PTC Therapeutics annuncia l'accettazione da parte della FDA della nuova presentazione della NDA di Translarna

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Nome generico: ataluren Trattamento per: distrofia muscolare di Duchenne

PTC Therapeutics annuncia l'accettazione da parte della FDA della nuova presentazione della NDA a Translarna

WARREN, N.J., 30 ottobre 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato per la revisione la nuova presentazione della domanda Domanda di nuovo farmaco (NDA) per Translarna™ (ataluren) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne con mutazione non senso (nmDMD).

"L'accettazione della NDA per la revisione è una pietra miliare significativa che ci avvicina di un passo alla fornitura di questo importante trattamento ai ragazzi e ai giovani che vivono con la distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni senza senso negli Stati Uniti," ha affermato Matthew B. Klein, M.D., Amministratore delegato di PTC Therapeutics. "La totalità delle prove supporta chiaramente il profilo di sicurezza favorevole e i benefici a breve e lungo termine di Translarna per i soggetti affetti da nmDMD. Siamo ansiosi di lavorare con la FDA durante tutto il processo di revisione."

"Ringraziamo la FDA per aver accettato la NDA di Translarna per la revisione", ha affermato Pat Furlong, fondatore e CEO di Parent Project Muscular Dystrophy. "Translarna si rivolge esclusivamente agli individui affetti da distrofia muscolare di Duchenne secondaria a mutazione non senso e potrebbe fornire un'importante opzione terapeutica per la nostra comunità. Le famiglie negli Stati Uniti aspettano da molto tempo un trattamento che miri alla causa alla base della mutazione non senso Duchenne."

La nuova richiesta di NDA si basa sui risultati di un beneficio significativo dimostrato nella popolazione ITT (N=359) dello studio globale controllato con placebo Studio 041. Dopo 72 settimane di trattamento con Translarna, è stato dimostrato un beneficio significativo sui principali aspetti gli endpoint dello studio erano la distanza percorsa a piedi in sei minuti (6MWD) (p=0,0248), la valutazione ambulatoriale NorthStar (p=0,0283), la camminata/corsa di 10 metri (p=0,0422), la salita di 4 gradini (p=0,0293) e il tempo al 10% di peggioramento della 6MWD (p=0,0078).

Inoltre, la NDA include i risultati di un significativo beneficio a lungo termine del trattamento con Translarna, come riportato nel registro STRIDE. Il trattamento con Translarna ha comportato un ritardo di 3,5 anni nella perdita della deambulazione (p<0,0001) e un ritardo di 1,8 anni nel raggiungimento di una capacità vitale forzata prevista inferiore al 60% (p=0,0028), una soglia critica della funzione polmonare.

"Siamo entusiasti che la FDA abbia accettato la NDA di Translarna per la revisione", ha affermato Debra Miller, fondatrice e CEO di CureDuchenne. "Crediamo che la totalità dei dati dimostri i benefici significativi e il forte profilo di sicurezza di Translarna per le persone affette da distrofia muscolare di Duchenne causata da una mutazione non senso, che rappresenta circa il 13% della nostra comunità. Molti dei nostri ragazzi e giovani hanno partecipato a studi clinici di Translarna nel corso degli anni e circa 150 di essi rimangono in terapia attraverso studi di estensione e continuano a sperimentare i benefici di Translarna, incluso il mantenimento dell'indipendenza."

Poiché si trattava di una nuova presentazione della NDA a seguito di una lettera di risposta completa alla NDA depositata in seguito alla protesta nel 2016, la FDA non è obbligata a seguire le tempistiche di revisione del PDUFA. Pertanto, non è stata fornita una data di azione.

Informazioni su Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), scoperto e sviluppato da PTC Therapeutics, è una terapia di ripristino proteico progettata per consentire la formazione di una proteina funzionante in pazienti con disturbi genetici causati da un mutazione senza senso. Una mutazione senza senso è un'alterazione del codice genetico che arresta prematuramente la sintesi di una proteina essenziale. Il disordine risultante è determinato da quale proteina non può essere espressa nella sua interezza e non è più funzionale, come la distrofina nella Duchenne. Translarna, il nome commerciale di ataluren, è concesso in licenza in più paesi. Lo studio 041 era uno studio globale controllato con placebo che ha arruolato un'ampia popolazione di pazienti con nmDMD. Lo studio ha incluso una popolazione di analisi primaria di un sottogruppo di iscritti, che non ha raggiunto la significatività statistica sull'endpoint primario della 6MWD. Tuttavia, è stato registrato un beneficio significativo attraverso la 6MWD e altri endpoint chiave dello studio nella popolazione complessiva arruolata (ITT).

Informazioni sul registro STRIDEIl registro STRIDE è un registro continuativo, multicentrico e osservazionale studio sulla sicurezza e l’efficacia di Translarna nelle cure di routine. È il primo archivio di dati dei pazienti a fornire un'esperienza reale sull'uso a lungo termine di Translarna nella pratica clinica di routine.

STRIDE è una partnership di collaborazione tra TREAT-NMD e PTC Therapeutics, guidata da un comitato direttivo composto dai maggiori esperti di Duchenne, rappresentanti dei pazienti di tutto il mondo e rappresentanti di PTC.

Informazioni su Duchenne Distrofia muscolare (Duchenne)Che colpisce principalmente i maschi, la Duchenne è una malattia genetica rara e fatale che provoca debolezza muscolare progressiva fin dalla prima infanzia e porta a morte prematura intorno ai 25 anni a causa di insufficienza cardiaca e respiratoria. È un disturbo muscolare progressivo causato dalla mancanza di proteina funzionale distrofina. La distrofina è fondamentale per la stabilità strutturale di tutti i muscoli, compresi i muscoli scheletrici, del diaframma e del cuore. I pazienti affetti da Duchenne possono perdere la capacità di camminare (perdita della deambulazione) già all'età di 10 anni, seguita dalla perdita dell'uso delle braccia. I pazienti Duchenne successivamente vanno incontro a complicazioni polmonari potenzialmente letali, che richiedono la necessità di supporto ventilatorio, e complicazioni cardiache nella tarda adolescenza e intorno ai vent'anni.

Informazioni su PTC Therapeutics, Inc.PTC è un'azienda biofarmaceutica globale focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci clinicamente differenziati che forniscono benefici a bambini e adulti affetti da malattie rare. La capacità di PTC di innovare per identificare nuove terapie e commercializzare prodotti a livello globale è la base che guida gli investimenti in una pipeline solida e diversificata di farmaci trasformativi. La missione di PTC è fornire l'accesso ai trattamenti migliori del settore ai pazienti che hanno poche o nessuna opzione terapeutica. La strategia di PTC è quella di sfruttare la propria forte esperienza scientifica e clinica e l'infrastruttura commerciale globale per offrire terapie ai pazienti. PTC ritiene che ciò consenta di massimizzare il valore per tutti i suoi stakeholder. Per ulteriori informazioni su PTC, visitate il sito www.ptcbio.com e seguiteci su Facebook, Instagram, LinkedIn e Twitter su @PTCBio.

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Come per qualsiasi prodotto farmaceutico in fase di sviluppo, esistono rischi significativi nello sviluppo, nell'approvazione normativa e nella commercializzazione di nuovi prodotti. Non vi sono garanzie che qualsiasi prodotto riceverà o manterrà l'approvazione normativa in qualsiasi territorio, o dimostrerà di avere successo commerciale, inclusa Translarna.

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FONTE PTC Therapeutics, Inc.

Pubblicato : 2024-10-31 18:00

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