PTC Therapeutics gibt die Annahme der Wiedereinreichung der NDA für Translarna durch die FDA bekannt

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Generischer Name: ataluren Behandlung für: Duchenne-Muskeldystrophie

PTC Therapeutics gibt die FDA-Annahme der Translarna-NDA-Wiedervorlage bekannt

WARREN, N.J., 30. Oktober 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die erneute Einreichung des Arzneimittels zur Prüfung angenommen hat New Drug Application (NDA) für Translarna™ (Ataluren) zur Behandlung der Nonsense-Mutation Duchenne-Muskeldystrophie (nmDMD).

„Die NDA-Annahme zur Prüfung ist ein bedeutender Meilenstein, der uns der Bereitstellung dieser wichtigen Behandlung für Jungen und junge Männer, die in den Vereinigten Staaten an der Nonsense-Mutation Duchenne-Muskeldystrophie leiden, einen Schritt näher bringt“, sagte Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer, PTC Therapeutics. „Die Gesamtheit der Beweise unterstützt eindeutig das günstige Sicherheitsprofil und die kurz- und langfristigen Vorteile von Translarna für Personen mit nmDMD. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der FDA während des gesamten Überprüfungsprozesses.“

„Wir danken der FDA.“ für die Annahme des NDA von Translarna zur Prüfung“, erklärte Pat Furlong, Gründer und CEO von Parent Project Muscular Dystrophy. „Translarna richtet sich speziell an Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie als Folge einer Nonsense-Mutation und könnte eine wichtige Behandlungsoption für unsere Gemeinschaft darstellen. Familien in den Vereinigten Staaten haben lange auf eine Behandlung gewartet, die auf die zugrunde liegende Ursache der Nonsense-Mutation Duchenne abzielt.“

Der NDA-Neuantrag basiert auf den Ergebnissen eines signifikanten Nutzens, der in der ITT-Population (N=359) der globalen placebokontrollierten Studie Studie 041 nachgewiesen wurde. Nach 72-wöchiger Translarna-Behandlung wurde ein signifikanter Nutzen für den Schlüssel nachgewiesen Studienendpunkte: Sechs-Minuten-Gehstrecke (6MWD) (p=0,0248), NorthStar Ambulatory Assessment (p=0,0283), 10-Meter-Gehen/Laufen (p=0,0422), 4-Stufen-Steigen (p=0,0293) und Zeit bis zu 10 % Verschlechterung der 6MWD (p=0,0078).

Darüber hinaus enthält die NDA die Ergebnisse eines signifikanten langfristigen Nutzens der Translarna-Behandlung, wie im STRIDE-Register erfasst. Die Behandlung mit Translarna führte zu einer 3,5-jährigen Verzögerung beim Verlust der Gehfähigkeit (p<0,0001) und zu einer 1,8-jährigen Verzögerung beim Erreichen einer vorhergesagten forcierten Vitalkapazität von weniger als 60 % (p=0,0028), einer kritischen Schwelle der Lungenfunktion.

„Wir freuen uns, dass die FDA die NDA von Translarna zur Prüfung angenommen hat“, sagte Debra Miller, Gründerin und CEO von CureDuchenne. „Wir glauben, dass die Gesamtheit der Daten den bedeutenden Nutzen und das starke Sicherheitsprofil von Translarna für Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie zeigt, die durch eine Nonsense-Mutation verursacht wird, was etwa 13 % unserer Gemeinschaft ausmacht. Viele unserer Jungen und jungen Männer haben daran teilgenommen.“ Translarna hat im Laufe der Jahre klinische Studien durchgeführt, und etwa 150 von ihnen bleiben im Rahmen von Verlängerungsstudien in Therapie und profitieren weiterhin von den Vorteilen von Translarna, einschließlich der Wahrung der Unabhängigkeit Gemäß der NDA, die aufgrund von Protesten im Jahr 2016 eingereicht wurde, ist die FDA nicht verpflichtet, die Prüffristen der PDUFA einzuhalten. Daher wurde kein Aktionsdatum angegeben.

Über Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), entdeckt und entwickelt von PTC Therapeutics, ist eine Protein-Wiederherstellungstherapie, die die Bildung eines funktionierenden Proteins bei Patienten mit genetischen Störungen ermöglichen soll, die durch a verursacht werden Unsinn-Mutation. Eine Nonsense-Mutation ist eine Veränderung im genetischen Code, die die Synthese eines essentiellen Proteins vorzeitig stoppt. Die resultierende Störung wird dadurch bestimmt, dass Protein nicht vollständig exprimiert werden kann und nicht mehr funktionsfähig ist, wie beispielsweise Dystrophin bei Duchenne. Translarna, der Handelsname von Ataluren, ist in mehreren Ländern lizenziert. Studie 041 war eine globale, placebokontrollierte Studie, an der eine breite Population von nmDMD-Patienten teilnahm. Die Studie umfasste eine primäre Analysepopulation einer Untergruppe von Teilnehmern, die hinsichtlich des primären Endpunkts 6MWD keine statistische Signifikanz erreichte. Es wurde jedoch ein signifikanter Nutzen bei 6MWD und anderen wichtigen Studienendpunkten in der gesamten eingeschriebenen (ITT) Population festgestellt.

Über das STRIDE-RegisterDas STRIDE-Register ist ein fortlaufendes, multizentrisches Beobachtungsregister Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Translarna in der Routineversorgung. Es ist das erste Patientendaten-Repository, das reale Erfahrungen zur Langzeitanwendung von Translarna in der klinischen Routinepraxis bietet.

STRIDE ist eine Kooperationspartnerschaft zwischen TREAT-NMD und PTC Therapeutics, die von einem Lenkungsausschuss geleitet wird, der sich aus führenden Duchenne-Experten, Patientenvertretern aus der ganzen Welt und PTC-Vertretern zusammensetzt.

Über Duchenne Muskeldystrophie (Duchenne) Duchenne ist eine seltene und tödliche genetische Erkrankung, die hauptsächlich Männer betrifft. Sie führt zu fortschreitender Muskelschwäche ab der frühen Kindheit und führt Mitte 20 zum vorzeitigen Tod aufgrund von Herz- und Atemversagen. Es handelt sich um eine fortschreitende Muskelerkrankung, die durch den Mangel an funktionellem Dystrophin-Protein verursacht wird. Dystrophin ist entscheidend für die strukturelle Stabilität aller Muskeln, einschließlich der Skelett-, Zwerchfell- und Herzmuskulatur. Patienten mit Duchenne-Erkrankung können bereits im Alter von 10 Jahren ihre Gehfähigkeit verlieren (Verlust der Gehfähigkeit), gefolgt von einem Verlust der Fähigkeit, ihre Arme zu benutzen. Bei Duchenne-Patienten kommt es in der Folge zu lebensbedrohlichen Lungenkomplikationen, die eine Beatmungsunterstützung erfordern, sowie zu Herzkomplikationen im späten Teenager- und 20. Lebensjahr.

Über PTC Therapeutics, Inc.PTC ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung klinisch differenzierter Medikamente konzentriert, die Kindern und Erwachsenen mit seltenen Erkrankungen Vorteile bieten. Die Fähigkeit von PTC, Innovationen zu entwickeln, um neue Therapien zu identifizieren und Produkte weltweit zu vermarkten, ist die Grundlage für Investitionen in eine robuste und diversifizierte Pipeline transformativer Medikamente. Die Mission von PTC besteht darin, Patienten, die kaum oder gar keine Behandlungsmöglichkeiten haben, Zugang zu erstklassigen Behandlungen zu ermöglichen. Die Strategie von PTC besteht darin, sein starkes wissenschaftliches und klinisches Fachwissen sowie seine globale kommerzielle Infrastruktur zu nutzen, um Patienten Therapien anzubieten. PTC ist davon überzeugt, dass es dadurch den Wert für alle seine Stakeholder maximieren kann. Um mehr über PTC zu erfahren, besuchen Sie uns bitte unter www.ptcbio.com und folgen Sie uns auf Facebook, Instagram, LinkedIn und Twitter unter @PTCBio.

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Wie bei jedem Arzneimittel, das sich in der Entwicklung befindet, bestehen erhebliche Risiken bei der Entwicklung, behördlichen Zulassung und Vermarktung neuer Produkte. Es gibt keine Garantie dafür, dass ein Produkt in irgendeinem Gebiet die behördliche Genehmigung erhält oder behält oder sich als kommerziell erfolgreich erweist, einschließlich Translarna.

Die hierin enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen geben lediglich die Ansichten von PTC zum Datum dieser Pressemitteilung wieder und PTC verpflichtet sich nicht und plant auch nicht, solche zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren oder zu überarbeiten, um tatsächliche Ergebnisse oder Änderungen in Plänen, Aussichten, Annahmen, Schätzungen oder Prognosen oder andere Umstände, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung eintreten, sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben.

QUELLE PTC Therapeutics, Inc.

Gesendet : 2024-10-31 18:00

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