PTC Therapeutics anuncia la aceptación por parte de la FDA de la nueva presentación de NDA de Translarna

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Nombre genérico: ataluren Tratamiento para: distrofia muscular de Duchenne

PTC Therapeutics anuncia la aceptación por parte de la FDA de la nueva presentación de la NDA de Translarna

WARREN, Nueva Jersey, 30 de octubre de 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aceptó para revisión la nueva presentación del Solicitud de nuevo medicamento (NDA) para Translarna™ (ataluren) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido (nmDMD).

"La aceptación de la NDA para su revisión es un hito importante que nos acerca un paso más a brindar este importante tratamiento a niños y hombres jóvenes que viven con distrofia muscular de Duchenne por mutación sin sentido en los Estados Unidos", dijo Matthew B. Klein, M.D., Director ejecutivo de PTC Therapeutics. "La totalidad de la evidencia respalda claramente el perfil de seguridad favorable y los beneficios a corto y largo plazo de Translarna para personas con DMDnm. Esperamos trabajar con la FDA durante todo el proceso de revisión".

"Agradecemos a la FDA por aceptar la NDA de Translarna para su revisión", afirmó Pat Furlong, fundador y director ejecutivo de Parent Project Muscular Dyscracy. "Translarna se dirige de manera única a personas con distrofia muscular de Duchenne secundaria a una mutación sin sentido y podría proporcionar una opción de tratamiento importante para nuestra comunidad. Las familias en los Estados Unidos han estado esperando durante mucho tiempo un tratamiento dirigido a la causa subyacente de la mutación sin sentido de Duchenne". /p>

La nueva presentación de NDA se basa en los hallazgos de beneficio significativo demostrado en la población ITT (N=359) del ensayo global controlado con placebo Estudio 041. Después de 72 semanas de tratamiento con Translarna, se demostró un beneficio significativo en el criterios de valoración del estudio: distancia de caminata de seis minutos (6MWD) (p=0,0248), evaluación ambulatoria NorthStar (p=0,0283), caminata/carrera de 10 metros (p=0,0422), subida de 4 escaleras (p=0,0293) y tiempo a un empeoramiento del 10% de 6MWD (p=0,0078).

Además, la NDA incluye los hallazgos de un beneficio significativo del tratamiento con Translarna a largo plazo tal como se refleja en el registro STRIDE. El tratamiento con Translarna provocó un retraso de 3,5 años en la pérdida de deambulación (p<0,0001) y un retraso de 1,8 años en alcanzar una capacidad vital forzada prevista de menos del 60 % (p=0,0028), un umbral crítico de la función pulmonar.

"Estamos entusiasmados de que la FDA haya aceptado la NDA de Translarna para su revisión", afirmó Debra Miller, fundadora y directora ejecutiva de CureDuchenne. "Creemos que la totalidad de los datos demuestra los beneficios significativos y el sólido perfil de seguridad de Translarna para las personas con distrofia muscular de Duchenne causada por una mutación sin sentido, que representa aproximadamente el 13% de nuestra comunidad. Muchos de nuestros niños y jóvenes han participado en Translarna se ha realizado ensayos clínicos a lo largo de los años, y alrededor de 150 de ellos permanecen en terapia a través de estudios de extensión y continúan experimentando los beneficios de Translarna, incluido el mantenimiento de la independencia".

Como se trataba de una nueva presentación de NDA después de una carta de respuesta completa Según la NDA que se presentó tras una protesta en 2016, la FDA no está obligada a seguir los cronogramas de revisión de la PDUFA. Por lo tanto, no se ha proporcionado una fecha de acción.

Acerca de Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), descubierta y desarrollada por PTC Therapeutics, es una terapia de restauración de proteínas diseñada para permitir la formación de una proteína funcional en pacientes con trastornos genéticos causados ​​por una mutación sin sentido. Una mutación sin sentido es una alteración en el código genético que detiene prematuramente la síntesis de una proteína esencial. El trastorno resultante está determinado por qué proteína no puede expresarse en su totalidad y ya no es funcional, como la distrofina en Duchenne. Translarna, el nombre comercial de ataluren, tiene licencia en varios países. El estudio 041 fue un ensayo global controlado con placebo que inscribió a una amplia población de pacientes con nmDMD. El estudio incluyó una población de análisis primario de un subgrupo de inscritos, que no alcanzó significación estadística en el criterio de valoración principal de 6MWD. Sin embargo, se registró un beneficio significativo en 6MWD y otros criterios de valoración clave del estudio en la población general inscrita (ITT).

Acerca del Registro STRIDEEl Registro STRIDE es un estudio observacional, multicéntrico y continuo. Estudio de la seguridad y eficacia de Translarna en la atención habitual. Es el primer repositorio de datos de pacientes que proporciona experiencia del mundo real sobre el uso a largo plazo de Translarna en la práctica clínica habitual.

STRIDE es una asociación de colaboración entre TREAT-NMD y PTC Therapeutics, dirigida por un comité directivo compuesto por destacados expertos en Duchenne, defensores de pacientes de todo el mundo y representantes de PTC.

Acerca de Duchenne Distrofia muscular (Duchenne)La Duchenne, que afecta principalmente a los hombres, es un trastorno genético raro y mortal que produce debilidad muscular progresiva desde la primera infancia y conduce a la muerte prematura a mediados de los 20 años debido a insuficiencia cardíaca y respiratoria. Es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de proteína distrofina funcional. La distrofina es fundamental para la estabilidad estructural de todos los músculos, incluidos los músculos esqueléticos, diafragmáticos y cardíacos. Los pacientes con Duchenne pueden perder la capacidad de caminar (pérdida de la deambulación) ya a los 10 años, seguido de la pérdida del uso de los brazos. Posteriormente, los pacientes con Duchenne experimentan complicaciones pulmonares potencialmente mortales, que requieren asistencia respiratoria, y complicaciones cardíacas al final de la adolescencia y en los 20 años.

Acerca de PTC Therapeutics, Inc.PTC es una compañía biofarmacéutica global centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que brindan beneficios a niños y adultos que viven con trastornos raros. La capacidad de PTC para innovar para identificar nuevas terapias y comercializar productos globalmente es la base que impulsa la inversión en una cartera sólida y diversificada de medicamentos transformadores. La misión de PTC es brindar acceso a los mejores tratamientos para pacientes que tienen pocas o ninguna opción de tratamiento. La estrategia de PTC es aprovechar su sólida experiencia científica y clínica y su infraestructura comercial global para llevar terapias a los pacientes. PTC cree que esto le permite maximizar el valor para todas sus partes interesadas. Para obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, Instagram, LinkedIn y Twitter en @PTCBio.

Declaración prospectiva:Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas dentro del significado de la Ley de reforma de litigios sobre valores privados de 1995. Todas las declaraciones contenidas en este Los comunicados, que no sean declaraciones de hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas declaraciones relacionadas con: las expectativas, los planes y las perspectivas futuras de PTC, incluso con respecto al momento esperado de las presentaciones y respuestas regulatorias, la comercialización y otros asuntos con respecto a su productos y candidatos a productos; Los planes de PTC para las interacciones con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA); la utilidad clínica y las ventajas potenciales de Translarna (ataluren); La estrategia de PTC, operaciones futuras, posición financiera futura, ingresos futuros, costos proyectados; el alcance, el momento y los aspectos financieros de la priorización de nuestra cartera estratégica y las reducciones de fuerza laboral; y los objetivos de la gestión. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse con las palabras "orientación", "planificación", "anticipar", "creer", "estimar", "esperar", "pretender", "podría", "objetivo", "potencial". ,", "will", "would", "could", "should", "continue" y expresiones similares.

Los resultados, el desempeño o los logros reales de PTC podrían diferir materialmente de aquellos expresados ​​o implícitos en las declaraciones prospectivas que realiza como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, incluidos aquellos relacionados con: el resultado de las negociaciones de precios, cobertura y reembolso. con terceros pagadores de productos de PTC o candidatos a productos que PTC comercializa o podría comercializar en el futuro; La capacidad de PTC para mantener su autorización de comercialización de Translarna para el tratamiento de nmDMD en Brasil, Rusia, el Espacio Económico Europeo (EEE) y otras regiones, o la capacidad de PTC para identificar otros mecanismos potenciales mediante los cuales puede proporcionar Translarna a pacientes con nmDMD en el EEE. ; la capacidad de PTC para utilizar los datos clínicos de su estudio de registro internacional de medicamentos y la evidencia del mundo real sobre los beneficios de Translarna para respaldar una autorización de comercialización continua de Translarna para el tratamiento de la nmDMD en el EEE; si los investigadores están de acuerdo con la interpretación de PTC de los resultados de los ensayos clínicos y la totalidad de los datos clínicos de los ensayos de PTC en Translarna; efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de la industria, el mercado, las condiciones económicas, políticas o regulatorias; cambios en impuestos y otras leyes, regulaciones, tasas y políticas; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y candidatos de productos de PTC; el enfoque científico de PTC y el progreso general del desarrollo; y los factores analizados en la sección "Factores de riesgo" del Informe anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada periódicamente en otras presentaciones de PTC ante la SEC. Se le insta a considerar cuidadosamente todos estos factores.

Al igual que con cualquier producto farmacéutico en desarrollo, existen riesgos significativos en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No hay garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación regulatoria en cualquier territorio, o demuestre ser exitoso comercialmente, incluido Translarna.

Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento representan los puntos de vista de PTC únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar o revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar resultados reales o cambios en planes, perspectivas, suposiciones, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto según lo exija la ley.

FUENTE PTC Therapeutics, Inc.

Al corriente : 2024-10-31 18:00

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