PTC Therapeutics oznamuje, že FDA akceptuje opětovné předložení NDA Translarna

Sledujte Drugslib

Obecný název: ataluren Léčba: Duchennova svalová dystrofie

PTC Therapeutics oznamuje, že FDA akceptuje opětovné předložení Translarna NDA

WARREN, N.J., 30. října 2024 /PRNewswire/ -- Společnost PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) přijal k přezkoumání opětovné předložení Nová aplikace léků (NDA) pro Translarna™ (ataluren) pro léčbu nesmyslné mutace Duchennovy svalové dystrofie (nmDMD).

"Přijetí NDA k přezkoumání je významným milníkem, který nás přivádí o krok blíže k poskytování této důležité léčby chlapcům a mladým mužům, kteří ve Spojených státech žijí s Duchennovou svalovou dystrofií s nesmyslnou mutací," řekl Matthew B. Klein, M.D., Generální ředitel, PTC Therapeutics. "Souhrn důkazů jasně podporuje příznivý bezpečnostní profil a krátkodobé a dlouhodobé přínosy Translarny pro jednotlivce s nmDMD. Těšíme se na spolupráci s FDA v průběhu procesu hodnocení."

"Děkujeme FDA za přijetí Translarna NDA ke kontrole,“ uvedl Pat Furlong, zakladatel a CEO, Parent Project Muscular Dystrophy. "Translarna jedinečně oslovuje jedince s Duchennovou svalovou dystrofií sekundární k nesmyslné mutaci a mohla by poskytnout důležitou možnost léčby pro naši komunitu. Rodiny ve Spojených státech dlouho čekaly na léčbu, která se zaměřuje na základní příčinu nesmyslné mutace Duchenne."

Opětovné předložení NDA je založeno na zjištěních významného přínosu prokázaného u populace ITT (N=359) v globální placebem kontrolované studii Studie 041. Po 72týdenní léčbě Translarnou byl prokázán významný přínos na klíčové koncové body studie: vzdálenost šesti minut chůze (6MWD) (p=0,0248), ambulantní hodnocení NorthStar (p=0,0283), 10metrová chůze/běh (p=0,0422), výstup po 4 schodech (p=0,0293) a čas na 10% zhoršení 6MWD (p=0,0078).

Navíc NDA zahrnuje zjištění významného dlouhodobého přínosu léčby Translarnou, jak je zachyceno v registru STRIDE. Léčba přípravkem Translarna měla za následek 3,5leté zpoždění ztráty schopnosti chůze (p<0,0001) a 1,8leté zpoždění dosažení předpokládané nucené vitální kapacity menší než 60 % (p=0,0028), kritického prahu funkce plic.

"Jsme nadšeni, že FDA přijal Translarna NDA k posouzení," řekla Debra Miller, zakladatelka a generální ředitelka CureDuchenne. "Domníváme se, že souhrn údajů demonstruje smysluplné přínosy a silný bezpečnostní profil Translarny pro lidi s Duchennovou svalovou dystrofií způsobenou nesmyslnou mutací, což je přibližně 13 % naší komunity. Mnoho našich chlapců a mladých mužů se zúčastnilo Klinické studie Translarny v průběhu let a asi 150 z nich pokračuje v léčbě prostřednictvím prodloužených studií a nadále pociťují výhody Translarny, včetně zachování nezávislosti."

Vzhledem k tomu, že se jednalo o opětovné předložení NDA po úplném dopise s odpovědí k NDA, který byl podán kvůli protestu v roce 2016, FDA není povinna dodržovat harmonogramy přezkoumání PDUFA. Nebylo tedy uvedeno datum akce.

O Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), objevený a vyvinutý společností PTC Therapeutics, je proteinová obnovovací terapie navržená tak, aby umožnila tvorbu funkčního proteinu u pacientů s genetickými poruchami způsobenými nesmyslná mutace. Nesmyslová mutace je změna v genetickém kódu, která předčasně zastaví syntézu esenciálního proteinu. Výsledná porucha je určena tím, který protein nemůže být exprimován jako celek a již není funkční, jako je dystrofin u DMD. Translarna, obchodní název atalurenu, je licencována v několika zemích. Studie 041 byla globální placebem kontrolovaná studie, která zahrnovala širokou populaci pacientů s nmDMD. Studie zahrnovala primární analýzu populace podskupiny zapsaných účastníků, která nedosáhla statistické významnosti v primárním koncovém bodě 6MWD. Nicméně významný přínos byl zaznamenán u 6MWD a dalších klíčových cílových ukazatelů studie v celkové zapsané (ITT) populaci.

O registru STRIDERegistr STRIDE je průběžný, multicentrický, observační studie bezpečnosti a účinnosti Translarny v běžné péči. Je to první úložiště dat pacientů, které poskytuje reálné zkušenosti s dlouhodobým používáním Translarny v běžné klinické praxi.

STRIDE je společné partnerství mezi TREAT-NMD a PTC Therapeutics, vedené Řídícím výborem složeným z předních odborníků na Duchenne, zastánci pacientů z celého světa a zástupců PTC.

O Duchenne. Svalová dystrofie (Duchenne)Duchenne, primárně postihující muže, je vzácná a smrtelná genetická porucha, která má za následek progresivní svalovou slabost od raného dětství a vede k předčasné smrti v polovině 20. let v důsledku srdečního a respiračního selhání. Jde o progresivní svalovou poruchu způsobenou nedostatkem funkčního dystrofinového proteinu. Dystrofin je rozhodující pro strukturální stabilitu všech svalů, včetně kosterních, bráničních a srdečních svalů. Pacienti s DMD mohou ztratit schopnost chůze (ztráta chůze) již ve věku 10 let, po čemž následuje ztráta schopnosti používat paže. Pacienti s DMD následně zažívají život ohrožující plicní komplikace, které vyžadují podporu ventilace, a srdeční komplikace v pozdním věku a 20 letech.

O společnosti PTC Therapeutics, Inc.PTC je globální biofarmaceutická společnost zaměřená na objev, vývoj a komercializaci klinicky diferencovaných léků, které jsou přínosem pro děti a dospělé žijící se vzácnými poruchami. Schopnost PTC inovovat s cílem identifikovat nové terapie a globálně komercializovat produkty je základem, který pohání investice do robustního a diverzifikovaného potrubí transformativních léků. Posláním PTC je poskytovat přístup k nejlepším léčebným postupům ve své třídě pacientům, kteří nemají žádné nebo jen malé možnosti léčby. Strategií PTC je využít své silné vědecké a klinické zkušenosti a globální komerční infrastrukturu k poskytování terapií pacientům. Společnost PTC věří, že jí to umožňuje maximalizovat hodnotu pro všechny její zainteresované strany. Chcete-li se dozvědět více o PTC, navštivte nás na www.ptcbio.com a sledujte nás na Facebooku, Instagramu, LinkedIn a Twitter na @PTCBio.

Výhledové prohlášení:Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995. Všechna prohlášení obsažená v tomto vydání, jiné než prohlášení o historických skutečnostech, jsou výhledová prohlášení, včetně prohlášení týkajících se: budoucích očekávání, plánů a vyhlídek PTC, včetně očekávaného načasování regulačních podání a odpovědí, komercializace a dalších záležitostí s ohledem na její produkty a kandidáti na produkty; plány PTC na interakce s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA); klinická užitečnost a potenciální výhody přípravku Translarna (ataluren); Strategie PTC, budoucí operace, budoucí finanční situace, budoucí výnosy, předpokládané náklady; rozsah, načasování a finanční aspekty našeho strategického stanovení priorit a snižování počtu pracovních sil; a cíle managementu. Další výhledová prohlášení mohou být identifikována slovy, „vedení“, „plán“, „předvídat“, „věřit“, „odhadovat“, „očekávat“, „zamýšlet“, „může“, „cíl“, „potenciální , "bude", "by", "mohl", "měl by", "pokračovat" a podobné výrazy.

Skutečné výsledky, výkonnost nebo úspěchy společnosti PTC se mohou podstatně lišit od těch, které jsou vyjádřeny nebo implikovány výhledovými prohlášeními, která učiní, v důsledku řady rizik a nejistot, včetně těch, které se týkají: výsledku jednání o cenách, krytí a úhradě s plátci třetích stran za produkty PTC nebo kandidáty na produkty, které PTC komercializuje nebo může komercializovat v budoucnu; Schopnost PTC zachovat si registraci Translarny pro léčbu nmDMD v Brazílii, Rusku, Evropském hospodářském prostoru (EHP) a dalších regionech nebo schopnost PTC identifikovat další potenciální mechanismy, kterými může poskytovat Translarnu pacientům nmDMD v EHP ; Schopnost PTC používat klinická data ze studie mezinárodního registru léčiv a skutečné důkazy o přínosech Translarny k podpoře pokračující registrace Translarny k léčbě nmDMD v EHP; zda vyšetřovatelé souhlasí s PTC interpretací výsledků klinických studií a souhrnem klinických dat ze studií PTC v Translarně; významné obchodní dopady, včetně dopadů průmyslových, tržních, ekonomických, politických nebo regulačních podmínek; změny daňových a jiných zákonů, předpisů, sazeb a zásad; způsobilá pacientská základna a komerční potenciál produktů PTC a kandidátů na produkty; vědecký přístup PTC a obecný pokrok ve vývoji; a faktory diskutované v části "Risk Factors" v nejnovější výroční zprávě PTC na formuláři 10-K, stejně jako jakékoli aktualizace těchto rizikových faktorů, které jsou čas od času zaznamenávány v jiných hlášeních PTC u SEC. Vyzýváme vás, abyste pečlivě zvážili všechny tyto faktory.

Jako u každého vyvíjeného léčiva existují významná rizika ve vývoji, regulačním schválení a komercializaci nových produktů. Neexistují žádné záruky, že jakýkoli produkt obdrží nebo si zachová regulační schválení na jakémkoli území nebo se ukáže jako komerčně úspěšný, včetně společnosti Translarna.

Výhledová prohlášení obsažená v tomto dokumentu představují názory PTC pouze k datu této tiskové zprávy a PTC se nezavazuje ani neplánuje aktualizovat nebo revidovat žádná taková výhledová prohlášení, aby odrážela skutečné výsledky nebo změny v plánech, vyhlídkách, předpoklady, odhady nebo projekce nebo jiné okolnosti, které nastanou po datu této tiskové zprávy, s výjimkou případů, kdy to vyžaduje zákon.

ZDROJ PTC Therapeutics, Inc.

Vyslán : 2024-10-31 18:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova