o candidatos de productos; El impacto de las crisis de salud, como la nueva pandemia de coronavirus, en Takeda y sus clientes y proveedores, incluidos gobiernos extranjeros en países en los que Takeda opera, o en otras facetas de su negocio; el momento y el impacto de los esfuerzos de integración posteriores a la fusión con empresas adquiridas; la capacidad de desinvertir activos que no son núcleos para las operaciones de Takeda y el momento de dicha (s) desinversión (s); y otros factores identificados en el informe anual más reciente de Takeda sobre el Formulario 20-F y otros informes de Takeda presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU., Disponible en el sitio web de Takeda en: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ o en www.sec.gov. Takeda no se compromete a actualizar ninguna de las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa o cualquier otra declaración prospectiva que pueda hacer, excepto según lo requerido por la ley o la regla de la bolsa de valores. El rendimiento pasado no es un indicador de resultados futuros y los resultados o declaraciones de Takeda en este comunicado de prensa pueden no ser indicativos, y no son una estimación, pronóstico, garantía o proyección de los resultados futuros de Takeda.

    Takeda Medical Information

    Contiene información sobre los productos que no pueden estar disponibles en todos los países, o pueden estar disponibles en todos los países, o pueden estar disponibles en todos los países, o pueden estar disponibles en todos los países, o pueden estar disponibles en todos los países, o pueden estar disponibles en todos los países, o pueden estar disponibles en todos los países. Para diferentes indicaciones, en diferentes dosis o en diferentes fortalezas. Nada contenido en este documento debe considerarse una solicitud, promoción o publicidad para cualquier medicamento recetado, incluidos los que están en desarrollo.

  • Un respondedor es un paciente que completó las semanas 0-32 del estudio, no era elegible para la flebotomía y no recibió una flebotomía durante las semanas 20-32. Para cumplir con la elegibilidad de flebotomía, los pacientes en el estudio debían tener: hematocrito confirmado ≥45% que era ≥3% más alto que su valor de hematocrito basal, o hematocrito ≥48%. Consulte la sección "Acerca de Verify".
  • Proporción de pacientes con hematocrito inferior al 45%.
  • Cambio medio desde la línea de base hasta la semana 32 utilizando la fatiga de promis SF-8A, un cuestionario que mide el paciente informado de los síntomas de la fatiga y su impacto en la vida diaria.
    • Cambio significativo desde la base de la semana 32 utilizando los síntomas de MFSAF de MFSA, los síntomas de la fatiga de MFS. Cuestionario que mide el informe del paciente de siete síntomas clave relacionados con la mielofibrosis (muchos de los cuales también son comunes entre los pacientes con PV).

    Fuente: Protagonist Therapeutics, Inc.

    Al corriente : 2025-03-04 06:00

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