Protagonista e Takeda anunciam resultados positivos da linha superior da Fase 3 Verificar o estudo de rusfertide em pacientes com policitemia vera

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NEWARK, California, OSAKA, Japan and CAMBRIDGE, Massachusetts, March 3, 2025 – Protagonist Therapeutics, Inc. (“Protagonist”) (NASDAQ:PTGX) and Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) today announced positive topline results for the Phase 3 VERIFY study, in which phlebotomy-dependent patients with polycythemia vera (PV) were randomizado para tratamento com rusfertide ou placebo, como um complemento para o padrão de tratamento de cuidados. O estudo atendeu ao seu terminal primário e todos os quatro pontos finais secundários. Rusfertide is a first-in-class investigational hepcidin mimetic peptide therapeutic, which has received Orphan Drug designation and Fast Track designation from the U.S. Food & Drug Administration (FDA).

Key findings from the study include:

  • The primary endpoint of the study was met, with a significantly higher proportion of clinical responders1 among rusfertide-treated patients with PV (77%) em comparação com aqueles que receberam placebo (33%) durante as semanas 20-32; p <0,0001. O ponto final primário do estudo foi a proporção de pacientes atingindo uma resposta, que foi definida como a ausência de elegibilidade para flebotomia. Semanas 0-32; p <0,0001. Estudos clínicos de Rusfertide. Não foram observados novos achados de segurança no estudo. A maioria dos eventos adversos foram as reações do local de injeção de grau 1-2 e todos os eventos adversos graves relatados foram considerados como não relacionados a drogas. Não houve evidência de um risco aumentado de câncer em pacientes tratados com rusfertide em comparação com os do placebo.

    • “Os resultados positivos do estudo da fase 3 verificam os pontos de extremidade primária e todos os principais pontos secundários fornecem evidências convincentes do potencial de rusfertide como um agente específico da eritrocitose da primeira entrelaga para atender às necessidades médicas não atendidas em pacientes com PV que são incapazes de atingir o controle de hematocritos adequados. “Planejamos enviar detalhes adicionais desses resultados promissores para a apresentação nas próximas conferências médicas em 2025. Somos imensamente gratos aos pacientes, à equipe do estudo e aos principais pesquisadores que tornaram possível o estudo verificado.” Pacientes com eventos cardiovasculares e trombóticos. Muitos pacientes com PV requerem flebotomia regular, um processo de remoção de sangue para gerenciar níveis elevados de hematócrito causados ​​por um excesso de glóbulos vermelhos, bem como o tratamento com terapias citorredutas. A flebotomia pode ser onerosa e exacerbar os sintomas, incluindo fadiga grave, distúrbios visuais e deficiência de ferro, que afetam a qualidade de vida dos pacientes. The reduction of hematocrit below 45% is a primary treatment goal for patients with PV as recommended by current treatment guidelines.

    “Somos encorajados por esses resultados e entusiasmados com o potencial de Rusfertide para ajudar os pacientes que vivem com PV. Esses pacientes podem sofrer uma alta carga de tratamento e sintomas graves podem afetar sua qualidade de vida ”, disse Andy Plump, M.D., Ph.D., presidente da P&D em Takeda. “Estamos profundamente comprometidos em trazer opções adicionais de tratamento para aqueles que vivem com câncer de sangue, incluindo câncer mielóide, como o PV.”

    “A totalidade de impressionantes dados clínicos até o momento mostra que Rusfertide tem o potencial de um impacto positivo significativo na vida dos pacientes com PV”, disse Dinhesh V. Patel, Phd., Phd., Phild Officer e Chefre -Presidente e Presidente. “Estamos ansiosos para trabalhar com nosso parceiro, Takeda, para enviar nossas descobertas às agências reguladoras. Os resultados do estudo de hoje também marcam um ponto de inflexão crítico na jornada de uma década do protagonista no programa Hepcidin e valida ainda mais nossa plataforma e experiência em inovar medicamentos altamente diferenciados baseados em peptídeos para atender às necessidades médicas não atendidas. ”

    Sob o contrato de licença e colaboração entre protagonista e Takeda, o protagonista obtém um pagamento de US $ 25 milhões após esses resultados positivos. O marco é pago após a conclusão do relatório de estudo clínico de verificação.

    O protagonista sediará uma teleconferência e webcast, para os quais os detalhes podem ser encontrados abaixo.

    O estudo de verificação da Fase 3 (NCT05210790) é um estudo contínuo, de três partes, global, randomizado e controlado por placebo, avaliando rusfertide em 293 pacientes com policitemia vera durante um período de 156 semanas. O estudo está avaliando a eficácia e a segurança de um rusfertido de auto-administração, subcutânea, por semana, em pacientes com hematócrito não controlado que dependem da flebotomia, apesar do padrão de tratamento de cuidados, que pode incluir hidroxiureia, interferon e/ou ruxolitinibe. O objetivo primário do estudo foi a proporção de pacientes que atingiam uma resposta durante as semanas 20-32, que foi definida como a ausência de "elegibilidade para flebotomia". Para atender à elegibilidade da flebotomia, os pacientes do estudo precisavam ter: hematócrito confirmado ≥45%, que foi ≥3% maior que o valor basal de hematócrito, ou hematócrito ≥48%. agora nas partes abertas do julgamento.

    Mais informações sobre o protagonista, seus candidatos a medicamentos e estudos clínicos podem ser encontrados no site da empresa em www.protagonist-inc.com. ! MT-8 "> Sobre Takeda

    Takeda está focado em criar uma melhor saúde para as pessoas e um futuro mais brilhante para o mundo. Nosso objetivo é descobrir e fornecer tratamentos de transformação de vida em nossas áreas terapêuticas e de negócios centrais, incluindo gastrointestinal e inflamação, doenças raras, terapias derivadas de plasma, oncologia, neurociência e vacinas. Juntamente com nossos parceiros, nosso objetivo é melhorar a experiência do paciente e promover uma nova fronteira das opções de tratamento por meio de nosso pipeline dinâmico e diversificado. Como uma empresa biofarmacêutica orientada por P&D, baseada em valores, com sede no Japão, somos guiados por nosso compromisso com pacientes, nosso povo e o planeta. Nossos funcionários em aproximadamente 80 países e regiões são impulsionados por nosso propósito e estão fundamentados nos valores que nos definiram há mais de dois séculos. Para obter mais informações, visite www.takeda.com. Declarações prospectivas

    Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas para os fins das disposições de porto seguro da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários de 1995. As declarações prospectivas incluem declarações sobre os benefícios potenciais do rusfertide e o momento dos dados de ensaios clínicos de Rusfertide e submissão regulatória. Em alguns casos, você pode identificar essas declarações por palavras prospectivas, como "antecipar", "acreditar", "pode" "" esperar "," esperar "ou o negativo ou plural dessas palavras ou expressões semelhantes. Forward-looking statements are not guarantees of future performance and are subject to risks and uncertainties that could cause actual results and events to differ materially from those anticipated, including, but not limited to, our ability to develop and commercialize our product candidates, our ability to earn milestone payments under our collaboration agreements with Janssen and Takeda, our ability to use and expand our programs to build a pipeline of product candidates, our ability to obtain and maintain regulatory Aprovação de nossos candidatos a produtos, nossa capacidade de operar em uma indústria competitiva e competir com sucesso contra concorrentes que têm maiores recursos do que nós e nossa capacidade de obter e proteger adequadamente os direitos de propriedade intelectual para nossos candidatos a produtos. Informações adicionais sobre esses e outros fatores de risco que afetam nossos negócios podem ser encontradas em nossos registros periódicos na Comissão de Valores Mobiliários, inclusive sob o título "Fatores de Risco" contidos em nossos relatórios periódicos mais recentemente apresentados no Formulário 10-K e 10-Q arquivados na Securities and Exchange Commission. As declarações prospectivas não são garantias de desempenho futuro, e nossos resultados reais de operações, condição financeira e liquidez e o desenvolvimento da indústria em que operamos podem diferir materialmente das declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa. Quaisquer declarações prospectivas que fizemos neste comunicado à imprensa falam apenas a partir da data deste comunicado de imprensa. Assumimos nenhuma obrigação de atualizar nossas declarações prospectivas, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma, após a data deste comunicado à imprensa. ! MT-8 "> Takeda Aviso importante

    Para os propósitos deste aviso, "comunicado à imprensa" significa este documento, qualquer apresentação oral, qualquer sessão de perguntas e respostas e qualquer material escrito ou oral discutido ou distribuído pela Takeda Pharmaceutical Company Limited ("Takeda") sobre este comunicado. Este comunicado à imprensa (incluindo qualquer briefing oral e qualquer pergunta e resposta em conexão com ele) não se destina e não constitui, representa ou faz parte de qualquer oferta, convite ou solicitação de qualquer oferta de compra, caso contrário, adquira, assine, troca, venda ou descarte de outra forma, qualquer valores ou solicitação de qualquer voto ou aprovação em qualquer Juris. Nenhuma ação ou outros valores mobiliários está sendo oferecida ao público por meio deste comunicado à imprensa. Nenhuma oferta de valores mobiliários deve ser feita nos Estados Unidos, exceto de acordo com o registro sob a Lei de Valores Mobiliários dos EUA de 1933, conforme alterado, ou uma isenção a partir daí. Este comunicado à imprensa está sendo fornecido (juntamente com qualquer informação adicional que possa ser fornecida ao destinatário) com a condição de que seja para uso pelo destinatário apenas para fins de informação (e não para a avaliação de qualquer investimento, aquisição, descarte ou qualquer outra transação). Qualquer falha no cumprimento dessas restrições pode constituir uma violação das leis de valores mobiliários aplicáveis. Neste comunicado à imprensa, "Takeda" às vezes é usado para conveniência, onde são feitas referências a Takeda e suas subsidiárias em geral. Da mesma forma, as palavras "nós", "nós" e "nosso" também são usadas para se referir a subsidiárias em geral ou àqueles que trabalham para elas. Essas expressões também são usadas onde nenhum objetivo útil é servido pela identificação da empresa ou empresa em particular.

  • Proporção de pacientes com hematócrito inferior a 45%. Mede o relatório do paciente de sete sintomas -chave relacionados à mielofibrose (muitos dos quais também são comuns entre os pacientes com energia fotovoltaica).

    • Fonte: Protagonist Therapeutics, Inc.

    Postou : 2025-03-04 06:00

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