Η PTC Therapeutics ανακοινώνει την αποδοχή του FDA για την εκ νέου υποβολή της Translarna NDA

Ακολουθήστε το Drugslib

Γενική ονομασία: ataluren Θεραπεία για: Μυϊκή δυστροφία Duchenne

Η PTC Therapeutics ανακοινώνει την αποδοχή από την FDA για την εκ νέου υποβολή της Translarna NDA

WARREN, N.J., 30 Οκτωβρίου 2024 /PRNewswire/ -- Η PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) αποδέχτηκε για επανεξέταση την εκ νέου υποβολή του Νέα Εφαρμογή Φαρμάκων (NDA) για το Translarna™ (ataluren) για τη θεραπεία της παράλογης μετάλλαξης της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (nmDMD).

"Η αποδοχή της NDA για αναθεώρηση είναι ένα σημαντικό ορόσημο που μας φέρνει ένα βήμα πιο κοντά στην παροχή αυτής της σημαντικής θεραπείας σε αγόρια και νεαρούς άνδρες που ζουν με ανόητη μετάλλαξη μυϊκή δυστροφία Duchenne στις Ηνωμένες Πολιτείες", δήλωσε ο Matthew B. Klein, M.D., Διευθύνων Σύμβουλος, PTC Therapeutics. "Το σύνολο των αποδεικτικών στοιχείων υποστηρίζει ξεκάθαρα το ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και τα βραχυπρόθεσμα και μακροπρόθεσμα οφέλη της Translarna για άτομα με nmDMD. Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με την FDA καθ' όλη τη διάρκεια της διαδικασίας αναθεώρησης."

"Ευχαριστούμε την FDA για την αποδοχή του Translarna NDA για έλεγχο», δήλωσε ο Pat Furlong, Ιδρυτής και Διευθύνων Σύμβουλος, Parent Project Muscular Dystrophy. "Η Translarna απευθύνεται με μοναδικό τρόπο σε άτομα με μυϊκή δυστροφία Duchenne που οφείλεται σε παράλογη μετάλλαξη και θα μπορούσε να προσφέρει μια σημαντική θεραπευτική επιλογή για την κοινότητά μας. Οι οικογένειες στις Ηνωμένες Πολιτείες περίμεναν πολύ καιρό για μια θεραπεία που στοχεύει στην υποκείμενη αιτία της ανοησίας μετάλλαξης Duchenne."

Η εκ νέου υποβολή του NDA βασίζεται στα ευρήματα σημαντικού οφέλους που καταδείχθηκε στον πληθυσμό ITT (N=359) της παγκόσμιας ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο δοκιμής Μελέτη 041. Μετά από 72 εβδομάδες θεραπείας με Translarna, καταδείχθηκε σημαντικό όφελος στο κλειδί μελέτη τελικών σημείων απόστασης έξι λεπτών με τα πόδια (6MWD) (p=0,0248), NorthStar Ambulatory Assessment (p=0,0283), 10 μέτρων περπάτημα/τρέξιμο (p=0,0422), ανάβαση 4 σκαλοπατιών (p=0,0293) και χρόνος έως 10% επιδείνωση του 6MWD (p=0,0078).

Επιπλέον, το NDA περιλαμβάνει τα ευρήματα του σημαντικού μακροπρόθεσμου οφέλους της θεραπείας Translarna όπως καταγράφονται στο μητρώο STRIDE. Η θεραπεία με Translarna είχε ως αποτέλεσμα 3,5 χρόνια καθυστέρηση στην απώλεια της οδήγησης (p<0,0001) και 1,8 χρόνια καθυστέρηση στην επίτευξη μιας προβλεπόμενης αναγκαστικής ζωτικής ικανότητας μικρότερης του 60% (p=0,0028) ενός κρίσιμου ορίου της πνευμονικής λειτουργίας. p>

"Είμαστε ενθουσιασμένοι που η FDA αποδέχθηκε το Translarna NDA για έλεγχο", δήλωσε η Debra Miller, Ιδρύτρια και Διευθύνουσα Σύμβουλος της CureDuchenne. "Πιστεύουμε ότι το σύνολο των δεδομένων καταδεικνύει τα σημαντικά οφέλη και το ισχυρό προφίλ ασφάλειας του Translarna για άτομα με μυϊκή δυστροφία Duchenne που προκαλείται από μια παράλογη μετάλλαξη, η οποία είναι περίπου το 13% της κοινότητάς μας. Πολλά από τα αγόρια και τους νεαρούς άντρες μας έχουν συμμετάσχει σε Οι κλινικές δοκιμές Translarna όλα αυτά τα χρόνια, και περίπου 150 από αυτές παραμένουν σε θεραπεία μέσω μελετών επέκτασης και συνεχίζουν να βιώνουν τα οφέλη της Translarna, συμπεριλαμβανομένης της διατήρησης της ανεξαρτησίας."

Καθώς αυτή ήταν μια εκ νέου υποβολή της NDA μετά από μια πλήρη επιστολή απάντησης στο NDA που κατατέθηκε λόγω διαμαρτυρίας το 2016, η FDA δεν είναι υποχρεωμένη να ακολουθεί τα χρονοδιαγράμματα αναθεώρησης του PDUFA. Επομένως, δεν έχει δοθεί ημερομηνία δράσης.

Σχετικά με το Translarna™ (ataluren)Το Translarna (ataluren), που ανακαλύφθηκε και αναπτύχθηκε από την PTC Therapeutics, είναι μια θεραπεία αποκατάστασης πρωτεϊνών που έχει σχεδιαστεί για να επιτρέπει το σχηματισμό μιας λειτουργικής πρωτεΐνης σε ασθενείς με γενετικές διαταραχές που προκαλούνται από ανόητη μετάλλαξη. Μια ανόητη μετάλλαξη είναι μια αλλαγή στον γενετικό κώδικα που σταματά πρόωρα τη σύνθεση μιας βασικής πρωτεΐνης. Η προκύπτουσα διαταραχή καθορίζεται από την οποία η πρωτεΐνη δεν μπορεί να εκφραστεί στο σύνολό της και δεν είναι πλέον λειτουργική, όπως η δυστροφίνη στο Duchenne. Η Translarna, η εμπορική ονομασία της ataluren, έχει άδεια χρήσης σε πολλές χώρες. Η μελέτη 041 ήταν μια παγκόσμια ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή στην οποία συμμετείχαν ένας ευρύς πληθυσμός ασθενών με nmDMD. Η μελέτη περιελάμβανε έναν πληθυσμό πρωτογενούς ανάλυσης μιας υποομάδας εγγεγραμμένων, ο οποίος δεν είχε στατιστική σημασία στο κύριο τελικό σημείο των 6MWD. Ωστόσο, καταγράφηκε σημαντικό όφελος σε 6MWD και σε άλλα βασικά τελικά σημεία της μελέτης στο συνολικό εγγεγραμμένο πληθυσμό (ITT).

Σχετικά με το μητρώο STRIDEΤο μητρώο STRIDE είναι ένα συνεχές, πολυκεντρικό, παρατηρητήριο. μελέτη της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας του Translarna στη φροντίδα ρουτίνας. Είναι το πρώτο αποθετήριο δεδομένων ασθενών που παρέχει πραγματική εμπειρία σχετικά με τη μακροχρόνια χρήση του Translarna στη συνήθη κλινική πρακτική.

Το STRIDE είναι μια συνεργατική συνεργασία μεταξύ της TREAT-NMD και της PTC Therapeutics, υπό την ηγεσία μιας Διευθύνουσας Επιτροπής που αποτελείται από κορυφαίους ειδικούς στο Duchenne, υποστηρικτές ασθενών από όλο τον κόσμο και εκπροσώπους PTC.

Σχετικά με τον Duchenne. Μυϊκή δυστροφία (Duchenne)Επηρεάζοντας κυρίως άνδρες, το Duchenne είναι μια σπάνια και θανατηφόρα γενετική διαταραχή που έχει ως αποτέλεσμα προοδευτική μυϊκή αδυναμία από την πρώιμη παιδική ηλικία και οδηγεί σε πρόωρο θάνατο στα μέσα της δεκαετίας του '20 λόγω καρδιακής και αναπνευστικής ανεπάρκειας. Είναι μια προοδευτική μυϊκή διαταραχή που προκαλείται από την έλλειψη λειτουργικής πρωτεΐνης δυστροφίνης. Η δυστροφίνη είναι κρίσιμη για τη δομική σταθερότητα όλων των μυών, συμπεριλαμβανομένων των σκελετικών, του διαφράγματος και των καρδιακών μυών. Οι ασθενείς με Duchenne μπορεί να χάσουν την ικανότητα βάδισης (απώλεια περιπάτου) ήδη από την ηλικία των 10 ετών, ακολουθούμενη από απώλεια της χρήσης των χεριών τους. Οι ασθενείς Duchenne εμφανίζουν στη συνέχεια απειλητικές για τη ζωή επιπλοκές στους πνεύμονες, που απαιτούν την ανάγκη υποστήριξης αερισμού και καρδιακές επιπλοκές στα τέλη της εφηβείας και στα 20 τους.

Σχετικά με την PTC Therapeutics, Inc.Η PTC είναι μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη, ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση κλινικά διαφοροποιημένων φαρμάκων που παρέχουν οφέλη σε παιδιά και ενήλικες που ζουν με σπάνιες διαταραχές. Η ικανότητα του PTC να καινοτομεί για τον εντοπισμό νέων θεραπειών και την παγκόσμια εμπορευματοποίηση προϊόντων είναι το θεμέλιο που οδηγεί τις επενδύσεις σε έναν ισχυρό και διαφοροποιημένο αγωγό μετασχηματιστικών φαρμάκων. Η αποστολή του PTC είναι να παρέχει πρόσβαση στις καλύτερες θεραπείες στην κατηγορία για ασθενείς που έχουν ελάχιστες έως καθόλου θεραπευτικές επιλογές. Η στρατηγική της PTC είναι να αξιοποιήσει την ισχυρή επιστημονική και κλινική της τεχνογνωσία και την παγκόσμια εμπορική της υποδομή για να προσφέρει θεραπείες στους ασθενείς. Η PTC πιστεύει ότι αυτό της επιτρέπει να μεγιστοποιεί την αξία για όλα τα ενδιαφερόμενα μέρη της. Για να μάθετε περισσότερα σχετικά με το PTC, επισκεφτείτε μας στη διεύθυνση www.ptcbio.com και ακολουθήστε μας στο Facebook, το Instagram, το LinkedIn και Twitter στο @PTCBio.

Δήλωση για το μέλλον:Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις κατά την έννοια του νόμου περί ιδιωτικών διαφορών σε θέματα ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995. Όλες οι δηλώσεις περιέχονται σε αυτό η απελευθέρωση, εκτός από δηλώσεις ιστορικού γεγονότος, είναι μελλοντικές δηλώσεις, συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων σχετικά με: τις μελλοντικές προσδοκίες, τα σχέδια και τις προοπτικές για το PTC, συμπεριλαμβανομένου του αναμενόμενου χρόνου υποβολής και απαντήσεων των κανονιστικών ρυθμίσεων, της εμπορευματοποίησης και άλλων θεμάτων σε σχέση με το PTC προϊόντα και υποψήφια προϊόντα· τα σχέδια της PTC για αλληλεπιδράσεις με την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA)· την κλινική χρησιμότητα και τα πιθανά πλεονεκτήματα του Translarna (ataluren). Στρατηγική της PTC, μελλοντικές λειτουργίες, μελλοντική οικονομική θέση, μελλοντικά έσοδα, προβλεπόμενα κόστη. την έκταση, το χρονοδιάγραμμα και τις οικονομικές πτυχές της στρατηγικής μας ιεράρχησης και των μειώσεων του εργατικού δυναμικού· και τους στόχους της διοίκησης. Άλλες μελλοντικές δηλώσεις μπορεί να προσδιορίζονται από τις λέξεις "καθοδήγηση", "σχέδιο", "προβλέπω", "πιστεύω", "εκτίμηση", "αναμένω", "σκοπεύω", "μπορεί", "στόχος", "δυνητικό ," "θα", "θα", "θα μπορούσε", "θα έπρεπε", "συνέχεια" και παρόμοιες εκφράσεις.

Τα πραγματικά αποτελέσματα, οι επιδόσεις ή τα επιτεύγματα της PTC ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από εκείνα που εκφράζονται ή υπονοούνται από μελλοντικές δηλώσεις που κάνει ως αποτέλεσμα ποικίλων κινδύνων και αβεβαιοτήτων, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που σχετίζονται με: το αποτέλεσμα των διαπραγματεύσεων τιμολόγησης, κάλυψης και αποζημίωσης με τρίτους πληρωτές για τα προϊόντα της PTC ή τα υποψήφια προϊόντα που η PTC εμπορευματοποιεί ή μπορεί να εμπορευματοποιήσει στο μέλλον· Η ικανότητα του PTC να διατηρεί την άδεια κυκλοφορίας του Translarna για τη θεραπεία του nmDMD στη Βραζιλία, τη Ρωσία, τον Ευρωπαϊκό Οικονομικό Χώρο (ΕΟΧ) και άλλες περιοχές ή την ικανότητα του PTC να εντοπίζει άλλους πιθανούς μηχανισμούς μέσω των οποίων μπορεί να παρέχει Translarna σε ασθενείς με nmDMD στον ΕΟΧ ; Η ικανότητα του PTC να χρησιμοποιεί τα κλινικά δεδομένα από τη μελέτη του διεθνούς μητρώου φαρμάκων του και τα πραγματικά στοιχεία σχετικά με τα οφέλη της Translarna για την υποστήριξη μιας συνεχούς άδειας κυκλοφορίας για την Translarna για τη θεραπεία του nmDMD στον ΕΟΧ. εάν οι ερευνητές συμφωνούν με την ερμηνεία του PTC για τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών και το σύνολο των κλινικών δεδομένων από τις δοκιμές του PTC στην Translarna· σημαντικές επιχειρηματικές επιπτώσεις, συμπεριλαμβανομένων των επιπτώσεων της βιομηχανίας, της αγοράς, των οικονομικών, πολιτικών ή κανονιστικών συνθηκών· αλλαγές στους φορολογικούς και άλλους νόμους, κανονισμούς, συντελεστές και πολιτικές· την επιλέξιμη βάση ασθενών και τις εμπορικές δυνατότητες των προϊόντων και των υποψηφίων προϊόντων της PTC· Η επιστημονική προσέγγιση του PTC και η γενική πρόοδος ανάπτυξης. και τους παράγοντες που συζητούνται στην ενότητα "Παράγοντες Κινδύνου" της πιο πρόσφατης Ετήσιας Έκθεσης της PTC για το Έντυπο 10-K, καθώς και τυχόν ενημερώσεις αυτών των παραγόντων κινδύνου που κατατίθενται κατά καιρούς σε άλλες καταθέσεις της PTC στην SEC. Σας παροτρύνουμε να εξετάσετε προσεκτικά όλους αυτούς τους παράγοντες.

Όπως συμβαίνει με οποιοδήποτε φαρμακευτικό προϊόν υπό ανάπτυξη, υπάρχουν σημαντικοί κίνδυνοι στην ανάπτυξη, την έγκριση από τους κανονισμούς και την εμπορευματοποίηση νέων προϊόντων. Δεν υπάρχουν εγγυήσεις ότι οποιοδήποτε προϊόν θα λάβει ή θα διατηρήσει ρυθμιστική έγκριση σε οποιαδήποτε περιοχή ή θα αποδειχθεί εμπορικά επιτυχημένο, συμπεριλαμβανομένης της Translarna.

Οι μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται στο παρόν αντιπροσωπεύουν τις απόψεις της PTC μόνο από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου και η PTC δεν αναλαμβάνει ούτε σχεδιάζει να ενημερώσει ή να αναθεωρήσει τέτοιες δηλώσεις για το μέλλον ώστε να αντικατοπτρίζουν πραγματικά αποτελέσματα ή αλλαγές σε σχέδια, προοπτικές, υποθέσεις, εκτιμήσεις ή προβλέψεις ή άλλες περιστάσεις που προκύπτουν μετά την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου, εκτός εάν απαιτείται από τη νομοθεσία.

ΠΗΓΗ PTC Therapeutics, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-10-31 18:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά