PTC Therapeuticsは、フリードライヒの運動失調症患者の治療に対するVatiquinone NDAのFDAの受け入れと優先度のレビューを発表します

治療:フリードライヒの運動失調

PTC治療法は、フリードライヒの運動失調患者の子供と成人の治療のためのVatiquinone NDAのFDAの受け入れと優先順位レビューを発表します

ウォーレン、ニュージャージー州、2025年2月19日/prnewswire/-ptc Therapeutics、Inc。(NASDAQ:PTCT)は本日、米国食品医薬品局(FDA)が、フリードライヒの運動失調(FA)で暮らす子供と成人の治療のために、ヴァティキノンの新薬塗布(NDA)を提出することを受け入れたことを発表しました。申請書には優先審査が許可され、2025年8月19日の処方薬ユーザー料金法(PDUFA)のターゲットアクション日付が割り当てられています。

PTC Therapeuticsの最高経営責任者であるマシューB.クライン医学博士は、次のように述べています。 「承認された場合、バティキノンはFAの小児患者の最初の治療法であり、成人に安全で容認された効果的な治療の潜在的な治療の代替品を提供します。FDAによる優先レビューの付与は、FA患者の若い患者の重要な満たされていないニーズを反映しています。レビュープロセス中にFDAと協力して作業することを楽しみにしています。」

Vatiquinone NDAは、プラセボ制御のデータに基づいています。 MOVE-FA研究と、小児および成人FA患者を含む2つの長期研究の結果。これら3つの研究からのデータは、疾患の重要な側面に対する病気の進行を遅らせるという重要な、耐久性があり、臨床的に意味のある証拠を示しています。さらに、これらの研究は、バティキノンが研究されたすべての年齢層で安全で忍容性が高いことを示しています。

バティキノンNDAは、2024年にPTCがFDAに提出した4番目の承認申請でした。4つのアプリケーションはすべてレビューのために受け入れられました。 15リポキシゲナーゼ(15-LO)のクラス初の選択的阻害剤、エネルギーの重要な調節因子である酵素であるフリードライヒの運動失調で破壊される酸化ストレス経路。 15-LOの阻害は、ミトコンドリア機能障害と酸化ストレスの結果を緩和し、最終的に細胞炎症と酸化ストレスを減少させ、ニューロンの生存を促進するのに役立ちます。1,2,3バティキノンは、多くの臨床研究で評価されています。 、および死亡リスク、疲労、および多くの神経学的および神経筋疾患の症状。

Move-FAについて move-faは、146人の小児、青年、成人のFA患者を登録したバティキノンの世界的な登録監督試験であり、その大半は18歳未満でした。 MFARSスコア全体のベースラインからの変化の主要エンドポイントは統計的有意性に達しませんでしたが(p = 0.14)、統計的に有意な効果(p = 0.021)が、事前に指定されたエンドポイントであるMFARSの直立安定性サブスケールで記録されました。そして、MFARの一部は、登録されている一次分析集団に最も敏感で関連性があると理解されています。さらに、直立した安定性への影響は、1分間の歩行距離テストに対する好ましい治療効果と、修正された疲労定格尺度の機能成分と一致していました。この研究には、72週間のプラセボ対照段階と長期のオープンラベル拡張が含まれていました。 MOVE-FAの完了後、被験者は継続的な長期のオープンラベル拡張研究に登録する資格がありました。主に中枢神経系と心臓に影響を与えるまれで、身体的に衰弱させる、生命を短縮する神経筋障害。 (異常な、協調的な動き)および通常、細胞の代謝とエネルギー産生に重要なミトコンドリアタンパク質であるフラタキシンの産生の減少につながるフラタキシン(FXN)遺伝子の単一の遺伝的欠陥によって引き起こされます。ミトコンドリアの鉄の蓄積と酸化ストレスの増加に関連して、細胞死につながる可能性がありますフェロプトーシス6,7,8

症状には、バランスと協調性の低さと協調性の進行性の喪失、筋肉の強さ、協力の困難、嚥下、呼吸、脊椎の湾曲、深刻な心臓条件、糖尿病、聴覚と視力障害。症状と進行の速度は人間の間で異なり、いくつかの症状は全体で明らかではないかもしれません。フリードライヒの運動失調は通常、小児期または青年期に診断されます。5,11約25,000人がフリードライヒの運動失調を世界的に持っています。まれな障害を伴う子供や大人に利益をもたらす臨床的に差別化された薬を開発し、商業化します。新しい治療法を特定し、製品をグローバルに商業化するために革新するPTCの能力は、変革薬の堅牢で多様なパイプラインへの投資を促進する基盤です。 PTCの詳細については、 www.ptcbio.com そしてFacebook、Instagram、LinkedIn、X。

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将来の見通し声明このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味の範囲内で将来の見通しに関する記述が含まれています。規制の提出と回答の予想されるタイミング、商業化、その他の問題に関する将来の期待、計画、およびPTCの将来の期待、計画、および見通しを含む、将来の見通しに関する記述その製品および製品候補者。 PTCの戦略、将来の運用、将来の財政状態、将来の収益、予測コスト、および管理の目的。他の将来の見通しに関する記述は、「ガイダンス」、「計画」、「予想」、「信じる」、「見積もり」、「期待」、「意図」、「5月、「ターゲット」、「ポテンシャル」という言葉によって識別される場合があります。 、 "" will "、"、 "" "can"、 "" sefs "、" "contining、および同様の表現。 PTCの製品またはPTCの製品候補者の第三者支払者との価格設定、補償、払い戻し交渉の結果を含む、さまざまなリスクと不確実性の結果として、PTCの候補者との第三者の支払者との将来の将来の払い戻し交渉の結果として、将来の見通しに関する記述が発生します。 ;規制当局の提出と潜在的な承認、商業化、規制および販売のマイルストーンの潜在的な達成、およびPTCが行う義務がある偶​​発的支払いなど、バティキノンに関する期待。産業、市場、経済、政治、または規制条件の影響を含む重要なビジネス効果。税およびその他の法律、規制、税率、およびポリシーの変更。適格な患者ベースとPTCの製品および製品候補の商業的可能性。 PTCの科学的アプローチと一般的な開発の進歩。 PTCの最新の年次報告書の「リスク要因」セクションで説明されている要因は、フォーム10-Kに関する最新の年次報告書と、SECにPTCの他の提出書類で随時提出されたこれらのリスク要因の更新。あなたはそのようなすべての要因を慎重に考慮するように促されます。

開発中の医薬品と同様に、開発、規制当局の承認、新製品の商業化には大きなリスクがあります。いずれの製品が、いずれかの領域で規制当局の承認を受け取ったり維持したり、バティキノンを含む商業的に成功していることを証明するという保証はありません。このプレスリリースとPTCは、実際の結果や計画、見込み、仮定、見積もり、または変化を反映するために、そのような将来の見通しに関する記述を更新または修正することを実施または計画していません。予測、または法律で義務付けられている場合を除き、このプレスリリースの日付以降に発生するその他の状況。

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  • ソースPTC Therapeutics、Inc。

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