Le protagoniste et Takeda annoncent les résultats de la ligne de dessus positive de la phase 3 Vérifier l'étude du rusfertide chez les patients atteints de polycythémie vera

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Newark, Californie, Osaka, Japon et Cambridge, Massachusetts, 3 mars 2025 - Protagonist Therapeutics, Inc. («Protagonist») (NASDAQ: PTGX) et Takeda (TSE: 4502 / NYSE: TAK) ont annoncé aujourd'hui les résultats de la ligne supérieure positive pour l'étude de la phase 3, dans le fait que le phlebotomy-amorce ont été randomisés pour un traitement avec du rusfertide ou du placebo, en complément au traitement des normes de soins. L'étude a respecté son critère d'évaluation principal et les quatre critères d'évaluation secondaires clés. Rusfertide est un premier peptide de peptide mimétique de Hepcidine mimétique, qui a reçu la désignation de médicaments orphelins et la désignation de voie rapide de la US Food & Drug Administration (FDA).

Les résultats clés de l'étude incluent:

  • Le point final principal de l'étude a été réalisé avec une proportion significativement plus élevée de la clinique de RUSFER PETITS avec une triste avec une triste significative PV (77%) par rapport à ceux qui ont reçu un placebo (33%) pendant les semaines 20-32; P <0,0001. Le critère d'évaluation principal de l'étude était la proportion de patients atteignant une réponse, qui a été définie comme l'absence d'admissibilité à la phlébotomie.
  • Le premier critère d'évaluation secondaire clé, qui est la moyenne de 0,5 phlebotomies par patient par le patient dans le bras de Rusfert semaines 0-32; p<0.0001.
  • The other three pre-specified key secondary endpoints, namely hematocrit control2 and patient-reported outcomes using PROMIS Fatigue SF-8a3 and MFSAF TSS-74, were also achieved with statistical significance.
  • Rusfertide was generally well tolerated in the Phase 3 VERIFY trial, and safety was in line with previous Études cliniques de Rusfertide. Aucune nouvelle résultats de sécurité n'a été observée dans l'étude. La majorité des événements indésirables étaient des réactions de sites d'injection de grade 1-2 et tous les événements indésirables graves signalés ont été considérés comme non liés au médicament. Il n'y avait aucune preuve d'un risque accru de cancer chez les patients traités au rusfertide par rapport à ceux du placebo.

    • "Les résultats positifs de l'étude de vérification de la phase 3 à travers les critères d'évaluation secondaires primaires et tous les principaux fournissent des preuves convaincantes du potentiel de rusfertide en tant qu'agent spécifique à l'érythrocytose de premier dans la classe pour obtenir un contrôle hématocrite adéquat malgré les traitements de soins de soins", a déclaré Arturo Molina, M.D. «Nous prévoyons de soumettre des détails supplémentaires sur ces résultats prometteurs pour la présentation lors de prochaines conférences médicales en 2025. Nous sommes extrêmement reconnaissants aux patients, au personnel de l'étude et aux principaux enquêteurs qui ont rendu la vérification possible de l'étude.»

    Les patients présentant un PV sont à risque accru d'événements cardiovasculaires et thrombotiques mortels. De nombreux patients atteints de PV nécessitent une phlébotomie régulière, un processus d'élimination du sang pour gérer des niveaux d'hématocrite élevés causés par un excès de globules rouges, ainsi que un traitement avec des thérapies cytoréductrices. La phlébotomie peut être lourde et exacerber les symptômes, notamment une fatigue sévère, des perturbations visuelles et une carence en fer, qui ont un impact sur la qualité de vie des patients. La réduction de l'hématocrite inférieur à 45% est un objectif de traitement principal pour les patients atteints de PV comme recommandé par les directives de traitement actuelles.

    «Nous sommes encouragés par ces résultats et enthousiasmés par le potentiel du rusfertide pour aider les patients vivant avec PV. Ces patients peuvent éprouver une charge de traitement élevée et des symptômes graves peuvent avoir un impact sur leur qualité de vie », a déclaré Andy Plump, M.D., Ph.D., président de la R&D à Takeda. "Nous nous engageons profondément à apporter des options de traitement supplémentaires à ceux qui vivent avec des cancers du sang, y compris des cancers myéloïdes tels que le PV."

    "La totalité des données cliniques impressionnantes à ce jour montre que Rusfertide a le potentiel d'un impact positif significatif sur la vie des patients atteints de PV", a déclaré Dinesh V. «Nous sommes impatients de travailler avec notre partenaire, Takeda, pour soumettre nos conclusions aux agences de réglementation. Les résultats de l’étude d’aujourd’hui marquent également un point d’inflexion critique dans le parcours de décennie du protagoniste dans le programme Hepcidine et valident davantage notre plate-forme et notre expertise dans l’innovation de médicaments à base de peptides hautement différenciés pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits. »

    En vertu de la licence et de la convention de collaboration entre le protagoniste et Takeda, le protagoniste obtient un paiement de 25 millions de dollars après ces résultats positifs. Le jalon est payable après l'achèvement du rapport d'étude clinique Verify.

    L'impact sur les résultats financiers de Takeda pour l'exercice se terminant le 31 mars 2025 (FY2024), suivant les résultats de l'étude, est immatériel.

    Le protagoniste hébergera une conférence téléphonique et une diffusion sur la diffusion, pour laquelle les détails peuvent être trouvés ci-dessous.

    À propos de vertifier

    L'essai de vérification de la phase 3 (NCT05210790) est un essai en cours, en trois parties, global, randomisé et contrôlé par placebo évaluant le rusfertide chez 293 patients atteints de polycythémie vera sur une période de 156 semaines. L'essai évalue l'efficacité et l'innocuité du rusfertide d'auto-administration une fois par semaine, par voie sous-cutanée chez des patients atteints d'hématocrite incontrôlée qui dépend de la phlébotomie malgré un traitement de soins, qui pourrait inclure l'hydroxyure, l'interféron et / ou le ruxolitinib. Le critère d'évaluation principal de l'étude était la proportion de patients atteignant une réponse au cours des semaines 20-32, qui a été définie comme l'absence d '«éligibilité à la phlébotomie». Pour respecter l'admissibilité à la phlébotomie, les patients de l'étude devaient avoir: l'hématocrite confirmé ≥45% qui était ≥3% supérieur à leur valeur hématocrite de base, ou hématocrite ≥48%.

    sont maintenant dans les parties ouvertes de l'essai.

    About Protagonist

    Protagonist Therapeutics est une découverte de développement tardif Biopharmace. Deux nouveaux peptides dérivés de la plate-forme de découverte propriétaire du protagoniste sont actuellement dans le développement clinique avancé de phase 3, avec de nouvelles soumissions d'application de médicament à la FDA attendue en 2025. Icotrokinra (anciennement le JNJ-2113) est un premier récepteur innocent (IL-23) qui bloque sélectivement le récepteur innocent (IL-23) qui est concensé à jnj («JNJ»), anciennement Janssen Biotech, Inc. Suite à la découverte conjointe d'Icotrokinra par le protagoniste et les scientifiques de JNJ conformément à la collaboration IL-23R des entreprises, le protagoniste était principalement responsable du développement d'Icotrokinra à travers la phase 1, avec JNJ assumant la responsabilité du développement dans la phase 2 et au-delà. Rusfertide, un mimétique de l'hormone naturelle de l'hépcidine, est actuellement dans le développement de la phase 3 pour le trouble rare Polycythemia vera (PV). Rusfertide est en cours de développement et sera co-commercialisé avec Takeda Pharmaceuticals conformément à un accord mondial de collaboration et de licence conclu en 2024 en vertu de laquelle la société reste principalement responsable du développement par le biais du dépôt de la NDA. La société possède également un certain nombre de programmes de découverte de médicaments bucco-dentaire préclinique portant sur des cibles cliniquement et commercialement validées, notamment l'antagoniste peptidique oral IL-17 PN-881, le programme de Hepcidine oral et le programme d'obésité orale.

    Plus d'informations sur le protagoniste, ses candidats au médicament sur les pipelines et ses études cliniques peuvent être trouvés sur le site Web de l'entreprise à www.protagonist-inc.com.

    sur Takeda

    Takeda se concentre sur la création d'une meilleure santé pour les gens et un avenir meilleur pour le monde. Nous visons à découvrir et à fournir des traitements transformatrices dans la vie dans nos principaux domaines thérapeutiques et commerciaux, notamment gastro-intestinal et inflammatoire, maladies rares, thérapies dérivées du plasma, oncologie, neurosciences et vaccins. Avec nos partenaires, nous visons à améliorer l'expérience du patient et à faire avancer une nouvelle frontière d'options de traitement à travers notre pipeline dynamique et diversifié. En tant que principaux valeurs basées sur des valeurs basées sur la R&D, la société biopharmaceutique basée au Japon, nous sommes guidés par notre engagement envers les patients, notre peuple et la planète. Nos employés dans environ 80 pays et régions sont motivés par notre objectif et sont fondés sur les valeurs qui nous définissent depuis plus de deux siècles. Pour plus d'informations, visitez www.takeda.com.

    Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives aux fins des dispositions de la réforme du litige de sécurité de la sécurité privée de 1995. Dans certains cas, vous pouvez identifier ces déclarations par des mots prospectifs tels que «anticiper», «croyez», «peut», «volonté», «attendent», ou le négatif ou le pluriel de ces mots ou des expressions similaires. Les déclarations prospectives ne sont pas des garanties de performances futures et sont soumises à des risques et des incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats et les événements réels diffèrent considérablement de ceux prévus, y compris, mais sans s'y limiter, notre capacité à développer et à commercialiser nos produits candidats, notre capacité à réaliser et à consacrer un examen à la construction d'un pipeline de candidats, de notre capacité à réaliser notre programme de programmes de pipeline de candidats de produits,, à la réaction de notre programmation, à une vérification des programmes de pipeline de candidats de produits,, de notre capacité à réunir et à appliquer notre programmes Nos produits candidats, notre capacité à opérer dans une industrie compétitive et à concurrencer avec succès les concurrents qui ont des ressources plus importantes que nous, et notre capacité à obtenir et à protéger adéquatement les droits de propriété intellectuelle pour nos produits candidats. Des informations supplémentaires concernant ces facteurs de risque et d'autres affectant notre entreprise peuvent être trouvés dans nos documents périodiques auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris dans le cadre des "facteurs de risque" contenus dans nos rapports périodiques les plus récemment déposés sur le formulaire 10-K et le formulaire 10-Q déposé auprès de la Securities and Exchange Commission. Les déclarations prospectives ne sont pas des garanties de performances futures, et nos résultats réels d'exploitation, la situation financière et la liquidité et le développement de l'industrie dans laquelle nous opérons peuvent différer sensiblement des déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse. Toutes les déclarations prospectives que nous faisons dans ce communiqué de presse ne parlent qu'à la date de ce communiqué de presse. Nous ne supposons aucune obligation de mettre à jour nos déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs ou autrement, après la date de ce communiqué de presse.

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    Takeda Takeda Forward-Looking Statements

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  • Un intervenant est un patient qui a terminé les semaines 0-32 de l'étude, n'a pas été éligible à la phlébotomie et n'a pas reçu de phlébotomie pendant les semaines 20-32. Pour répondre à l'admissibilité à la phlébotomie, les patients de l'étude devaient avoir: l'hématocrite confirmé ≥45% qui était ≥3% plus élevé que leur valeur hématocrite de base, ou hématocrite ≥48%. Voir la section «À propos de la vérification».
  • Proportion de patients atteints d'hématocrite inférieure à 45%.
  • Changement moyen de la ligne de base à la semaine 32 en utilisant la fatigue promis SF-8A, un questionnaire qui mesure les symptômes de fatigue de la PROMPORT et leur impact sur la vie quotidienne. Questionnaire qui mesure la déclaration des patients de sept symptômes clés liés à la myélofibrose (dont beaucoup sont également courants chez les patients PV).

    • Source: Protagonist Therapeutics, inc.

    Publié : 2025-03-04 06:00

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