PTC Therapeutics anunță acceptarea FDA și revizuirea priorităților pentru Vatiquinone NDA pentru tratamentul copiilor și adulților cu ataxia lui Friedreich

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: Ataxia Friedreich

PTC Therapeutics anunță acceptarea FDA și revizuirea priorității pentru Vatiquinone NDA pentru tratamentul copiilor și adulților cu Ataxia Friedreich's Ataxia Friedreich cu Ataxia Friedreich de Friedreich cu Ataxia Friedreich cu Friedreich Ataxia's Friedreich cu Ataxia Friedreich de Friedreich

Warren, N.J., 19 februarie 2025/PrNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) a acceptat pentru depunerea noii cereri de medicamente (NDA) pentru vatiquinone pentru tratamentul copiilor și adulților care trăiesc cu Ataxia Friedreich (FA). Cererea a primit o revizuire prioritară și a atribuit un Legea privind taxele de consum de droguri cu prescripție medicală (PDUFA) Data de acțiune țintă din 19 august 2025.

"Suntem încântați să fim cu un pas mai aproape de a aduce o terapie aprobată tuturor pacienților cu ataxia lui Friedreich", a declarat Matthew B. Klein, M.D., directorul executiv al PTC Therapeutics. „Dacă este aprobat, vatiquinona ar fi prima terapie pentru pacienții pediatri cu FA și ar oferi o alternativă potențială de tratament sigur, bine tolerat și eficient pentru adulți. Acordarea revizuirii prioritare de către FDA reflectă nevoia semnificativă nesatisfăcută a pacienților mai tineri cu FA. Așteptăm cu nerăbdare să lucrăm în colaborare cu FDA în timpul procesului de revizuire. "

Vatiquinone NDA se bazează pe date din Studiu de mișcare-FA controlat cu placebo, precum și rezultate din două studii pe termen lung, inclusiv pacienți FA pediatri și adulți. Datele din aceste trei studii demonstrează dovezi semnificative, durabile și semnificative din punct de vedere clinic de încetinire a progresiei bolii asupra aspectelor cheie ale bolii. În plus, aceste studii demonstrează că vatiquinona este sigură și bine tolerată în toate grupele de vârstă studiate.

Vatiquinona NDA a fost a patra cerere de aprobare depusă FDA de PTC în 2024. Toate cele patru cereri au fost acceptate pentru revizuire.

despre vatiquinone Vatiquinona este o moleculă mică, inhibitor selectiv de primă clasă a 15-lipoxigenazei (15-lo), o enzimă care este un regulator cheie al energicului și Căi de stres oxidative care sunt perturbate în ataxia lui Friedreich. Inhibarea 15-lo ajută la atenuarea consecințelor disfuncției mitocondriale și a stresului oxidativ, scăzând în cele din urmă inflamația celulară și stresul oxidativ și promovarea supraviețuirii neuronale.1,2,3 vatiquinonă a fost evaluată într-o serie de studii clinice, mulți concentrați asupra pacienților pediatri , și a demonstrat un impact asupra riscului de mortalitate, oboseală și o serie de boli neurologice și neuromusculare simptome.

Despre Move-FA Move-FA a fost un studiu global orientat către înregistrare a vatiquinonei care a înscris 146 de pacienți FA pediatri, adolescenți și adulți, majoritatea aveau sub 18 ani. În timp ce obiectivul principal al schimbării de la valoarea inițială în scorul general MFARS nu a atins o semnificație statistică (p = 0,14), a fost înregistrat un efect semnificativ statistic (p = 0,021) pe subscala de stabilitate verticală MFARS, care a fost un punct final pre-specificat, iar porțiunea MFAR -urilor a fost înțeleasă acum a fi cea mai sensibilă și relevantă pentru populația de analiză primară înscrisă. În plus, efectul asupra stabilității verticale a fost concordant cu un efect de tratament favorabil asupra testului de distanță de 1 minut de mers și a componentei funcționale a scării de rating de oboseală modificată. Studiul a inclus o fază controlată cu placebo de 72 de săptămâni și o extensie pe termen lung pe termen lung. După finalizarea mișcării-FA, subiecții au fost eligibili să se înscrie într-un studiu de extindere pe termen lung, pe termen lung, care este în desfășurare.

despre ataxia lui Friedreich Ataxia (FA) a lui Friedreich (FA) a lui Friedreich (FA) o tulburare neuromusculară rară, debilitantă fizică, care se întinde pe viață, care afectează în principal sistemul nervos central și inima.4 Este cea mai frecventă ataxie ereditară ereditară (mișcări anormale, necoordonate) și este de obicei cauzată de un singur defect genetic în gena frataxină (FXN) care duce la reducerea producției de frataxină, o proteină mitocondrială care este importantă pentru metabolismul celular și producția de energie.4,5 scăderea nivelului de frataxină sunt sunt sunt nivelurile de frataxină scăzute sunt sunt nivelurile de frataxină scăzute sunt nivelurile de frataxină scăzute sunt scăderea nivelurilor de frataxină sunt sunt sunt nivelurile de frataxină scăzute sunt. asociat cu acumularea de fier mitocondrial și cu stresul oxidativ crescut, ceea ce poate duce la moartea celulelor prin ferroptoză.6,7,8

Simptomele includ pierderea progresivă de coordonare și forța musculară care duce la un echilibru și coordonare slabă, dificultăți de vorbire, înghițire și respirație, curbura coloanei vertebrale, afecțiuni cardiace grave, diabet și deficiență de auz și viziune.9,10 Severitatea severității Simptomele și viteza de progresie variază între oameni, iar unele simptome pot să nu fie evidente în total. Ataxia lui Friedreich este de obicei diagnosticată în copilărie sau adolescență.5,11 Aproximativ 25.000 de persoane au ataxia lui Friedreich la nivel global.

despre PTC Therapeutics, Inc. PTC este o companie biofarmaceutică globală care descoperă, se dezvoltă și comercializează medicamentele diferențiate clinic care oferă beneficii copiilor și adulților care trăiesc cu tulburări rare. Capacitatea PTC de a inova de a identifica noi terapii și de a comercializa la nivel global produsele este fundamentul care conduce investițiile într -o conductă robustă și diversificată de medicamente transformatoare. Pentru a afla mai multe despre PTC, vă rugăm să ne vizitați la www.ptcbio.com Și urmează -ne pe Facebook, Instagram, LinkedIn și X.

declarație de perspectivă Acest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul Legii private de reformă a litigiilor private din 1995. Toate declarațiile conținute în această versiune, altele decât declarațiile de fapt istoric sunt Declarații prospective, inclusiv declarații cu privire la: așteptările viitoare, planurile și perspectivele pentru PTC, inclusiv în ceea ce privește momentul preconizat al trimiterilor și răspunsurilor de reglementare, comercializarea și alte probleme cu privire la aceasta Produse și candidați la produse; Strategia PTC, operațiunile viitoare, poziția financiară viitoare, veniturile viitoare, costurile proiectate și obiectivele managementului. Alte declarații prospective pot fi identificate prin cuvintele, „îndrumare”, „plan”, „anticipați”, „credeți”, „estimare”, „așteptați”, „intenționează”, „mai”, „țintă”, „potențial potențial , „„ Will ”,„ ar putea ”,„ ar putea ”,„ ar trebui ”,„ continuă ”și expresii similare.

Rezultatele, performanța sau realizările reale ale PTC ar putea diferi semnificativ de cele exprimate sau implicate de Declarații prospective pe care le face ca urmare a unei varietăți de riscuri și incertitudini, inclusiv cele legate de: rezultatul prețurilor, acoperirii și negocierilor de rambursare cu plătitorii terți pentru produsele PTC sau candidații de produse pe care PTC le comercializează sau le pot comercializa în viitor ; Așteptări cu privire la vatiquinone, inclusiv orice trimitere de reglementare și aprobări potențiale, comercializare, realizarea potențială a reperelor de reglementare și vânzări și a plăților contingente pe care PTC le poate fi obligat să le efectueze; efecte semnificative de afaceri, inclusiv efectele industriei, pieței, condițiilor economice, politice sau de reglementare; modificări ale impozitului și a altor legi, reglementări, rate și politici; baza de pacienți eligibili și potențialul comercial al produselor PTC și al candidaților la produse; Abordarea științifică a PTC și progresul dezvoltării generale; și factorii discutați în secțiunea „Factori de risc” din cel mai recent raport anual al PTC privind formularul 10-K, precum și orice actualizări ale acestor factori de risc depuși din când în când în celelalte înregistrări ale PTC la SEC. Sunteți îndemnat să luați în considerare cu atenție toți acești factori.

Ca în cazul oricărui farmaceutic în curs de dezvoltare, există riscuri semnificative în dezvoltarea, aprobarea de reglementare și comercializarea noilor produse. Nu există garanții că orice produs va primi sau va menține aprobarea de reglementare pe orice teritoriu sau se va dovedi a avea succes comercial, inclusiv vatiquinone.

Declarațiile prospective conținute reprezintă viziunile PTC doar de la data datei Acest comunicat de presă și PTC nu întreprind sau intenționează să actualizeze sau să revizuiască astfel de declarații prospective pentru a reflecta rezultatele sau modificările reale ale planurilor, perspectivelor, presupunerilor, estimărilor sau proiecții sau alte circumstanțe care au loc după data acestei comunicări de presă, cu excepția cazului în care este cerut de lege.

referințe:

  • Hinman A, și colab. PLOS ONE. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 Deck Data pre-clinică.
  • Shrader WD, și colab. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693–3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ, și colab. Arch Neurol2002; 59 (5): 743–747.
  • Cammpuzano V, Montermini L, Lutz Y, și colab. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.
  • Cammpuzano V, și colab. Hum mol genet. 1997; 6: 1771–1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull. 2017; 124: 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142–146.
  • Bürk K. Cerebellum Ataxias 2017; 4: 4.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull 2017; 124 (1): 19 –30.
  • Delatycki MB, Williamson R, Forrest SM. J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • Sursa PTC Therapeutics, Inc.

    Postat : 2025-02-20 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare