PTC Therapeutics Mengumumkan Penerimaan dan Kajian Keutamaan FDA untuk Vatiquinone NDA untuk rawatan kanak -kanak dan orang dewasa dengan ataxia Friedreich

Ikuti Drugslib di

rawatan untuk: Ataxia Friedreich

PTC Therapeutics Mengumumkan Penerimaan dan Kajian Keutamaan FDA untuk Vatiquinone NDA untuk rawatan kanak-kanak dan orang dewasa dengan Ataxia Friedreich

Warren, N.J., 19 Februari, 2025/PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) telah menerima untuk memfailkan Permohonan Dadah Baru (NDA) untuk vatiquinone untuk rawatan kanak -kanak dan orang dewasa yang tinggal dengan Ataxia Friedreich (FA). Permohonan telah diberikan semakan keutamaan dan menugaskan Tarikh Tindakan Sasaran Pengguna Pengguna Dadah Preskripsi (PDUFA) pada 19 Ogos, 2025.

"Kami teruja untuk menjadi satu langkah lebih dekat untuk membawa terapi yang diluluskan kepada semua pesakit dengan ataxia Friedreich," kata Matthew B. Klein, M.D., Ketua Pegawai Eksekutif PTC Therapeutics. "Sekiranya diluluskan, vatiquinone akan menjadi terapi pertama untuk pesakit pediatrik dengan FA, dan menyediakan alternatif rawatan yang selamat, baik-baik-baik dan berkesan untuk orang dewasa. Pemberian semakan keutamaan oleh FDA mencerminkan keperluan yang tidak terpenuhi untuk pesakit yang lebih muda dengan FA. Kami berharap dapat bekerjasama dengan FDA semasa proses semakan. " Kajian MOVE-FA serta hasil daripada dua kajian jangka panjang termasuk pesakit FA pediatrik dan dewasa. Data dari ketiga -tiga kajian ini menunjukkan bukti yang signifikan, tahan lama dan klinikal bermakna memperlahankan perkembangan penyakit pada aspek utama penyakit. Di samping itu, kajian ini menunjukkan bahawa vatiquinone selamat dan diterima dengan baik dalam semua kumpulan umur yang dikaji.

Vatiquinone NDA adalah permohonan kelulusan keempat yang dikemukakan kepada FDA oleh PTC pada tahun 2024. Semua empat permohonan diterima untuk semakan. perencat selektif pertama dalam 15-lipoxygenase (15-lo), enzim yang merupakan pengawal selia utama Laluan tekanan yang bertenaga dan oksidatif yang terganggu di ataxia Friedreich. Perencatan 15-LO membantu mengurangkan akibat disfungsi mitokondria dan tekanan oksidatif, akhirnya mengurangkan keradangan selular dan tekanan oksidatif dan mempromosikan survival neuron.1,2,3 vatiquinone telah dinilai dalam beberapa kajian klinikal, banyak yang memberi tumpuan kepada pesakit pediatrik , dan telah menunjukkan kesan terhadap risiko kematian, keletihan, dan beberapa neurologi dan Gejala penyakit neuromuskular.

Mengenai MOVE-FA MOVE-FA adalah percubaan vatiquinone yang diarahkan oleh pendaftaran global yang mendaftarkan 146 pesakit FA pediatrik, remaja dan dewasa, yang majoritinya berusia di bawah 18 tahun. Walaupun titik akhir utama perubahan dari garis dasar dalam skor MFARS keseluruhan tidak mencapai kepentingan statistik (p = 0.14), kesan yang signifikan secara statistik (p = 0.021) dicatatkan pada subscale kestabilan tegak MFARS, yang merupakan titik akhir pra-ditentukan, dan bahagian MFAR kini difahami sebagai yang paling sensitif dan relevan untuk populasi analisis utama yang didaftarkan. Di samping itu, kesan ke atas kestabilan tegak adalah bersesuaian dengan kesan rawatan yang menggalakkan pada ujian jarak berjalan kaki 1 minit dan komponen fungsi skala penarafan keletihan yang diubah suai. Kajian ini termasuk fasa terkawal plasebo 72 minggu dan lanjutan label terbuka jangka panjang. Setelah selesai MOVE-FA, subjek layak untuk mendaftar dalam kajian lanjutan jangka panjang dan terbuka yang berterusan.

Mengenai Ataxia Friedreich gangguan yang jarang berlaku, secara fizikal melemahkan, mencederakan, gangguan neuromuskular yang terutamanya mempengaruhi sistem saraf pusat dan jantung.4 Ia adalah yang paling biasa Ataxia keturunan (gerakan yang tidak normal, tidak diselaraskan) dan biasanya disebabkan oleh kecacatan genetik tunggal dalam gen frataxin (FXN) yang membawa kepada pengurangan pengeluaran frataxin, protein mitokondria yang penting untuk metabolisme selular dan pengeluaran tenaga. Tahap dikaitkan dengan pengumpulan besi mitokondria dan peningkatan tekanan oksidatif, yang boleh menyebabkan kematian sel melalui ferroptosis.6,7,8

Gejala termasuk kehilangan koordinasi dan kekuatan otot yang progresif yang membawa kepada keseimbangan dan koordinasi yang lemah, kesukaran bercakap, menelan, dan pernafasan, kelengkungan tulang belakang, keadaan jantung yang serius, diabetes, dan gangguan pendengaran dan penglihatan.9,10 Keparahan Gejala dan kelajuan perkembangan berbeza antara orang dan beberapa gejala mungkin tidak jelas dalam semua. Ataxia Friedreich biasanya didiagnosis pada zaman kanak -kanak atau remaja.5,11 Kira -kira 25,000 orang mempunyai ataxia Friedreich di seluruh dunia. Membangun, dan mengkomersialkan ubat -ubatan yang dibezakan secara klinikal yang memberi manfaat kepada kanak -kanak dan orang dewasa yang hidup dengan gangguan yang jarang berlaku. Keupayaan PTC untuk berinovasi untuk mengenal pasti terapi baru dan untuk mengkomersialkan produk secara global adalah asas yang memacu pelaburan dalam saluran paip transformatif yang mantap dan pelbagai. Untuk mengetahui lebih lanjut mengenai PTC, sila lawati kami di www.ptcbio.com Dan ikuti kami di Facebook, Instagram, LinkedIn, dan x.

Penyata yang berpandangan ke hadapan Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995. Semua kenyataan yang terkandung dalam siaran ini, selain pernyataan fakta bersejarah, adalah Kenyataan yang berpandangan ke hadapan, termasuk pernyataan mengenai: jangkaan, rancangan dan prospek masa depan untuk PTC, termasuk berkenaan dengan masa yang dijangkakan penyerahan dan respons pengawalseliaan, pengkomersialan dan perkara-perkara lain dengan menghormati produk dan calon produknya; Strategi PTC, operasi masa depan, kedudukan kewangan masa depan, pendapatan masa depan, kos yang diunjurkan dan objektif pengurusan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan lain boleh dikenalpasti dengan kata-kata, "bimbingan", "pelan," "menjangkakan," "percaya," "anggaran," "mengharapkan," "berniat," "boleh," "sasaran," "potensi , "" akan, "" akan, "" boleh, "" harus, "" terus, "dan ungkapan yang serupa. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang dibuat sebagai hasil daripada pelbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk yang berkaitan dengan: hasil harga, liputan dan rundingan pembayaran balik dengan pembayar pihak ketiga untuk produk atau calon produk PTC yang PTC mengkomersialkan atau dapat mengkomersialkan di masa depan ; Jangkaan berkenaan dengan vatiquinone, termasuk mana -mana penyerahan pengawalseliaan dan kelulusan yang berpotensi, pengkomersialan, pencapaian potensi pengawalseliaan dan penjualan tonggak dan pembayaran kontingen yang PTC boleh diwajibkan untuk membuat; kesan perniagaan yang ketara, termasuk kesan industri, pasaran, ekonomi, politik atau pengawalseliaan; perubahan cukai dan undang -undang, peraturan, kadar dan dasar lain; asas pesakit yang layak dan potensi komersil produk dan calon produk PTC; Pendekatan saintifik PTC dan kemajuan pembangunan umum; dan faktor-faktor yang dibincangkan dalam bahagian "Faktor Risiko" laporan tahunan PTC yang paling terkini mengenai Borang 10-K, serta kemas kini kepada faktor-faktor risiko yang difailkan dari semasa ke semasa dalam pemfailan lain PTC dengan SEC. Anda digesa untuk berhati -hati mempertimbangkan semua faktor tersebut.

Seperti mana -mana farmaseutikal yang sedang dibangunkan, terdapat risiko yang signifikan dalam pembangunan, kelulusan pengawalseliaan dan pengkomersialan produk baru. Tidak ada jaminan bahawa mana-mana produk akan menerima atau mengekalkan kelulusan pengawalseliaan di mana-mana wilayah, atau terbukti berjaya secara komersial, termasuk vatiquinone.

Kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung di sini mewakili pandangan PTC hanya pada tarikh Siaran akhbar dan PTC ini tidak melaksanakan atau merancang untuk mengemas kini atau menyemak semula kenyataan yang berpandangan ke hadapan untuk mencerminkan hasil sebenar atau perubahan dalam rancangan, prospek, andaian, anggaran atau unjuran, atau keadaan lain yang berlaku selepas tarikh siaran akhbar ini kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang -undang.

Rujukan:

  • Hinman A, et al. PLOS ONE. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 dek data pra-klinikal.
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693-3698.
  • Lynch DR, Petani JM, Balcer LJ, et al. Arch Neurol2002; 59 (5): 743-747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y, et al. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771-1780.
  • Campuzano V, et al. Hum mol genet. 1997; 6: 1771-1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull. 2017; 124: 19-30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142-146.
  • Bürk K. Cerebellum Ataxias 2017; 4: 4. -30.
  • Delatycki MB, Williamson R, Forrest SM. J Med Genet 2000; 37 (1): 1-8.

    • Sumber PTC Therapeutics, Inc.

    Disiarkan : 2025-02-20 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular