Il protagonista e Takeda annunciano i risultati della linea superiore positiva dallo studio di verifica della fase 3 di rusfertide in pazienti con policitemia vera

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Newark, California, Osaka, Giappone e Cambridge, Massachusetts, 3 marzo 2025-Protagonista Therapeutics, Inc. ("Protagonista") (NASDAQ: PTGX) e TSE: 4502/NYSE: TAK) OGGI sono stati annunciati risultati positivi per lo studio Verify della Fase 3, in cui Phlebotomy Withinghimia (Phlebotomy-Dear-Devingemia (Phlebotomy-dekemia (Phlebotomy-dekemia; Randomizzato al trattamento con rusfertide o placebo, come componente aggiuntivo allo standard di trattamento di cura. Lo studio ha incontrato il suo endpoint primario e tutti e quattro gli endpoint secondari chiave. Rusfertide è una prima classe in classe epcidina mimetica peptide terapeutica, che ha ricevuto la designazione di farmaci orfani e la designazione rapida della pista dalla Food & Drug Administration degli Stati Uniti (FDA).

Risultati chiave dello studio:

  • Il punto endpoint principale dello studio è stato incontrato, con una proporzione significativa di cliniche1 del RUSFERS. PV (77%) rispetto a quelli che hanno ricevuto placebo (33%) durante le settimane 20-32; p <0,0001. L'endpoint primario dello studio era la percentuale di pazienti che raggiungevano una risposta, che era definita come l'assenza di idoneità alla flebotomia.
  • Il primo endpoint secondario chiave, che è l'endpoint primario pre-specificato per il braccio dell'Unione europea (UE) settimane 0-32; p<0.0001.
  • The other three pre-specified key secondary endpoints, namely hematocrit control2 and patient-reported outcomes using PROMIS Fatigue SF-8a3 and MFSAF TSS-74, were also achieved with statistical significance.
  • Rusfertide was generally well tolerated in the Phase 3 VERIFY trial, and safety was in line with previous Studi clinici Rusfertide. Non sono stati osservati nuovi risultati di sicurezza nello studio. La maggior parte degli eventi avversi sono stati le reazioni del sito di iniezione di grado 1-2 e tutti gli eventi avversi gravi riportati sono stati considerati non legati alla droga. Non c'erano prove di un aumentato rischio di cancro nei pazienti trattati con rusfertide rispetto a quelli sul placebo.

    • "I risultati positivi dello studio di Fase 3 verificano attraverso gli endpoint secondari primari e tutti i principali forniscono prove convincenti del potenziale di rusfertide come un agente di eritrocitosi prima in classe per affrontare le esigenze mediche insoddisfatte nei pazienti con PV che non sono in grado di raggiungere un adeguato controllo dell'ematocrito nonostante i trattamenti di cura", ha affermato Arturo, M.D. M.D. Cen-Of. Protags. "Abbiamo in programma di presentare ulteriori dettagli di questi risultati promettenti per la presentazione alle prossime conferenze mediche nel 2025. Siamo immensamente grati ai pazienti, al personale dello studio e ai principali investigatori che hanno reso possibile lo studio di verifica."

    I pazienti con fotovoltaico sono ad aumentato rischio di eventi cardiovascolari e trombotici. Molti pazienti con fotovoltaico richiedono flebotomia regolare, un processo di rimozione del sangue per gestire livelli elevati di ematocrito causati da un eccesso di globuli rossi, nonché da un trattamento con terapie citoridutive. La flebotomia può essere onerosi e esacerbare i sintomi, tra cui grave affaticamento, disturbi visivi e carenza di ferro, che incidono sulla qualità della vita dei pazienti. La riduzione dell'ematocrito inferiore al 45% è un obiettivo di trattamento primario per i pazienti con fotovolta

    “Siamo incoraggiati da questi risultati ed entusiasti del potenziale di Rusfertide per aiutare i pazienti che vivono con PV. Questi pazienti possono sperimentare un carico di trattamento elevato e i sintomi gravi possono influire sulla loro qualità di vita ", ha affermato Andy Plump, M.D., Ph.D., presidente della ricerca e sviluppo di Takeda. "Siamo profondamente impegnati a portare ulteriori opzioni terapeutiche a coloro che vivono con tumori di sangue, compresi i tumori mieloidi come il PV."

    "La totalità di impressionanti dati clinici mostra che Rusfertide ha il potenziale per un impatto significativo positivo sulla vita dei pazienti con PV", ha affermato Dinesh V. Patel, Ph.D., Presidente e Amministratore delegato di Protegonista. “Non vediamo l'ora di lavorare con il nostro partner, Takeda, per presentare i nostri risultati alle agenzie di regolamentazione. I risultati dello studio di oggi segnano anche un punto di flesso critico nel lungo viaggio decennio del protagonista nel programma di Hepcidin e convalida ulteriormente la nostra piattaforma e le nostre competenze nell'innovare medicinali a base di peptidi altamente differenziati per soddisfare le esigenze mediche insoddisfatte. "

    In base al contratto di licenza e collaborazione tra protagonista e Takeda, il protagonista guadagna un pagamento tra miliardo di $ 25 milioni a seguito di questi risultati positivi. La pietra miliare è pagabile dopo il completamento del rapporto di studio clinico Verifica.

    L'impatto sui risultati finanziari di Takeda per l'anno fiscale che termina il 31 marzo 2025 (FY2024), in seguito ai risultati dello studio, è immateriale.

    Protagonista ospiterà una teleconferenza e un webcast, per i quali i dettagli possono essere trovati di seguito.

    Lo studio di Verifica di Fase 3 (NCT05210790) è uno studio in corso, globale, randomizzato, randomizzato, controllato con placebo che valuta il rusfertide in 293 pazienti con policitemia vera per un periodo di 156 settimane. Lo studio sta valutando l'efficacia e la sicurezza del rusfertide un tempo settimana e sottocutaneamente auto-somministrato in pazienti con ematocrito non controllato che dipendono dalla flebotomia nonostante il trattamento di cure, che potrebbe includere idrossiurea, interferone e/o ruxolitinib. L'endpoint primario dello studio era la proporzione di pazienti che hanno raggiunto una risposta durante le settimane 20-32, che è stata definita come l'assenza di "idoneità alla flebotomia". Per soddisfare l'ammissibilità della flebotomia, i pazienti nello studio dovevano avere: ematocrito confermato ≥45% che era ≥3% superiore al loro valore di ematocrito basale o ematocrit ≥48%.

    Tutti i pazienti hanno completato la loro partecipazione in base al trattamento e la sicurezza di Rusfertide e hanno completato la loro partecipazione in vigore per il trattamento e la sicurezza più randomizzati e la loro partecipazione a Placebo è ormai a placebo e si sono verificati in auto-trattamento e sono stati completati il ​​trattamento per il trattamento più randomizzati e la loro. Nelle parti del processo in aperto.

    Informazioni sul protagonista

    terape sul temautico di scoperta attraverso il taglio di sviluppo in ritardo. Due nuovi peptidi derivati ​​dalla piattaforma di scoperta proprietaria del protagonista sono attualmente nello sviluppo clinico di fase 3 avanzato, con nuove comunicazioni di applicazione di farmaci alla FDA prevista nel 2025. ICotrokinra (precedentemente, JNJ-2113) è un primo innovativo per il JN. ("JNJ"), precedentemente Janssen Biotech, Inc. In seguito alla scoperta congiunta di Icotrokinra da parte del protagonista e degli scienziati di JNJ in base alla collaborazione IL-23R delle società, il protagonista era principalmente responsabile dello sviluppo dell'ICETROKINRA attraverso la fase 1, con JNJ che assumeva la responsabilità per lo sviluppo nella fase 2 e oltre. Il rusfertide, un mimetico dell'ormone naturale epcidina, è attualmente in fase 3 per lo sviluppo della policitemia del sangue raro vera (PV). Rusfertide viene co-sviluppato e sarà co-commercializzato con Takeda Pharmaceuticals ai sensi di una collaborazione mondiale e un accordo di licenza stipulato nel 2024 in base al quale la società rimane principalmente responsabile dello sviluppo attraverso la presentazione della NDA. La società ha anche una serie di programmi di scoperta di farmaci orali in stadio pre-clinico che affrontano obiettivi convalidati clinicamente e commerciali, tra cui l'antagonista del peptide orale IL-17 PN-881, il programma di epcidina orale e il programma di obesità orale.

    More information on Protagonist, its pipeline drug candidates and clinical studies can be found on the Company's website at www.protagonist-inc.com.

    Informazioni su Takeda

    Takeda è focalizzato sulla creazione di una salute migliore per le persone e un futuro più luminoso per il mondo. Miriamo a scoprire e consegnare trattamenti a trasformazione della vita nelle nostre aree terapeutiche e commerciali di base, tra cui gastrointestinale e infiammazione, malattie rare, terapie derivate dal plasma, oncologia, neuroscienze e vaccini. Insieme ai nostri partner, miriamo a migliorare l'esperienza del paziente e far avanzare una nuova frontiera delle opzioni di trattamento attraverso la nostra pipeline dinamica e diversificata. In quanto principale azienda biofarmaceutica basata sui valori basati su R&D con sede in Giappone, siamo guidati dal nostro impegno nei confronti dei pazienti, della nostra gente e del pianeta. I nostri dipendenti in circa 80 paesi e regioni sono guidati dal nostro scopo e sono fondati sui valori che ci hanno definito per più di due secoli. Per ulteriori informazioni, visitare www.takeda.com.

    Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai fini delle disposizioni del porto sicuro della legge sulla riforma del contenzioso per i titoli privati ​​del 1995. Le dichiarazioni lungimiranti includono dichiarazioni relative ai potenziali benefici del rusfertide e ai tempi dei dati di sperimentazione clinica di Rusfertide e alla presentazione della regolamentazione. In alcuni casi, è possibile identificare queste dichiarazioni con parole lungimiranti come "anticipazione", "credi", "può", "volontà", "aspettarsi" o il negativo o il plurale di queste parole o espressioni simili. Le dichiarazioni lungimiranti non sono garanzie di prestazioni future e sono soggette a rischi e incertezze che potrebbero causare risultati e eventi effettivi differenziati materialmente da quelli previsti, tra cui, ma non limitati a, la nostra capacità di sviluppare e commercializzare i nostri candidati al prodotto, la nostra capacità di ottenere i pagamenti di pietra miliari e Candidati di prodotti, la nostra capacità di operare in un settore competitivo e competere con successo contro i concorrenti che hanno risorse maggiori di noi e la nostra capacità di ottenere e proteggere adeguatamente i diritti di proprietà intellettuale per i nostri candidati al prodotto. Ulteriori informazioni relative a questi e altri fattori di rischio che incidono sulla nostra attività possono essere trovate nei nostri documenti periodici con la Securities and Exchange Commission, anche nell'ambito dei "fattori di rischio" in rotta contenuti nei nostri rapporti periodici più recentemente presentati sul modulo 10-K e nel modulo 10-Q depositati presso la Securities and Exchange Commission. Le dichiarazioni lungimiranti non sono garanzie di prestazioni future e i nostri risultati effettivi di operazioni, condizioni finanziarie e liquidità e lo sviluppo del settore in cui operiamo, possono differire materialmente dalle dichiarazioni lungimiranti contenute in questo comunicato stampa. Eventuali dichiarazioni previsionali che facciamo in questo comunicato stampa parlano solo alla data di questo comunicato stampa. Non assumiamo alcun obbligo di aggiornare le nostre dichiarazioni previsionali, a seguito di nuove informazioni, eventi futuri o di altro tipo, dopo la data di questo comunicato stampa.

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    ; Per indicazioni diverse, in dosaggi diversi o in diversi punti di forza. Nulla di qui in qui è considerato una sollecitazione, una promozione o una pubblicità per eventuali farmaci da prescrizione, compresi quelli in fase di sviluppo.

  • Un risponditore è un paziente che ha completato le settimane 0-32 dello studio, non è stato ammissibile alla flebotomia e non ha ricevuto una flebotomia durante le settimane 20-32. Per soddisfare l'idoneità alla flebotomia, i pazienti nello studio dovevano avere: ematocrito confermato ≥45% che era ≥3% superiore al valore di ematocrito basale o ematocrito ≥48%. Vedi sezione "Informazioni su Verifica".
  • Proporzione di pazienti con ematocrito inferiore al 45%.
  • Medio cambiamento dal basale alla settimana 32 usando la fatica Promis SF-8a, un questionario che misura i sintomi di fatica e il loro impatto. Segnalazione del paziente di sette sintomi chiave correlati alla mielofibrosi (molti dei quali sono comuni anche tra i pazienti con fotovoltico).

    • Fonte: Protagonist Therapeutics, Inc.

    Pubblicato : 2025-03-04 06:00

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