PTC Therapeutics kondigt FDA -acceptatie en prioriteitsbeoordeling aan voor Vatiquinone NDA voor de behandeling van kinderen en volwassenen met Friedreich's Ataxia

Volg Drugslib op

Behandeling voor: Friedreich's Ataxia

PTC Therapeutics kondigt FDA-acceptatie en prioriteitsreview aan voor Vatiquinone NDA voor de behandeling van kinderen en volwassenen met Friedreich's ataxie

Warren, N.J., 19 februari 2025/PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft geaccepteerd voor het indienen van de nieuwe drugsaanvraag (NDA) voor batiquinon voor de behandeling van kinderen en volwassenen die met Friedreich's ataxie wonen (FA). De aanvraag heeft prioriteitsbeoordeling gekregen en een voorgeschreven drugsgebruikers fee Act (PDUFA) Doelactiedatum van 19 augustus 2025 toegewezen.

"We zijn verheugd om een ​​stap dichter bij het brengen van een goedgekeurde therapie te zijn voor alle patiënten met de ataxie van Friedreich," zei Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer van PTC Therapeutics. "Indien goedgekeurd, zou vatiquinon de eerste therapie zijn voor pediatrische patiënten met FA en een potentieel veilig, goed verdragen en effectief behandelingsalternatief voor volwassenen bieden. Het verlenen van prioritaire beoordeling door FDA weerspiegelt de significante onvervulde behoefte aan jongere patiënten met FA. We kijken ernaar uit om samen te werken met FDA tijdens het beoordelingsproces. "

De vatiquinon NDA is gebaseerd op gegevens van de placebo-gecontroleerde Move-FA-studie en resultaten van twee langetermijnstudies, waaronder pediatrische en volwassen FA-patiënten. Gegevens uit deze drie studies tonen significant, duurzaam en klinisch betekenisvol bewijs van het vertragen van ziekteprogressie op belangrijke aspecten van ziekten. Bovendien tonen deze studies aan dat vatiquinon veilig en goed wordt verdragen in alle bestudeerde leeftijdsgroepen.

De Vatiquinon NDA was de vierde goedkeuringsaanvraag die in 2024 door PTC aan de FDA was ingediend. Alle vier de toepassingen werden ter beoordeling geaccepteerd.

over vatiquinon vatiquinon is een klein molecuul, een klein molecuul, een klein molecuul, First-in-class selectieve remmer van 15-lipoxygenase (15-LO), een enzym dat een belangrijke regulator is van het energetische en Oxidatieve stressroutes die worden verstoord in de ataxie van Friedreich. Remming van 15-LO helpt de gevolgen van mitochondriale disfunctie en oxidatieve stress te verlichten, uiteindelijk het verminderen van cellulaire ontsteking en oxidatieve stress en het bevorderen van neuronale overleving. , en heeft een impact aangetoond op het mortaliteitsrisico, vermoeidheid en een aantal neurologische en neuromusculaire ziekten symptomen.

Over Move-FA Move-FA was een wereldwijd registratiegericht onderzoek naar batiquinon dat 146 Pediatric, Adolescente en volwassen FA-patiënten inschreef, van wie de meerderheid jonger was dan 18 jaar oud. Hoewel het primaire eindpunt van verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale MFARS-score geen statistische significantie bereikte (p = 0,14), werd een statistisch significant effect (p = 0,021) geregistreerd op de subschaal van de MFAR's, rechtopstaande stabiliteit, die een vooraf gespecificeerd eindpunt was, dat een vooraf gespecificeerd eindpunt was, en het gedeelte van de MFAR's is nu het meest gevoelig en relevant voor de ingeschreven primaire analysepopulatie. Bovendien was het effect op rechtopstaande stabiliteit concordant met een gunstig behandelingseffect op de 1-minuten loopafstandstest en de functionele component van de gemodificeerde vermoeidheidsschaal. De studie omvatte een placebo-gecontroleerde fase van 72 weken en een langetermijnverlenging op lange termijn. Na voltooiing van Move-FA kwamen de proefpersonen in aanmerking om zich in te schrijven voor een langdurige, open-label extensiestudie die aan de gang is.

Over Friedreich's Ataxia Friedreich's Ataxia (FA) is een zeldzame, fysiek slopende, levensveranderende, neuromusculaire aandoening die voornamelijk het centrale zenuwstelsel en het hart beïnvloedt.4 Het is de meest voorkomende erfelijke ataxie (abnormale, niet -gecoördineerde bewegingen) en wordt meestal veroorzaakt door een enkel genetisch defect in het frataxine (FXN) gen dat leidt tot verminderde productie van frataxine, een mitochondriaal eiwit dat belangrijk is voor cellulair metabolisme en energieproductie. geassocieerd met mitochondriale ijzeraccumulatie en verhoogde oxidatieve stress, wat kan leiden tot celdood door ferroptosis.6,7,8

Symptomen zijn onder meer progressief verlies van coördinatie en spiersterkte die leidt tot een slechte balans en coördinatie, spreekproblemen, slikken en ademhaling, kromming van de wervelkolom, ernstige hartaandoeningen, diabetes en gehoor- en visie -beperking.9,10 De ernst van Symptomen en snelheid van progressie variëren tussen mensen en sommige symptomen zijn in totaal misschien niet duidelijk. Friedreich's ataxie wordt meestal gediagnosticeerd in de kindertijd of adolescentie.5,11 Ongeveer 25.000 mensen hebben wereldwijd friedreich's ataxie.

over PTC Therapeutics, Inc. PTC is een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf dat ontdekt, dat ontdekt, dat ontdekt, Ontwikkelt en commercialiseert klinisch gedifferentieerde geneesmiddelen die voordelen bieden aan kinderen en volwassenen die leven met zeldzame aandoeningen. Het vermogen van PTC om te innoveren om nieuwe therapieën te identificeren en producten wereldwijd te commercialiseren, is de basis die investeringen drijft in een robuuste en gediversifieerde pijplijn van transformatieve geneesmiddelen. To learn more about PTC, please visit us at www.ptcbio.com en volg ons op Facebook, Instagram, LinkedIn en X.

toekomstgerichte verklaring Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Alle verklaringen in deze release, anders dan uitspraken van het historische feiten, zijn Voorwaarts ogende verklaringen, inclusief verklaringen met betrekking tot: de toekomstige verwachtingen, plannen en prospects voor PTC, inclusief met betrekking tot de verwachte timing van inzendingen en antwoorden, commercialisering en andere zaken met betrekking tot haar producten en productkandidaten; De strategie van PTC, toekomstige activiteiten, toekomstige financiële positie, toekomstige inkomsten, geprojecteerde kosten en de doelstellingen van het management. Andere toekomstgerichte uitspraken kunnen worden geïdentificeerd door de woorden, "richtlijnen", "plan", "anticiperen op" "geloven", "schatting", "verwachten", "intens", "may", "target" , "" wil, "" zou "," zou "" moeten "," "doorgaan" en soortgelijke uitdrukkingen. toekomstgerichte verklaringen die het aflegt als gevolg van een verscheidenheid aan risico's en onzekerheden, waaronder die gerelateerd aan: de uitkomst van prijzen, dekking en terugbetalingsonderhandelingen met externe betalers voor de producten van PTC of productkandidaten die PTC commercialiseert in de toekomst ; Verwachtingen met betrekking tot vatiquinon, inclusief eventuele inzendingen en potentiële goedkeuringen, commercialisering, de mogelijke prestaties van mijlpalen en verkoopmijlpalen en voorwaardelijke betalingen die PTC verplicht kan zijn; significante zakelijke effecten, waaronder de effecten van de industrie, markt, economische, politieke of regelgevende omstandigheden; veranderingen in belasting en andere wetten, voorschriften, tarieven en beleid; het in aanmerking komende patiëntenbasis en commercieel potentieel van de producten en productkandidaten van PTC; De wetenschappelijke benadering van PTC en de voortgang van de algemene ontwikkeling; en de factoren die worden besproken in het gedeelte "Risicofactoren" van het meest recente jaarverslag van PTC over formulier 10-K, evenals eventuele updates voor deze risicofactoren die van tijd tot tijd zijn ingediend in de andere archieven van PTC bij de SEC. U wordt aangespoord om al dergelijke factoren zorgvuldig te overwegen.

Zoals bij elke farmaceutische ontwikkeling, zijn er aanzienlijke risico's in de ontwikkeling, de goedkeuring van de regelgeving en de commercialisering van nieuwe producten. Er zijn geen garanties dat een product in enig territorium goedkeuring ontvangt of handhaaft of commercieel succesvol zal zijn, inclusief batiquinon. Dit persbericht en PTC ondernemen of zijn niet van plan om dergelijke toekomstgerichte verklaringen bij te werken of te herzien om de werkelijke resultaten of wijzigingen in plannen, prospects, veronderstellingen, schattingen of projecties, of andere omstandigheden die plaatsvinden na de datum van dit persbericht behalve zoals vereist door de wet.

Referenties:

  • Hinman A, et al. PLOS One. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 Pre-Clinical Data Deck.
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693–3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ, et al. Arch Neurol2002; 59 (5): 743–747.
  • Campuzano V, MonterMini L, Lutz Y, et al. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.
  • Campuzano V, et al. Hum mol genet. 1997; 6: 1771–1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull. 2017; 124: 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142–146.
  • Bürk K. Cerebellum Ataxias 2017; 4: 4.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull 2017; 124 (1): 19: 19 –30.
  • Delatycki MB, Williamson R, Forrest SM. J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • Bron PTC Therapeutics, Inc.

    Geplaatst : 2025-02-20 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden