PTC Therapeutics kündigt die Akzeptanz und Prioritätsprüfung für Vatiquinon NDA zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit Friedreich's Ataxia an

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Behandlung für: Friedreichs Ataxie

PTC-Therapeutika kündigt die Annahme und die Prioritätsüberprüfung der FDA für die Vatiquinon-NDA zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit Friedreich's Ataxia an

Warren, N. J., 19. Februar 2025/PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) gab heute bekannt, dass die US -amerikanische Food and Drug Administration (FDA) für die Einreichung der neuen Arzneimittelanwendung (NDA) für Vatikinon zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit Friedreich's Ataxia (FA) angenommen hat. Die Bewerbung wurde vorrangige Überprüfung erteilt und ein Ziel Aktionsdatum des 19. August 2025 (/p> ein verschreibungspflichtiges Arzneimittelbenutzergebührengesetz (PDUFA) zugewiesen.

"Wir freuen uns, allen Patienten mit Friedreich's Ataxia eine zugelassene Therapie näher zu bringen", sagte Matthew B. Klein, M. D., Chief Executive Officer von PTC Therapeutics. "Wenn es zugelassen würde, wäre Vatiquinon die erste Therapie für pädiatrische Patienten mit FA und bietet eine potenzielle sichere, gut verträgliche und wirksame Behandlungsalternative für Erwachsene. Die Gewährung der Prioritätsprüfung durch FDA spiegelt den signifikanten Bedarf für jüngere Patienten mit FA wider. Wir freuen uns darauf, während des Überprüfungsprozesses gemeinsam mit FDA zu arbeiten. Move-FA-Studie sowie Ergebnisse von zwei Langzeitstudien, einschließlich pädiatrischer und erwachsener FA-Patienten. Daten aus diesen drei Studien zeigen signifikante, langlebige und klinisch bedeutsame Hinweise auf eine Verlangsamung des Fortschreitens der Erkrankung zu Schlüsselaspekten der Krankheit. Darüber hinaus zeigen diese Studien, dass Vatikinon in allen untersuchten Altersgruppen sicher und gut vertragen ist.

Das Vatiquinon -NDA war der vierte Genehmigungsantrag, der 2024 der FDA von PTC eingereicht wurde. Alle vier Anträge wurden zur Überprüfung angenommen. Selektiver Inhibitor von 15-Lipoxygenase (15-lo), ein Enzym, das ein Schlüsselregulator des energetischen und ein wichtiger Regulator ist Oxidative Stresswege, die in Friedreichs Ataxie gestört sind. Die Hemmung von 15-lO hilft, die Folgen von mitochondrialen Dysfunktionen und oxidativem Stress zu lindern, letztendlich die zelluläre Entzündung und den oxidativen Stress zu verringern und das neuronale Überleben zu fördern. und hat einen Einfluss auf das Sterblichkeitsrisiko, Müdigkeit und eine Reihe von neurologischen und Neuromuskuläre Erkrankungen Symptome.

Über Move-Fa move-fa war eine globale Registrierungsversuch mit Vatiquinon, die 146 Patienten mit pädiatrischen, jugendlichen und erwachsenen FA-Patienten einschloss, von denen die meisten weniger als 18 Jahre alt waren. Während der primäre Endpunkt der Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Gesamtwert des MFARS-Scores keine statistische Signifikanz (P = 0,14) erreichte, wurde ein statistisch signifikanter Effekt (P = 0,021) auf der Subskala der MFARS-Stabilität aufrechte, was ein vorgegebener Endpunkt war, der ein vorgegebener Endpunkt war. und der Teil der MFARs ist jetzt als die empfindlichste und relevanteste für die eingeschriebene Primäranalysepopulation. Darüber hinaus war der Effekt auf die aufrechte Stabilität mit einem günstigen Behandlungseffekt auf den 1-minütigen Walk-Abstandstest und die funktionelle Komponente der modifizierten Ermüdungsbewertungsskala überein. Die Studie umfasste eine 72-wöchige placebokontrollierte Phase und eine langfristige Open-Label-Erweiterung. Nach Abschluss von Move-FA waren die Probanden berechtigt, sich für eine langfristige Open-Label-Erweiterungsstudie, die andauert, aufzunehmen. Eine seltene, physisch schwächende, lebensverletztes, neuromuskuläre Störung, die hauptsächlich das Zentralnervensystem und das Herz beeinflusst.4 Es ist die häufigste erbliche Ataxie (abnormale, unkoordinierte Bewegungen) und wird normalerweise durch einen einzelnen genetischen Defekt im Frataxin (FXN) -Gen verursacht, das zu einer verringerten Produktion von Frataxin führt, einem mitochondrialen Protein, das für den Zellstoffwechsel und die Energieerzeugung wichtig ist.4,5, die Frataxinspiegel sind mit mitochondrialer Eisenakkumulation und erhöhtem oxidativem Stress verbunden, der zum Zelltod durch führen kann Ferroptose.6,7,8

Symptome sind fortschreitender Verlust der Koordination und Muskelkraft, das zu einem schlechten Gleichgewicht und Koordination, Schwierigkeiten beim Sprechen, Schlucken und Atmung, Krümmung der Wirbelsäule, schwerwiegenden Herzerkrankungen, Diabetes sowie Hör- und Sehbehinderung führt.10 Die Schwere der Schwere der Schwere Die Symptome und die Verlaufsgeschwindigkeit variieren zwischen Menschen und einige Symptome sind möglicherweise nicht alle offensichtlich. Die Ataxie von Friedreich wird normalerweise in der Kindheit oder der Jugend diagnostiziert.5,11 ungefähr 25.000 Menschen haben weltweit Friedreichs Ataxie. Entwickelt und kommerzialisiert klinisch differenzierte Medikamente, die Kindern und Erwachsenen, die mit seltenen Störungen leben, Vorteile bieten. Die Fähigkeit von PTC, innovativ zu sein, um neue Therapien zu identifizieren und Produkte weltweit zu kommerzialisieren, ist die Grundlage, die die Investitionen in eine robuste und diversifizierte Pipeline transformativer Medikamente fördert. Um mehr über PTC zu erfahren, besuchen Sie uns bitte unter www.ptcbio.com und folgen Sie uns auf Facebook, Instagram, LinkedIn und x.

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Wie bei jeder in der Entwicklung in der Entwicklung stehenden pharmazeutischen Auseinandersetzung besteht erhebliche Risiken bei der Entwicklung, der regulatorischen Zulassung und Vermarktung neuer Produkte. Es gibt keine Garantien dafür, dass ein Produkt in einem Gebiet eine behördliche Genehmigung erhält oder aufrechterhalten wird oder sich als wirtschaftlich erfolgreich erweisen wird, einschließlich Vatiquinon. Diese Pressemitteilung und PTC veranstalten oder planen keine solchen zukunftsgerichteten Aussagen, um die tatsächlichen Ergebnisse oder Änderungen der Pläne, Aussichten, Annahmen, Schätzungen oder Projektionen zu aktualisieren oder zu überarbeiten Andere Umstände, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung auftreten, sofern dies gesetzlich vorgeschrieben ist.

Referenzen:

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    • Quelle PTC Therapeutics, Inc.

    Gesendet : 2025-02-20 12:00

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