PTC Therapeutics는 Friedreich의 운동 실조증을 앓고있는 어린이 및 성인의 치료를 위해 Vatiquinone NDA에 대한 FDA 수용 및 우선 순위 검토를 발표합니다.

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치료 : Friedreich의 운동 실조증

PTC Therapeutics는 Friedreich의 곡예가있는 어린이 및 성인의 치료를위한 Vatiquinone NDA에 대한 FDA 수용 및 우선 순위 검토를 발표합니다.

2025 년 2 월 19 일, N.J. Warren, Prnewswire/-Ptc Therapeutics, Inc. (NASDAQ : PTCT)는 오늘 미국 식품의 약국 (FDA)이 Friedreich의 Ataxia (FA)와 함께 살고있는 어린이 및 성인의 치료를 위해 바티 퀴논에 대한 신약 적용 (NDA)을 제출하는 것을 수락했다고 발표했다. 이 신청서는 우선 순위 검토가 부여되었으며 2025 년 8 월 19 일의 PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) 목표 조치 날짜를 지정했습니다.

PTC Therapeutics의 최고 경영자 인 Matthew B. Klein은 "

"우리는 Friedreich의 운동 실조증을 앓고있는 모든 환자들에게 승인 된 치료를 가져 오는 데 한 걸음 더 다가 가게되어 기쁩니다. "라고 말했습니다. "승인 된 경우, Vatiquinone은 FA를 가진 소아 환자의 첫 번째 치료법이 될 것이며 성인을위한 안전하고 견딜 수있는 효과적인 치료 대안을 제공 할 것입니다. FDA의 우선 순위 검토 부여는 FA를 가진 젊은 환자의 상당한 충족되지 않은 요구를 반영합니다. 검토 과정에서 FDA와 공동으로 작업하기를 기대합니다. "

Vatiquinone NDA는 위약 제어의 데이터를 기반으로합니다. Move-FA 연구 및 소아 및 성인 FA 환자를 포함한 두 가지 장기 연구 결과. 이 세 가지 연구의 데이터는 질병의 주요 측면에서 질병 진행을 둔화시키는 유의하고 내구성이 뛰어나고 임상 적으로 의미있는 증거를 보여줍니다. 또한,이 연구는 바티 퀴 네논이 연구 된 모든 연령대에서 안전하고 잘 견딜 수 있음을 보여줍니다.

Vatiquinone NDA는 2024 년 PTC에 의해 FDA에 제출 된 네 번째 승인 신청서입니다. 4 개의 응용 프로그램 모두 검토를 위해 승인되었습니다.

vatiquinone 바티 티키 논은 작은 분자입니다. 에너지의 주요 조절제 인 효소 인 15- 리폭 시게나 제 (15-LO)의 1 등석 선택적 억제제 Friedreich의 운동 실조증에서 중단되는 산화 스트레스 경로. 15-LO의 억제는 미토콘드리아 기능 장애 및 산화 스트레스의 결과를 완화시키는 데 도움이되며, 궁극적으로 세포 염증 및 산화 스트레스를 감소시키고 신경 생존을 촉진합니다. , 사망률, 피로 및 다수의 신경 및 신경 근육 질환에 영향을 미쳤습니다. 증상.

Move-Fa에 대한

Move-Fa는 146 명의 소아, 청소년 및 성인 FA 환자를 등록한 바티 퀴논의 전 세계 등록 지향 시험으로 대다수는 18 세 미만이었습니다. 전체 MFARS 점수에서 기준선으로부터의 변화의 1 차 종말점은 통계적 유의성 (p = 0.14)에 도달하지 않았지만, 통계적으로 유의미한 효과 (p = 0.021)는 사전 지정 된 종말점 인 MFARS Upright Stability Subscale에 기록되었습니다. 그리고 MFAR의 일부는 이제 등록 된 1 차 분석 집단에 가장 민감하고 관련성이있는 것으로 이해되었습니다. 또한, 직립 안정성에 대한 영향은 1 분 거리 거리 테스트 및 수정 된 피로 등급 척도의 기능적 구성 요소에 유리한 치료 효과와 일치했습니다. 이 연구에는 72 주 위약 대조 단계와 장기 오픈 라벨 연장이 포함되었습니다. Move-FA가 완료된 후, 피험자들은 진행중인 장기적인 오픈 라벨 확장 연구에 등록 할 자격이있었습니다.

Friedreich의 운동 실조증 Friedreich 's anaxia (FA) IS 중추 신경계와 심장에 주로 영향을 미치는 희귀하고 신체적으로 쇠약 해지는 생명체, 신경 근육 장애 .4 가장 흔한 유전 운동 실조증입니다. (비정상적이고 조정되지 않은 운동)는 일반적으로 세포 대사 및 에너지 생산에 중요한 미토콘드리아 단백질 인 프라 텍신의 생산을 감소시키는 프라 팍신 (FXN) 유전자의 단일 유전자 결함에 의해 발생합니다. 미토콘드리아 철 축적 및 산화 스트레스 증가와 관련하여, 이는 세포 사멸을 초래할 수 있습니다. Ferroptosis.6,7,8

증상에는 균형이 좋지 않은 조정 및 근육 강도가 발생하고 균형 저하 및 조정, 말하기, 삼키기, 호흡, 척추 곡률, 심각한 심장 상태, 당뇨병 및 청각 및 시력 장애가 포함됩니다 .9,10의 심각성 증상과 진행 속도는 사람마다 다르며 일부 증상은 전혀 분명하지 않을 수 있습니다. Friedreich의 운동 실조증은 일반적으로 어린 시절 또는 청소년기에 진단됩니다 .5,11 약 25,000 명이 전 세계적으로 Friedreich의 운동 실조증을 앓고 있습니다.

PTC Therapeutics, Inc. 희귀 장애가있는 어린이와 성인에게 혜택을 제공하는 임상 적으로 분화 된 의약품을 개발하고 상용화합니다. 새로운 치료법을 식별하고 제품을 전 세계적으로 상용화하기위한 PTC의 능력은 강력하고 다양한 변형 의약품 파이프 라인에 대한 투자를 주도하는 기초입니다. PTC에 대한 자세한 내용은 www.ptcbio.com 그리고 Facebook, Instagram, LinkedIn 및 x.

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PTC의 실제 결과, 성과 또는 성과는 표현되거나 암시 된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. PTC의 상용화 또는 상업화 할 수있는 PTC의 제품 또는 제품 후보자에 대한 가격, 보장 및 상환 협상의 결과와 관련된 다양한 위험과 불확실성의 결과로 미래 예측 진술 ; 규제 제출 및 잠재적 승인, 상업화, 규제 및 판매 이정표의 잠재적 성취 및 PTC가 의무화 할 수있는 우발적 지불을 포함한 바티 퀴논에 대한 기대; 산업, 시장, 경제, 정치 또는 규제 조건의 영향을 포함한 중요한 비즈니스 효과; 세금 및 기타 법률, 규정, 요금 및 정책의 변경; PTC 제품 및 제품 후보자의 적격 환자 기반 및 상업적 잠재력; PTC의 과학적 접근 및 일반적인 개발 진행; 그리고 PTC의 가장 최근의 연례 연례 보고서의 "위험 요소"섹션에서 논의 된 요인들과 PTC의 SEC와의 다른 제출에서 때때로 제출 된 이러한 위험 요소에 대한 업데이트. 당신은 그러한 모든 요소를 ​​신중하게 고려해야합니다.

개발중인 제약과 마찬가지로 신제품의 개발, 규제 승인 및 상업화에 중대한 위험이 있습니다. 모든 제품이 모든 영토에서 규제 승인을 받거나 유지하거나 바티 퀴논을 포함하여 상업적으로 성공할 것이라는 보장은 없습니다.

여기에 포함 된 미래 지향적 진술은 PTC의 견해를 나타내는 날짜에 만 PTC의 견해를 나타냅니다. 이 보도 자료 및 PTC는 계획, 전망, 가정, 추정 또는 예측의 실제 결과 또는 변경 사항을 반영하기 위해 그러한 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정하지 않습니다. 또는 법에 의해 요구되는 경우를 제외 하고이 보도 자료 날짜 이후에 발생하는 다른 상황.

참고 문헌 :

  • Hinman A, et al. plos one. 2018; 13 : E0201369.
  • PTC 치료제. EPI-743 전임상 데이터 데크.
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21 : 3693–3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ 등. Arch Neurol2002; 59 (5) : 743–747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y 등. Hum Mol Genet 1997; 11 (6) : 1771–1780.
  • Campuzano V, et al. 험 몰 유전자. 1997; 6 : 1771–1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull. 2017; 124 : 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126 : 142–146.
  • Bürk K. Cerebellum anacias 2017; 4 : 4.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull 2017; 124 (1) : 19 –30.
  • Delatycki MB, Williamson R, Forrest SM. J Med Genet 2000; 37 (1) : 1–8.

    • 소스 PTC Therapeutics, Inc.

    게시됨 : 2025-02-20 12:00

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