Protagonis dan Takeda mengumumkan hasil topline positif dari studi fase 3 verifikasi rusfertide pada pasien dengan polycythemia vera

Ikuti Drugslib di

Newark, California, Osaka, Jepang dan Cambridge, Massachusetts, 3 Maret 2025-Protagonis Therapeutics, Inc. (“Protagonis”) (NASDAQ: PTGX) dan Takeda (TSE: 4502/NYSE: Tak) hari ini mengumumkan hasil topler positif untuk studi fase 3, di mana Studi Verifikasi, di mana PHLEBOTE PHLEDY DIMANA secara acak untuk pengobatan dengan rusfertide atau plasebo, sebagai tambahan untuk standar perawatan perawatan. Studi ini memenuhi titik akhir utamanya dan keempat titik akhir sekunder utama. Rusfertide adalah terapeutik peptida hepcidin investigasi hepcidin kelas satu, yang telah menerima penunjukan obat yatim dan penunjukan lintasan cepat dari Administrasi Makanan & Obat-obatan AS (FDA).

Temuan-temuan utama dari penelitian ini meliputi:

  • Titik akhir utama dari penelitian ini adalah Met, dengan MET yang lebih tinggi, dengan MET secara signifikan. (77%) dibandingkan dengan mereka yang menerima plasebo (33%) selama minggu 20-32; p <0,0001. Titik akhir utama dari penelitian ini adalah proporsi pasien yang mencapai respons, yang didefinisikan sebagai tidak adanya kelayakan phlebotomy.
  • Titik akhir sekunder utama pertama, yang merupakan titik akhir primer yang telah ditentukan sebelumnya untuk regulator Pasien (Uni Eropa) selama 1 minggu, dengan rata-rata satu pompa di antara Pasien. 0-32; p<0.0001.
  • The other three pre-specified key secondary endpoints, namely hematocrit control2 and patient-reported outcomes using PROMIS Fatigue SF-8a3 and MFSAF TSS-74, were also achieved with statistical significance.
  • Rusfertide was generally well tolerated in the Phase 3 VERIFY trial, and safety was in line with previous rusfertide Studi Klinis. Tidak ada temuan keamanan baru yang diamati dalam penelitian ini. Mayoritas efek samping adalah reaksi situs injeksi kelas 1-2 dan semua efek samping serius yang dilaporkan dianggap tidak terkait narkoba. Tidak ada bukti peningkatan risiko kanker pada pasien yang diobati dengan rusfertide dibandingkan dengan yang menggunakan plasebo.

    • “Hasil positif dari studi fase 3 verifikasi di seluruh titik akhir sekunder utama dan semua kunci memberikan bukti kuat tentang potensi rusfertide sebagai agen spesifik erythrocytosis kelas satu untuk menangani kebutuhan medis yang tidak terpenuhi pada pasien dengan PV yang tidak dapat mencapai pengendalian hematokrit yang memadai. M. “Kami berencana untuk mengirimkan rincian tambahan dari hasil yang menjanjikan ini untuk presentasi pada konferensi medis mendatang pada tahun 2025. Kami sangat berterima kasih kepada pasien, staf studi dan peneliti utama yang memungkinkan studi verifikasi.”

    Pasien dengan PV meningkatkan risiko kejadian kardiovaskular dan trombotik yang mengancam jiwa. Banyak pasien dengan PV membutuhkan phlebotomy secara teratur, suatu proses menghilangkan darah untuk mengelola kadar hematokrit yang meningkat yang disebabkan oleh kelebihan sel darah merah, serta pengobatan dengan terapi sittoreduktif. Phlebotomy dapat menjadi gejala yang memberatkan dan memperburuk, termasuk kelelahan parah, gangguan visual dan defisiensi zat besi, yang berdampak pada kualitas hidup pasien. Pengurangan hematokrit di bawah 45% adalah tujuan pengobatan utama untuk pasien dengan PV seperti yang direkomendasikan oleh pedoman pengobatan saat ini.

    “Kami didorong oleh hasil ini dan bersemangat tentang potensi rusfertide untuk membantu pasien yang hidup dengan PV. Pasien -pasien ini mungkin mengalami beban pengobatan yang tinggi, dan gejala yang parah dapat memengaruhi kualitas hidup mereka, ”kata Andy Plump, M.D., Ph.D., presiden R&D di Takeda. “Kami sangat berkomitmen untuk membawa pilihan perawatan tambahan kepada mereka yang hidup dengan kanker darah, termasuk kanker myeloid seperti PV.”

    “Totalitas data klinis yang mengesankan hingga saat ini menunjukkan bahwa rusfertide memiliki potensi dampak positif yang bermakna pada kehidupan pasien dengan PV,” kata Dinesh V. Patel, Ph.D., presiden dan chiefing di kios pasien dengan PV, ”kata Dinesh V. Patel, Ph.D., presiden dan chiefer. “Kami berharap dapat bekerja dengan mitra kami, Takeda, untuk menyerahkan temuan kami ke agen pengatur. Hasil studi hari ini juga menandai titik belok kritis dalam perjalanan panjang dekade protagonis dalam program hepcidin dan lebih lanjut memvalidasi platform dan keahlian kami dalam berinovasi obat-obatan berbasis peptida yang sangat berbeda untuk memenuhi kebutuhan medis yang tidak terpenuhi. "

    Di bawah Lisensi dan Perjanjian Kolaborasi antara protagonis dan Takeda, protagonis mendapatkan pembayaran tonggak $ 25 juta mengikuti hasil positif ini. Tonggak sejarah dibayarkan setelah penyelesaian laporan studi klinis verifikasi.

    Dampak pada hasil keuangan Takeda untuk tahun fiskal yang berakhir pada 31 Maret 2025 (FY2024), mengikuti hasil penelitian, tidak material.

    Protagonis akan menjadi tuan rumah panggilan konferensi dan webcast, untuk detail mana yang dapat ditemukan di bawah.

    Fase 3 memverifikasi uji coba (NCT05210790) adalah percobaan yang berkelanjutan, tiga bagian, global, acak, terkontrol plasebo yang mengevaluasi rusfertide pada 293 pasien dengan polycythemia vera selama periode 156 minggu. Percobaan ini mengevaluasi kemanjuran dan keamanan rusfertide yang sekali seminggu, secara subkutan yang dikelola sendiri pada pasien dengan hematokrit yang tidak terkendali yang bergantung pada inflebotomi meskipun standar perawatan perawatan, yang dapat mencakup hidroksiurea, interferon dan/atau ruxolitinib. Titik akhir utama dari penelitian ini adalah proporsi pasien yang mencapai respons selama minggu 20-32, yang didefinisikan sebagai tidak adanya "kelayakan phlebotomy." To meet phlebotomy eligibility, patients in the study were required to have: confirmed hematocrit ≥45% that was ≥3% higher than their baseline hematocrit value, or hematocrit ≥48%.

    All patients have completed their participation in the randomized, placebo-controlled portion of the trial evaluating the efficacy and safety of rusfertide plus current treatment versus placebo plus current treatment and are now di bagian label terbuka dari percobaan.

    Tentang protagonis

    Protagonis Therapeis adalah penemuan bioskop. Dua peptida baru yang berasal dari platform penemuan berpemilik protagonis saat ini dalam pengembangan klinis fase 3 tingkat lanjut, dengan pengajuan aplikasi obat baru untuk FDA yang diharapkan pada tahun 2025. Icotrokinra (sebelumnya, JNJ-213) adalah lisensi oral-23 yang diselidiki () yang secara selektif, "peptida oral yang secara selektif. ("JNJ"), sebelumnya Janssen Biotech, Inc. mengikuti penemuan bersama Icotrokinra oleh protagonis dan ilmuwan JNJ berdasarkan kolaborasi IL-23R perusahaan, protagonis terutama bertanggung jawab untuk pengembangan icotrokinra melalui fase 1, dengan JNJ mengambil tanggung jawab untuk pengembangan di Fase 2 dan di luar. Rusfertide, mimetik hormon alami hepcidin, saat ini dalam pengembangan fase 3 untuk polycythemia vera (PV) gangguan darah langka. Rusfertide sedang dikembangkan bersama dan akan berkominansialisasi bersama dengan Takeda Pharmaceuticals sesuai dengan kolaborasi dan perjanjian lisensi di seluruh dunia yang dilakukan pada tahun 2024 di mana perusahaan tetap bertanggung jawab atas pengembangan melalui pengajuan NDA. Perusahaan ini juga memiliki sejumlah program penemuan obat pra-klinis yang membahas target yang divalidasi secara klinis dan komersial, termasuk antagonis peptida oral IL-17 PN-881, program hepcidin oral, dan program obesitas oral.

    More information on Protagonist, its pipeline drug candidates and clinical studies can be found on the Company's website at www.protagonist-inc.com.

    Tentang Takeda

    Takeda berfokus pada menciptakan kesehatan yang lebih baik bagi orang -orang dan masa depan yang lebih cerah bagi dunia. Kami bertujuan untuk menemukan dan memberikan perawatan yang mentransformasi hidup di bidang terapi inti dan bidang bisnis kami, termasuk gastrointestinal dan peradangan, penyakit langka, terapi yang diturunkan plasma, onkologi, ilmu saraf dan vaksin. Bersama dengan mitra kami, kami bertujuan untuk meningkatkan pengalaman pasien dan memajukan perbatasan baru pilihan perawatan melalui pipa kami yang dinamis dan beragam. Sebagai perusahaan biofarmasi yang berbasis nilai-nilai terkemuka, perusahaan biofarmasi yang berkantor pusat di Jepang, kami dipandu oleh komitmen kami kepada pasien, orang-orang kami dan planet ini. Karyawan kami di sekitar 80 negara dan wilayah didorong oleh tujuan kami dan didasarkan pada nilai -nilai yang telah mendefinisikan kami selama lebih dari dua abad. For more information, visit www.takeda.com.

    Protagonist Cautionary Note on Pernyataan berwawasan ke depan

    Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan untuk keperluan ketentuan pelabuhan yang aman dari Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Pribadi 1995. Pernyataan berwawasan ke depan mencakup pernyataan mengenai potensi manfaat rusfertide dan waktu data uji klinis rusfertide dan pengajuan peraturan. Dalam beberapa kasus, Anda dapat mengidentifikasi pernyataan-pernyataan ini dengan kata-kata yang berwawasan ke depan seperti "mengantisipasi," "percaya," "mungkin," "Will," "Harapkan," atau negatif atau jamak dari kata-kata ini atau ekspresi serupa. Pernyataan berwawasan ke depan bukan jaminan kinerja di masa depan dan tunduk pada risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual dan peristiwa berbeda secara material dari yang diantisipasi, termasuk, tetapi tidak terbatas pada, kemampuan kami untuk mengembangkan dan mengkomersialkan kandidat produk kami, kemampuan kami untuk mendapatkan pembayaran tonggak di berdasarkan perjanjian kolaborasi kami dengan Janssen dan Takeda, kemampuan kami untuk menggunakan program kami untuk mengeksplikasi tonggak. Kandidat produk kami, kemampuan kami untuk beroperasi dalam industri yang kompetitif dan bersaing dengan sukses melawan pesaing yang memiliki sumber daya yang lebih besar daripada kami, dan kemampuan kami untuk memperoleh dan secara memadai melindungi hak kekayaan intelektual untuk kandidat produk kami. Informasi tambahan mengenai hal ini dan faktor-faktor risiko lain yang mempengaruhi bisnis kami dapat ditemukan dalam pengajuan berkala kami dengan Komisi Sekuritas dan Bursa, termasuk di bawah judul "Faktor Risiko" yang terkandung dalam laporan periodik kami yang paling baru diajukan pada Formulir 10-K dan Formulir 10-Q yang diajukan dengan Komisi Sekuritas dan Bursa. Pernyataan berwawasan ke depan bukan jaminan kinerja di masa depan, dan hasil operasi kami yang sebenarnya, kondisi keuangan dan likuiditas, dan pengembangan industri di mana kami beroperasi, dapat berbeda secara material dari pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini. Pernyataan berwawasan ke depan yang kami buat dalam siaran pers ini hanya berbicara pada tanggal siaran pers ini. Kami tidak memiliki kewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan kami, apakah sebagai hasil dari informasi baru, peristiwa di masa depan atau sebaliknya, setelah tanggal siaran pers ini.

    Takeda Pemberitahuan penting

    Untuk keperluan pemberitahuan ini, "siaran pers" berarti dokumen ini, presentasi lisan apa pun, sesi tanya jawab dan materi tertulis atau lisan yang dibahas atau didistribusikan oleh Takeda Pharmaceutical Company Limited ("Takeda") mengenai rilis ini. Siaran pers ini (termasuk briefing lisan dan tanya jawab apa pun sehubungan dengan itu) tidak dimaksudkan, dan bukan merupakan, mewakili atau membentuk bagian dari penawaran, undangan, atau ajakan penawaran apa pun untuk membeli, jika tidak memperoleh, berlangganan, bertukar, menjual atau membuang, sekuritas apa pun atau permohonan suara atau persetujuan apa pun dalam setiap jurisdiksi. Tidak ada saham atau sekuritas lain yang ditawarkan kepada publik melalui siaran pers ini. Tidak ada penawaran sekuritas yang dilakukan di Amerika Serikat kecuali sesuai dengan pendaftaran berdasarkan Undang -Undang Sekuritas AS tahun 1933, sebagaimana diubah, atau pembebasan darinya. Siaran pers ini diberikan (bersama -sama dengan informasi lebih lanjut yang dapat diberikan kepada penerima) dengan syarat yang digunakan oleh penerima untuk tujuan informasi saja (dan bukan untuk evaluasi investasi, akuisisi, pembuangan, atau transaksi lainnya). Kegagalan apa pun untuk mematuhi pembatasan ini dapat merupakan pelanggaran undang -undang sekuritas yang berlaku.

    Perusahaan di mana Takeda secara langsung dan tidak langsung memiliki investasi adalah entitas yang terpisah. Dalam siaran pers ini, "Takeda" kadang -kadang digunakan untuk kenyamanan di mana referensi dibuat ke Takeda dan anak perusahaannya secara umum. Demikian juga, kata -kata "kami", "kami" dan "milik kami" juga digunakan untuk merujuk pada anak perusahaan secara umum atau kepada mereka yang bekerja untuk mereka. Ekspresi ini juga digunakan di mana tidak ada tujuan yang berguna dilayani dengan mengidentifikasi perusahaan atau perusahaan tertentu.

    Takeda Forward-Looking Statements

    This press release and any materials distributed in connection with this press release may contain Pernyataan, keyakinan, atau pendapat yang berwawasan ke depan mengenai bisnis masa depan Takeda, posisi masa depan dan hasil operasi, termasuk perkiraan, perkiraan, target, dan rencana untuk Takeda. Tanpa batasan, pernyataan yang berwawasan ke depan sering kali mencakup kata-kata seperti "target", "rencana", "percaya", "harapan", "berlanjut", "mengharapkan", "tujuan", "bermaksud", "memastikan", "akan", "mungkin", "harus", "akan", "bisa", "mengantisipasi", "perkiraan", "proyek" yang sama "atau negatifnya" Pernyataan berwawasan ke depan ini didasarkan pada asumsi tentang banyak faktor penting, termasuk yang berikut, yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari yang diungkapkan atau tersirat oleh pernyataan berwawasan ke depan: keadaan ekonomi di sekitar bisnis global Takeda, termasuk kondisi ekonomi umum di Jepang dan Amerika Serikat; tekanan dan perkembangan kompetitif; perubahan hukum dan peraturan yang berlaku, termasuk reformasi perawatan kesehatan global; Tantangan yang melekat dalam pengembangan produk baru, termasuk ketidakpastian keberhasilan klinis dan keputusan otoritas pengatur dan waktunya; ketidakpastian kesuksesan komersial untuk produk baru dan yang sudah ada; kesulitan manufaktur atau penundaan; fluktuasi nilai tukar bunga dan mata uang; klaim atau kekhawatiran mengenai keamanan atau kemanjuran produk yang dipasarkan atau kandidat produk; Dampak krisis kesehatan, seperti novel Coronavirus pandemi, pada Takeda dan pelanggan serta pemasoknya, termasuk pemerintah asing di negara -negara di mana Takeda beroperasi, atau pada aspek lain dari bisnisnya; waktu dan dampak upaya integrasi pasca-merger dengan perusahaan yang diakuisisi; Kemampuan untuk melepaskan aset yang bukan inti dari operasi Takeda dan waktu divestasi semacam itu; dan faktor-faktor lain yang diidentifikasi dalam laporan tahunan terbaru Takeda tentang Formulir 20-F dan laporan Takeda lainnya yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa AS, tersedia di situs web Takeda di: https://www.kakeda.com/investors/sec-filings-andurity-reports/ atau di www.sec.gov. Takeda tidak melakukan untuk memperbarui salah satu pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini atau pernyataan berwawasan ke depan lainnya yang mungkin dibuat, kecuali sebagaimana disyaratkan oleh hukum atau aturan bursa. Kinerja masa lalu bukanlah indikator hasil di masa depan dan hasil atau pernyataan Takeda dalam siaran pers ini mungkin tidak merupakan indikasi, dan bukan perkiraan, perkiraan, jaminan atau proyeksi hasil masa depan Takeda.

  • Seorang responden adalah pasien yang menyelesaikan minggu 0-32 dari penelitian ini, tidak memenuhi syarat dan tidak memenuhi syarat dan tidak menerima inflebotomi selama minggu 20-32. Untuk memenuhi kelayakan phlebotomy, pasien dalam penelitian ini diperlukan untuk memiliki: hematokrit yang dikonfirmasi ≥45% yang ≥3% lebih tinggi dari nilai hematokrit awal mereka, atau hematokrit ≥48%. Lihat bagian “Tentang Verifikasi”.
  • Proporsi pasien dengan hematokrit kurang dari 45%.
  • Perubahan rata-rata dari awal ke minggu 32 menggunakan promis kelelahan SF-8A, sebuah kuesioner yang mengukur 4 rata-rata. Kuesioner yang mengukur pelaporan pasien tentang tujuh gejala utama yang terkait dengan myelofibrosis (banyak di antaranya juga umum di antara pasien PV).

    • Sumber: Protagonist Therapeutics, Inc.

    Diposting : 2025-03-04 06:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer