Protagonistul și Takeda anunță rezultatele topline pozitive din faza 3 Verificați studiul rusfertidei la pacienții cu policitemie vera

Urmăriți Drugslib pe

NEWARK, California, OSAKA, Japan and CAMBRIDGE, Massachusetts, March 3, 2025 – Protagonist Therapeutics, Inc. (“Protagonist”) (NASDAQ:PTGX) and Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) today announced positive topline results for the Phase 3 VERIFY study, in which phlebotomy-dependent patients with polycythemia vera (PV) were Randomizat la tratament cu rusfertide sau placebo, ca un supliment la standardul de tratament de îngrijire. Studiul și -a îndeplinit obiectivul principal și toate cele patru obiective secundare cheie. Rusfertide este o primă clasă de investigare a hepcidinei peptide mimetice terapeutice, care a primit desemnarea medicamentelor orfane și desemnarea rapidă a traseelor ​​de la Administrația pentru Alimente și Droguri din SUA (FDA).

Constatările cheie ale studiului includ:

  • Endpoint-ul primar al studiului a fost menit, cu o proporție semnificativ mai mare a răspunsurilor la nivelul PV cu o proporție mai mare a pacienților PV, cu pacienții PV cu un pacienți cu transporturi clinice, în rândul RusFerside, cu o proporție mai mare a pacienților PV, cu o proporție mai mare a pacienților PV, cu pacienții PV cu o proporție mai mare, cu o proporție cu o proporție cu o proporție de tipul RusFersided-intedided, cu o proporție mai mare a pacienților PV, cu pacienții cu transporturi clinice din RusFertide (77%) comparativ cu cei care au primit placebo (33%) în săptămânile 20-32; P <0,0001. The primary endpoint of the study was the proportion of patients achieving a response, which was defined as the absence of phlebotomy eligibility.
  • The first key secondary endpoint, which is the pre-specified primary endpoint for European Union (EU) regulators, was also met, with a mean of 0.5 phlebotomies per patient in the rusfertide arm compared to 1.8 phlebotomies per patient in the braț placebo în săptămânile 0-32; p <0,0001.
  • Celelalte trei obiective secundare cheie pre-specificate, și anume Hematocrit Control2 și rezultate raportate de pacient folosind oboseala promisă SF-8A3 și MFSAF TSS-74, au fost, de asemenea, obținute cu semnificație statistică. Studii clinice Rusfertide. Nu au fost observate noi descoperiri de siguranță în studiu. Majoritatea evenimentelor adverse au fost reacții la locul de injecție de gradul 1-2 și toate evenimentele adverse grave raportate au fost considerate a fi legate de droguri. Nu a existat nicio dovadă a unui risc crescut de cancer la pacienții tratați cu rusfertide în comparație cu cei de pe placebo.

    • „Rezultatele pozitive ale studiului de fază 3 verifică pe toate punctele secundare primare și cheie secundare oferă dovezi convingătoare ale potențialului de rusfertide ca agent specific eritrocitozei de primă clasă, specific eritrocitozei de primă clasă „Planificăm să trimitem detalii suplimentare ale acestor rezultate promițătoare pentru prezentare la conferințele medicale viitoare în 2025. Suntem foarte recunoscători pacienților, personalului de studiu și anchetatorilor principali care au făcut posibilă studiul de verificare.”

    Pacienții cu PV prezintă un risc crescut pentru evenimente cardiovasculare și trombotice care pot pune viața în pericol. Mulți pacienți cu PV necesită flebotomie regulată, un proces de îndepărtare a sângelui pentru a gestiona nivelurile crescute de hematocrit cauzate de un exces de globule roșii, precum și tratamentul cu terapii citoreductive. Phlebotomia poate fi împovărătoare și a exacerba simptomele, inclusiv oboseală severă, tulburări vizuale și deficiență de fier, care afectează calitatea vieții pacienților. Reducerea hematocritului sub 45% este un obiectiv de tratament primar pentru pacienții cu PV, așa cum este recomandat prin ghidurile de tratament actuale.

    „Suntem încurajați de aceste rezultate și încântați de potențialul rusfertidei de a ajuta pacienții care trăiesc cu PV. Acești pacienți pot prezenta o povară ridicată de tratament, iar simptomele severe pot afecta calitatea vieții lor ”, a declarat Andy Plump, M.D., doctorat, președinte al cercetării și dezvoltării la Takeda. „Ne angajăm profund să aducem opțiuni suplimentare de tratament celor care trăiesc cu cancere de sânge, inclusiv cancere mieloide, cum ar fi PV.”

    „Totalitatea datelor clinice impresionante până în prezent arată că rusfertide are potențialul de impact pozitiv semnificativ asupra vieții pacienților cu PV”, a declarat Dinesh V. Patel, doctorat, președinte și șef executiv la protagonist. „Așteptăm cu nerăbdare să colaborăm cu partenerul nostru, Takeda, pentru a trimite concluziile noastre agențiilor de reglementare. Rezultatele studiului de astăzi marchează, de asemenea, un punct de inflexiune critic în călătoria lungă de zece ani a Protagonistului în programul Hepcidin și validează în continuare platforma și expertiza noastră în inovarea medicamentelor peptidice extrem de diferențiate pentru a satisface nevoile medicale nesatisfăcute. ”

    În conformitate cu acordul de licență și de colaborare între Protagonist și Takeda, protagonistul câștigă o plată de 25 de milioane de dolari în urma acestor rezultate pozitive. Milestonul este plătit după finalizarea raportului de studiu clinic.

    Impactul asupra rezultatelor financiare ale Takeda pentru anul fiscal care se încheie la 31 martie 2025 (FY2024), în urma rezultatelor studiului, este imaterial.

    Protagonist va găzdui un apel de conferință și o transmisie web, pentru care detaliile pot fi găsite mai jos.

    despre verificare

    după: mb-10!

    Studiul de verificare a fazei 3 (NCT05210790) este un studiu continuu, în trei părți, global, randomizat, controlat cu placebo, care evaluează rusfertida la 293 de pacienți cu policitemie vera pe o perioadă de 156 de săptămâni. Studiul evaluează eficacitatea și siguranța rusfertidei auto-administrate subcutanate, la pacienții cu hematocrit necontrolat, care depind de flebotomie, în ciuda standardului de tratament de îngrijire, care ar putea include hidroxiure, interferon și/sau ruxolitinib. Obiectivul principal al studiului a fost proporția de pacienți care au obținut un răspuns în săptămânile 20-32, care a fost definit ca absența „eligibilității de flebotomie”. To meet phlebotomy eligibility, patients in the study were required to have: confirmed hematocrit ≥45% that was ≥3% higher than their baseline hematocrit value, or hematocrit ≥48%.

    All patients have completed their participation in the randomized, placebo-controlled portion of the trial evaluating the efficacy and safety of rusfertide plus current treatment versus placebo plus current treatment și sunt acum în porțiunile de la nivel deschis ale procesului.

    Despre protagonist

    terapeutică protagonistă este o descoperire prin intermediul unei companii de biopharmace de dezvoltare cu stadiu târziu. Two novel peptides derived from Protagonist's proprietary discovery platform are currently in advanced Phase 3 clinical development, with New Drug Application submissions to the FDA expected in 2025. Icotrokinra (formerly, JNJ-2113) is a first-in-class investigational targeted oral peptide that selectively blocks the Interleukin-23 receptor (“IL-23R”) which is licensed to JNJ Innovative Medicines („JNJ”), fost Janssen Biotech, Inc. în urma descoperirii comune a lui Icotrokinra de către protagonistul și oamenii de știință JNJ în conformitate cu colaborarea IL-23R a companiilor, protagonistul a fost responsabil în primul rând de dezvoltarea ICotrokinra prin faza 1, JNJ asumând responsabilitatea pentru dezvoltarea în faza 2 și dincolo. Rusfertide, o mimetică a hormonului natural hepcidină, este în prezent în faza 3 pentru dezvoltarea rarelor tulburări de sânge Policitemie vera (PV). Rusfertide este co-dezvoltat și va fi comercializat cu Takeda Pharmaceuticals în conformitate cu un acord de colaborare și licență la nivel mondial încheiat în 2024 în baza căruia compania rămâne responsabilă în principal de dezvoltare prin depunerea NDA. Compania are, de asemenea, o serie de programe de descoperire a medicamentelor orale pre-clinice în stadiul de droguri care abordează ținte validate clinic și comercial, inclusiv antagonistul peptidic oral IL-17 PN-881, programul oral de hepcidină și programul de obezitate orală.

    Mai multe informații despre protagonist, candidații săi de droguri și studiile clinice pot fi găsite pe site-ul companiei la www.protagonist-inc.com.

    despre Takeda

    Takeda este concentrat pe crearea unei sănătăți mai bune pentru oameni și un viitor mai luminos pentru lume. Ne propunem să descoperim și să oferim tratamente care să se transforme în viață în zonele noastre terapeutice și de afaceri principale, inclusiv gastrointestinale și inflamație, boli rare, terapii derivate cu plasmă, oncologie, neuroștiință și vaccinuri. Împreună cu partenerii noștri, ne propunem să îmbunătățim experiența pacientului și să promovăm o nouă frontieră a opțiunilor de tratament prin conducta noastră dinamică și diversă. Ca o companie biofarmaceutică bazată pe valori, bazate pe R&D, cu sediul în Japonia, suntem ghidați de angajamentul nostru față de pacienți, oamenii noștri și planeta. Angajații noștri din aproximativ 80 de țări și regiuni sunt conduși de scopul nostru și sunt întemeiați pe valorile care ne -au definit de mai bine de două secole. Pentru mai multe informații, vizitați www.takeda.com.

    Acest comunicat de presă conține declarații prospective în scopuri ale prevederilor portului sigur din Legea privată de reformă a litigiilor private din 1995. Declarațiile prospective includ declarații privind beneficiile potențiale ale rusfertidei și calendarul datelor de încercare clinică Rusfertide și depunerea reglementării. În unele cazuri, puteți identifica aceste afirmații prin cuvinte prospective, cum ar fi „anticipați”, „credeți”, „poate”, „voința”, „așteaptă” sau negativul sau pluralul acestor cuvinte sau expresii similare. Forward-looking statements are not guarantees of future performance and are subject to risks and uncertainties that could cause actual results and events to differ materially from those anticipated, including, but not limited to, our ability to develop and commercialize our product candidates, our ability to earn milestone payments under our collaboration agreements with Janssen and Takeda, our ability to use and expand our programs to build a pipeline of product candidates, our ability to obtain and maintain regulatory approval of Candidații noștri de produse, capacitatea noastră de a opera într -o industrie competitivă și de a concura cu succes împotriva concurenților care au resurse mai mari decât noi și capacitatea noastră de a obține și proteja în mod adecvat drepturile de proprietate intelectuală pentru candidații noștri. Informații suplimentare cu privire la acești și alți factori de risc care afectează activitatea noastră pot fi găsite în înregistrările noastre periodice la Comisia de valori mobiliare și schimburi, inclusiv în conformitate cu „Factorii de risc” conținute în rapoartele periodice cele mai recent depuse la formularul 10-K și formularul 10-Q depus la Comisia de valori mobiliare și schimburi de schimb. Declarațiile prospective nu sunt garanții ale performanței viitoare, iar rezultatele noastre reale ale operațiunilor, stării financiare și lichidității, iar dezvoltarea industriei în care funcționăm pot diferi semnificativ de declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă. Orice declarații prospective pe care le facem în acest comunicat de presă vorbesc doar de la data acestui comunicat de presă. Nu presupunem nicio obligație de a ne actualiza declarațiile noastre prospective, fie ca urmare a informațiilor noi, a evenimentelor viitoare sau a altfel, după data acestui comunicat de presă.

    Takeda Notificare importantă

    În sensul prezentei notificări, „Comunicat de presă” înseamnă acest document, orice prezentare orală, orice sesiune de întrebări și răspunsuri și orice material scris sau oral discutat sau distribuit de Takeda Pharmaceutical Company Limited („Takeda”) cu privire la această versiune. Acest comunicat de presă (inclusiv orice briefing oral și orice întrebare și răspuns în legătură cu acesta) nu este destinat și nu constituie, reprezintă sau fac parte din nicio ofertă, invitație sau solicitare a oricărei oferte de cumpărare, altfel dobândiți, abonați-vă la, schimb, vinde sau dispune altfel, orice titluri de valori mobiliare sau solicitarea oricărui vot sau aprobare în orice jurisdicție. Nu sunt oferite publicuri sau alte valori mobiliare publicului prin intermediul acestui comunicat de presă. Nu se va face nicio ofertă de valori mobiliare în Statele Unite, cu excepția înregistrării în temeiul Legii privind valorile mobiliare din SUA din 1933, astfel cum a fost modificată, sau o scutire. Acest comunicat de presă este dat (împreună cu orice informații suplimentare care pot fi furnizate destinatarului) cu privire la condiția ca acesta să fie utilizat de către destinatar doar în scopuri de informații (și nu pentru evaluarea oricărei investiții, achiziții, eliminări sau orice altă tranzacție). Orice nerespectare a acestor restricții poate constitui o încălcare a legilor aplicabile a valorilor mobiliare.

    Companiile în care Takeda deține direct și indirect investiții sunt entități separate. În acest comunicat de presă, „Takeda” este uneori folosit pentru comoditate în care se fac referințe la Takeda și filialele sale în general. De asemenea, cuvintele „noi”, „noi” și „ai noștri” sunt, de asemenea, folosite pentru a se referi la filiale în general sau la cei care lucrează pentru ei. Aceste expresii sunt, de asemenea, utilizate în cazul în care niciun scop util nu este deservit prin identificarea anumitor companii sau companii.

    Takeda în legătură cu acest presă. Declarații, credințe sau opinii cu privire la viitoarele activități, poziția viitoare și rezultatele operațiunilor, inclusiv estimări, prognoze, ținte și planuri pentru Takeda. Fără limitare, declarațiile cu perspectivă înainte includ adesea cuvinte precum „ținte”, „planuri”, „crede”, „speranțe”, „continue”, „așteaptă”, „scopuri”, „intenționează”, „asigură”, „voință”, „poate”, „ar trebui”, „ar fi”, „ar putea”, „anticipează”, „estimări”, „proiecte” sau expresii similare sau negativ. Aceste declarații prospective se bazează pe presupuneri despre mulți factori importanți, inclusiv următoarele, ceea ce ar putea determina rezultatele reale să difere semnificativ de cele exprimate sau implicate de declarațiile prospective: circumstanțele economice din jurul activității globale ale Takeda, inclusiv condițiile economice generale din Japonia și Statele Unite; presiuni și evoluții competitive; modificări ale legilor și reglementărilor aplicabile, inclusiv reformele globale de asistență medicală; provocări inerente dezvoltării de produse noi, inclusiv incertitudinea succesului clinic și deciziile autorităților de reglementare și calendarul acestora; incertitudinea succesului comercial pentru produsele noi și existente; dificultăți sau întârzieri de fabricație; fluctuații ale ratelor de schimb de dobânzi și valute; revendicări sau preocupări cu privire la siguranța sau eficacitatea produselor comercializate sau a candidaților de produse; Impactul crizelor de sănătate, cum ar fi romanul Pandemic Coronavirus, asupra Takeda și clienților și furnizorilor săi, inclusiv guverne străine din țările în care operează Takeda sau pe alte fațete ale activității sale; calendarul și impactul eforturilor de integrare post-fuziune cu companiile dobândite; capacitatea de a ceda activele care nu sunt esențiale pentru operațiunile Takeda și calendarul oricărei astfel de cesionare; și alți factori identificați în cel mai recent raport anual al lui Takeda privind formularul 20-F și celelalte rapoarte ale lui Takeda depuse la Comisia de Securități și Exchanie din SUA, disponibile pe site-ul Takeda la: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ sau la www.sec.gov. Takeda nu se angajează să actualizeze niciuna dintre declarațiile prospective cuprinse în prezentul comunicat de presă sau în orice alte declarații prospective pe care le poate face, cu excepția cazului în care solicită legea sau regula Bursei. Performanța anterioară nu este un indicator al rezultatelor viitoare, iar rezultatele sau declarațiile Takeda din acest comunicat de presă nu pot fi indicative și nu sunt o estimare, prognoză, garanție sau proiecție a rezultatelor viitoare ale Takeda.

    Takeda Medical Information

    This press release contains information about products that may not be available in all countries, or may be available under different trademarks, pentru diferite indicații, în doze diferite sau în puncte forte diferite. Nimic conținut aici nu ar trebui considerat o solicitare, o promovare sau reclamă pentru orice medicamente pe bază de rețetă, inclusiv cele în curs de dezvoltare.

  • Un respondent este un pacient care a terminat săptămânile 0-32 din studiu, nu a fost eligibil de flebotomie și nu a primit o flebotomie în săptămânile 20-32. Pentru a îndeplini eligibilitatea de flebotomie, pacienții din studiu au fost obligați să aibă: hematocrit confirmat ≥45% care a fost ≥3% mai mare decât valoarea lor de bază a hematocritului sau hematocrit ≥48%. A se vedea secțiunea „Despre verificare”
  • Proporție de pacienți cu hematocrit mai puțin de 45%.
  • Schimbarea medie de la valoarea inițială la săptămâna 32 folosind oboseala promisă SF-8A, un chestionar care măsoară pacientul raportată de pacienți simptome de oboseală și impactul lor pe mf. chestionar care măsoară raportarea pacientului a șapte simptome cheie legate de mielofibroză (multe dintre ele fiind frecvente și în rândul pacienților cu PV).

    • Sursa: Protagonist Therapeutics, Inc.

    Postat : 2025-03-04 06:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare