PTC Therapeutics объявляет о признании FDA и приоритетном обзоре для VATIQUINONE NDA для лечения детей и взрослых с атаксией Фридрейха

Следите за Drugslib на

лечение для: Фридрейха атаксии

PTC Therapeutics объявляет о принятии FDA и обзоре приоритета для Vatiquinone NDA для лечения детей и взрослых с атаксией Фридрейча и атаксией Фридрейча для атаксии Фридрейча и атаксии Фридрейча для атаксии.

Уоррен, Нью -Джерси, 19 февраля 2025 г./prnewswire/ - ptc Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) объявила сегодня, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) приняло за подачу нового применения лекарств (NDA) для ватихинона для лечения детей и взрослых, живущих с атаксией Фридрейха (FA). Заявка была предоставлена ​​приоритетная проверка и назначена Закон о плате за пользователи лекарств по рецепту (PDUFA) Дата целевого действия 19 августа 2025 года.

«Мы рады быть на шаг ближе к одобренной терапии всем пациентам с атаксией Фридрейха», - сказал Мэтью Б. Кляйн, доктор медицинских наук, генеральный директор PTC Therapeutics. «В случае одобрения Vatiquinone станет первой терапией для педиатрических пациентов с FA, и обеспечит потенциальную безопасную, хорошо перемещенную и эффективную альтернативу лечения для взрослых. Предоставление приоритетного обзора FDA отражает значительную неудовлетворенную потребность для молодых пациентов с ФА. Мы с нетерпением ждем возможности совместной работы с FDA во время процесса обзора. "

nda Vatiquinone основан на данных из плацебо-контролируемого Исследование Move-FA, а также результаты двух долгосрочных исследований, включая педиатрические и взрослые пациенты с ФА. Данные из этих трех исследований демонстрируют значительные, долговечные и клинически значимые доказательства замедления прогрессирования заболевания на ключевых аспектах заболевания. Кроме того, эти исследования показывают, что ватиквинон безопасен и хорошо переносится во всех изученных возрастных группах.

nda Vatiquinone был четвертым заявлением о утверждении, представленном FDA PTC в 2024 году. Все четыре приложения были приняты для рассмотрения. Первоклассный селективный ингибитор 15-липоксигеназы (15-LO), фермента, который является ключевым регулятором энергетического и Окислительные пути стресса, которые нарушаются при атаксии Фридрейха. Ингибирование 15-LO помогает облегчить последствия митохондриальной дисфункции и окислительного стресса, в конечном итоге снижая клеточное воспаление и окислительный стресс и способствуя выживаемости нейронов. 1,2,3 Ватиквинон оценивался в ряде клинических исследований, многие сфокусированы на педиатрии. и продемонстрировал влияние на риск смертности, усталость и ряд неврологических и нервно -мышечных заболеваний Симптомы.

о перемещении Fa Move-FA был глобальным регистрационным исследованием, направленным на ватихинон, в котором были включены 146 педиатрических, подростковых и взрослых пациентов с ФА, большинство из которых были в возрасте до 18 лет. В то время как первичная конечная точка изменения с базовой линии в общей оценке MFARS не достигла статистической значимости (P = 0,14), статистически значимый эффект (P = 0,021) был зарегистрирован в подразделе MFARS в вертикальной стабильности, которая была предварительно определенной конечной точкой, и часть MFARS в настоящее время считается наиболее чувствительной и актуальной для зарегистрированной первичной популяции. Кроме того, влияние на вертикальную стабильность было согласовано с благоприятным эффектом лечения на 1-минутную проверку на расстоянии ходьбы и функциональным компонентом модифицированной шкалы рейтинга усталости. Исследование включало 72-недельную плацебо-контролируемую фазу и долгосрочное расширение открытой марки. После завершения перемещения FA субъекты имели право зарегистрироваться в долгосрочном исследовании расширения с открытой маркой, которое продолжается. Редкое, физически изнурительное, утилизация жизни, нервно-мышечное заболевание, которое в основном влияет на центральную нервную систему и сердце. 4 Это наиболее распространенная наследственная атаксия (ненормальные, неконтролированные движения) и обычно вызваны одним генетическим дефектом в гене фратаксин (FXN), который приводит к снижению продукции фратаксина, митохондриального белка, который важен для клеточного метаболизма и производства энергии. связано с накоплением железа митохондриального железа и повышенным окислительным стрессом, что может привести к гибели клеток через Ферроптоз.6,7,8

Симптомы включают прогрессирующую потерю координации и мышечную силу, ведущую к плохому балансу и координации, затруднению говорить, глотание и дыхание, кривизну позвоночника, серьезные заболевания сердца, диабет, а также нарушения слуха и зрения.9,10 Серьезность Симптомы и скорость прогрессирования варьируются между людьми, и некоторые симптомы могут быть не очевидны во всех. Атаксия Фридрейха обычно диагностируется в детстве или подростковом возрасте. 5,11 Приблизительно 25 000 человек имеют атаксию Фридрейха во всем мире. Разрабатывает и коммерциализируется клинически дифференцированные лекарства, которые обеспечивают преимущества для детей и взрослых, живущих с редкими расстройствами. Способность PTC внедрять инновации в выявлении новых методов лечения и глобально коммерциализировать продукты является основой, которая приводит инвестиции в надежный и диверсифицированный трубопровод преобразующих лекарств. Чтобы узнать больше о PTC, пожалуйста, посетите нас по адресу www.ptcbio.com и следуйте за нами на Facebook, Instagram, LinkedIn и x.

Заявление о перспективе Этот пресс-релиз содержит прогнозные заявления в значении Закона о реформе судебных разбирательств в частных вопросах 1995 года. Все заявления, содержащиеся в этом выпуске, кроме утверждений исторического факта, являются Передовые заявления, в том числе заявления, касающиеся: будущие ожидания, планы и перспективы для PTC, в том числе в отношении ожидаемого срока регулирующих представлений и ответов, коммерциализации и других вопросов по отношению к его продукты и кандидаты на продукты; Стратегия PTC, будущие операции, будущее финансовое положение, будущие доходы, прогнозируемые затраты и цели управления. Другие высказывания, которые выглядят, могут быть определены словами «Руководство», «План», «Предвидеть», «поверьте», «оценка», «Ожидайте», «намереваться», «может», «цель», «Потенциал , «« Уилл »,« будет »,« может »,« должен »,« продолжаться », и аналогичные выражения. Передовые заявления о том, что это делает в результате различных рисков и неопределенности, в том числе связанных с: результатом цен на цены, охват и возмещения расходов на сторонние плательщики для продуктов PTC или кандидатов на продукты, которые PTC коммерциализируются или могут коммерциализироваться в будущем. ; Ожидания в отношении ватикинона, в том числе любые регулирующие представления и потенциальные одобрения, коммерциализацию, потенциальные достижения в области регулирующих и продаж и условных платежей, которые PTC может быть обязан сделать; значительные бизнес -последствия, в том числе влияние промышленности, рыночных, экономических, политических или нормативных условий; изменения в налоге и других законах, правилах, ставках и политике; подходящая база пациентов и коммерческий потенциал продуктов PTC и кандидатов на продукты; Научный подход PTC и общий прогресс развития; и факторы, обсуждаемые в разделе «Факторы риска» в последнем годовом отчете PTC по форме 10-K, а также любые обновления этих факторов риска, поданные время от времени в других заявках PTC в SEC. Вам настоятельно рекомендуется тщательно рассмотреть все такие факторы.

Как и в случае с любой фармацевтической деятельностью, существуют значительные риски в разработке, одобрении регулирующих органов и коммерциализации новых продуктов. Нет никаких гарантий, что какой-либо продукт будет получать или поддерживать одобрение регулирующих органов на любой территории или оказывать коммерчески успешное, включая ватиквинон. Этот пресс-релиз и PTC не предпринимают и не планируют обновлять или пересмотреть какие-либо такие прогнозные заявления, чтобы отразить фактические результаты или изменения в планах, перспективах, предположениях, оценках или Проекции или другие обстоятельства, возникающие после даты настоящего пресс -релиза, за исключением случаев, как требуется законом.

ссылки:

  • Hinman A, et al. Plos один. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 Preclinical Data Deck.
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693–3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ и др. Arch Neurol2002; 59 (5): 743–747. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.
  • Campuzano V, et al. Hum Mol Genet. 1997; 6: 1771–1780. 2017; 124: 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142–146.
  • Bürk K. Cerebellum Ataxias 2017; 4: 4. –30.
  • Delatycki MB, Williamson R, Forrest Sm. J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • Source Ptc Therapeutics, Inc.

    Опубликовано : 2025-02-20 12:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова