PTC Therapeutics oznamuje přijetí a prioritní přezkum FDA pro Vatiquinon NDA pro léčbu dětí a dospělých s Ataxií FriedReich

Sledujte Drugslib

Léčba pro: Friedreich's Ataxia

PTC Therapeutics oznamuje přijetí a prioritní přezkum FDA pro Vatiquinon NDA pro léčbu dětí a dospělých s Friedreichovou ataxií

Warren, N.J., 19. února 2025/PRNewswire/ - PTC Společnost Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) dnes oznámila, že americká správa potravin a léčiv (FDA) přijala pro podání nové přihlášky na léky (NDA) pro Vatiquinon pro léčbu dětí a dospělých žijících s Friedreichovou ataxií (FA). Žádost byla poskytnuta přezkum priority a přidělena zákon o poplatku za vodopis na předpis (PDUFA) cílové datum akce 19. srpna 2025.

"Jsme nadšeni, že jsme o krok blíže k přivedení schválené terapie všem pacientům s Friedreichovou ataxií," řekl Matthew B. Klein, M.D., generální ředitel PTC Therapeutics. „Pokud by byla schválena, vatiquinon by byla první terapií pro pediatrické pacienty s FA a poskytla by potenciální bezpečná, dobře tolerovaná a účinná léčebná alternativa pro dospělé. Poskytnutí prioritního přezkumu FDA odráží významnou neuspokojenou potřebu mladších pacientů s FA. Těšíme se na spolupráci s FDA během procesu kontroly. “

Vatiquinone NDA je založena na datech z Studie Playbem-řízeného pohybu-FA a výsledky ze dvou dlouhodobých studií včetně pediatrických a dospělých FA pacientů. Údaje z těchto tří studií prokazují významný, odolný a klinicky smysluplný důkaz zpomalování progrese onemocnění na klíčových aspektech nemoci. Tyto studie navíc ukazují, že vatiquinon je bezpečný a dobře tolerovaný ve všech studovaných věkových skupinách.

Vatiquinone NDA byla čtvrtá schválení žádosti předloženou FDA společností PTC v roce 2024. Všechny čtyři žádosti byly přijaty k přezkumu.

o Vatiquinone Vatiquinone je malá molekula. První selektivní inhibitor 15-lipoxygenázy (15-LO), enzym, který je klíčovým regulátorem energetického a enzymu a enzymu a energetického a enzymu a Oxidační stresové dráhy, které jsou narušeny ve Friedreichově ataxii. Inhibice 15-LO pomáhá zmírnit důsledky mitochondriální dysfunkce a oxidačního stresu, nakonec snižuje buněčný zánět a oxidační stres a podporuje přežití neuronů.1,2,3 Vatiquinon bylo vyhodnoceno v řadě klinických studií, mnoho zaměřených na pediatrické pacienty bylo hodnoceno v řadě klinických studií, mnoho zaměřených na pediatrické pacienty bylo hodnoceno v řadě klinických studií. , a prokázal dopad na riziko úmrtnosti, únavu a řadu neurologických a neuromuskulárních onemocnění Příznaky.

o Move-FA Move-FA byl globální registrační pokus s vatiquinonem, který zapsal 146 pediatrických, dospívajících a dospělých FA pacientů, z nichž většina byla mladší 18 let. Zatímco primární koncový bod změny z výchozí hodnoty v celkovém skóre MFARS nedosáhl statistické významnosti (p = 0,14), statisticky významný účinek (p = 0,021) byl zaznamenán na podskupině MFARS svislé stability, což byl předem specifikovaný koncový bod. a část MFARS nyní chápana jako nejcitlivější a nejvýznamnější pro přihlášenou populaci primární analýzy. Kromě toho byl účinek na vzpřímenou stabilitu shodný s příznivým účinku léčby na test vzdálenosti 1 minuty a funkční složkou modifikované stupnice únavy. Studie zahrnovala 72týdenní fázi placebem kontrolovanou a dlouhodobé prodloužení otevřené značky. Po dokončení Move-FA byly subjekty způsobilé k zápisu do dlouhodobé otevřené studie prodloužení, která probíhá. Vzácná, fyzicky vysilující, neztvomná, neuromuskulární porucha, která ovlivňuje hlavně centrální nervový systém a srdce.4 Je to nejběžnější dědičná ataxie (abnormální, nekoordinované pohyby) a obvykle je způsoben jediným genetickým defektem frataxinového (FXN) genu, který vede ke snížené produkci frataxinu, mitochondriálního proteinu, který je důležitý pro buněčný metabolismus a produkci energie.4,5 snížené frataxinové hladiny je frataxin spojené s akumulací mitochondriálního železa a zvýšeným oxidačním stresem, což může vést k buněčné smrti ferroptóza.6,7,8

Mezi příznaky patří progresivní ztráta koordinace a síly svalů, která vede ke špatné rovnováze a koordinaci, obtížnosti, polykání a dýchání, zakřivení páteře, vážné srdeční podmínky, cukrovku a poškození sluchu a zhoršení vidění.9,10 Závažnost ze strany závažnosti Symptomy a rychlost progrese se mezi lidmi a některými příznaky liší ve všech. Friedreichova ataxie je obvykle diagnostikována v dětství nebo dospívání. Vyvíjí se a komercializuje klinicky diferencované léky, které poskytují výhody dětem a dospělým žijícím se vzácnými poruchami. Schopnost PTC inovovat a identifikovat nové terapie a celosvětově komercializovat produkty je základem, který vede investice do robustního a diverzifikovaného potrubí transformačních léčiv. Chcete-li se dozvědět více o PTC, navštivte nás na adrese www.ptcbio.com a sledujte nás na Facebooku, Instagramu, LinkedIn a X.

výhledové prohlášení Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu zákona o reformě soukromých cenných papírů z roku 1995. Všechna prohlášení obsažená v tomto vydání, jiná než prohlášení o historických skutečnostech, jsou Výhledná prohlášení, včetně prohlášení týkajících se: budoucích očekávání, plánů a vyhlídek na PTC, a to s ohledem na očekávané načasování regulačních podání a odpovědí, komercializace a dalších záležitostí s ohledem na to jeho produkty a kandidáti na produkty; Strategie PTC, budoucí operace, budoucí finanční situace, budoucí příjmy, předpokládané náklady a cíle řízení. Ostatní výhledová prohlášení mohou být identifikována slovy „Pokyny“, „Plán“, „Předpovídat“, „Věřit“, „odhad“, „očekávat“, „zamýšlel“, „může“, „cíl“, „potenciál“ , „„ Will “,„ by “„ mohl “,„ by měl “,„ pokračovat “a podobné výrazy. Prohlášení o výhledových výhledech, která provádí v důsledku různých rizik a nejistot, včetně těch, které se vztahují: Výsledek cen, pokrytí a vyjednávání o náhradě s platovami třetích stran pro produkty PTC nebo kandidáty na produkty, které PTC komercializují nebo se mohou v budoucnu komercializovat nebo se mohou komercializovat v budoucnu ;; Očekávání s ohledem na Vatiquinon, včetně jakýchkoli regulačních podání a potenciálních schválení, komercializace, potenciálního dosažení regulačních a prodejních milníků a podmíněných plateb, které PTC může být povinen provést; významné obchodní účinky, včetně účinků průmyslu, trhu, ekonomických, politických nebo regulačních podmínek; změny daně a jiných zákonů, předpisů, sazeb a politik; způsobilá základna pacientů a komerční potenciál kandidátů na produkty PTC; Vědecký přístup PTC a pokrok obecného rozvoje; a faktory diskutované v části „Rizikové faktory“ v poslední výroční zprávě PTC na formuláři 10-K, jakož i jakékoli aktualizace těchto rizikových faktorů podaných čas od času v dalších podáních PTC u SEC. Jste vyzváni, abyste pečlivě zvážili všechny takové faktory.

Stejně jako u jakéhokoli vývoje léčiv, existují významná rizika ve vývoji, regulačním schvalování a komercializaci nových produktů. Neexistují žádné záruky, že jakýkoli produkt obdrží nebo udržuje regulační schválení na jakémkoli území, nebo se ukáže jako komerčně úspěšný, včetně Vatiquinone. Tato tisková zpráva a PTC se nepovažují ani neplánují aktualizovat nebo revidovat žádná výhledová prohlášení tak, aby odrážely skutečné výsledky nebo změny v plánech, vyhlídkách, předpokladech, odhadech nebo projekcích nebo Další okolnosti, ke kterým dochází po datu této tiskové zprávy, s výjimkou případů, kdy je vyžadováno zákonem.

Reference:

  • Hinman A, et al. PLOS ONE. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 Preklinická datová paluba.
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693–3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ, et al. Arch Neurol2002; 59 (5): 743–747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y, et al. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.
  • Campuzano V, et al. Hum Mol Genet. 1997; 6: 1771–1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull. 2017; 124: 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142–146. –30.
  • Delatycki MB, Williamson R, Forrest SM. J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • Zdroj PTC Therapeutics, Inc.

    Vyslán : 2025-02-20 12:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova