PTC Therapeutics تعلن عن قبول إدارة الأغذية والعقاقير ومراجعة الأولوية لل vatiquinone NDA لعلاج الأطفال والبالغين مع ترنح فريدريتش

اتبع Drugslib على

علاج: ترنح Friedreich's

PTC Therapeutics يعلن عن قبول FDA ومراجعة الأولوية للاخنين

Warren ، N.J. ، 19 فبراير ، 2025/PRNewswire/ - PTC أعلنت شركة Therapeutics ، Inc. (NASDAQ: PTCT) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت تقديم تطبيق المخدرات الجديد (NDA) لصالح فاتيكينون لعلاج الأطفال والبالغين الذين يعيشون مع Ataxia Friedreich (FA). تم منح التطبيق مراجعة الأولوية وتعيين قانون رسوم استخدام المخدرات الموصوفة (PDUFA) تاريخ الإجراء المستهدف في 19 أغسطس 2025.

قال ماثيو ب. كلاين ، الرئيس التنفيذي لشركة PTC Therapeutics: "نحن متحمسون لأن نكون خطوة واحدة أقرب إلى تقديم علاج معتمد لجميع المرضى الذين يعانون من ترنح فريدريتش". "إذا تمت الموافقة عليها ، فإن الفاتيكينون سيكون أول علاج لمرضى الأطفال الذين يعانون من FA ، ويوفر بديلاً آمنًا وفعالًا وفعالًا للبالغين. يعكس منح المراجعة ذات الأولوية من قبل FDA الحاجة غير الملباة بشكل كبير للمرضى الأصغر سناً الذين يعانون من FA. نتطلع إلى العمل بشكل تعاوني مع إدارة الأغذية والعقاقير أثناء عملية المراجعة. دراسة MOVE-FA بالإضافة إلى نتائج دراستين طويلتين بما في ذلك مرضى FA للأطفال والبالغين. تُظهر بيانات هذه الدراسات الثلاث أدلة مهمة ودائمة وذات مغزى سريريًا على تباطؤ تطور المرض على الجوانب الرئيسية للمرض. بالإضافة إلى ذلك ، توضح هذه الدراسات أن الفاتيكينون آمن وجيد التحمل في جميع الفئات العمرية التي تمت دراستها.

كان Vatiquinone NDA هو طلب الموافقة الرابع المقدم إلى إدارة الأغذية والعقاقير من قبل PTC في عام 2024. تم قبول جميع الطلبات الأربعة للمراجعة.

حول vatiquinone vatiquinone هو جزيء صغير ، مثبط انتقائي أول في فئة 15-lipoxygenase (15-LO) ، وهو إنزيم يمثل منظمًا رئيسيًا للحيوية والحيوية مسارات الإجهاد التأكسدي التي تعطلت في ترنح فريدريتش. يساعد تثبيط 15-LO على تخفيف عواقب خلل الميتوكوندريا والإجهاد التأكسدي ، مما يقلل في نهاية المطاف من الالتهاب الخلوي والإجهاد التأكسدي وتعزيز البقاء على قيد الحياة العصبية. ، وأظهرت تأثيرًا على خطر الوفيات والتعب وعدد من الأمراض العصبية والعضلية العصبية الأعراض. ​​

حول Move-Fa كانت Move-FA تجربة عالمية موجهة للتسجيل من الفاتيكينون التي سجلت 146 من مرضى الأطفال في الاتحاد الأوروبي ، وكان معظمهم أقل من 18 عامًا. في حين أن نقطة النهاية الأولية للتغيير من خط الأساس في درجة MFARs الإجمالية لم تصل إلى أهمية إحصائية (ع = 0.14) ، تم تسجيل تأثير ذي دلالة إحصائية (ع = 0.021) على النطاق الفرعي للاستقرار المستقيم من MFARs ، والذي كان نقطة نهاية محددة مسبقًا ، وجزء من MFARs يفهم الآن أنه الأكثر حساسية وذات صلة بالنسبة لسكان التحليل الأساسي المسجلين. بالإضافة إلى ذلك ، كان التأثير على الاستقرار المستقيم متفقًا مع تأثير العلاج الإيجابي على اختبار مسافة المشي لمدة دقيقة واحدة والمكون الوظيفي لمقياس تصنيف التعب المعدل. شملت الدراسة مرحلة مدتها 72 أسبوعًا يسيطر عليها وهمي وتمديد السلام المفتوح على المدى الطويل. بعد الانتهاء من MOVE-FA ، كانت الموضوعات مؤهلة للتسجيل في دراسة تمديد طويلة الأجل مفتوحة التسمية مستمرة.

حول فريدريتش Ataxia فريدريتش Ataxia (FA) هو اضطراب نادر وعضوي نادر جسديًا ، يصرخ على الحياة والذي يؤثر بشكل أساسي على الجهاز العصبي المركزي والقلب. (حركات غير طبيعية وغير منسقة) وعادة ما يكون سبب عيب وراثي واحد في جين فراتاكسين (FXN) الذي يؤدي إلى انخفاض إنتاج فراتاكسين ، وهو بروتين الميتوكوندريا مهم للتمثيل الغذائي الخلوي وإنتاج الطاقة. مرتبط بتراكم الحديد الميتوكوندريا وزيادة الإجهاد التأكسدي ، والذي يمكن أن يؤدي إلى موت الخلية من خلال ferroptosis.6،7،8

تشمل الأعراض فقدان تدريجي للتنسيق وقوة العضلات مما يؤدي إلى ضعف التوازن والتنسيق ، وصعوبة التحدث ، والبلع ، والتنفس ، وانحناء العمود الفقري ، وظروف القلب الخطيرة ، والسكري ، وضعف السمع والرؤية. تختلف الأعراض وسرعة التقدم بين الناس وقد لا تكون بعض الأعراض واضحة في الكل. عادة ما يتم تشخيص ترنح فريدريتش في مرحلة الطفولة أو المراهقة. 5،11 حوالي 25000 شخص لديهم ترنح فريدريتش على مستوى العالم.

حول PTC Therapeutics ، inc. يطور ، ويقوم بتسويق الأدوية المتمايزة سريريًا التي توفر فوائد للأطفال والبالغين الذين يعانون من اضطرابات نادرة. إن قدرة PTC على الابتكار لتحديد العلاجات الجديدة والتسويق العالمي هي الأساس الذي يدفع الاستثمار في خط أنابيب قوي ومتنوع من الأدوية التحويلية. لمعرفة المزيد حول PTC ، يرجى زيارتنا على www.ptcbio.com واتبعنا على Facebook و Instagram و LinkedIn و x.

بيان تطلعية يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. جميع البيانات الواردة في هذا الإصدار ، بخلاف بيانات الحقيقة التاريخية ، البيانات التطلعية ، بما في ذلك البيانات المتعلقة: التوقعات المستقبلية وخطط وآفاق PTC ، بما في ذلك فيما يتعلق بالتوقيت المتوقع للتقديمات التنظيمية والاستجابات والتسويق وغيرها من الأمور فيما يتعلق بها المنتجات والمرشحين للمنتجات ؛ استراتيجية PTC والعمليات المستقبلية والوضع المالي المستقبلي والإيرادات المستقبلية والتكاليف المتوقعة وأهداف الإدارة. يمكن تحديد بيانات تطلعية أخرى بالكلمات ، "التوجيه" ، "الخطة" ، "توقع" ، "تقدير ،" تقدير "،" توقع "،" تنوي "،" مايو "،" الهدف "،" المحتملة " "" سوف "،" "سوف" ، "يمكن ،" ينبغي ، "،" "متابعة ،" تعبيرات مماثلة.

قد تختلف النتائج الفعلية لـ PTC أو إنجازاتها ماديًا عن تلك التي يتم التعبير عنها أو ضمنيًا بواسطة البيانات التطلعية التي تصدرها نتيجة لمجموعة متنوعة من المخاطر والشكوك ، بما في ذلك تلك المتعلقة: نتائج التسعير والتغطية والسداد مع دافعي الطرف الثالث لمنتجات PTC أو مرشحين المنتجات التي تقوم بها PTC بتسويقها أو قد تسوقها في المستقبل ؛ التوقعات فيما يتعلق بال vatiquinone ، بما في ذلك أي عمليات إرسال تنظيمية والموافقات المحتملة ، والتسويق ، والإنجاز المحتمل لمعالم التنظيمية والمبيعات والمدفوعات الطارئة التي قد تكون PTC ملزمة ؛ آثار تجارية كبيرة ، بما في ذلك آثار الصناعة والسوق والظروف الاقتصادية أو السياسية أو التنظيمية ؛ التغييرات في الضرائب وغيرها من القوانين واللوائح والمعدلات والسياسات ؛ قاعدة المرضى المؤهلة والإمكانات التجارية لمنتجات PTC ومرشحو المنتجات ؛ النهج العلمي لـ PTC وتقدم التنمية العامة ؛ والعوامل التي تمت مناقشتها في قسم "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي لـ PTC على النموذج 10-K ، وكذلك أي تحديثات لعوامل الخطر هذه المقدمة من وقت لآخر في ملفات PTC الأخرى مع SEC. يتم حثك على النظر بعناية في كل هذه العوامل.

كما هو الحال مع أي صيدلانية قيد التطوير ، هناك مخاطر كبيرة في التطوير والموافقة التنظيمية وتسويق منتجات جديدة. لا توجد ضمانات بأن أي منتج سيتلقى أو يحافظ على موافقة تنظيمية في أي إقليم ، أو يثبت أنه ناجح تجاريًا ، بما في ذلك الفاتيكينون.

لا يتعهد هذا البيان الصحفي و PTC أو يخطط لتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية من هذا القبيل لتعكس النتائج الفعلية أو التغييرات في الخطط أو الآفاق أو الافتراضات أو التقديرات التوقعات ، أو الظروف الأخرى التي تحدث بعد تاريخ هذا البيان الصحفي باستثناء ما هو مطلوب بموجب القانون.

المراجع:

  • Hinman A ، et al. PLOS واحد. 2018 ؛ 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 DECK PRE-CLINICAL DECK.
  • Shrader WD ، et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011 ؛ 21: 3693–3698.
  • Lynch DR ، Farmer JM ، Balcer LJ ، et al. Arch Neurol2002 ؛ 59 (5): 743–747.
  • Campuzano V ، Montermini L ، Lutz Y ، et al. Hum Mol Genet 1997 ؛ 11 (6): 1771–1780.
  • Campuzano V ، et al. همهمة مول جينيت. 1997 ؛ 6: 1771–1780.
  • Cook A ، Giunti P. Br Med Bull. 2017 ؛ 124: 19–30.
  • Pandolfo M ، Hausmann L. J Neurochem. 2013 ؛ 126: 142–146.
  • Bürk K. Cerebellum Ataxias 2017 ؛ 4: 4.
  • Cook A ، Giunti P. Br Med Bull 2017 ؛ 124 (1): 19 -30.
  • DeLatycki MB ، Williamson R ، Forrest SM. J Med Genet 2000 ؛ 37 (1): 1–8.

    • Source PTC Therapeutics ، INC.

    نشر : 2025-02-20 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية