PTC Therapeutics annonce l'acceptation de la FDA et l'examen prioritaire de la Vatiquinone NDA pour le traitement des enfants et des adultes atteints d'ataxie de Friedreich

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Traitement pour: L'ataxie de Friedreich

PTC Therapeutics annonce l'acceptation de la FDA et l'examen prioritaire de la Vatiquinone NDA pour le traitement des enfants et des adultes atteints d'ataxie de Friedreich

Warren, N.J., 19 février 2025 / Prnewswire / - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) a annoncé aujourd'hui que la US Food and Drug Administration (FDA) avait accepté le dépôt de la nouvelle demande de médicament (NDA) pour la vatiquinone pour le traitement des enfants et des adultes vivant avec l'ataxie de Friedrech (FA). La demande a obtenu un examen prioritaire et attribué une date d'action cible de la loi sur les frais de médicaments sur ordonnance (PDUFA) du 19 août 2025.

"Nous sommes ravis de nous rapprocher d'une thérapie approuvée à tous les patients atteints d'ataxie de Friedreich", a déclaré Matthew B. Klein, M.D., directeur général de PTC Therapeutics. "S'il est approuvé, la vatiquinone serait la première thérapie pour les patients pédiatriques atteints de FA et fournirait une alternative de traitement potentielle, bien tolérée et efficace pour les adultes. L'octroi d'une revue prioritaire par la FDA reflète le besoin significatif non satisfait des patients plus jeunes atteints de l'AF. Nous sommes impatients de travailler en collaboration avec la FDA pendant le processus d'examen. "

La Vatiquinone NDA est basée sur des données du placebo contrôlé par placebo Étude MOVE-FA ainsi que les résultats de deux études à long terme, y compris les patients atteints de FA pédiatrique et adulte. Les données de ces trois études démontrent des preuves significatives, durables et cliniquement significatives de ralentissement de la progression de la maladie sur des aspects clés de la maladie. De plus, ces études démontrent que la vatiquinone est sûre et bien tolérée dans tous les groupes d'âge étudiés.

La Vatiquinone NDA était la quatrième demande d'approbation soumise à la FDA par PTC en 2024. Les quatre applications ont été acceptées pour examen.

sur la vatiquinone La vatiquinone est une petite molécule, inhibiteur sélectif premier en classe de la 15-lipoxygénase (15-LO), une enzyme qui est un régulateur clé de l'énergie et Les voies de stress oxydantes perturbées dans l'ataxie de Friedreich. L'inhibition de 15-Lo aide à atténuer les conséquences du dysfonctionnement mitochondrial et du stress oxydatif, diminuant finalement l'inflammation cellulaire et le stress oxydatif et favorisant la survie neuronale. , et a démontré un impact sur le risque de mortalité, la fatigue et un certain nombre de maladies neurologiques et neuromusculaires symptômes.

À propos de Move-Fa Move-Fa était un essai mondial sur l'enregistrement de la vatiquinone qui a inscrit 146 patients pédiatriques, adolescents et adultes de l'AF, dont la majorité avait moins de 18 ans. Bien que le critère d'évaluation principal de la variation de la ligne de base dans le score MFARS global n'ait pas atteint la signification statistique (p = 0,14), un effet statistiquement significatif (p = 0,021) a été enregistré sur la sous-échelle de stabilité verticale MFARS, qui était un critère d'évaluation pré-spécifié, et la partie des MFAR est désormais comprise comme la plus sensible et la plus pertinente pour la population d'analyse primaire inscrite. De plus, l'effet sur la stabilité verticale était concordant avec un effet de traitement favorable sur le test de distance de marche d'une minute et la composante fonctionnelle de l'échelle de notation de fatigue modifiée. L'étude comprenait une phase contrôlée par un placebo de 72 semaines et une extension à long terme en plein air. Après l'achèvement du mouvement-FA, les sujets étaient éligibles pour s'inscrire à une étude d'extension à long terme en plein essor qui est en cours.

sur l'ataxie de Friedreich L'ataxie de Friedreich (FA) est un trouble neuromusculaire rare, physiquement débilitant, qui raccourcisse la vie qui affecte principalement le système nerveux central et le cœur.4 C'est l'ataxie héréditaire la plus courante (mouvements anormaux et non coordonnés) et est généralement causé par un seul défaut génétique dans le gène de la frataxine (FXN) qui entraîne une réduction de la production de frataxine, une protéine mitochondriale qui est importante pour le métabolisme cellulaire et la production d'énergie.4,5 diminué les niveaux de frataxine sont associé à une accumulation de fer mitochondrial et à une augmentation du stress oxydatif, ce qui peut entraîner la mort cellulaire par ferroptose.6,7,8

Les symptômes comprennent une perte progressive de coordination et de force musculaire conduisant à un mauvais équilibre et à la coordination, à la difficulté de parler, à la déglutition et à la respiration, à la courbure de la colonne vertébrale, aux maladies cardiaques graves, au diabète et à l'audition et aux troubles de la vision.9,10 La gravité de la gravité de la gravité de la gravité de Les symptômes et la vitesse de progression varient entre les personnes et certains symptômes peuvent ne pas être évidents en tout. L'ataxie de Friedreich est généralement diagnostiquée dans l'enfance ou l'adolescence. Développe et commercialise des médicaments cliniquement différenciés qui offrent des avantages aux enfants et aux adultes vivant avec des troubles rares. La capacité de PTC à innover pour identifier de nouvelles thérapies et à commercialiser à l'échelle mondiale des produits est le fondement qui stimule les investissements dans un pipeline robuste et diversifié de médicaments transformateurs. Pour en savoir plus sur PTC, veuillez nous rendre visite à www.ptcbio.com et suivez-nous sur Facebook, Instagram, LinkedIn et x.

Déclaration prospective Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi de 1995 sur la réforme du litige privé de 1995. Toutes les déclarations contenues dans ce communiqué, autres que les déclarations de fait historiques, sont Des déclarations prospectives, y compris les déclarations concernant: les attentes futures, les plans et les perspectives de PTC, y compris en ce qui concerne le calendrier attendu des soumissions et réponses réglementaires, la commercialisation et d'autres questions en ce qui concerne son produits et produits candidats; La stratégie de PTC, les opérations futures, la situation financière future, les revenus futurs, les coûts prévus et les objectifs de la gestion. D'autres déclarations prospectives peuvent être identifiées par les mots, "orientation", "plan", "anticipé", "croire", "estimation", "attendez", "l'intention" "" peut, "" cible "," potentiel , "" volonté "," Énoncés prospectifs, il fait à la suite d'une variété de risques et d'incertitudes, y compris ceux liés à: l'issue des tarifs, de la couverture et des négociations de remboursement avec des payeurs tiers pour les produits ou les candidats de produits de PTC qui commercialisent ou peuvent commercialiser à l'avenir à l'avenir ; attentes en ce qui concerne la vatiquinone, y compris toutes les soumissions réglementaires et les approbations potentielles, la commercialisation, la réalisation potentielle des étapes réglementaires et des ventes et les paiements contingents que PTC pourrait être obligé de faire; Effets commerciaux importants, y compris les effets des conditions de l'industrie, du marché, économiques, politiques ou réglementaires; changements de taxe et autres lois, réglementations, taux et politiques; la base de patients éligible et le potentiel commercial des produits et des produits candidats de PTC; L'approche scientifique de PTC et les progrès du développement général; et les facteurs discutés dans la section "Facteurs de risque" du dernier rapport annuel du PTC sur le formulaire 10-K, ainsi que toute mise à jour de ces facteurs de risque déposés de temps à autre dans les autres dépôts de PTC auprès de la SEC. Vous êtes invité à considérer soigneusement tous ces facteurs.

Comme pour tout pharmaceutique en cours de développement, il existe des risques importants dans le développement, l'approbation réglementaire et la commercialisation de nouveaux produits. Il n'y a aucune garantie qu'un produit recevra ou maintiendra l'approbation réglementaire sur un territoire, ou s'avérera dans le succès commercial, y compris la vatiquinone.

Les déclarations prospectives contenues ici ne représentent les opinions de PTC uniquement à la date de la date de la date de la date de la date de Ce communiqué de presse et PTC n'engagent ni ne prévoient de mettre à jour ou de réviser de telles déclarations prospectives pour refléter les résultats réels ou les changements de plans, de prospects, d'hypothèses, d'estimations ou Projections, ou autres circonstances se produisant après la date du présent communiqué de presse, sauf si la loi requise.

Références:

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    • Source PTC Therapeutics, inc.

    Publié : 2025-02-20 12:00

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