PTC Therapeutics が Translarna NDA 再提出の FDA 受理を発表

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一般名: ataluren 治療薬: デュシェンヌ型筋ジストロフィー

PTC セラピューティクス、トランスラーナ NDA 再提出の FDA 受理を発表

ニュージャージー州ウォレン、2024 年 10 月 30 日 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が再提出を審査のために受理したと発表しました。ナンセンス変異デュシェンヌ型筋ジストロフィー (nmDMD) 治療用の Translarna™ (ataluren) の新薬申請 (NDA)。

「NDAの審査受諾は、米国でナンセンス突然変異デュシェンヌ型筋ジストロフィーを患う少年や若者にこの重要な治療法を提供することに一歩近づく重要なマイルストーンです」とマシュー・B・クライン医師は述べた。 PTC セラピューティクスの最高経営責任者。 「証拠の全体は、nmDMD患者に対するトランスラーナの良好な安全性プロファイルと短期的および長期的利点を明らかに裏付けています。私たちは審査プロセス全体を通じてFDAと協力することを楽しみにしています。」

「FDAに感謝します。」 Translarna NDA の審査を受け入れていただきありがとうございます」と親プロジェクト筋ジストロフィーの創設者兼 CEO のパット・ファーロング氏は述べています。 「トランスラーナは、ナンセンス突然変異に続発するデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に独自に対応しており、私たちのコミュニティにとって重要な治療選択肢を提供できる可能性があります。米国の家族は、ナンセンス突然変異デュシェンヌ型の根本的な原因を標的とした治療法を長い間待っていました。」

NDA の再提出は、世界的なプラセボ対照試験であるスタディ 041 の ITT 集団 (N=359) で実証された有意な利点の結果に基づいています。72 週間のトランスラーナ治療後、重要な効果が実証されました。研究エンドポイントは、6 分間の歩行距離 (6MWD) (p=0.0248)、NorthStar 歩行評価 (p=0.0283)、10 メートルの歩行/ランニング (p=0.0422)、4 段の階段の上り下り (p=0.0293)、および時間です。 6MWD の 10% の悪化 (p=0.0078)。

さらに、NDA には、STRIDE レジストリに記録されている長期にわたる Translarna 治療の有意な利点に関する所見が含まれています。トランスラーナ治療により、歩行不能が 3.5 年遅れ (p<0.0001)、肺機能の臨界閾値である予測努力肺活量が 60% 未満 (p=0.0028) に達するのが 1.8 年遅れました。 p>

「FDA が Translarna NDA を審査のために受理したことに興奮しています」と CureDuchenne の創設者兼 CEO の Debra Miller 氏は述べています。 「私たちは、データ全体が、ナンセンス突然変異によって引き起こされるデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者（私たちのコミュニティの約13％）に対するトランスラーナの有意義な利点と強力な安全性プロファイルを実証していると信じています。私たちの少年や若者の多くは、この活動に参加しています。トランスラーナの臨床試験は何年にもわたって行われ、そのうち約 150 人が延長研究を通じて治療を受け続け、独立性の維持などトランスラーナの利点を経験し続けています。」

これは、完全な回答レターに続く NDA の再提出であったため、 2016年に抗議を理由に提出されたNDAに対して、FDAはPDUFAの審査スケジュールに従う義務はない。したがって、アクションの日付は指定されていません。

Translarna™ (ataluren) についてPTC Therapeutics によって発見および開発された Translarna (ataluren) は、遺伝子異常によって引き起こされる遺伝性疾患の患者において機能するタンパク質の形成を可能にするように設計されたタンパク質修復療法です。ナンセンスな突然変異。ナンセンス突然変異とは、必須タンパク質の合成を時期尚早に停止させる遺伝暗号の変化です。結果として生じる障害は、デュシェンヌ型のジストロフィンなど、どのタンパク質が完全に発現できず、もはや機能しなくなっているかによって決まります。 Ataluren の商品名である Translarna は、複数の国でライセンスを取得しています。研究041は、広範なnmDMD患者集団を登録した世界的なプラセボ対照試験でした。この研究には、登録者のサブグループの一次解析母集団が含まれていましたが、主要評価項目である 6MWD に関して統計的有意性に達しませんでした。ただし、登録 (ITT) 集団全体において、6MWD およびその他の主要な研究エンドポイント全体で有意な利点が記録されました。

STRIDE レジストリについてSTRIDE レジストリは、継続的な多施設共同観察です。日常ケアにおけるトランスラーナの安全性と有効性の研究。これは、日常臨床診療における Translarna の長期使用に関する実際の経験を提供する最初の患者データ リポジトリです。

STRIDE は、TREAT-NMD と PTC Therapeutics との協力パートナーシップであり、デュシェンヌの有力な専門家、世界中の患者擁護者、PTC の代表者で構成される運営委員会が主導しています。

デュシェンヌについて筋ジストロフィー（デュシェンヌ型）主に男性が罹患するデュシェンヌ型は、幼児期から進行性の筋力低下を引き起こし、心不全や呼吸不全により20代半ばで早死につながる、まれで致死的な遺伝性疾患です。これは、機能的なジストロフィンタンパク質の欠如によって引き起こされる進行性の筋肉障害です。ジストロフィンは、骨格筋、横隔膜、心筋を含むすべての筋肉の構造的安定性に重要です。デュシェンヌ型患者は、早ければ 10 歳で歩行能力を失い (歩行不能)、その後腕が使えなくなります。その後、デュシェンヌ型患者は、10 代後半から 20 代にかけて、換気補助が必要となる生命を脅かす肺の合併症や、心臓の合併症を経験します。

PTC Therapeutics, Inc. についてPTC は、希少疾患を抱えて生きる子供や成人に利益をもたらす、臨床的に差別化された医薬品の発見、開発、商品化に注力する世界的なバイオ医薬品企業です。新しい治療法を特定し、製品を世界的に商業化するための革新的な PTC の能力は、革新的医薬品の堅牢かつ多様なパイプラインへの投資を推進する基盤です。 PTC の使命は、治療の選択肢がほとんど、またはまったくない患者にクラス最高の治療へのアクセスを提供することです。 PTC の戦略は、強力な科学的および臨床的専門知識と世界的な商業インフラを活用して、患者に治療法を提供することです。 PTC は、これによりすべてのステークホルダーの価値を最大化できると信じています。 PTC の詳細については、www.ptcbio.com にアクセスし、Facebook、Instagram、LinkedIn でフォローしてください。 Twitter は @PTCBio です。

将来の見通しに関する記述:このプレス リリースには、1995 年私募証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。このプレス リリースに含まれるすべての記述は、このリリースは、歴史的事実の記述を除き、次の事項に関する記述を含む将来の見通しに関する記述です。規制当局への提出と対応の予定時期、商業化、および PTC に関するその他の事項を含む、PTC に対する将来の期待、計画、見通し。製品および製品候補。 PTC と米国食品医薬品局 (FDA) との交流計画。 Translarna (ataluren) の臨床的有用性と潜在的な利点。 PTC の戦略、将来の運営、将来の財務状況、将来の収益、予想コスト。戦略的パイプラインの優先順位付けと人員削減の範囲、タイミング、財務的側面。そして経営の目標。その他の将来予想に関する記述は、「指針」、「計画」、「予想」、「信じる」、「推定」、「期待」、「意図」、「可能性がある」、「目標とする」、「可能性」などの言葉で特定される場合があります。 、「するだろう」、「だろう」、「できるだろう」、「すべきである」、「継続する」、および同様の表現。

PTC の実際の結果、実績、成果は、価格設定、補償範囲、償還交渉の結果など、さまざまなリスクや不確実性の結果として、PTC が行う将来の見通しに関する記述によって明示または暗示されたものと大きく異なる可能性があります。 PTC の製品または PTC が商品化する、または将来商品化する可能性のある製品候補に対する第三者の支払者との取引。ブラジル、ロシア、欧州経済領域 (EEA) およびその他の地域における nmDMD 治療用の Translarna の販売承認を維持する PTC の能力、または EEA 内の nmDMD 患者に Translarna を提供できる他の潜在的なメカニズムを特定する PTC の能力; PTC は、国際医薬品登録研究からの臨床データとトランスラーナの利点に関する現実世界の証拠を利用して、EEA における nmDMD の治療におけるトランスラーナの継続的な販売承認をサポートできます。研究者が PTC の臨床試験結果の解釈とトランスラーナでの PTC の臨床試験の臨床データ全体に同意しているかどうか。産業、市場、経済、政治、または規制状況の影響を含む、重大なビジネスへの影響。税およびその他の法律、規制、税率および政策の変更。適格な患者ベースと、PTC 製品および製品候補の商業的可能性。 PTC の科学的アプローチと一般的な開発の進捗状況。 PTC の最新の年次報告書 (Form 10-K) の「リスク要因」セクションで説明されている要因、および SEC への PTC の他の提出書類で随時提出されるこれらのリスク要因の最新情報。このようなすべての要素を慎重に検討することをお勧めします。

開発中の他の医薬品と同様、新製品の開発、規制当局の承認、商品化には重大なリスクが伴います。 Translarna を含め、製品があらゆる地域で規制当局の承認を取得または維持するという保証はありません。また、商業的に成功することが証明されるという保証もありません。

ここに含まれる将来の見通しに関する記述は、このプレス リリースの日付時点における PTC の見解のみを表すものであり、PTC は、実際の結果や計画、見通しの変更を反映するために、かかる将来の見通しに関する記述を更新または修正することを約束または計画するものではありません。法律で義務付けられている場合を除き、このプレス リリースの日付以降に発生した仮定、推定、予測、またはその他の状況。

出典 PTC Therapeutics, Inc.

投稿しました : 2024-10-31 18:00

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