PTC Therapeutics anuncia la aceptación de la FDA y la revisión de prioridad para la Vatiquinona NDA para el tratamiento de niños y adultos con Ataxia de Friedreich

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Tratamiento para: Ataxia de Friedreich

PTC Therapeutics anuncia la aceptación de la FDA y la revisión de prioridad para la Vatiquinona NDA para el tratamiento de niños y adultos con ataxia por Friedreich's Ataxia

Warren, N.J., 19 de febrero de 2025/PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la presentación de la nueva aplicación de drogas (NDA) para la vatiquinona para el tratamiento de niños y adultos que viven con la ataxia (FA) de Friedreich. La solicitud se le ha otorgado una revisión de prioridad y se le asignó una Ley de Acción de Tarifa de Usuario de Medicamentos recetados (PDUFA) Fecha de acción del 19 de agosto de 2025.

"Estamos entusiasmados de estar un paso más cerca de traer una terapia aprobada a todos los pacientes con Ataxia de Friedreich", dijo Matthew B. Klein, M.D., director ejecutivo de PTC Therapeutics. "Si se aprueba, la vatiquinona sería la primera terapia para pacientes pediátricos con FA, y proporcionaría una potencial alternativa de tratamiento segura, bien tolerada y efectiva para los adultos. La concesión de la revisión de la prioridad por la FDA refleja la necesidad significativa no satisfecha de pacientes más jóvenes con FA. Esperamos trabajar en colaboración con la FDA durante el proceso de revisión ".

El NDA de Vatiquinone se basa en datos del Estudio de movimiento-FA controlado con placebo, así como los resultados de dos estudios a largo plazo, incluidos pacientes con FA pediátricos y adultos. Los datos de estos tres estudios demuestran evidencia significativa, duradera y clínicamente significativa de desaceleración de la progresión de la enfermedad en aspectos clave de la enfermedad. Además, estos estudios demuestran que la vatiquinona es segura y bien tolerada en todos los grupos de edad estudiados.

La vatiquinona NDA fue la cuarta solicitud de aprobación presentada a la FDA por PTC en 2024. Las cuatro aplicaciones fueron aceptadas para su revisión.

sobre la vatiquinona vatiquinona es una molécula pequeña, Primer inhibidor selectivo de la clase de 15-lipoxigenasa (15-lo), una enzima que es un regulador clave del enérgico y el enérgico y Vías de estrés oxidativo que se interrumpen en la ataxia de Friedreich. La inhibición de 15-LO ayuda a aliviar las consecuencias de la disfunción mitocondrial y el estrés oxidativo, en última instancia, disminuyendo la inflamación celular y el estrés oxidativo y promoviendo la supervivencia neuronal. , y ha demostrado un impacto en el riesgo de mortalidad, la fatiga y una serie de enfermedades neurológicas y neuromusculares Síntomas.

Acerca de Move-Fa Move-FA fue un ensayo global dirigido por registro de vatiquinona que inscribió a 146 pacientes con FA pediátricos, adolescentes y adultos, la mayoría de los cuales tenía menos de 18 años. Si bien el punto final primario del cambio desde el inicio en la puntuación general de MFARS no alcanzó significación estadística (p = 0.14), se registró un efecto estadísticamente significativo (p = 0.021) en la subescala de estabilidad vertical MFARS, que fue un punto final previamente especificado, y la porción de los MFAR ahora entendidos como la más sensible y relevante para la población de análisis primario inscrito. Además, el efecto sobre la estabilidad vertical fue concordante con un efecto de tratamiento favorable en la prueba de distancia de caminata de 1 minuto y el componente funcional de la escala de calificación de fatiga modificada. El estudio incluyó una fase controlada con placebo de 72 semanas y una extensión abierta a largo plazo. Después de completar el movimiento-FA, los sujetos eran elegibles para inscribirse en un estudio de extensión abierta a largo plazo que está en curso.

sobre la ataxia de Friedreich de Friedreich (FA) es Un trastorno neuromuscular raro, físicamente debilitante, acortamiento de la vida que afecta principalmente al sistema nervioso central y al corazón.4 Es la ataxia hereditaria más común (movimientos anormales, descoordinados) y generalmente es causado por un solo defecto genético en el gen de frataxina (FXN) que conduce a una producción reducida de frataxina, una proteína mitocondrial que es importante para el metabolismo celular y la producción de energía. 4,5 Los niveles de frataxina disminuidos son asociado con la acumulación de hierro mitocondrial y el aumento del estrés oxidativo, lo que puede conducir a la muerte celular a través de ferroptosis.6,7,8

Los síntomas incluyen pérdida progresiva de coordinación y fuerza muscular que conducen a un mal equilibrio y coordinación, dificultad para hablar, tragar y respiración, curvatura de la columna vertebral, afecciones cardíacas graves, diabetes y discapacidad auditiva y visión. Los síntomas y la velocidad de progresión varían entre las personas y algunos síntomas pueden no ser evidentes en todos. La ataxia de Friedreich generalmente se diagnostica en la infancia o la adolescencia.5,11 Aproximadamente 25,000 personas tienen la ataxia de Friedreich a nivel mundial.

sobre PTC Therapeutics, Inc. PTC es una compañía biofarmacéutica global que descubre, desarrolla y comercializa medicamentos clínicamente diferenciados que brindan beneficios a los niños y adultos que viven con trastornos raros. La capacidad de PTC para innovar para identificar nuevas terapias y comercializar a nivel mundial los productos es la base que impulsa la inversión en una cartera robusta y diversificada de medicamentos transformadores. Para obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, Instagram, LinkedIn y X.

Declaración de visión de futuro Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones contenidas en este comunicado, aparte de las declaraciones de hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas declaraciones sobre: ​​las expectativas futuras, planes y perspectivas para el PTC, incluso con respecto al momento esperado de las presentaciones y respuestas regulatorias, la comercialización y otros asuntos con respecto a sus productos y candidatos de productos; La estrategia de PTC, las operaciones futuras, la posición financiera futura, los ingresos futuros, los costos proyectados y los objetivos de la gestión. Otras declaraciones con visión , "" voluntad "," sería "," podría "," debería "," continuar "y expresiones similares. Declaraciones prospectivas Se produce como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, incluidas las relacionadas con: el resultado de los precios, las negociaciones de cobertura y reembolso con terceros por los pagadores de PTC o los candidatos de productos que PTC comercializa o puede comercializar en el futuro ; expectativas con respecto a la vatiquinona, incluidas las presentaciones regulatorias y las posibles aprobaciones, la comercialización, el logro potencial de los hitos regulatorios y de ventas y los pagos contingentes que PTC puede estar obligado a realizar; efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de las condiciones de la industria, el mercado, económico, político o regulatorio; cambios en los impuestos y otras leyes, regulaciones, tasas y políticas; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y candidatos de productos de PTC; El enfoque científico de PTC y el progreso del desarrollo general; y los factores discutidos en la sección "Factores de riesgo" del informe anual más reciente de PTC sobre el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentados de vez en cuando en las otras presentaciones de PTC con la SEC. Se le insta a considerar cuidadosamente todos esos factores.

Al igual que con cualquier farmacéutico en desarrollo, existen riesgos significativos en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No hay garantías de que ningún producto recibirá o mantendrá la aprobación regulatoria en ningún territorio, o que demuestre ser comercialmente exitoso, incluida la vatiquinona.

Las declaraciones de visión de futuro contenidas en este documento representan las opiniones de PTC solo a la fecha de la fecha de la fecha de la fecha de la fecha de la fecha de Este comunicado de prensa y PTC no se comprometen o planea actualizar o revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar resultados o cambios reales en planes, perspectivas, supuestos, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que ocurren después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto lo requerido por la ley.

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    • Fuente PTC Therapeutics, Inc.

    Al corriente : 2025-02-20 12:00

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