Therapeutics PTC Ngumumake FDA Ditampa lan Review Keutamaan kanggo Vatiane NDA kanggo perawatan bocah-bocah lan wong diwasa karo ATAXIA Friedreich

Tindakake Drugslib ing

Perawatan kanggo:

Friedreich's AAXIA

Ahli terapi PTC Ngumumake FDA Ngumumake ATAxia Friedreich

warren, n.j., 19 Feb, 2025 / prnewswire / - PTC Therapieutics, Inc. Aplikasi kasebut diwenehake review prioritas lan nemtokake resep panggunaan Usuran Panganggo (Pdafa) tanggal 19 Agustus, 2025.

"Kita seneng dadi siji langkah nyedhaki nggawa terapi sing wis disetujoni kanggo kabeh pasien karo ATAXIA Friedreich," ujare Matthew B. Klein, M.D.,, Kepala Petugas Eksekutif saka ptc terapi. "Yen disetujoni, vatiquinone bakal dadi terapi pertama kanggo pasien cilik sing duwe, lan nyedhiyakake alternatif perawatan sing aman lan efektif kanggo wong diwasa. Kita ngarep-arep bisa kerja kanthi kolaborasi karo FDA sajrone proses tinjauan. " Uga asil saka rong panaliten jangka panjang kalebu pasien bocah cilik lan diwasa. Data saka telung studi kasebut nuduhake bukti sing penting lan tahan lama lan klinis kanggo penyakit kelemahan sing alon ing aspek utama penyakit. Kajaba iku, studi kasebut nduduhake manawa Vatiquinone aman lan bisa ditrima ing kabeh klompok umur sinau.

NDA Vatiquinone NDA minangka aplikasi persetujuan kaping papat sing dikirim menyang FDA dening PTC ing 2024. Kabeh Four Open Ditampa kanggo dideleng.

vatiquinone minangka molekul cilik, Inhibitor selektif kelas pertama 15-liokoXygenase (15-lo), enzim sing dadi pengatur utama saka sing paling enak lan oksidatif Jalur stres sing diganggu ing ataxia Friedreich. Pencegahan 15-lo mbantu ngatasi akibat saka disfungsi mitokondrapi lan stres oksidatif, stres oksidatif wis dievaluasi ing pirang-pirang pasinaon klinis, akeh sing fokus ing pasien pediatrik , lan wis nuduhake pengaruh kanggo risiko kematian, lemes, lan nomer gejala penyakit neurologis lan neuromuskular

About Pindhah Percobaan sing diarahake dening Vatiitron sing ndhaptar 146 pasien bocah cilik, mayoritas umur 18 taun. Nalika titik pungkasan pangowahan saka garis dasar ing skor Mfars sakabèhé ora cocog karo statistik statistik (P = 0,021) direkam ing larangan stabilitas mfars sing wis ditemtokake, yaiku titik titik sing wis ditemtokake Lan bagean saka MFars saiki ngerti dadi sensitif sing paling sensitif lan relevan kanggo pendarialis analisis utama sing wis ndhaptar. Kajaba iku, efek ing stabilitas tegak yaiku koncordasi kanthi efek perawatan sing sarujuk ing tes jarak jarak 14 menit lan komponen fungsional saka skligue sing diowahi. Panaliten kasebut kalebu fase-plasebo plasebo 72-minggu lan extension mbukak label jangka panjang. Sawise ngrampungake pamindhahan, subjek sing layak ndhaptar ing sajian ekstensi jangka panjang sing isih ditindakake.

Ataxia Friedreich (FRO) A langka, fisik, kelainan neuromuskular, kelainan neuromuskular sing utamane mengaruhi sistem saraf pusat lan jantung.4 iku sing paling umum Ataxia turun-temurun (ora normal, biasane disebabake dening cacat genetik siji ing frataxin (FXN) sing penting kanggo produksi Frataxin (FXN) sing penting kanggo ngasilake produksi selularisasi lan produksi energi .4,5 Tahap digandhengake karo akumulasi wesi mitokondral lan nambah stres oksidatif, sing bisa nyebabake pati sel ferrotosis.6,7,8

Gejala kalebu koordinasi kemajuan lan kekuwatan otot sing nyebabake keseimbangan lan koordinasi sing kurang, angel, lan ambegan, lan kebacun-ewahan, lan kebacun-umat sing dirungokake.9,10 keruwetan Gejala lan kacepetan kemajuan beda-beda ing antarane wong lan sawetara gejala bisa uga ora kabukten. ATAxia Friedreich biasane didiagnosis nalika bocah cilik utawa remaja.5,11 udakara 25.000 wong duwe arta arta gigi global.

PTC minangka PTC minangka perusahaan biopharmaceutikal berkembang, lan komersial obat sing dibederkar kanthi klinis sing nyedhiyakake keuntungan kanggo bocah lan wong diwasa kanthi gangguan sing arang. Kemampuan PTC kanggo inovasi kanggo ngenali terapi anyar lan produk komersial global yaiku dhasar sing nyebabake investasi kanthi cipratan obat transformatif. Kanggo mangerteni sing luwih lengkap babagan PTC, bukaki kita ing www.ptcbio.com lan ngetutake kita ing facebook, instagram, linkin, lan x.

Pernyataan looking maju release pers iki ngemot pernyataan praktik raaf anyar ing taun 1995. Kabeh pratelan kasebut ana ing rilis iki, liyane Pernyataan sing maju, kalebu pratelan babagan: Rencana lan prospek kanggo PTC, kalebu babagan wektu pangaturan pangaturan lan tanggapan sing samesthine, komersial lan liya-liyane babagan produk lan produk calon; Strategi PTC, Operasi mbesuk, posisi finansial ing mangsa ngarep, bathi, bathi, biaya percompat lan tujuan manajemen. Pernyataan sing maju maju liyane bisa dingerteni kanthi tembung, "Pitunjuk", "Rencana," "Percaya," "Prakiraan," "Target," target, "" target , "" bakal, "" "" "" "kudu," "terus," lan ekspresif sing padha.

PL> PL> Pernyataan sing maju kanggo nggawe asil macem-macem risiko lan ketidaktian, kalebu sing ana gandhengane: rembugan pihak katelu kanthi produk pihak katelu kanggo produk pihak ptc utawa komersial ing mangsa ngarep ; Pangarepan babagan vatiquinone, kalebu kiriman pangaturan lan persetujuan potensial, komersial, potensial tonggakilan lan pembayaran penjualan sing bisa ditindakake dening PTC. Efek Bisnis sing signifikan, kalebu efek industri, pasar, ekonomi, politik utawa pangaturan; Owah-owahan pajak lan hukum, peraturan, tarif lan kabijakan; Dasar pasien lan potensial komersial produk lan calon produk PTC; Pendekatan ilmiah PTC lan kemajuan pangembangan umum; Lan faktor sing dibahas ing bagean "Faktor Risiko" saka laporan taunan paling anyar PTC ing Formulir 10-K, uga nganyari kanggo faktor risiko kasebut ing filing liyane sing diajukake SEC. Sampeyan njaluk supaya bisa nimbang kabeh faktor kasebut.

Kaya karo farmase farmaseutikal ing pembangunan, ana risiko sing signifikan ing pangembangan, persetujuan reguler lan komerialisasi produk anyar. Ora ana jaminan sing bakal nampa produk utawa njaga persetujuan pangaturan ing wilayah apa wae, utawa mbuktekake kanthi sukses, kalebu Vatiquinone.

Pernyataan sing maju Rilis pers iki lan PTC ora nindakake utawa ngrancang nganyari utawa ngowahi pernyataan sing maju kanggo nggambarake asil nyata utawa owah-owahan, asumsi, prakiraan utawa Unjuran, utawa kahanan liyane sing kedadeyan sawise tanggal siaran pers kajaba kaya sing dibutuhake dening hukum.

referensi:

  • Hinman A, et al. Plos siji. 2018; 13: E0201369.
  • ptc terapiutics. EPI-743 dek data pre-clinical.
  • Shrader WD, et al. Bioorg med Chem Chemet. 2011; 21: 3693-3698.
  • Lynch Dr, Petani JM, Balcer LJ, et al. Arch neulol2002; 59 (5): 743-747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y, ET AL. Hum mol genet 1997; 11 (6): 1771-1780.
  • Campuzano V, et al. Hum mol genet. 1997; 6: 1771-1780.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142-146.
  • Bürk K. Cerebellum Ataxias 2017; 4: 4.
  • delatycki MB, williamson r, forrest sm. J med gen 2000; 37 (1): 1-8.

    • Source PTC Therapiutics, Inc. / P>

    Dikirim : 2025-02-20 12:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer