PTC Therapeutics annuncia l'accettazione della FDA e la revisione prioritaria per Vatiquinone NDA per il trattamento di bambini e adulti con atassia di Friedreich

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PTC Therapeutics annuncia l'accettazione della FDA e la revisione prioritaria per Vatiquinone NDA per il trattamento di bambini e adulti con atassia di Friedreich con Friedreich

Warren, N.J., 19 febbraio 2025/PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato per la presentazione della nuova domanda di droga (NDA) per il Vatiquinone per il trattamento di bambini e adulti che vivono con l'atassia di Friedreich (FA). Alla domanda è stata concessa la revisione prioritaria e assegnata una data di azione target della Commissione per l'utente del farmaco da prescrizione (PDUFA) del 19 agosto 2025.

"Siamo entusiasti di essere un passo avanti per avvicinare una terapia approvata a tutti i pazienti con atassia di Friedreich", ha dichiarato Matthew B. Klein, M.D., amministratore delegato di PTC Therapeutics. "Se approvato, il vatiquinone sarebbe la prima terapia per i pazienti pediatrici con FA e fornirebbe una potenziale alternativa di trattamento sicura, ben tollerata ed efficace per gli adulti. La concessione della revisione prioritaria da parte della FDA riflette la significativa necessità insoddisfatta per i pazienti più giovani con FA. Non vediamo l'ora di lavorare in collaborazione con la FDA durante il processo di revisione. "

Il vatiquinone NDA si basa sui dati del Studio mossa-FA controllato con placebo e risultati di due studi a lungo termine tra cui pazienti con FA pediatrica e adulta. I dati di questi tre studi dimostrano prove significative, durevoli e clinicamente significative del rallentamento della progressione della malattia sugli aspetti chiave della malattia. Inoltre, questi studi dimostrano che il vatiquinone è sicuro e ben tollerato in tutte le fasce di età studiata.

Il vatiquinone NDA era la quarta domanda di approvazione presentata alla FDA da PTC nel 2024. Tutte e quattro le domande sono state accettate per la revisione.

Informazioni sul vatiquinone Il vatiquinone è una piccola molecola, inibitore selettivo di prima classe della 15-lipoxigenasi (15-lo), un enzima che è un regolatore chiave dell'energetico e percorsi di stress ossidativo che sono interrotti nell'atassia di Friedreich. L'inibizione di 15-lo aiuta ad alleviare le conseguenze della disfunzione mitocondriale e dello stress ossidativo, in definitiva diminuendo l'infiammazione cellulare e lo stress ossidativo e la promozione della sopravvivenza neuronale.1,2,3 Vatiquinone è stato valutato in numerosi studi clinici, molti si sono concentrati sui pazienti pediatrici e ha dimostrato un impatto sul rischio di mortalità, affaticamento e una serie di malattie neurologiche e neuromuscolari sintomi.

Informazioni su Move-FA Move-Fa era uno studio globale diretto dalla registrazione sul vatiquinone che ha arruolato 146 pazienti pediatrici, adolescenti e adulti, la maggior parte dei quali aveva meno di 18 anni. Mentre l'endpoint primario della variazione rispetto al basale nel punteggio MFARS complessivo non ha raggiunto una significatività statistica (p = 0,14), è stato registrato un effetto statisticamente significativo (p = 0,021) sulla sottoscala di stabilità verticale MFAR, che era un endpoint pre-specificato, e la parte degli MFAR ora compresa come la popolazione di analisi primaria più sensibile e rilevante. Inoltre, l'effetto sulla stabilità verticale era concordante con un effetto di trattamento favorevole sul test della distanza a piedi di 1 minuto e sul componente funzionale della scala di valutazione della fatica modificata. Lo studio includeva una fase controllata con placebo di 72 settimane e un'estensione a lungo termine. Dopo il completamento di Move-FA, i soggetti erano idonei ad iscriversi a uno studio di estensione a lungo termine a lungo termine in corso. un disturbo neuromuscolare raro, fisicamente debilitante, che arrotolava la vita che colpisce principalmente il sistema nervoso centrale e il cuore.4 È l'atassia ereditaria più comune (movimenti anormali, non coordinati) ed è generalmente causato da un singolo difetto genetico nel gene della fratassina (FXN) che porta a una ridotta produzione di fratassina, una proteina mitocondriale che è importante per il metabolismo cellulare e la produzione di energia.4,5 Riduzione dei livelli di fratassina sono associato all'accumulo di ferro mitocondriale e all'aumento dello stress ossidativo, che può portare alla morte cellulare attraverso Ferroptosi.6,7,8

I sintomi includono la perdita progressiva di coordinamento e la forza muscolare che portano a scarso equilibrio e coordinamento, difficoltà a parlare, deglutizione e respirazione, curvatura della colonna vertebrale, gravi condizioni cardiache, diabete e compromissione dell'udito e della vista.9,10 La gravità I sintomi e la velocità di progressione variano tra le persone e alcuni sintomi potrebbero non essere evidenti in tutto. L'atassia di Friedreich viene generalmente diagnosticata durante l'infanzia o l'adolescenza.5,11 Circa 25.000 persone hanno l'atassia di Friedreich a livello globale.

Informazioni su PTC Therapeutics, Inc. PTC è una società biofarmaceutica globale che scopre, Sviluppa e commercializza medicinali clinicamente differenziati che offrono benefici a bambini e adulti che vivono con disturbi rari. La capacità di PTC di innovare di identificare nuove terapie e commercializzare a livello globale è la fondazione che guida gli investimenti in una pipeline robusta e diversificata di medicinali trasformativi. Per saperne di più su PTC, visitaci all'indirizzo www.ptcbio.com e seguici su Facebook, Instagram, LinkedIn e X.

Dichiarazione lungimirante Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Contenty Reform Act del 1995. Tutte le dichiarazioni contenute in questa versione, diverse dalle dichiarazioni di fatto storico, Dichiarazioni lungimiranti, comprese le dichiarazioni relative: le aspettative future, i piani e le prospettive per il PTC, anche per quanto ai suoi prodotti e candidati al prodotto; La strategia di PTC, le operazioni future, la posizione finanziaria futura, i ricavi futuri, i costi previsti e gli obiettivi della gestione. Altre dichiarazioni lungimiranti possono essere identificate dalle parole, "guida", "piano", "anticipare", "credi", "stima", "aspettate", "intendere", "può", "target", potenziale potenziale , "" Will "," "" potrebbe, "" dovrebbe "," continuare "e espressioni simili.

I risultati, le prestazioni o i risultati effettivi di PTC potrebbero differire materialmente da quelli espressi o impliciti dall'attaccante -guardare Dichiarazioni che fa a seguito di una varietà di rischi e incertezze, comprese quelle relative a: il risultato di prezzi, copertura e reimborso dei negoziati con i pagatori di terze parti per i prodotti PTC o i candidati al prodotto che PTC commercializza o possono commercializzarsi in futuro; aspettative rispetto al vatiquinone, tra cui eventuali comunicazioni normative e potenziali approvazioni, commercializzazione, potenziale raggiungimento di pietre miliari normative e di vendita e pagamenti contingenti che PTC può essere obbligato a effettuare; significativi effetti commerciali, inclusi gli effetti dell'industria, del mercato, delle condizioni economiche, politiche o normative; variazioni di tasse e altre leggi, regolamenti, aliquote e politiche; la base di pazienti idonei e il potenziale commerciale dei prodotti e dei candidati al prodotto di PTC; L'approccio scientifico di PTC e il progresso dello sviluppo generale; e i fattori discussi nella sezione "Fattori di rischio" del rapporto annuale più recente di PTC sul modulo 10-K, nonché eventuali aggiornamenti a questi fattori di rischio presentati di volta in volta negli altri documenti di PTC presso la SEC. Sei invitato a considerare attentamente tutti questi fattori.

Come per qualsiasi farmaceutico in fase di sviluppo, vi sono rischi significativi nello sviluppo, nell'approvazione normativa e nella commercializzazione di nuovi prodotti. Non vi sono garanzie che qualsiasi prodotto riceverà o manterrà l'approvazione normativa in qualsiasi territorio o si riveli di avere successo commerciale, incluso Vatiquinone.

Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente documento rappresentano le opinioni di PTC solo alla data di Questo comunicato stampa e PTC non intraprendono né pianificano di aggiornare o rivedere tali dichiarazioni previsionali per riflettere risultati effettivi o modifiche a piani, prospettive, ipotesi, stime o proiezioni, o altre circostanze che si verificano dopo la data del presente comunicato stampa, salvo quanto richiesto dalla legge.

Riferimenti:

  • Hinman A, et al. Plos One. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 DATI PRESO PRESO CLINICI.
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693–3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ, et al. Arch Neurol2002; 59 (5): 743–747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y, et al. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.
  • Campuzano V, et al. Hum mol Genet. 1997; 6: 1771–1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull. 2017; 124: 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142–146.
  • Bürk K. Cerebellum ataxias 2017; 4: 4.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull 2017; 124 (1): 19 –30.
  • Delatycki MB, Williamson R, Forrest SM. J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • Source Ptc Therapeutics, Inc.

    Pubblicato : 2025-02-20 12:00

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