PTC Therapeutics оголошує про прийняття та пріоритет FDA для ватікінону NDA для лікування дітей та дорослих з атаксією Фрідрейха

Підпишіться на Drugslib

Лікування: Атаксія Фрідрейха

PTC Therapeutics оголошує про прийняття FDA та пріоритетний огляд ватікінону NDA для лікування дітей та дорослих з атаксією Фрідрейха

Warren, N.J., 19 лютого 2025 р./Prnewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) оголосила сьогодні, що американська адміністрація з харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) прийняла для подання нового застосування лікарських засобів (NDA) для ватікінону для лікування дітей та дорослих, які проживають з атаксією Фрідрейха (FA). Заявку надано пріоритетного огляду та призначили цільову дію Закону про плату за ліки (PDUFA) від 19 серпня 2025 р.

4 "Якщо його затвердити, ватікінон був би першою терапією для педіатричних пацієнтів з ФА та забезпечить потенційну безпечну, добре перенесену та ефективну альтернативу лікування для дорослих. Надання пріоритетного огляду FDA відображає значну незадоволену потребу у молодших пацієнтів з ФА. Ми з нетерпінням чекаємо співпраці з FDA під час процесу огляду. "

Ватікінон NDA заснований на даних з контрольованого плацебо Дослідження Move-FA, а також результати двох тривалих досліджень, включаючи педіатричні та дорослі пацієнти з ФА. Дані цих трьох досліджень демонструють значні, довговічні та клінічно змістовні докази уповільнення прогресування захворювання на ключові аспекти захворювання. Крім того, ці дослідження демонструють, що ватікінон безпечний і добре переноситься у всіх досліджуваних вікових групах.

4 Селективний інгібітор першого класу 15-ліпопоксигенази (15-Lo), фермента, який є ключовим регулятором енергетичного та Окислювальні шляхи стресу, які порушуються в атаксії Фрідрейха. Інгібування 15-Lo допомагає полегшити наслідки мітохондріальної дисфункції та окислювального стресу, в кінцевому рахунку зменшуючи клітинне запалення та окислювальний стрес та сприяння виживаності нейронів.1,2,3 ватікінон, оцінювали у ряді клінічних досліджень, багато зосереджувались на педіатричних пацієнтах , і продемонстрував вплив на ризик смертності, втому та ряд неврологічних та нервово -м’язових захворювань симптоми.

про Move-FA Move-FA був глобальним реєстраційним випробуванням на ватікінон, який зарахував 146 педіатричних, підлітків та дорослих пацієнтів з ФА, більшість з яких були віком до 18 років. Незважаючи на те, що первинна кінцева точка зміни від базової лінії в загальній оцінці MFARS не досягла статистичної значущості (p = 0,14), статистично значущий ефект (p = 0,021) був записаний на підшкалі MFARS вертикальної стабільності, яка була заздалегідь визначеною кінцевою точкою, і частина MFARS, яка зараз вважається найбільш чутливою та актуальною для зареєстрованого первинного аналізу. Крім того, вплив на вертикальну стабільність був узгодженим із сприятливим ефектом лікування на 1-хвилинному тесті відстані прогулянки та функціональній компоненті модифікованої шкали оцінки втоми. Дослідження включало 72-тижневу плацебо-контрольну фазу та довгострокове розширення відкритого етикетки. Після завершення Move-FA, суб'єкти мали право записатись на довгострокове дослідження відкритого розширення, яке триває. рідкісне, фізично виснажливе, скорочення життя, нервово-м’язовий розлад, який в основному впливає на центральну нервову систему та серце.4 Це найпоширеніша спадкова атаксія (аномальні, некоординовані рухи) і зазвичай викликається єдиним генетичним дефектом гена фратаксину (FXN), що призводить до зниження вироблення фратаксину, мітохондріального білка, що важливий для клітинного метаболізму та вироблення енергії.4,5 зниження рівня фратаксину - пов'язаний з мітохондріальним накопиченням заліза та посиленням окисного стресу, що може призвести до загибелі клітин через Фероптоз.6,7,8

Симптоми включають прогресуючу втрату координації та силу м’язів, що призводять до поганого рівноваги та координації, труднощів, проковтування та дихання, кривизни хребта, серйозних серцевих станів, діабету та порушення слуху та зору.9,10 тяжкості Симптоми та швидкість прогресування змінюються між людьми та деякими симптомами, можуть бути не очевидними. Атаксію Фрідрейха зазвичай діагностується в дитячому або підлітковому віці.5,11 Приблизно 25 000 людей мають атаксію Фрідрейха в усьому світі.

про PTC Therapeutics, INC. Розвивається та комерціалізує клінічно диференційовані ліки, які приносять користь дітям та дорослим, які живуть з рідкісними розладами. Здатність PTC впроваджувати інновації для виявлення нових методів терапії та до глобального комерціалізації продуктів - це основа, яка сприяє інвестиціям у надійний та диверсифікований трубопровід трансформативних лікарських засобів. Щоб дізнатися більше про PTC, відвідайте нас за адресою www.ptcbio.com і слідкуйте за нами у Facebook, Instagram, LinkedIn та X.

Прогнозована заява Цей прес-реліз містить перспективні заяви у значенні Закону про реформу приватних цінних паперів 1995 року. Усі твердження, що містяться в цьому випуску, крім заяв історичного факту, є Перспективі заяви, включаючи заяви щодо: майбутніх очікувань, планів та перспектив PTC, включаючи очікувані терміни регуляторних подань та відповідей, комерціалізації та інших питань щодо її продукції та продукції та кандидати на продукцію; Стратегія PTC, майбутні операції, майбутнє фінансовий стан, майбутні доходи, прогнозовані витрати та цілі управління. Інші перспективні заяви можуть бути визначені словами, "керівництво", "план", "передбачити" , "" Вілл "" "може" "міг", "повинен", "продовжити" та подібні вирази.

фактичні результати, результативні результати чи досягнення можуть істотно відрізнятися від виражених або побічних Перспективні заяви, які він робить внаслідок різноманітних ризиків та невизначеностей, включаючи ті, що стосуються: результатів ціноутворення, покриття та відшкодування переговорів з сторонніми платниками для продуктів PTC або кандидатів на продукцію, які комерціалізують або можуть комерціалізувати в майбутньому ; Очікування стосовно ватікінону, включаючи будь -які регуляторні подання та потенційні схвалення, комерціалізацію, потенційні досягнення регуляторних та продажів та умовних платежів, які PTC може бути зобов'язаний здійснити; значні ділові наслідки, включаючи наслідки промисловості, ринкових, економічних, політичних чи регуляторних умов; зміни податку та інших законів, правил, ставок та політики; Придатна база пацієнтів та комерційний потенціал продуктів та кандидатів на продукцію PTC; Науковий підхід PTC та загальний прогрес розвитку; та фактори, обговорені в розділі "Фактори ризику" останнього щорічного звіту PTC у формі 10-К, а також будь-які оновлення цих факторів ризику, подані час від часу в інших поданнях PTC до SEC. Вас закликають ретельно розглянути всі такі фактори.

Як і будь -яка розробка фармацевтичних препаратів, існують значні ризики в розробці, затвердження регуляторних норм та комерціалізація нових продуктів. Немає гарантій, що будь-який продукт отримає або підтримуватиме регуляторне затвердження на будь-якій території, або виявиться комерційно успішним, включаючи ватікінон.

Перспективні вигляди, що містяться в цьому, представляють погляди PTC лише станом на дату Цей прес-реліз і PTC не беруть і не планують оновлювати або переглянути будь-які такі перспективні заяви, щоб відобразити фактичні результати або зміни в планах, перспективах, припущеннях, оцінках чи прогнозах або Інші обставини, що відбуваються після дати цього прес -релізу, за винятком випадків, передбачених законом.

Посилання:

  • Hinman A, et al. PLOS ONE. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 ПРОКЛАРІЧНА ДАНИХ ДАНИХ.
  • Shrader WD та ін. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693–3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ та ін. Arch Neurol2002; 59 (5): 743–747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y та ін. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.
  • Campuzano V, et al. Hum Mol Genet. 1997; 6: 1771–1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull. 2017; 124: 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142–146.
  • Bürk K. Cerebellum ataxias 2017; 4: 4. –30.
  • Delatycki MB, Williamson R, Forrest SM. J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • Джерело PTC Therapeutics, INC.

    Опубліковано : 2025-02-20 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова