PTC Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA dan Tinjauan Prioritas untuk Vatiquinone NDA untuk perawatan anak -anak dan orang dewasa dengan ataksia Friedreich

Ikuti Drugslib di

pengobatan untuk: ataksia Friedreich

PTC Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA dan Tinjauan Prioritas untuk Vatiquinone NDA untuk pengobatan anak-anak dan orang dewasa dengan ataksia Friedreich's Ataxia Friedreich

Warren, N.J., 19 Februari 2025/PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) hari ini mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA) telah menerima untuk mengajukan aplikasi obat baru (NDA) untuk vatiquinone untuk perawatan anak -anak dan orang dewasa yang hidup dengan ataksia Friedreich (FA). Aplikasi telah diberikan tinjauan prioritas dan ditugaskan Tanggal Tindakan Target Obat Biaya Obat (PDUFA) 19 Agustus 2025.

"Kami sangat senang selangkah lebih dekat untuk membawa terapi yang disetujui untuk semua pasien dengan ataksia Friedreich," kata Matthew B. Klein, M.D., chief executive officer PTC Therapeutics. "Jika disetujui, vatiquinone akan menjadi terapi pertama untuk pasien anak dengan FA, dan memberikan potensi alternatif pengobatan yang aman, ditoleransi dengan baik dan efektif untuk orang dewasa. Pemberian tinjauan prioritas oleh FDA mencerminkan kebutuhan yang tidak terpenuhi yang signifikan untuk pasien yang lebih muda dengan FA. Kami berharap dapat bekerja secara kolaboratif dengan FDA selama proses peninjauan. "

Vatiquinone NDA didasarkan pada data dari yang dikendalikan plasebo Studi Pindah-FA serta hasil dari dua studi jangka panjang termasuk pasien FA anak dan dewasa. Data dari ketiga studi ini menunjukkan bukti yang signifikan, tahan lama dan bermakna secara klinis memperlambat perkembangan penyakit pada aspek -aspek utama penyakit. Selain itu, studi ini menunjukkan bahwa vatiquinone aman dan ditoleransi dengan baik di semua kelompok umur yang diteliti.

Vatiquinone NDA adalah aplikasi persetujuan keempat yang diajukan ke FDA oleh PTC pada tahun 2024. Keempat aplikasi diterima untuk ditinjau.

tentang vatiquinone vatiquinone adalah molekul kecil, Inhibitor selektif kelas satu dari 15-lipoxygenase (15-lo), enzim yang merupakan pengatur utama energik dan Jalur stres oksidatif yang terganggu dalam ataksia Friedreich. Penghambatan 15-LO membantu mengurangi konsekuensi disfungsi mitokondria dan stres oksidatif, pada akhirnya mengurangi peradangan seluler dan stres oksidatif dan meningkatkan kelangsungan hidup neuron. , dan telah menunjukkan dampak pada risiko kematian, kelelahan, dan sejumlah penyakit neurologis dan neuromuskuler gejala.

Tentang pindah-fa Move-FA adalah percobaan yang diarahkan oleh pendaftaran global dari vatiquinone yang mendaftarkan 146 pasien FA anak, remaja dan dewasa, sebagian besar di antaranya berusia di bawah 18 tahun. Sementara titik akhir primer perubahan dari baseline dalam skor MFAR keseluruhan tidak mencapai signifikansi statistik (p = 0,14), efek yang signifikan secara statistik (p = 0,021) dicatat pada subskala stabilitas tegak MFAR, yang merupakan titik akhir yang telah ditentukan sebelumnya, Dan bagian dari MFAR sekarang dipahami sebagai yang paling sensitif dan relevan untuk populasi analisis primer yang terdaftar. Selain itu, efek pada stabilitas tegak sesuai dengan efek pengobatan yang menguntungkan pada uji jarak berjalan kaki 1 menit dan komponen fungsional dari skala peringkat kelelahan yang dimodifikasi. Studi ini termasuk fase terkontrol plasebo 72 minggu dan ekstensi label terbuka jangka panjang. Setelah menyelesaikan Move-FA, subjek memenuhi syarat untuk mendaftar dalam studi ekstensi label terbuka jangka panjang yang sedang berlangsung.

tentang ataksia Friedreich ataksia Friedreich (FA) adalah Gangguan neuromuskuler yang langka, melemahkan secara fisik, hidup-hidup, yang terutama mempengaruhi sistem saraf pusat dan jantung. (Gerakan abnormal, tidak terkoordinasi) dan biasanya disebabkan oleh cacat genetik tunggal pada gen fraxin (FXN) yang mengarah pada penurunan produksi kencang, protein mitokondria yang penting untuk metabolisme seluler dan produksi energi.4, penurunan kadar fraxin adalah penurunan kadar fraxin yang menurun adalah penurunan fraxin yang menurun. terkait dengan akumulasi zat besi mitokondria dan peningkatan stres oksidatif, yang dapat menyebabkan kematian sel melalui ferroptosis.6,7,8

Gejala meliputi hilangnya koordinasi dan kekuatan otot secara progresif yang menyebabkan keseimbangan dan koordinasi yang buruk, kesulitan berbicara, menelan, dan bernafas, kelengkungan tulang belakang, kondisi jantung yang serius, diabetes, dan gangguan pendengaran dan penglihatan.9,10 Tingkat keparahan dari Gejala dan kecepatan perkembangan bervariasi antara orang dan beberapa gejala mungkin tidak terbukti secara keseluruhan. Ataxia Friedreich biasanya didiagnosis pada masa kanak -kanak atau remaja.5,11 Sekitar 25.000 orang memiliki ataksia Friedreich secara global.

tentang PTC Therapeutics, Inc. adalah perusahaan biofarmasi global yang tidak ada Mengembangkan, dan mengkomersialkan obat -obatan berdiferensiasi klinis yang memberikan manfaat bagi anak -anak dan orang dewasa yang hidup dengan gangguan langka. Kemampuan PTC untuk berinovasi untuk mengidentifikasi terapi baru dan untuk mengkomersialkan secara global produk adalah fondasi yang mendorong investasi dalam pipa obat transformatif yang kuat dan beragam. Untuk mempelajari lebih lanjut tentang PTC, silakan kunjungi kami di www.ptcbio.com dan ikuti kami di Facebook, Instagram, LinkedIn, dan x.

Pernyataan berwawasan ke depan siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan dalam arti Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Pribadi 1995. Semua pernyataan yang terkandung dalam rilis ini, selain dari pernyataan fakta bersejarah, Pernyataan berwawasan ke depan, termasuk pernyataan mengenai: harapan, rencana, dan prospek masa depan untuk PTC, termasuk sehubungan dengan waktu yang diharapkan dari pengajuan dan tanggapan peraturan, komersialisasi dan hal-hal lain sehubungan dengannya produk dan kandidat produk; Strategi PTC, operasi di masa depan, posisi keuangan masa depan, pendapatan masa depan, biaya yang diproyeksikan dan tujuan manajemen. Pernyataan berwawasan ke depan lainnya dapat diidentifikasi dengan kata-kata, "panduan", "rencana," "mengantisipasi," "percaya," "perkiraan," "harapkan," "niat," "mungkin," "target," "potensial , "" Will, "" Will, "" Can, "harus," "Lanjutkan," dan ekspresi serupa.

Hasil aktual, kinerja atau prestasi dapat berbeda secara material dari yang diungkapkan atau disiratkan oleh Pernyataan berwawasan ke depan yang dibuat sebagai hasil dari berbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk yang terkait dengan: hasil dari penetapan harga, cakupan dan negosiasi pengganti ; Harapan sehubungan dengan vatiquinone, termasuk pengajuan peraturan dan persetujuan potensial, komersialisasi, potensi pencapaian tonggak peraturan dan penjualan dan pembayaran kontinjensi yang mungkin diwajibkan oleh PTC; dampak bisnis yang signifikan, termasuk efek industri, pasar, ekonomi, politik, politik atau regulasi; perubahan pajak dan undang -undang lainnya, peraturan, tarif dan kebijakan; basis pasien yang memenuhi syarat dan potensi komersial produk dan kandidat produk PTC; Pendekatan ilmiah PTC dan kemajuan pengembangan umum; Dan faktor-faktor yang dibahas di bagian "Faktor Risiko" dari laporan tahunan terbaru PTC tentang Formulir 10-K, serta setiap pembaruan terhadap faktor-faktor risiko yang diajukan dari waktu ke waktu dalam pengajuan PTC lainnya dengan SEC. Anda didesak untuk mempertimbangkan semua faktor tersebut dengan cermat.

Seperti halnya farmasi yang sedang dikembangkan, ada risiko yang signifikan dalam pengembangan, persetujuan peraturan dan komersialisasi produk baru. Tidak ada jaminan bahwa produk apa pun akan menerima atau mempertahankan persetujuan peraturan di wilayah mana pun, atau terbukti berhasil secara komersial, termasuk vatiquinone.

Pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung di sini mewakili pandangan PTC hanya pada tanggal tanggal dari Siaran pers dan PTC ini tidak melakukan atau berencana untuk memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan untuk mencerminkan hasil aktual atau perubahan dalam rencana, prospek, asumsi, estimasi atau proyeksi, atau keadaan lain yang terjadi setelah tanggal siaran pers ini kecuali sebagaimana diharuskan oleh hukum.

Referensi:

  • Hinman A, et al. PLoS satu. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 Data Data Pra-Klinis.
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693-3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ, dkk. Arch Neurol2002; 59 (5): 743-747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y, dkk. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.
  • Campuzano V, et al. Genet Hum Mol. 1997; 6: 1771–1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull. 2017; 124: 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142–146.
  • Bürk K. Cerebellum Ataxias 2017; 4: 4.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull 2017; 124 (1): 19 –30.
  • Delatycki MB, Williamson R, Forrest SM. J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • Sumber PTC Therapeutics, Inc.

    Diposting : 2025-02-20 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer