تعلن شركة PTC Therapeutics عن قبول إدارة الغذاء والدواء (FDA) لإعادة تقديم اتفاقية عدم الإفشاء Translarna

اتبع Drugslib على

الاسم العام: ataluren علاج: الحثل العضلي الدوشيني

تعلن شركة PTC Therapeutics عن قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لإعادة تقديم Translarna NDA

وارن، نيوجيرسي، 30 أكتوبر، 2024 / PRNewswire / — أعلنت شركة PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قبلت إعادة تقديم طلب المراجعة. تطبيق دوائي جديد (NDA) لـ Translarna™ (ataluren) لعلاج طفرة الحثل العضلي الدوشيني (nmDMD).

"يعد قبول NDA للمراجعة علامة بارزة تقربنا خطوة واحدة من توفير هذا العلاج المهم للأولاد والشباب الذين يعانون من طفرة غير منطقية في الحثل العضلي الدوشيني في الولايات المتحدة،" قال ماثيو بي. كلاين، (دكتور في الطب). الرئيس التنفيذي لشركة PTC Therapeutics. "إن مجموع الأدلة يدعم بشكل واضح ملف السلامة المفضل والفوائد القصيرة والطويلة الأجل لـ Translarna للأفراد الذين يعانون من nmDMD. ونحن نتطلع إلى العمل مع إدارة الغذاء والدواء طوال عملية المراجعة."

"نشكر إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "لقبول Translarna NDA للمراجعة"، صرح بات فورلونج، المؤسس والرئيس التنفيذي لشركة Parent Project Muscular Dystrophy. "تتعامل Translarna بشكل فريد مع الأفراد الذين يعانون من ضمور العضلات الدوشيني الثانوي الناتج عن طفرة لا معنى لها ويمكن أن توفر خيارًا علاجيًا مهمًا لمجتمعنا. كانت العائلات في الولايات المتحدة تنتظر وقتًا طويلًا للحصول على علاج يستهدف السبب الكامن وراء طفرة دوشين غير المنطقية."< / ع>

تعتمد إعادة تقديم NDA على نتائج الفائدة الكبيرة التي تم إظهارها في سكان ITT (العدد = 359) في التجربة العالمية الخاضعة للتحكم الوهمي، الدراسة 041. بعد 72 أسبوعًا من علاج Translarna، كانت هناك فائدة كبيرة مثبتة على المفتاح نقاط نهاية الدراسة لمسافة ست دقائق سيرًا على الأقدام (6MWD) (ع=0.0248)، وتقييم NorthStar الإسعافي (ع=0.0283)، والمشي/الجري لمسافة 10 أمتار (ع=0.0422)، وصعود 4 درجات (ع=0.0293)، والوقت إلى 10% تفاقم لـ 6MWD (p=0.0078).

بالإضافة إلى ذلك، يتضمن NDA نتائج علاج Translarna المهمة طويلة المدى كما تم تسجيلها في سجل STRIDE. أدى علاج ترانلارنا إلى تأخير لمدة 3.5 سنوات في فقدان القدرة على الحركة (قيمة الاحتمال <0.0001) وتأخير لمدة 1.8 سنة في الوصول إلى القدرة الحيوية القسرية المتوقعة بأقل من 60% (قيمة الاحتمال = 0.0028) وهي عتبة حرجة لوظيفة الرئة.

"نحن متحمسون لأن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قد قبلت اتفاقية Translarna NDA للمراجعة"، قالت ديبرا ميلر، المؤسس والرئيس التنفيذي لشركة CureDuchenne. "نعتقد أن مجمل البيانات يوضح الفوائد المهمة وملف الأمان القوي لـ Translarna للأشخاص الذين يعانون من الحثل العضلي الدوشيني الناجم عن طفرة غير منطقية، والتي تمثل حوالي 13٪ من مجتمعنا. وقد شارك العديد من أولادنا وشبابنا في تجارب Translarna السريرية على مر السنين، وما زال حوالي 150 منهم يخضعون للعلاج من خلال الدراسات الإرشادية ويستمرون في تجربة فوائد Translarna، بما في ذلك الحفاظ على الاستقلالية."

نظرًا لأن هذا كان بمثابة إعادة تقديم NDA بعد خطاب الرد الكامل وفقًا لاتفاقية عدم الإفشاء التي تم تقديمها احتجاجًا في عام 2016، فإن إدارة الغذاء والدواء ليست ملزمة باتباع الجداول الزمنية لمراجعة PDUFA. وبالتالي، لم يتم تقديم تاريخ الإجراء.

نبذة عن Translarna™ (ataluren) Translarna (ataluren)، الذي تم اكتشافه وتطويره بواسطة PTC Therapeutics، هو علاج لاستعادة البروتين مصمم لتمكين تكوين بروتين فعال في المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية ناجمة عن طفرة هراء. الطفرة الهراء هي تغيير في الشفرة الوراثية التي تؤدي إلى إيقاف تخليق البروتين الأساسي قبل الأوان. يتم تحديد الاضطراب الناتج عن البروتين الذي لا يمكن التعبير عنه بالكامل ولم يعد فعالاً، مثل الدستروفين في دوشين. Translarna، الاسم التجاري لـ ataluren، مرخص في العديد من البلدان. كانت الدراسة 041 عبارة عن تجربة عالمية خاضعة للتحكم الوهمي والتي سجلت مجموعة واسعة من مرضى nmDMD. تضمنت الدراسة مجموعة تحليل أولية لمجموعة فرعية من المسجلين، والتي لم تصل إلى دلالة إحصائية على نقطة النهاية الأولية لـ 6MWD. ومع ذلك، تم تسجيل فائدة كبيرة عبر 6MWD ونقاط نهاية الدراسة الرئيسية الأخرى في إجمالي عدد السكان المسجلين (ITT).

حول سجل STRIDE يعد سجل STRIDE بمثابة سجل مراقبة مستمر ومتعدد المراكز. دراسة سلامة وفعالية Translarna في الرعاية الروتينية. وهو أول مستودع لبيانات المرضى يوفر تجربة واقعية فيما يتعلق باستخدام Translarna على المدى الطويل في الممارسة السريرية الروتينية.

STRIDE هي شراكة تعاونية بين TREAT-NMD وPTC Therapeutics، بقيادة لجنة توجيهية تتألف من كبار الخبراء في Duchenne، والمدافعين عن المرضى من جميع أنحاء العالم وممثلي PTC.

حول Duchenne الحثل العضلي (دوشين) يؤثر مرض دوشين في المقام الأول على الذكور، وهو اضطراب وراثي نادر ومميت يؤدي إلى ضعف العضلات التدريجي منذ الطفولة المبكرة ويؤدي إلى الوفاة المبكرة في منتصف العشرينات بسبب فشل القلب والجهاز التنفسي. هو اضطراب عضلي تقدمي ناجم عن نقص بروتين الدستروفين الوظيفي. يعد الديستروفين أمرًا بالغ الأهمية للاستقرار الهيكلي لجميع العضلات، بما في ذلك عضلات الهيكل العظمي والحجاب الحاجز وعضلات القلب. يمكن للمرضى الذين يعانون من دوشين أن يفقدوا القدرة على المشي (فقدان القدرة على الحركة) في عمر 10 سنوات، يليه فقدان القدرة على استخدام أذرعهم. يعاني مرضى دوشين لاحقًا من مضاعفات في الرئة تهدد حياتهم، وتتطلب الحاجة إلى دعم التهوية، ومضاعفات في القلب في أواخر سن المراهقة والعشرينيات من العمر.

حول شركة PTC Therapeutics, Inc.PTC هي شركة صيدلانية حيوية عالمية تركز على اكتشاف وتطوير وتسويق الأدوية المتمايزة سريريًا التي توفر فوائد للأطفال والبالغين الذين يعانون من اضطرابات نادرة. إن قدرة "بيه تي سي" على الابتكار لتحديد علاجات جديدة وتسويق المنتجات تجاريًا عالميًا هي الأساس الذي يدفع الاستثمار في خط أنابيب قوي ومتنوع من الأدوية التحويلية. تتمثل مهمة PTC في توفير الوصول إلى أفضل العلاجات في فئتها للمرضى الذين لديهم خيارات علاجية قليلة أو معدومة. تتمثل استراتيجية PTC في الاستفادة من خبرتها العلمية والسريرية القوية والبنية التحتية التجارية العالمية لتقديم العلاجات للمرضى. تعتقد شركة PTC أن هذا يسمح لها بتعظيم القيمة لجميع أصحاب المصلحة. لمعرفة المزيد حول PTC، يرجى زيارتنا على www.ptcbio.com ومتابعتنا على Facebook وInstagram وLinkedIn و Twitter على @PTCBio.

بيان تطلعي:يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995. جميع البيانات الواردة في هذا البيان الإصدار، بخلاف بيانات الحقائق التاريخية، عبارة عن بيانات تطلعية، بما في ذلك البيانات المتعلقة بما يلي: التوقعات والخطط والآفاق المستقبلية لشركة PTC، بما في ذلك ما يتعلق بالتوقيت المتوقع للطلبات والاستجابات التنظيمية والتسويق والمسائل الأخرى المتعلقة بمنتجاتها. المنتجات والمرشحين للمنتجات؛ خطط PTC للتفاعل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)؛ الفائدة السريرية والمزايا المحتملة لـ Translarna (أتالورين)؛ استراتيجية الشركة، العمليات المستقبلية، المركز المالي المستقبلي، الإيرادات المستقبلية، التكاليف المتوقعة؛ مدى وتوقيت والجوانب المالية لتحديد أولويات خط الأنابيب الاستراتيجي لدينا وتخفيضات القوى العاملة؛ وأهداف الإدارة . يمكن تحديد البيانات التطلعية الأخرى من خلال الكلمات "التوجيه" و"التخطيط" و"التوقع" و"الاعتقاد" و"التقدير" و"التوقع" و"النية" و"قد" و"الهدف" و"المحتمل". ، و"سوف"، و"سوف"، و"يمكن"، و"ينبغي"، و"يستمر"، وتعبيرات مشابهة.

قد تختلف النتائج أو الأداء أو الإنجازات الفعلية لشركة PTC ماديًا عن تلك المعبر عنها أو ضمنيًا في البيانات التطلعية التي تصدرها نتيجة لمجموعة متنوعة من المخاطر والشكوك، بما في ذلك تلك المتعلقة بما يلي: نتيجة مفاوضات التسعير والتغطية والسداد مع دافعي الطرف الثالث لمنتجات شركة PTC أو المنتجات المرشحة التي تقوم شركة PTC بتسويقها تجاريًا أو قد تقوم بتسويقها في المستقبل؛ قدرة PTC على الحفاظ على ترخيصها التسويقي لـ Translarna لعلاج nmDMD في البرازيل وروسيا والمنطقة الاقتصادية الأوروبية (EEA) ومناطق أخرى، أو قدرة PTC على تحديد الآليات المحتملة الأخرى التي يمكن من خلالها توفير Translarna لمرضى nmDMD في المنطقة الاقتصادية الأوروبية. ; قدرة PTC على استخدام البيانات السريرية من دراسة تسجيل الأدوية الدولية والأدلة الواقعية المتعلقة بفوائد Translarna لدعم ترخيص التسويق المستمر لـ Translarna لعلاج nmDMD في المنطقة الاقتصادية الأوروبية؛ ما إذا كان المحققون يتفقون مع تفسير PTC لنتائج التجارب السريرية ومجمل البيانات السريرية من تجارب PTC في Translarna؛ الآثار التجارية الهامة، بما في ذلك آثار الصناعة أو السوق أو الظروف الاقتصادية أو السياسية أو التنظيمية؛ التغييرات في الضرائب وغيرها من القوانين واللوائح والمعدلات والسياسات؛ قاعدة المرضى المؤهلين والإمكانات التجارية لمنتجات PTC والمرشحين للمنتجات؛ النهج العلمي لشركة PTC والتقدم المحرز في التنمية العامة؛ والعوامل التي تمت مناقشتها في قسم "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي لشركة "بيه تي سي" وفقًا للنموذج 10-K، بالإضافة إلى أي تحديثات لعوامل الخطر هذه يتم تقديمها من وقت لآخر في ملفات "بيه تي سي" الأخرى لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات. نحن نحثك على النظر بعناية في جميع هذه العوامل.

كما هو الحال مع أي دواء قيد التطوير، هناك مخاطر كبيرة في تطوير المنتجات الجديدة والموافقة التنظيمية عليها وتسويقها تجاريًا. لا توجد ضمانات بأن أي منتج سيحصل على الموافقة التنظيمية أو يحتفظ بها في أي منطقة، أو يثبت نجاحه تجاريًا، بما في ذلك Translarna.

تمثل البيانات التطلعية الواردة هنا آراء شركة PTC فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي ولا تتعهد شركة PTC أو تخطط لتحديث أو مراجعة أي من هذه البيانات التطلعية لتعكس النتائج الفعلية أو التغييرات في الخطط أو التوقعات أو الافتراضات أو التقديرات أو التوقعات، أو الظروف الأخرى التي تحدث بعد تاريخ هذا البيان الصحفي باستثناء ما يقتضيه القانون.

المصدر PTC Therapeutics, Inc.

نشر : 2024-10-31 18:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية