Protagonist en Takeda kondigen positieve toplijnresultaten aan van fase 3 verifieer de studie van rusfertide bij patiënten met polycytemie vera

Volg Drugslib op

Newark, Californië, Osaka, Japan en Cambridge, Massachusetts, 3 maart 2025-Protagonist Therapeutics, Inc. ("Protagonist") (NASDAQ: PTGX) en Takeda (TSE: 4502/NYSE: TAK) Tegenwoordig kondigde positieve topline-resultaten aan voor het fase 3 Verify-onderzoek, in welke fase 3 Verifie-pedemia met PolytheMia met polytemie met PolytheMen met PolytheMen met PolytheMen met PolytheMen met PolytheMen met PolytheMen met PolytheMen met PolytheMen met PolytheMen met PolytheMia. Gerandomiseerd naar behandeling met Rusfertide of placebo, als een add-on voor de standaard van zorgbehandeling. De studie voldeed aan zijn primaire eindpunt en alle vier belangrijke secundaire eindpunten. Rusfertide is een first-in-class onderzoeks hepcidine mimetische peptide therapeutic, die weesgeneesmiddelaanwijzing en snelle trackaanduiding heeft ontvangen van de U.S. Food & Drug Administration (FDA).

Belangrijkste bevindingen van de studie zijn:

  • Het primaire eindpunt van de studie werd ontmoet, met een significant hoger verdeel van de RUSFERT. (77%) vergeleken met degenen die placebo ontvingen (33%) gedurende weken 20-32; P <0,0001. Het primaire eindpunt van het onderzoek was het aandeel patiënten dat een respons bereikte, die werd gedefinieerd als de afwezigheid van flebotomie-geschiktheid.
  • Het eerste belangrijke secundaire eindpunt, het vooraf gespecificeerde primaire eindpunt voor de Europese Unie (EU) regulators, werd ook gehaald, met een gemiddelde van 0,5 Phlebotomies per patiënt in de Place Bo-Armies in de Place Bo-Armies in de Place Bo-Armies in de WEKEN. 0-32; P <0,0001.
  • rusfertide klinische studies. In de studie werden geen nieuwe veiligheidsresultaten waargenomen. Het merendeel van de bijwerkingen waren reacties van graad 1-2 injectielocatie en alle ernstige gerapporteerde bijwerkingen werden beschouwd als niet met geneesmiddelen gerelateerd. Er was geen bewijs van een verhoogd risico op kanker bij met Rusfertide behandelde patiënten in vergelijking met die op placebo.

    • “The positive results of the Phase 3 VERIFY study across the primary and all key secondary endpoints provide compelling evidence of the potential for rusfertide as a first-in-class erythrocytosis-specific agent to address unmet medical needs in patients with PV who are unable to achieve adequate hematocrit control despite standard of care treatments,” said Arturo Molina, M.D., M.S., Chief Medical Officer of Protagonist. "We zijn van plan om aanvullende details in te dienen van deze veelbelovende resultaten voor presentatie bij komende medische conferenties in 2025. We zijn de patiënten, studeren personeel en hoofdonderzoekers die de verifiestudie mogelijk hebben gemaakt."

    Patiënten met PV lopen een verhoogd risico op levensbedreigende cardiovasculaire en trombotische gebeurtenissen. Veel patiënten met PV vereisen regelmatige flebotomie, een proces van het verwijderen van bloed om verhoogde hematocrietniveaus te beheren veroorzaakt door een overmaat rode bloedcellen, evenals behandeling met cytoreductieve therapieën. Phlebotomie kan zware en exacerbaatsymptomen zijn, waaronder ernstige vermoeidheid, visuele storingen en ijzertekort, die van invloed zijn op de kwaliteit van leven van patiënten. De vermindering van hematocriet onder 45% is een primair behandelingsdoel voor patiënten met PV zoals aanbevolen door de huidige behandelingsrichtlijnen.

    “We worden aangemoedigd door deze resultaten en enthousiast over het potentieel van Rusfertide om patiënten te helpen met PV te leven. Deze patiënten kunnen een hoge behandelingslast ervaren en ernstige symptomen kunnen hun kwaliteit van leven beïnvloeden, ”zei Andy Plump, M.D., Ph.D., president van R&D bij Takeda. “We are deeply committed to bringing additional treatment options to those living with blood cancers, including myeloid cancers such as PV.”

    “The totality of impressive clinical data to date shows that rusfertide has the potential for meaningful positive impact on the lives of patients with PV,” said Dinesh V. Patel, Ph.D., President and Chief Executive Officer at Protagonist. “We kijken ernaar uit om samen te werken met onze partner, Takeda, om onze bevindingen in te dienen bij de regelgevende instanties. De onderzoeksresultaten van vandaag markeren ook een kritisch buigpunt in het decennium lange reis van Protagonist in het Hepcidin-programma en valideert ons platform en expertise in het innoveren van sterk gedifferentieerde medicijnen op peptide om onvervulde medische behoeften te vervullen. "

    Onder de licentie- en samenwerkingsovereenkomst tussen protagonist en Takeda verdient protagonist een mijlpaalbetaling van $ 25 miljoen na deze positieve resultaten. De mijlpaal is verschuldigd na voltooiing van het verifie -klinische onderzoeksrapport.

    De impact op de financiële resultaten van Takeda voor het boekjaar eindigend op 31 maart 2025 (FY2024), na de onderzoeksresultaten, is immaterieel.

    Protagonist organiseert een conference call en webcast, waarvoor details hieronder kunnen worden gevonden.

    Over verifie

    > Over verifie

    De fase 3 verifieer de studie (NCT05210790) is een lopende, driedelige, globale, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie die Rusfertide evalueert bij 293 patiënten met polycythemie vera gedurende een periode van 156 weken. De studie evalueert de werkzaamheid en veiligheid van eenmaal per week, subcutaan zelf toegediende rusfertide bij patiënten met ongecontroleerde hematocriet die flebotomie afhankelijk zijn ondanks de standaardzorgbehandeling, waaronder hydroxyurea, interferon en/of ruxolitinib. Het primaire eindpunt van het onderzoek was het aandeel patiënten dat een respons bereikte gedurende weken 20-32, die werd gedefinieerd als de afwezigheid van "flebotomie-geschiktheid". Om te voldoen aan de in aanmerking komende flebotomie, moesten patiënten in de studie: bevestigde hematocriet ≥45% hebben die ≥3% hoger was dan hun basishematocrietwaarde, of hematocriet ≥48%. In de open-label delen van het proces.

    Over protagonist

    protagonistische therapeutics is een ontdekking door late-stage Biopharmaceutische bedrijf. Two novel peptides derived from Protagonist's proprietary discovery platform are currently in advanced Phase 3 clinical development, with New Drug Application submissions to the FDA expected in 2025. Icotrokinra (formerly, JNJ-2113) is a first-in-class investigational targeted oral peptide that selectively blocks the Interleukin-23 receptor (“IL-23R”) which is licensed to JNJ Innovative Medicines ("JNJ"), Vroeger Janssen Biotech, Inc. Na de gezamenlijke ontdekking van Icotrokinra door protagonist en JNJ-wetenschappers op grond van de IL-23R-samenwerking van de bedrijven, was de protagonist primair verantwoordelijk voor de ontwikkeling van ICOTROKINRA door fase 1, waarbij JNJ de verantwoordelijkheid van de verantwoordelijkheid in fase 2 en verder aannam. Rusfertide, een mimetische van het natuurlijke hormoon hepcidine, is momenteel in fase 3 -ontwikkeling voor de zeldzame bloedaandoeningen Polycythemia Vera (PV). Rusfertide wordt mede ontwikkeld en zal worden geco-commercialiseerd met Takeda Pharmaceuticals overeenkomstig een wereldwijde samenwerkings- en licentieovereenkomst die in 2024 wordt gesloten, waaronder het bedrijf voornamelijk verantwoordelijk blijft voor de ontwikkeling door NDA-indiening. Het bedrijf heeft ook een aantal pre-klinische fase orale geneesmiddelenontdekkingsprogramma's die klinisch en commercieel gevalideerde doelen aanpakken, waaronder IL-17 orale peptide-antagonist PN-881, orale hepcidineprogramma en mondeling obesitasprogramma.

    Meer informatie over de hoofdrolspeler, de pijplijn medicijnkandidaten en klinische studies zijn te vinden op de website van het bedrijf op www.protagonist-inc.com.

    Over Takeda

    Takeda is gericht op het creëren van een betere gezondheid voor mensen en een betere toekomst voor de wereld. We streven ernaar om levensveranderende behandelingen te ontdekken en te leveren in onze kerntherapeutische en zakelijke gebieden, waaronder gastro-intestinale en ontsteking, zeldzame ziekten, van plasma afgeleide therapieën, oncologie, neurowetenschappen en vaccins. Samen met onze partners streven we ernaar de patiëntervaring te verbeteren en een nieuwe grens van behandelingsopties te bevorderen via onze dynamische en diverse pijplijn. Als een toonaangevende waarden-gebaseerd, R & D-gedreven biofarmaceutisch bedrijf met hoofdkantoor in Japan, worden we geleid door onze toewijding aan patiënten, onze mensen en de planeet. Onze werknemers in ongeveer 80 landen en regio's worden gedreven door ons doel en zijn gebaseerd op de waarden die ons al meer dan twee eeuwen hebben gedefinieerd. Voor meer informatie, bezoek www.takeda.com.

    Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen met de toepassing van de Safe Harbor-bepalingen van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Vooropziende verklaringen omvatten verklaringen met betrekking tot de potentiële voordelen van Rusfertide en de timing van rusfertide klinische proefgegevens en regulerende indiening. In sommige gevallen kunt u deze uitspraken identificeren door toekomstgerichte woorden zoals "anticiperen", "geloven", "may", "wil", "verwachten", of het negatieve of meervoud van deze woorden of soortgelijke uitdrukkingen. Vooropziende verklaringen zijn geen garanties voor toekomstige prestaties en zijn onderworpen aan risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat werkelijke resultaten en gebeurtenissen materieel verschillen van degenen die worden verwacht, inclusief, maar niet beperkt tot, ons vermogen om onze productkandidaten te ontwikkelen en te commercialiseren, ons vermogen om mijlpaal te verkrijgen, onze mogelijkheid om te verkrijgen en te gebruiken voor het verkrijgen van productkandidaten, onze mogelijkheid om te verkrijgen en te gebruiken voor het verkrijgen van productkandidaten. Onze productkandidaten, ons vermogen om te opereren in een concurrerende industrie en met succes te concurreren tegen concurrenten die meer middelen hebben dan wij, en ons vermogen om intellectuele eigendomsrechten voor onze productkandidaten te verkrijgen en adequaat te beschermen. Aanvullende informatie over deze en andere risicofactoren die onze activiteiten beïnvloeden, is te vinden in onze periodieke dossiers bij de Securities and Exchange Commission, inclusief onder de kop "risicofactoren" in onze meest recent ingediende periodieke rapporten over formulier 10-K en formulier 10-Q ingediend bij de Securities and Exchange Commission. Voorwaartse uitspraken zijn geen garanties voor toekomstige prestaties en onze werkelijke resultaten van activiteiten, financiële toestand en liquiditeit, en de ontwikkeling van de industrie waarin we actief zijn, kunnen wezenlijk verschillen van de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht. Alle toekomstgerichte uitspraken die we in dit persbericht doen, spreken alleen op de datum van dit persbericht. We gaan ervan uit dat niet verplicht is om onze toekomstgerichte verklaringen bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins, na de datum van dit persbericht.

    Takeda belangrijke kennisgeving

    Voor de toepassing van deze kennisgeving betekent "persbericht" dit document, elke mondelinge presentatie, elke vraag- en antwoordsessie en elk schriftelijk of mondeling materiaal besproken of gedistribueerd door Takeda Pharmaceutical Company Limited ("Takeda") met betrekking tot deze release. Dit persbericht (inclusief enige mondelinge briefing en enige vraag-en-antwoord in verband met IT) is niet bedoeld om een ​​aanbieding, uitnodiging of uitnodiging van een aanbod van een aanbieding om te kopen, anders te verwerven, te abonneren of anderszins af te ruilen of anderszins, te vertegenwoordigen of uit te voeren, te vertegenwoordigen, te vertegenwoordigen, te vertegenwoordigen, of de aanvraag van enige stemmingen of goedkeuring in een jurisdictie te kopen. Er worden geen aandelen of andere effecten aan het publiek aangeboden door middel van dit persbericht. Er is geen aanbod van effecten in de Verenigde Staten gedaan, behalve op grond van de registratie onder de U.S. Securities Act van 1933, zoals gewijzigd, of een vrijstelling daarvan. Dit persbericht wordt gegeven (samen met verdere informatie die aan de ontvanger kan worden verstrekt) op voorwaarde dat het alleen voor gebruik door de ontvanger is voor informatiedoeleinden (en niet voor de evaluatie van investering, acquisitie, verwijdering of andere transactie). Elke niet -naleving van deze beperkingen kan een schending van de toepasselijke effectenwetten vormen.

    De bedrijven waarin Takeda direct en indirect investeringen bezit, zijn afzonderlijke entiteiten. In dit persbericht wordt "Takeda" soms gebruikt voor het gemak waar referenties worden gemaakt naar Takeda en zijn dochterondernemingen in het algemeen. Evenzo worden de woorden "wij", "ons" en "onze" ook gebruikt om te verwijzen naar dochterondernemingen in het algemeen of naar degenen die voor hen werken. Deze uitdrukkingen worden ook gebruikt wanneer er geen nuttig doel wordt gediend door het identificeren van het specifieke bedrijf of bedrijven.

    takeda voorluiten-instructies

    deze persbericht in het kader van de release en elke materialen in de buurt toekomstgerichte verklaringen, overtuigingen of meningen over de toekomstige activiteiten van Takeda, de toekomstige positie en resultaten van activiteiten, inclusief schattingen, voorspellingen, doelen en plannen voor Takeda. Without limitation, forward-looking statements often include words such as “targets”, “plans”, “believes”, “hopes”, “continues”, “expects”, “aims”, “intends”, “ensures”, “will”, “may”, “should”, “would”, “could”, “anticipates”, “estimates”, “projects” or similar expressions or the negative thereof. Deze toekomstgerichte uitspraken zijn gebaseerd op veronderstellingen over veel belangrijke factoren, waaronder het volgende, waardoor de werkelijke resultaten materieel kunnen verschillen van die uitgedrukt of geïmpliceerd door de toekomstgerichte verklaringen: de economische omstandigheden rond de wereldwijde activiteiten van Takeda, inclusief algemene economische omstandigheden in Japan en de Verenigde Staten; concurrerende druk en ontwikkelingen; veranderingen in de toepasselijke wet- en voorschriften, inclusief wereldwijde hervormingen van de gezondheidszorg; Uitdagingen die inherent zijn aan de ontwikkeling van nieuwe producten, waaronder onzekerheid van klinisch succes en beslissingen van regelgevende autoriteiten en de timing daarvan; onzekerheid over commercieel succes voor nieuwe en bestaande producten; productieproblemen of vertragingen; schommelingen in rente en valuta -tarieven; claims of zorgen over de veiligheid of werkzaamheid van op de markt gebrachte producten of productkandidaten; De impact van gezondheidscrises, zoals de nieuwe coronavirus pandemie, op Takeda en haar klanten en leveranciers, inclusief buitenlandse regeringen in landen waarin Takeda actief is, of op andere facetten van haar zaken; de timing en impact van integratie-inspanningen na de fusie met overgenomen bedrijven; het vermogen om activa af te stoten die niet de kern zijn van de activiteiten van Takeda en de timing van dergelijke desinvestering (en); en andere factoren die zijn geïdentificeerd in het meest recente jaarverslag van Takeda over formulier 20-F en Takeda's andere rapporten die zijn ingediend bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission, beschikbaar op de website van Takeda op: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ of op www.sec.gov. Takeda verbindt zich niet om een ​​van de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht of andere toekomstgerichte verklaringen bij te werken die het kan afleggen, behalve zoals vereist door de wet- of beursregel. Prestaties uit het verleden zijn geen indicator voor toekomstige resultaten en de resultaten of verklaringen van Takeda in dit persbericht zijn mogelijk niet indicatief voor en zijn geen schatting, voorspelling, garantie of projectie van de toekomstige resultaten van Takeda.

    Takeda Medical Information

    This press release contains information about products that may not be available in all countries, or may be available under different trademarks, voor verschillende indicaties, in verschillende doseringen of in verschillende sterke punten. Niets dat hierin is opgenomen, mag worden beschouwd als een aanvraag, promotie of advertentie voor geneesmiddelen op recept, inclusief de ontwikkeling van recept. Om te voldoen aan de in aanmerking komende flebotomie, moesten patiënten in het onderzoek: bevestigde hematocriet ≥45% hebben die ≥3% hoger was dan hun basislijn hematocrietwaarde, of hematocriet ≥48%. Zie het gedeelte "Over verifiëren".

  • Aandeel van de patiënten met hematocriet minder dan 45%.
  • Gemiddelde verandering van basislijn naar week 32 Gebruik van promis vermoeidheid SF-8A, een vragenlijst die de patiënt-gerapporteerde vermoeidheidsmatige symptomen en hun vraag meet. Maatregelen Patiëntrapportage van zeven belangrijke symptomen die verband houden met myelofibrose (waarvan vele ook gebruikelijk zijn bij PV -patiënten).

    • Bron: Protagonist Therapeutics, Inc.

    Geplaatst : 2025-03-04 06:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden