PTC Therapeutics ogłasza akceptację FDA i priorytetowy przegląd Vatiquinone NDA w leczeniu dzieci i dorosłych z ataksją Friedreicha

Śledź Drugslib na

leczenie: Ataxia Friedreicha

PTC Therapeutics ogłasza akceptację FDA i przegląd priorytetowy dla vatiquinon NDA dla leczenia dzieci i dorosłych z Ataxia Friedreicha Ataxia

Warren, N.J., 19 lutego 2025/PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ogłosiło dziś, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zaakceptowała do złożenia nowego zastosowania leku (NDA) w celu leczenia dzieci i dorosłych mieszkających z ataksają Friedreicha (FA). Wniosek otrzymał priorytetowe przegląd i przypisano docelową ustawę o opłatach za leki na receptę (PDUFA) Data działania 19 sierpnia 2025 r.

„Cieszymy się, że jesteśmy o krok bliżej przyniesienia zatwierdzonej terapii wszystkim pacjentom z ataksją Friedreicha”, powiedział Matthew B. Klein, M.D., dyrektor generalny PTC Therapeutics. „Jeśli zostanie zatwierdzony, vatiquinon byłby pierwszą terapią u pacjentów pediatrycznych z FA i zapewni potencjalną bezpieczną, dobrze tolerowaną i skuteczną alternatywę leczenia dla dorosłych. Uznanie przeglądu priorytetowego przez FDA odzwierciedla znaczną niezaspokojoną potrzebę młodszym pacjentom z FA. Z niecierpliwością oczekujemy współpracy z FDA podczas procesu przeglądu. ”

Vatiquinone NDA opiera się na danych z kontrolowanej placebo placebo kontrolowaną przez placebo Badanie Move-FA, a także wyniki dwóch długoterminowych badań, w tym pacjentów pediatrycznych i dorosłych FA. Dane z tych trzech badań pokazują znaczące, trwałe i klinicznie znaczące dowody spowolnienia progresji choroby na kluczowych aspektach choroby. Ponadto badania te pokazują, że vatquinon jest bezpieczny i dobrze tolerowany we wszystkich badanych grupach wiekowych.

Vatiquinon NDA był czwartym wnioskiem o zatwierdzenie złożoną do FDA przez PTC w 2024 r. Wszystkie cztery zastosowania zostały przyjęte do przeglądu.

O vatiquinon Vatiquinon jest małą cząsteczką, Pierwszy w klasie selektywny inhibitor 15-lipoksygenazy (15-LO), enzymu, który jest kluczowym regulatorem energetycznego i Ścieżki stresu oksydacyjnego, które są zakłócane w ataksji Friedreicha. Hamowanie 15-Lo pomaga złagodzić konsekwencje dysfunkcji mitochondriów i stresu oksydacyjnego, ostatecznie zmniejszając zapalenie komórkowe i stres oksydacyjny i promowanie przeżycia neuronalnego. 1,2,3 Vatiquinon oceniono w wielu badaniach klinicznych, wielu skupiało się na pacjentach pediatrycznych i wykazał wpływ na ryzyko śmiertelności, zmęczenie i szereg chorób neurologicznych i nerwowo -mięśniowych objawy.

O Move-Fa Move-FA było globalnym badaniem vatiquinonu, które zapisało 146 pacjentów z udziałem dzieci i dorosłych FA, z których większość miała mniej niż 18 lat. Podczas gdy główny punkt końcowy zmiany od wartości wyjściowej w ogólnym wyniku MFARS nie osiągnął istotności statystycznej (p = 0,14), statystycznie istotny efekt (p = 0,021) zarejestrowano podskalę stabilności MFARS, która była wstępnie określonym punktem końcowym, a część MFAR rozierdywała obecnie jako najbardziej wrażliwa i istotna dla zapisanej populacji analizy pierwotnej. Ponadto wpływ na stabilność pionową był zgodny z korzystnym wpływem leczenia na test odległości 1-minutowego spaceru i elementem funkcjonalnym zmodyfikowanej skali oceny zmęczenia. Badanie obejmowało 72-tygodniową fazę kontrolowaną placebo i długoterminowe rozszerzenie otwartej. Po zakończeniu ruchu FA, badani kwalifikowali się do rejestracji do długoterminowego, otwartego badania rozszerzenia, które jest w toku.

O ataksji Friedreicha Ataxia Friedreicha (FA) IS IS IS Rzadkie, fizycznie wyniszczające, skrócone życie, neuromięśniowe zaburzenie, które głównie wpływa na ośrodkowy układ nerwowy i serce. Jest to najczęstsza dziedziczna ataksja (Nieprawidłowe, nieskoordynowane ruchy) i są zwykle spowodowane pojedynczą defektem genetycznym w genie frataksyny (FXN), która prowadzi do zmniejszonej produkcji frataksyny, białka mitochondrialnego, które jest ważne dla metabolizmu komórkowego i produkcji energii. 4,5 obniżone poziomy frataksyny są związane z akumulacją żelaza mitochondrialnego i zwiększonym stresem oksydacyjnym, co może prowadzić do śmierci komórek ferroptoza. 6,7,8

Objawy obejmują postępującą utratę koordynacji i siły mięśni, co prowadzi do słabej równowagi i koordynacji, trudności w mówieniu, połykaniu i oddychaniu, krzywiźnie kręgosłupa, poważnych warunków serca, cukrzycy oraz upośledzenia słuchu i wzroku. 9,10 ciężaru ciężkości Objawy i szybkość postępu różnią się między ludźmi a niektórymi objawami mogą nie być widoczne. Ataxia Friedreicha jest zwykle diagnozowana w dzieciństwie lub okresie dojrzewania. 5,11 Około 25 000 osób ma ataksję Friedreich na całym świecie.

O PTC Therapeutics, Inc. PTC jest globalną firmą biofarmaceutyczną, która odkrywa, odkrywa, że ​​rozkrywa się globalna biofarmaceutyka rozwija i komercjalizuje klinicznie zróżnicowane leki, które zapewniają korzyści dzieciom i dorosłym żyjącym z rzadkimi zaburzeniami. Zdolność PTC do wprowadzania innowacji do identyfikacji nowych terapii i globalnej komercjalizacji produktów jest podstawą, która napędza inwestycje w solidny i zróżnicowany rurociąg leków transformacyjnych. Aby dowiedzieć się więcej o PTC, odwiedź nas na www.ptcbio.com i śledź nas na Facebooku, Instagramie, LinkedIn i x.

oświadczenie o przyszłości Niniejszy komunikat prasowy zawiera oświadczenia dotyczące przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie sądów prywatnych z 1995 r. Wszystkie stwierdzenia zawarte w tym wydaniu, inne niż stwierdzenia faktu historycznego, są one oświadczenia dotyczące przyszłości, w tym oświadczenia dotyczące: przyszłych oczekiwań, planów i perspektyw PTC, w tym w odniesieniu do oczekiwanego terminu oświadczeń i odpowiedzi regulacyjnych, komercjalizacji i innych spraw w odniesieniu do jej produkty i kandydaci na produkty; Strategia PTC, przyszłe operacje, przyszła sytuacja finansowa, przyszłe przychody, przewidywane koszty i cele zarządzania. Inne stwierdzenia dotyczące przyszłości mogą być zidentyfikowane przez słowa „wskazówki”, „plan”, „przewiduj”, „wierzyć”, „szacuj”, „oczekiwać”, „zamierza”, „maj”, „cel”, „potencjał potencjalny , „„ Will ”,„ by ”,„ może ”,„ powinien ”,„ kontynuuj ”i podobne wyrażenia.

Rzeczywiste wyniki, wydajność lub osiągnięcia mogą się znacznie różnić od wyrażonych lub dorozumianych przez wyrażone lub dorozumiane przez Oświadczenia o przyszłości, które składa w wyniku różnorodnego ryzyka i niepewności, w tym związanych z: wynikami cen, ubezpieczenia i refundacji z płatnikami stron trzeci ; Oczekiwania dotyczące vatiquinon, w tym wszelkie zgłoszenia regulacyjne i potencjalne zatwierdzenia, komercjalizacja, potencjalne osiągnięcie kamieni milowych regulacyjnych i sprzedaży oraz płatności warunkowe, które PTC może być zobowiązany; znaczące skutki biznesowe, w tym skutki warunków przemysłu, rynku, gospodarki, politycznej lub regulacyjnej; zmiany podatków i innych przepisów, przepisów, stawek i polityk; kwalifikujący się baza pacjentów i potencjał komercyjny produktów i kandydatów na produkty PTC; Podejście naukowe PTC i ogólny postęp rozwoju; oraz czynniki omówione w sekcji „Czynniki ryzyka” najnowszego rocznego raportu PTC na formularzu 10-K, a także wszelkie aktualizacje tych czynników ryzyka składanych od czasu do czasu w innych zgłoszeniach PTC w SEC. Zachęcamy do uważnego rozważenia wszystkich takich czynników.

Jak w przypadku każdego rozwoju farmaceutycznego, istnieje znaczne ryzyko w rozwoju, zatwierdzeniu regulacyjnym i komercjalizacji nowych produktów. Nie ma żadnych gwarancji, że jakikolwiek produkt otrzyma lub utrzyma zatwierdzenie regulacyjne na dowolnym terytorium lub okazuje się, że odniesie sukces w handlu, w tym vatiquinon.

zawierane w niniejszym dokumencie stwierdzenia w przyszłości stanowią poglądy PTC tylko z dnia Niniejszy komunikat prasowy i PTC nie podejmują ani nie planują zaktualizować ani zrewidować takich stwierdzeń dotyczących przyszłości, aby odzwierciedlić rzeczywiste wyniki lub zmiany w planach, perspektywach, założeniach, szacunkach lub projekcje lub inne okoliczności występujące po dacie niniejszej komunikatu prasowego, z wyjątkiem przypadków, które są wymagane przez prawo.

Odniesienia:

  • Hinman A, i in. PLOS One. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 Data przedkliniczna.
  • Shrader WD, i in. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693–3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ, i in. Arch Neurol2002; 59 (5): 743–747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y, i in. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.
  • Campuzano V, i in. Hum Mol Genet. 1997; 6: 1771–1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull. 2017; 124: 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142–146.
  • Bürk K. Ceebellum Ataxias 2017; 4: 4.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull 2017; 124 (1): 19: 19 –30.
  • Delatycki MB, Williamson R, Forrest SM. J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • źródło PTC Therapeutics, Inc.

    Wysłano : 2025-02-20 12:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe