PTC Therapeutics annonce l'acceptation par la FDA de la resoumission de Translarna NDA

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Nom générique : ataluren Traitement de : Dystrophie musculaire de Duchenne

PTC Therapeutics annonce l'acceptation par la FDA de la nouvelle soumission de la NDA de Translarna

WARREN, N.J., 30 octobre 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ : PTCT) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté d'examiner la nouvelle soumission du Demande de nouveau médicament (NDA) pour Translarna™ (ataluren) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne à mutation non-sens (nmDMD).

« L'acceptation de l'examen de la NDA est une étape importante qui nous rapproche de la fourniture de ce traitement important aux garçons et aux jeunes hommes vivant avec la dystrophie musculaire de Duchenne à mutation non-sens aux États-Unis », a déclaré Matthew B. Klein, M.D., Directeur général de PTC Therapeutics. "L'ensemble des preuves soutient clairement le profil d'innocuité favorable et les avantages à court et à long terme de Translarna pour les personnes atteintes de nmDMD. Nous sommes impatients de travailler avec la FDA tout au long du processus d'examen."

"Nous remercions la FDA pour avoir accepté l'examen de la NDA de Translarna », a déclaré Pat Furlong, fondateur et PDG de Parent Project Muscular Dystrophy. "Translarna s'adresse de manière unique aux personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne secondaire à une mutation non-sens et pourrait constituer une option de traitement importante pour notre communauté. Les familles aux États-Unis attendent depuis longtemps un traitement qui cible la cause sous-jacente de la mutation non-sens Duchenne."

La nouvelle soumission de la NDA est basée sur les résultats d'un bénéfice significatif démontré dans la population en ITT (N = 359) de l'essai mondial contrôlé par placebo Étude 041. Après 72 semaines de traitement par Translarna, un bénéfice significatif a été démontré sur les principaux critères d'évaluation de l'étude : distance de marche de six minutes (6MWD) (p = 0,0248), évaluation ambulatoire NorthStar (p = 0,0283), marche/course de 10 mètres (p = 0,0422), montée de 4 escaliers (p = 0,0293) et durée jusqu'à 10 % d'aggravation du 6MWD (p=0,0078).

De plus, la NDA inclut les résultats d'un bénéfice significatif du traitement Translarna à long terme, tels que capturés dans le registre STRIDE. Le traitement par Translarna a entraîné un retard de 3,5 ans dans la perte de la marche (p<0,0001) et un retard de 1,8 ans dans l'atteinte d'une capacité vitale forcée prévue inférieure à 60 % (p=0,0028), un seuil critique de la fonction pulmonaire.

« Nous sommes ravis que la FDA ait accepté l'examen de la NDA de Translarna », a déclaré Debra Miller, fondatrice et PDG de CureDuchenne. « Nous pensons que l'ensemble des données démontrent les avantages significatifs et le solide profil d'innocuité de Translarna pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne causée par une mutation non-sens, qui représentent environ 13 % de notre communauté. Beaucoup de nos garçons et jeunes hommes ont participé à Les essais cliniques de Translarna au fil des ans, et environ 150 d'entre eux restent sous traitement grâce à des études d'extension et continuent de bénéficier des avantages de Translarna, y compris le maintien de leur indépendance. "

Comme il s'agissait d'une nouvelle soumission de NDA suite à une lettre de réponse complète Conformément à la NDA déposée suite à une protestation en 2016, la FDA n'est pas obligée de respecter les délais d'examen de la PDUFA. Ainsi, aucune date d'action n'a été fournie.

À propos de Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), découvert et développé par PTC Therapeutics, est une thérapie de restauration protéique conçue pour permettre la formation d'une protéine fonctionnelle chez les patients atteints de troubles génétiques causés par un mutation absurde. Une mutation non-sens est une altération du code génétique qui arrête prématurément la synthèse d'une protéine essentielle. Le trouble qui en résulte est déterminé par quelle protéine ne peut pas être exprimée dans son intégralité et n'est plus fonctionnelle, comme la dystrophine de Duchenne. Translarna, le nom commercial d'ataluren, est autorisé dans plusieurs pays. L’étude 041 était un essai mondial contrôlé par placebo portant sur une large population de patients atteints de nmDMD. L'étude comprenait une population d'analyse primaire d'un sous-groupe de participants, qui n'atteignait pas de signification statistique sur le critère d'évaluation principal de 6MWD. Cependant, un bénéfice significatif a été enregistré pour le 6MWD et d'autres critères clés de l'étude dans la population globale inscrite (ITT).

À propos du registre STRIDELe registre STRIDE est un programme d'observation continu, multicentrique. étude de la sécurité et de l'efficacité de Translarna dans les soins de routine. Il s'agit du premier référentiel de données patient à fournir une expérience concrète concernant l'utilisation à long terme de Translarna dans la pratique clinique de routine.

STRIDE est un partenariat de collaboration entre TREAT-NMD et PTC Therapeutics, dirigé par un comité directeur composé d'experts de premier plan de Duchenne, de défenseurs des droits des patients du monde entier et de représentants de PTC.

À propos de Duchenne Dystrophie musculaire (Duchenne) Touchant principalement les hommes, Duchenne est une maladie génétique rare et mortelle qui entraîne une faiblesse musculaire progressive dès la petite enfance et entraîne une mort prématurée au milieu de la vingtaine en raison d'une insuffisance cardiaque et respiratoire. Il s’agit d’un trouble musculaire progressif causé par le manque de protéine dystrophine fonctionnelle. La dystrophine est essentielle à la stabilité structurelle de tous les muscles, y compris les muscles squelettiques, du diaphragme et du cœur. Les patients atteints de Duchenne peuvent perdre la capacité de marcher (perte de la marche) dès l'âge de 10 ans, suivie d'une perte de l'usage de leurs bras. Les patients de Duchenne souffrent ensuite de complications pulmonaires potentiellement mortelles, nécessitant une assistance respiratoire, ainsi que de complications cardiaques à la fin de l'adolescence et dans la vingtaine.

À propos de PTC Therapeutics, Inc.PTC est une société biopharmaceutique mondiale axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments cliniquement différenciés qui apportent des bénéfices aux enfants et aux adultes vivant avec des maladies rares. La capacité de PTC à innover pour identifier de nouveaux traitements et commercialiser des produits à l'échelle mondiale constitue la base sur laquelle repose l'investissement dans un portefeuille solide et diversifié de médicaments transformateurs. La mission de PTC est de fournir un accès aux meilleurs traitements de leur catégorie aux patients qui disposent de peu ou pas d'options de traitement. La stratégie de PTC consiste à tirer parti de sa solide expertise scientifique et clinique et de son infrastructure commerciale mondiale pour proposer des thérapies aux patients. PTC estime que cela lui permet de maximiser la valeur pour toutes ses parties prenantes. Pour en savoir plus sur PTC, rendez-nous visite sur www.ptcbio.com et suivez-nous sur Facebook, Instagram, LinkedIn et Twitter à @PTCBio.

Déclaration prospective : Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi The Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Toutes les déclarations contenues dans ce document ce communiqué, autres que les déclarations de faits historiques, sont des déclarations prospectives, y compris des déclarations concernant : les attentes, plans et perspectives futurs de PTC, y compris en ce qui concerne le calendrier prévu des soumissions et des réponses réglementaires, la commercialisation et d'autres questions concernant son produits et produits candidats ; les plans de PTC concernant les interactions avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis ; l'utilité clinique et les avantages potentiels de Translarna (ataluren) ; La stratégie de PTC, les opérations futures, la situation financière future, les revenus futurs, les coûts projetés ; l'étendue, le calendrier et les aspects financiers de la priorisation de notre pipeline stratégique et des réductions d'effectifs ; et les objectifs de la gestion. D'autres déclarations prospectives peuvent être identifiées par les mots « orientations », « planifier », « anticiper », « croire », « estimer », « s'attendre à », « avoir l'intention de », « peut », « cibler », « potentiel ». ,", "sera", "serait", "pourrait", "devrait", "continuer" et expressions similaires.

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Comme pour tout produit pharmaceutique en cours de développement, le développement, l'approbation réglementaire et la commercialisation de nouveaux produits comportent des risques importants. Il n'y a aucune garantie qu'un produit recevra ou conservera l'approbation réglementaire dans un quelconque territoire, ou s'avérera un succès commercial, y compris Translarna.

Les déclarations prospectives contenues dans le présent document représentent les opinions de PTC uniquement à la date de ce communiqué de presse et PTC ne s'engage ni ne prévoit de mettre à jour ou de réviser ces déclarations prospectives pour refléter les résultats réels ou les changements dans les plans, les perspectives, hypothèses, estimations ou projections, ou d'autres circonstances survenant après la date de ce communiqué de presse, sauf si la loi l'exige.

SOURCE PTC Therapeutics, Inc.

Publié : 2024-10-31 18:00

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