A PTC Therapeutics anuncia uma revisão de aceitação e prioridade da FDA para Vatiquinona NDA para o tratamento de crianças e adultos com ataxia de Friedreich

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Tratamento para: Ataxia de Friedreich

A PTC Therapeutics anuncia a aceitação e a revisão de prioridade da FDA para Vatiquinona NDA para o tratamento de crianças e adultos com Ataxia de Friedreich

Warren, N.J., 19 de fevereiro de 2025/PRNewswire/ - PTC A Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que a Food and Drug Administration dos EUA (FDA) aceitou a apresentação do novo pedido de drogas (NDA) para Vatiquinona para o tratamento de crianças e adultos que vivem com ataxia de Friedreich (FA). O pedido recebeu revisão prioritária e atribuiu uma Lei de Taxa de Usuário de Medicamentos Prescritos (PDUFA) Data de ação de 19 de agosto de 2025.

"Estamos empolgados por estarmos um passo mais perto de trazer uma terapia aprovada a todos os pacientes com ataxia de Friedreich", disse Matthew B. Klein, M.D., diretor executivo da PTC Therapeutics. "Se aprovado, a vatiquinona seria a primeira terapia para pacientes pediátricos com FA e forneceria uma alternativa de tratamento segura, bem tolerada e eficaz para adultos. A concessão da revisão prioritária pelo FDA reflete a necessidade significativa não atendida de pacientes mais jovens com FA. Estamos ansiosos para trabalhar em colaboração com o FDA durante o processo de revisão. "

O Vatiquinona NDA é baseado em dados do Estudo de MOVE-FA controlado por placebo, bem como resultados de dois estudos de longo prazo, incluindo pacientes com FA pediátrica e adulta. Os dados desses três estudos demonstram evidências significativas, duráveis ​​e clinicamente significativas de desaceleração da progressão da doença nos aspectos -chave da doença. Além disso, esses estudos demonstram que a vatiquinona é segura e bem tolerada em todas as faixas etárias estudadas.

O Vatiquinona NDA foi o quarto pedido de aprovação enviado ao FDA pela PTC em 2024. Todas as quatro aplicações foram aceitas para revisão. Inibidor seletivo da primeira na classe da 15-lipoxigenase (15-LO), uma enzima que é um regulador-chave da enérgica e Vias de estresse oxidativo que são interrompidas na ataxia de Friedreich. A inibição do 15-LO ajuda a aliviar as consequências da disfunção mitocondrial e do estresse oxidativo, diminuindo a inflamação celular e o estresse oxidativo e promovendo a sobrevivência neuronal.1,2,3 Vatiquinona foi avaliada em vários estudos clínicos, muitos focados em pacientes pediatriqueiros e demonstrou um impacto no risco de mortalidade, fadiga e várias doenças neurológicas e neuromusculares sintomas.

Sobre o Move-FA O Move-FA foi um estudo global direcionado ao registro de Vatiquinona que incluiu 146 pacientes pediátricos, adolescentes e adultos da FA, a maioria dos quais tinha menos de 18 anos de idade. Embora o ponto final principal de mudança da linha de base na pontuação geral do MFARS não tenha atingido significância estatística (p = 0,14), um efeito estatisticamente significativo (p = 0,021) foi registrado na subescala de estabilidade na vertical MFARS, que foi um ponto de extremidade pré-especificado, e a parte dos MFARs agora é a mais sensível e relevante para a população de análise primária inscrita. Além disso, o efeito na estabilidade vertical foi concordante com o efeito favorável do tratamento no teste de distância de 1 minuto e o componente funcional da escala de classificação de fadiga modificada. O estudo incluiu uma fase controlada por placebo de 72 semanas e uma extensão de rótulo aberto a longo prazo. Após a conclusão do Move-FA, os indivíduos foram elegíveis para se inscrever em um estudo de extensão de longa marcha a longo prazo que está em andamento. um raro transtorno neuromuscular, fisicamente debilitante, que afeta principalmente o sistema nervoso central e o coração.4 É a ataxia hereditária mais comum (movimentos anormais e descoordenados) e geralmente é causado por um único defeito genético no gene da frataxina (FXN) que leva à redução da produção de frataxina, uma proteína mitocondrial que é importante para o metabolismo celular e a produção de energia.4,5 diminuição dos níveis de frataxina são associado ao acúmulo de ferro mitocondrial e aumento do estresse oxidativo, o que pode levar à morte celular através do Ferroptose.6,7,8

Os sintomas incluem perda progressiva de coordenação e força muscular, levando a um equilíbrio e coordenação ruim, dificuldade em falar, engolir e respirar, curvatura da coluna, condições cardíacas graves, diabetes e comprometimento da audição e visão.9,10 A gravidade de Os sintomas e a velocidade de progressão variam entre as pessoas e alguns sintomas podem não ser evidentes em tudo. A ataxia de Friedreich é geralmente diagnosticada na infância ou adolescência.5,11 Aproximadamente 25.000 pessoas têm a ataxia de Friedreich em todo o mundo. Desenvolve e comercializa medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios para crianças e adultos que vivem com distúrbios raros. A capacidade da PTC de inovar para identificar novas terapias e comercializar globalmente produtos é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. Para saber mais sobre o PTC, visite-nos em www.ptcbio.com e siga -nos no Facebook, Instagram, LinkedIn e X.

declaração prospectiva Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas na aceção da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários de 1995. Todas as declarações contidas nesta liberação, exceto declarações de fato histórico, são Declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: ​​as expectativas futuras, planos e perspectivas de PTC, inclusive em relação ao tempo esperado de submissões e respostas regulatórias, comercialização e outros assuntos em relação a seus produtos e candidatos a produtos; Estratégia da PTC, operações futuras, posição financeira futura, receitas futuras, custos projetados e os objetivos da administração. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas pelas palavras, "orientação", "plano", "antecipando", "acredita", "estimativa", "espera" "pretendo" "may", "alvo", "potencial" potencial " , "" Will "," iria "," poderia "" deveria "," continuar "e expressões semelhantes. Declarações prospectivas faz como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aquelas relacionadas a: o resultado das negociações de preços, cobertura e reembolso com pagadores de terceiros para os produtos ou candidatos a produtos da PTC que PTC comercializam ou podem comercializar no futuro ; As expectativas em relação à Vatiquinona, incluindo quaisquer envios regulatórios e aprovações potenciais, comercialização, a conquista potencial dos marcos regulatórios e de vendas e pagamentos contingentes que o PTC pode ser obrigado a fazer; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos da indústria, mercado, condições econômicas, políticas ou regulatórias; mudanças no imposto e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base de pacientes elegíveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; Abordagem científica da PTC e progresso geral do desenvolvimento; e os fatores discutidos na seção "Fatores de risco" do relatório anual mais recente do PTC no Formulário 10-K, bem como quaisquer atualizações desses fatores de risco arquivados de tempos em tempos nos outros registros da PTC na SEC. Você deve considerar cuidadosamente todos esses fatores.

Como em qualquer farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, aprovação regulatória e comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá a aprovação regulatória em qualquer território ou provará ser bem-sucedida comercialmente, incluindo Vatiquinona. Este comunicado à imprensa e PTC não empreende ou planeja atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas para refletir resultados ou mudanças reais em planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorrem após a data deste comunicado à imprensa, exceto conforme exigido por lei.

Referências:

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  • PTC Therapeutics. Deck de dados pré-clínicos epi-743.
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    • Fonte PTC Therapeutics, inc.

    Postou : 2025-02-20 12:00

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