PTC Therapeutics, Friedreich'in ataksi ile çocuk ve yetişkinlerin tedavisi için Vatiquinone NDA için FDA kabul ve öncelik incelemesini duyurdu.

Drugslib'i takip edin

tedavi: friedreich'in ataksisi

PTC Therapeutics, Friedreich'in ataksisi ile çocuk ve yetişkinlerin tedavisi için Vatiquinone NDA için FDA kabul ve öncelik incelemesini duyurdu

Warren, N.J., 19 Şubat 2025/PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), Friedreich'in ataksi (FA) ile yaşayan çocukların ve yetişkinlerin tedavisi için vatiquinon için yeni ilaç uygulamasını (NDA) doldurmayı kabul ettiğini açıkladı. Başvuruya öncelik incelemesi verildi ve 19 Ağustos 2025 tarihli bir Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) hedef eylem tarihi atandı.

"Friedreich'in ataksisi olan tüm hastalara onaylanmış bir tedavi getirmeye bir adım daha yaklaşmaktan heyecan duyuyoruz." Dedi. "Onaylanırsa, Vatiquinon FA'lı pediatrik hastalar için ilk tedavi olacak ve yetişkinler için potansiyel güvenli, iyi tolere edilmiş ve etkili bir tedavi alternatifi sağlayacaktır. FDA tarafından öncelikli inceleme verilmesi, FA'lı genç hastalara karşı önemli karşılanmamış ihtiyacı yansıtır. İnceleme sürecinde FDA ile işbirliği içinde çalışmayı dört gözle bekliyoruz. "

Vatiquinone NDA, plasebo kontrollü verilere dayanmaktadır. Move-FA çalışması ve pediatrik ve yetişkin FA hastaları da dahil olmak üzere iki uzun süreli çalışmanın sonuçları. Bu üç çalışmadan elde edilen veriler, hastalığın temel yönleri üzerinde hastalık ilerlemesini yavaşlatan önemli, dayanıklı ve klinik olarak anlamlı kanıt göstermektedir. Ek olarak, bu çalışmalar, incelenen tüm yaş gruplarında vatiquinonun güvenli ve iyi tolere edildiğini göstermektedir.

Vatiquinone NDA, 2024'te PTC tarafından FDA'ya gönderilen dördüncü onay uygulamasıydı. Dört uygulamanın tümü inceleme için kabul edildi. Enerjik ve enerjik bir anahtar regülatör olan bir enzim olan 15-lipoksijenazın (15-LO) sınıfının ilk seçici inhibitörü Friedreich'in ataksisinde bozulan oksidatif stres yolları. 15-LO'nun inhibisyonu, mitokondriyal disfonksiyon ve oksidatif stresin sonuçlarının hafifletilmesine yardımcı olur, sonuçta hücresel inflamasyonu ve oksidatif stresi azaltır ve nöronal sağkalımın arttırılması.1,2,3 Vatiquinon, birçoğu pediyatrik hastalara odaklanmış bir dizi klinik çalışmada değerlendirilmiştir. ve mortalite riski, yorgunluk ve bir dizi nörolojik ve nöromüsküler hastalık üzerinde bir etki göstermiştir semptomlar.

Move-Fa hakkında Move-Fa, çoğunluğu 18 yaşın altında olan 146 pediatrik, ergen ve yetişkin FA hastalarını kaydeden küresel kayıtlara yönelik bir vatiquinon denemesiydi. Genel MFARS skorundaki taban çizgisinden değişimin birincil son noktası istatistiksel anlamlılığa ulaşmamış olsa da (p = 0.14), önceden belirlenmiş bir son nokta olan MFARS dik stabilite alt ölçeğinde istatistiksel olarak anlamlı bir etki (p = 0.021) kaydedildi. ve MFAR'ların kısmı artık kayıtlı birincil analiz popülasyonu için en hassas ve alakalı olduğunu anladı. Ek olarak, dik stabilite üzerindeki etki, 1 dakikalık yürüme mesafesi testi ve modifiye yorgunluk derecelendirme ölçeğinin fonksiyonel bileşeni üzerinde olumlu tedavi etkisi ile uyumlu idi. Çalışma 72 haftalık plasebo kontrollü bir faz ve uzun süreli açık etiketli bir uzantıyı içeriyordu. Move-FA'nın tamamlanmasının ardından, denekler devam eden uzun vadeli, açık etiketli bir uzatma çalışmasına kaydolmaya hak kazandı. esas olarak merkezi sinir sistemini ve kalbi etkileyen nadir, fiziksel olarak zayıflatıcı, yaşam kısaltıcı, nöromüsküler bir bozukluk.4 En yaygın kalıtsal ataksidir. (anormal, koordine edilmemiş hareketler) ve genellikle hücresel metabolizma ve enerji üretimi için önemli olan bir mitokondriyal protein olan frataksin üretiminin azalmasına yol açan frataksin (FXN) geninde tek bir genetik kusurdan kaynaklanır.4,5 azalmış frataksin seviyeleridir. mitokondriyal demir birikimi ve artan oksidatif stres ile ilişkilidir, bu da hücre ölümüne yol açabilir ferroptoz. 6,7,8

Semptomlar arasında kötü denge ve koordinasyona yol açan ilerleyici koordinasyon kaybı ve kas gücü, omurganın eğilimi, ciddi kalp koşulları, diyabet, işitme ve görme bozukluğu arasında yer almasını içerir.9,10 Semptomlar ve ilerleme hızı insanlar arasında değişir ve bazı semptomlar hepsinde belirgin olmayabilir. Friedreich'in ataksisi genellikle çocukluk veya ergenlik döneminde teşhis edilir.5,11 Yaklaşık 25.000 kişi küresel olarak Friedreich'in ataksisine sahiptir. Nadir bozukluklarla yaşayan çocuklara ve yetişkinlere fayda sağlayan klinik olarak farklılaşmış ilaçları geliştirir ve ticarileştirir. PTC'nin yeni terapileri tanımlamak ve ürünleri küresel olarak ticarileştirmek için yenilik yapma yeteneği, yatırım yatırımını, dönüştürücü ilaçların sağlam ve çeşitlendirilmiş bir boru hattına yönlendiren temeldir. PTC hakkında daha fazla bilgi edinmek için lütfen bizi www.ptcbio.com ve bizi Facebook, Instagram, LinkedIn ve x.

İleriye dönük bildirim Bu basın açıklaması, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Davası Reformu Yasası anlamında ileriye dönük beyanlar içermektedir. Bu sürümde yer alan tüm ifadeler, tarihi gerçek ifadeleri dışında, Düzenleyici başvuruların ve yanıtların beklenen zamanlaması, ticarileştirme ve diğer konular da dahil olmak üzere: PTC için gelecekteki beklentiler, planlar ve beklentiler de dahil olmak üzere ileriye dönük beyanlar ürünleri ve ürün adayları; PTC'nin stratejisi, gelecekteki operasyonlar, gelecekteki finansal pozisyon, gelecekteki gelirler, öngörülen maliyetler ve yönetim hedefleri. Diğer ileriye dönük ifadeler, "Rehberlik", "Plan", "Bekleme", "inan", "Tahmin", "Beklemek", "niyet", "Mayıs" "hedefi," "Potansiyel kelimelerle tanımlanabilir. , "" Will, "" "," "olabilir", "" "," "devam" ve benzer ifadeler. İleriye dönük ifadeler: PTC'nin ürünleri veya gelecekte ticarileştirdiği veya ticarileştirebilen ürün veya ürün adayları için üçüncü taraf ödeme yapanlar ile fiyatlandırma, kapsam ve geri ödeme müzakerelerinin sonucu, çeşitli risk ve belirsizlikler sonucunda ortaya koyuyor. ; Herhangi bir düzenleyici başvuru ve potansiyel onay, ticarileştirme, düzenleyici ve satış kilometre taşlarının potansiyel başarısı ve PTC'nin yapmak zorunda olabileceği koşullu ödemeler dahil olmak üzere Vatiquinone ile ilgili beklentiler; Sanayi, pazar, ekonomik, politik veya düzenleyici koşulların etkileri dahil olmak üzere önemli iş etkileri; vergi ve diğer yasalar, düzenlemeler, oranlar ve politikalardaki değişiklikler; PTC ürünleri ve ürün adaylarının uygun hasta tabanı ve ticari potansiyeli; PTC'nin bilimsel yaklaşımı ve genel gelişim ilerlemesi; ve PTC'nin Form 10-K hakkındaki en son yıllık raporunun "Risk Faktörleri" bölümünde tartışılan faktörler ve PTC'nin SEC ile diğer dosyalarında zaman zaman açılan bu risk faktörlerine ilişkin güncellemeler. Bu tür tüm faktörleri dikkatlice ele almanız istenir.

Geliştirme altındaki herhangi bir farmasötikte olduğu gibi, yeni ürünlerin geliştirilmesi, düzenleyici onayı ve ticarileştirilmesinde önemli riskler vardır. Herhangi bir ürünün herhangi bir bölgede düzenleyici onay alacağı veya sürdüreceği veya Vatiquinone dahil olmak üzere ticari olarak başarılı olacağına dair hiçbir garanti yoktur. Bu basın bülteni ve PTC, planlar, beklentiler, varsayımlar, tahminler veya planlardaki gerçek sonuçları veya değişiklikleri yansıtacak şekilde ileriye dönük beyanları güncellemeyi veya gözden geçirmeyi planlamaz veya planlamaz. projeksiyonlar veya bu basın bülteni tarihinden sonra meydana gelen diğer koşullar, yasaların gerektirdiği durumlar.

Referanslar:

  • Hinman A, et al. Plos One. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Terapötikleri. EPI-743 Klinik Öncesi Veri Güverte.
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693–3698. Arch Neurol2002; 59 (5): 743-747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y, et al. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771-1780.
  • Campuzano V, et al. Hum mol genet. 1997; 6: 1771–1780. 2017; 124: 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L.J Neurochem. 2013; 126: 142–146.
  • Bürk K. Cerebellum ataxias 2017; 4: 4. –30.
  • Delatycki MB, Williamson R, Forrest SM. J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • Kaynak PTC Therapeutics, INC.

    Gönderildi : 2025-02-20 12:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler