PTC Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA atas Pengajuan Ulang NDA Translarna

Ikuti Drugslib di

Nama generik: ataluren Pengobatan untuk: Distrofi Muscular Duchenne

PTC Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA terhadap Pengajuan Ulang NDA Translarna

WARREN, N.J., 30 Oktober 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui peninjauan kembali pengajuan kembali vaksin tersebut. Penerapan Obat Baru (NDA) untuk Translarna™ (ataluren) untuk pengobatan distrofi otot Duchenne mutasi yang tidak masuk akal (nmDMD).

"Penerimaan NDA untuk ditinjau merupakan tonggak penting yang membawa kita selangkah lebih dekat dalam memberikan pengobatan penting ini kepada anak laki-laki dan remaja putra yang hidup dengan mutasi distrofi otot Duchenne yang tidak masuk akal di Amerika Serikat," kata Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer, Terapi PTC. "Total bukti jelas mendukung profil keamanan yang menguntungkan serta manfaat jangka pendek dan jangka panjang Translarna bagi individu dengan nmDMD. Kami berharap dapat bekerja sama dengan FDA selama proses peninjauan."

"Kami berterima kasih kepada FDA untuk menerima Translarna NDA untuk ditinjau," kata Pat Furlong, Pendiri dan CEO, Parent Project Muscular Dystrophy. "Translarna secara unik menangani individu dengan distrofi otot Duchenne akibat mutasi yang tidak masuk akal dan dapat memberikan pilihan pengobatan yang penting bagi komunitas kami. Keluarga di Amerika Serikat telah lama menunggu untuk mendapatkan pengobatan yang menargetkan penyebab utama mutasi yang tidak masuk akal Duchenne."

Pengajuan kembali NDA didasarkan pada temuan manfaat signifikan yang ditunjukkan pada populasi ITT (N=359) dari uji coba global terkontrol plasebo Studi 041. Setelah 72 minggu pengobatan Translarna, terdapat manfaat signifikan yang ditunjukkan pada manfaat utama titik akhir studi jarak jalan kaki enam menit (6MWD) (p=0.0248), Penilaian Rawat Jalan NorthStar (p=0.0283), jalan/lari 10 meter (p=0.0422), pendakian 4 anak tangga (p=0.0293), dan waktu hingga 10% memburuknya 6MWD (p=0,0078).

Selain itu, NDA mencakup temuan manfaat pengobatan Translarna jangka panjang yang signifikan seperti yang tercatat dalam registri STRIDE. Pengobatan translarna mengakibatkan keterlambatan hilangnya ambulasi selama 3,5 tahun (p<0,0001) dan penundaan 1,8 tahun dalam mencapai perkiraan kapasitas vital paksa yang kurang dari 60% (p=0,0028) ambang kritis fungsi paru.

"Kami sangat gembira bahwa FDA telah menerima NDA Translarna untuk ditinjau," kata Debra Miller, Pendiri dan CEO CureDuchenne. “Kami percaya bahwa totalitas data menunjukkan manfaat yang berarti dan profil keamanan yang kuat dari Translarna bagi orang-orang dengan distrofi otot Duchenne yang disebabkan oleh mutasi yang tidak masuk akal, yaitu sekitar 13% dari komunitas kami. Banyak anak laki-laki dan remaja putra kami telah berpartisipasi dalam Uji klinis Translarna selama bertahun-tahun, dan sekitar 150 di antaranya tetap menjalani terapi melalui studi lanjutan dan terus merasakan manfaat Translarna, termasuk menjaga kemandirian."

Karena ini adalah pengajuan ulang NDA setelah surat tanggapan lengkap terhadap NDA yang diajukan atas protes pada tahun 2016, FDA tidak berkewajiban untuk mengikuti jadwal peninjauan PDUFA. Oleh karena itu, tanggal tindakan belum ditentukan.

Tentang Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), ditemukan dan dikembangkan oleh PTC Therapeutics, adalah terapi restorasi protein yang dirancang untuk memungkinkan pembentukan protein yang berfungsi pada pasien dengan kelainan genetik yang disebabkan oleh a mutasi yang tidak masuk akal. Mutasi yang tidak masuk akal adalah perubahan kode genetik yang menghentikan sintesis protein esensial sebelum waktunya. Kelainan yang ditimbulkan ditentukan oleh protein mana yang tidak dapat diekspresikan secara keseluruhan dan tidak lagi berfungsi, seperti distrofin pada Duchenne. Translarna, nama dagang ataluren, dilisensikan di banyak negara. Studi 041 adalah uji coba terkontrol plasebo global yang melibatkan populasi luas pasien nmDMD. Studi ini mencakup populasi analisis primer dari subkelompok pendaftar, yang tidak mencapai signifikansi statistik pada titik akhir primer 6MWD. Namun, manfaat yang signifikan tercatat di 6MWD dan titik akhir studi penting lainnya pada populasi terdaftar secara keseluruhan (ITT).

Tentang STRIDE RegistrySTRIDE Registry adalah sistem observasi multisenter yang berkelanjutan studi tentang keamanan dan efektivitas Translarna dalam perawatan rutin. Ini adalah tempat penyimpanan data pasien pertama yang memberikan pengalaman dunia nyata mengenai penggunaan jangka panjang Translarna dalam praktik klinis rutin.

STRIDE adalah kemitraan kolaboratif antara TREAT-NMD dan PTC Therapeutics, yang dipimpin oleh Komite Pengarah yang terdiri dari para ahli terkemuka di Duchenne, advokat pasien dari seluruh dunia, dan perwakilan PTC.

Tentang Duchenne Distrofi Otot (Duchenne)Terutama menyerang pria, Duchenne adalah kelainan genetik langka dan fatal yang menyebabkan kelemahan otot progresif sejak masa kanak-kanak dan menyebabkan kematian dini pada pertengahan usia 20-an karena gagal jantung dan pernapasan. Ini adalah kelainan otot progresif yang disebabkan oleh kurangnya protein distrofin fungsional. Distrofin sangat penting untuk stabilitas struktural semua otot, termasuk otot rangka, diafragma, dan jantung. Penderita Duchenne dapat kehilangan kemampuan berjalan (kehilangan ambulasi) sejak usia 10 tahun, diikuti dengan hilangnya kemampuan menggunakan lengan. Pasien Duchenne kemudian mengalami komplikasi paru-paru yang mengancam jiwa, memerlukan dukungan ventilasi, dan komplikasi jantung di akhir usia remaja dan 20-an.

Tentang PTC Therapeutics, Inc.PTC adalah perusahaan biofarmasi global yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi obat-obatan yang berbeda secara klinis yang memberikan manfaat bagi anak-anak dan orang dewasa yang menderita penyakit langka. Kemampuan PTC untuk berinovasi dalam mengidentifikasi terapi baru dan mengkomersialkan produk secara global adalah landasan yang mendorong investasi dalam rangkaian obat-obatan transformatif yang kuat dan terdiversifikasi. Misi PTC adalah memberikan akses terhadap perawatan terbaik di kelasnya bagi pasien yang tidak memiliki pilihan pengobatan. Strategi PTC adalah memanfaatkan keahlian ilmiah dan klinis yang kuat serta infrastruktur komersial global untuk memberikan terapi kepada pasien. PTC yakin hal ini memungkinkannya memaksimalkan nilai bagi seluruh pemangku kepentingannya. Untuk mempelajari lebih lanjut tentang PTC, silakan kunjungi kami di www.ptcbio.com dan ikuti kami di Facebook, Instagram, LinkedIn dan Twitter di @PTCBio.

Pernyataan Berwawasan ke Depan:Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan dalam arti Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Semua pernyataan terkandung dalam ini rilis, selain pernyataan fakta bersejarah, merupakan pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan, termasuk pernyataan mengenai: ekspektasi masa depan, rencana dan prospek PTC, termasuk sehubungan dengan perkiraan waktu pengajuan dan tanggapan peraturan, komersialisasi dan hal-hal lain sehubungan dengan produk dan calon produknya; rencana PTC untuk berinteraksi dengan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA); kegunaan klinis dan potensi keuntungan Translarna (ataluren); Strategi PTC, operasi masa depan, posisi keuangan masa depan, pendapatan masa depan, perkiraan biaya; cakupan, waktu dan aspek finansial dari prioritas jalur pipa strategis kami dan pengurangan tenaga kerja; dan tujuan manajemen. Pernyataan berwawasan ke depan lainnya dapat diidentifikasi dengan kata-kata, "panduan", "rencana", "mengantisipasi", "percaya", "memperkirakan", "mengharapkan", "berniat", "mungkin", "menargetkan", "potensial". ," "akan", "akan", "bisa", "seharusnya", "melanjutkan", dan ekspresi serupa.

Hasil, kinerja, atau pencapaian PTC yang sebenarnya dapat berbeda secara material dari apa yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan yang dibuatnya karena berbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk yang terkait dengan: hasil negosiasi harga, cakupan, dan penggantian biaya dengan pembayar pihak ketiga atas produk PTC atau calon produk yang akan dikomersialkan atau akan dikomersialkan PTC di kemudian hari; Kemampuan PTC untuk mempertahankan izin pemasaran Translarna untuk pengobatan nmDMD di Brazil, Rusia, Wilayah Ekonomi Eropa (EEA) dan wilayah lain, atau kemampuan PTC untuk mengidentifikasi mekanisme potensial lain yang dapat digunakan untuk menyediakan Translarna kepada pasien nmDMD di EEA ; kemampuan PTC untuk menggunakan data klinis dari studi pendaftaran obat internasional dan bukti nyata mengenai manfaat Translarna untuk mendukung izin edar lanjutan Translarna untuk pengobatan nmDMD di EEA; apakah peneliti setuju dengan interpretasi PTC terhadap hasil uji klinis dan totalitas data klinis uji PTC di Translarna; dampak bisnis yang signifikan, termasuk dampak kondisi industri, pasar, ekonomi, politik atau peraturan; perubahan dalam perpajakan dan undang-undang, peraturan, tarif dan kebijakan lainnya; basis pasien yang memenuhi syarat dan potensi komersial dari produk PTC dan calon produk; Pendekatan ilmiah PTC dan kemajuan pembangunan secara umum; dan faktor-faktor yang dibahas di bagian "Faktor Risiko" dalam Laporan Tahunan PTC terbaru pada Formulir 10-K, serta setiap pembaruan terhadap faktor-faktor risiko ini yang diajukan dari waktu ke waktu dalam pengajuan PTC lainnya ke SEC. Anda diimbau untuk mempertimbangkan dengan cermat semua faktor tersebut.

Seperti halnya obat-obatan yang sedang dikembangkan, terdapat risiko yang signifikan dalam pengembangan, persetujuan peraturan, dan komersialisasi produk baru. Tidak ada jaminan bahwa produk apa pun akan menerima atau mempertahankan persetujuan peraturan di wilayah mana pun, atau terbukti sukses secara komersial, termasuk Translarna.

Pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung di sini mewakili pandangan PTC hanya pada tanggal siaran pers ini dan PTC tidak melakukan atau berencana untuk memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan tersebut untuk mencerminkan hasil aktual atau perubahan dalam rencana, prospek, asumsi, perkiraan atau proyeksi, atau keadaan lain yang terjadi setelah tanggal siaran pers ini kecuali sebagaimana diwajibkan oleh hukum.

SUMBER PTC Therapeutics, Inc.

Diposting : 2024-10-31 18:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer