Η PTC Therapeutics ανακοινώνει την αποδοχή και την προτεραιότητα της FDA για την Vatiquinone NDA για τη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων με αταξία του Friedreich

Ακολουθήστε το Drugslib

θεραπεία για: friedreich ataxia

PTC Therapeutics ανακοινώνει την αποδοχή και την προτεραιότητα της FDA για τη Vatiquinone NDA για τη θεραπεία των παιδιών και των ενηλίκων με αταξία Friedreich's's

Warren, N.J., 19 Φεβρουαρίου 2025/prnewswire/ - PTC Η Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ανακοίνωσε σήμερα ότι η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει αποδεχθεί για την κατάθεση της νέας αίτησης φαρμάκων (NDA) για τη Vatiquinone για τη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων που ζουν με την αταξία του Friedreich (FA). Η αίτηση έχει χορηγηθεί αναθεώρηση προτεραιότητας και έχει αναθέσει μια ημερομηνία δράσης του νόμου για τα τέλη χρηστών φαρμάκων (PDUFA) Ημερομηνία δράσης 19 Αυγούστου 2025.

"Είμαστε ενθουσιασμένοι που είμαστε ένα βήμα πιο κοντά στο να φέρει μια εγκεκριμένη θεραπεία σε όλους τους ασθενείς με αταξία του Friedreich", δήλωσε ο Matthew B. Klein, M.D., διευθύνων σύμβουλος της PTC Therapeutics. "Εάν εγκριθεί, η Vatiquinone θα είναι η πρώτη θεραπεία για παιδιατρικούς ασθενείς με FA και θα παρέχει μια πιθανή ασφαλή, καλά ανεκτή και αποτελεσματική εναλλακτική θεραπεία για τους ενήλικες. Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με την FDA κατά τη διάρκεια της διαδικασίας αναθεώρησης. "

Το Vatiquinone NDA βασίζεται σε δεδομένα από το ελεγχόμενο με εικονικό φάρμακο Μελέτη MOVE-FA καθώς και αποτελέσματα από δύο μακροπρόθεσμες μελέτες που περιλαμβάνουν παιδιατρικούς και ενήλικους ασθενείς με FA. Τα δεδομένα από αυτές τις τρεις μελέτες καταδεικνύουν σημαντικές, ανθεκτικές και κλινικά σημαντικές ενδείξεις επιβράδυνσης της εξέλιξης της νόσου σε βασικές πτυχές της νόσου. Επιπλέον, αυτές οι μελέτες καταδεικνύουν ότι η Vatiquinone είναι ασφαλής και καλά ανεκτή σε όλες τις ηλικιακές ομάδες που μελετήθηκαν.

Η Vatiquinone NDA ήταν η τέταρτη αίτηση έγκρισης που υποβλήθηκε στο FDA από το PTC το 2024. Και οι τέσσερις εφαρμογές έγιναν αποδεκτές για ανασκόπηση. Ο πρώτος στην κατηγορία επιλεκτικού αναστολέα της 15-λιποξυγενάσης (15-LO), ενός ενζύμου που είναι βασικός ρυθμιστής του ενεργητικού και Οι οδοί οξειδωτικού στρες που διαταράσσονται στην αταξία του Friedreich. Η παρεμπόδιση του 15-LO βοηθά στην ανακούφιση των συνεπειών της μιτοχονδριακής δυσλειτουργίας και του οξειδωτικού στρες, μειώνοντας τελικά την κυτταρική φλεγμονή και το οξειδωτικό στρες και την προαγωγή της νευρωνικής επιβίωσης.1,2,3 βουνουβινόνη έχει αξιολογηθεί σε μια σειρά κλινικών μελετών, πολλοί επικεντρωμένοι σε παιδιατρικούς ασθενείς , και έχει επιδείξει αντίκτυπο στον κίνδυνο θνησιμότητας, στην κόπωση και σε έναν αριθμό νευρολογικών και νευρομυϊκών ασθενειών συμπτώματα.

Σχετικά με το MOVE-FA Το MOVE-FA ήταν μια παγκόσμια δοκιμή κατευθυνόμενη από την καταχώρηση της βτακινόνης που εγγράφηκε 146 παιδιατρικούς, εφήβους και ενήλικες ασθενείς με FA, η πλειοψηφία των οποίων ήταν κάτω των 18 ετών. Ενώ το κύριο τελικό σημείο της μεταβολής από την αρχική τιμή στη συνολική βαθμολογία MFARS δεν έφθασε στατιστική σημασία (P = 0,14), καταγράφηκε στατιστικά σημαντική επίδραση (P = 0,021) στο MFARS Upright Stability Subscale, η οποία ήταν ένα προκαθορισμένο τελικό σημείο, και το τμήμα των MFAR που τώρα θεωρούνται το πιο ευαίσθητο και σχετικό για τον εγγεγραμμένο πληθυσμό πρωτοβάθμιας ανάλυσης. Επιπλέον, η επίδραση στην όρθια σταθερότητα ήταν σύμφωνη με την ευνοϊκή θεραπευτική επίδραση στη δοκιμή απόστασης 1 λεπτών με τα πόδια και στο λειτουργικό συστατικό της τροποποιημένης κλίμακας βαθμολόγησης κόπωσης. Η μελέτη περιελάμβανε μια ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο φάση 72 εβδομάδων και μια μακροχρόνια επέκταση ανοικτής ετικέτας. Μετά την ολοκλήρωση του Move-FA, τα υποκείμενα ήταν επιλέξιμα για εγγραφή σε μια μακροπρόθεσμη μελέτη επέκτασης ανοικτής ετικέτας, η οποία βρίσκεται σε εξέλιξη. Μια σπάνια, σωματικά εξασθενητική, θραυστική ζωή, νευρομυϊκή διαταραχή που επηρεάζει κυρίως το κεντρικό νευρικό σύστημα και την καρδιά.4 Είναι η πιο συνηθισμένη κληρονομική αταξία (μη φυσιολογικά, ασυντόνιστες κινήσεις) και συνήθως προκαλείται από ένα μόνο γενετικό ελάττωμα στο γονίδιο frataxin (FXN) που οδηγεί σε μειωμένη παραγωγή φραταξίνης, μια μιτοχονδριακή πρωτεΐνη που είναι σημαντική για τα επίπεδα κυτταρικού μεταβολισμού και ενέργειας. που σχετίζονται με τη συσσώρευση μιτοχονδριακού σιδήρου και το αυξημένο οξειδωτικό στρες, το οποίο μπορεί να οδηγήσει σε κυτταρικό θάνατο μέσω ferroptosis.6,7,8

Τα συμπτώματα περιλαμβάνουν προοδευτική απώλεια συντονισμού και μυϊκής δύναμης που οδηγεί σε κακή ισορροπία και συντονισμό, δυσκολία στην ομιλία, κατάποση και αναπνοή, καμπυλότητα της σπονδυλικής στήλης, σοβαρές καρδιακές παθήσεις, διαβήτη και βλάβη στην ακοή και την όραση. Τα συμπτώματα και η ταχύτητα της εξέλιξης ποικίλλουν μεταξύ των ανθρώπων και ορισμένων συμπτωμάτων μπορεί να μην είναι εμφανή σε όλους. Η αταξία του Friedreich συνήθως διαγιγνώσκεται στην παιδική ηλικία ή την εφηβεία.5,11 Περίπου 25.000 άνθρωποι έχουν την αταξία του Friedreich παγκοσμίως. αναπτύσσει και εμπορεύεται κλινικά διαφοροποιημένα φάρμακα που παρέχουν οφέλη σε παιδιά και ενήλικες που ζουν με σπάνιες διαταραχές. Η ικανότητα της PTC να καινοτομεί τον εντοπισμό νέων θεραπειών και να εμπορευματοποιήσει παγκοσμίως τα προϊόντα είναι το θεμέλιο που οδηγεί τις επενδύσεις σε έναν ισχυρό και διαφοροποιημένο αγωγό μετασχηματιστικών φαρμάκων. Για να μάθετε περισσότερα σχετικά με το PTC, επισκεφθείτε μας www.ptcbio.com και ακολουθήστε μας στο Facebook, το Instagram, το LinkedIn και το x.

Δήλωση μελλοντικής εκπλήρωσης Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις προς τα εμπρός κατά την έννοια του νόμου για τη μεταρρύθμιση των διαφορών ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995. Οι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης, συμπεριλαμβανομένων των δηλώσεων σχετικά με: τις μελλοντικές προσδοκίες, τα σχέδια και τις προοπτικές για την PTC, συμπεριλαμβανομένης της αναμενόμενης χρονισμού των ρυθμιστικών υποβολών και των απαντήσεων, της εμπορευματοποίησης και άλλων θεμάτων όσον αφορά τα προϊόντα της και υποψήφιοι προϊόντων · Η στρατηγική της PTC, οι μελλοντικές λειτουργίες, η μελλοντική οικονομική θέση, τα μελλοντικά έσοδα, τα προβλεπόμενα έξοδα και οι στόχοι της διοίκησης. Άλλες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης μπορούν να προσδιοριστούν με τις λέξεις, "καθοδήγηση", "σχέδιο", "πρόβλεψη", "πιστεύουν", "εκτίμηση", "αναμένουν", "σκοπό", "μπορεί", "στόχος", " , "" Θα "," θα μπορούσε "," θα μπορούσε "" θα πρέπει "," να συνεχίσει ", και παρόμοιες εκφράσεις. Οι δηλώσεις προς τα εμπρός που κάνει ως αποτέλεσμα ποικίλων κινδύνων και αβεβαιοτήτων, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που σχετίζονται με: το αποτέλεσμα της τιμολόγησης, της κάλυψης και της επιστροφής χρημάτων με πληρωτές τρίτων για προϊόντα της PTC ή υποψήφιους προϊόντων που η PTC εμπορεύεται ή μπορεί να εμπορευματοποιεί το μέλλον στο μέλλον ; Οι προσδοκίες όσον αφορά την βτακινόνη, συμπεριλαμβανομένων τυχόν ρυθμιστικών υποβολών και πιθανών εγκρίσεων, εμπορευματοποίησης, πιθανού επιτεύγματος των ορόσημων ρυθμιστικών και πωλήσεων και των ενδεχόμενων πληρωμών που μπορεί να υποχρεωθεί η PTC. σημαντικές επιχειρηματικές επιπτώσεις, συμπεριλαμβανομένων των επιπτώσεων της βιομηχανίας, της αγοράς, των οικονομικών, πολιτικών ή ρυθμιστικών συνθηκών · αλλαγές στον φόρο και άλλους νόμους, κανονισμούς, επιτόκια και πολιτικές · η επιλέξιμη βάση ασθενών και το εμπορικό δυναμικό των προϊόντων και των υποψηφίων προϊόντων της PTC. Η επιστημονική προσέγγιση της PTC και η γενική εξέλιξη της ανάπτυξης. και τους παράγοντες που συζητήθηκαν στην ενότητα "Παράγοντες κινδύνου" της πιο πρόσφατης ετήσιας έκθεσης της PTC σχετικά με το Έντυπο 10-K, καθώς και τυχόν ενημερώσεις για αυτούς τους παράγοντες κινδύνου που κατατέθηκαν κατά καιρούς στις άλλες καταθέσεις της PTC με την SEC. Σας παροτρύνετε να εξετάσετε προσεκτικά όλους αυτούς τους παράγοντες.

Όπως και με κάθε φαρμακευτικό προϊόν υπό εξέλιξη, υπάρχουν σημαντικοί κίνδυνοι για την ανάπτυξη, την έγκριση κανονιστικών ρυθμίσεων και την εμπορευματοποίηση νέων προϊόντων. Δεν υπάρχουν εγγυήσεις ότι οποιοδήποτε προϊόν θα λάβει ή θα διατηρήσει την έγκριση κανονιστικής ρύθμισης σε οποιαδήποτε επικράτεια ή θα αποδειχθεί ότι είναι εμπορικά επιτυχής, συμπεριλαμβανομένης της Βατινόνης. Αυτό το δελτίο τύπου και η PTC δεν αναλαμβάνουν ή δεν σχεδιάζουν να ενημερώσουν ή να αναθεωρήσουν οποιεσδήποτε τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης για να αντικατοπτρίζουν τα πραγματικά αποτελέσματα ή τις αλλαγές στα σχέδια, τις προοπτικές, τις υποθέσεις, τις εκτιμήσεις ή Προβολές ή άλλες περιστάσεις που συμβαίνουν μετά την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου, εκτός από τις οποίες απαιτείται από το νόμο.

Αναφορές:

  • Hinman Α, et al. PLOS ONE. 2018 · 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 Προ-κλινικό κατάστρωμα δεδομένων
  • Shrader WD, et αϊ. Bioorg Med Chem Lett. 2011, 21: 3693-3698. Arch Neurol2002, 59 (5): 743-747. Hum Mol Genet 1997, 11 (6): 1771-1780. Hum mol genet. 1997 · 6: 1771-1780. 2017, 124: 19-30.
  • Pandolfo Μ, Hausmann L. J Neurochem. 2013, 126: 142-146. -30.
  • Delatycki ΜΒ, Williamson R, Forrest SM. J Med Genet 2000, 37 (1): 1-8.

    Δημοσιεύτηκε : 2025-02-20 12:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά