PTC Therapeutics ngumumake Penerimaan FDA kanggo Kiriman maneh Translarna NDA

Tindakake Drugslib ing

Jeneng umum: ataluren Pengobatan: Duchenne Muscular Dystrophy

PTC Therapeutics Ngumumake FDA Nanggapi Translarna NDA Resubmission

WARREN, N.J., 30 Oktober 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ngumumake dina iki U.S. Food and Drug Administration (FDA) wis nrima kanggo mriksa pengajuan maneh Aplikasi Obat Anyar (NDA) kanggo Translarna™ (ataluren) kanggo perawatan mutasi omong kosong Duchenne muscular dystrophy (nmDMD).

"Penerimaan NDA kanggo ditinjau minangka tonggak penting sing ndadekake kita luwih cedhak kanggo nyedhiyakake perawatan penting iki kanggo bocah lanang lan wong enom sing urip kanthi mutasi omong kosong Duchenne muscular dystrophy ing Amerika Serikat," ujare Matthew B. Klein, M.D., Direktur Utama PTC Therapeutics. "Total bukti kanthi jelas ndhukung profil safety sing apik lan keuntungan jangka pendek lan jangka panjang Translarna kanggo individu sing duwe nmDMD. Kita ngarep-arep bisa kerja bareng karo FDA sajrone proses review."

"Kita matur nuwun marang FDA. kanggo nrima Translarna NDA kanggo ditinjau," ujare Pat Furlong, Pendhiri lan CEO, Parent Project Muscular Dystrophy. "Translarna unik ngatasi individu sing duwe Duchenne muscular dystrophy sekunder kanggo mutasi omong kosong lan bisa menehi pilihan perawatan penting kanggo masyarakat kita. /p>

Pengiriman ulang NDA adhedhasar temuan sing entuk manfaat sing signifikan sing dituduhake ing populasi ITT (N=359) saka uji coba sing dikontrol plasebo global Study 041. Sawise 72 minggu perawatan Translarna, ana manfaat signifikan sing dituduhake ing kunci kasebut. sinau titik pungkasan saka enem menit lumaku kadohan (6MWD) (p=0,0248), NorthStar Ambulatory Assessment (p=0,0283), 10 meter lumaku / mlayu (p=0,0422), 4-tangga panjat (p=0,0293), lan wektu nganti 10% elek saka 6MWD (p=0.0078).

Saliyane, NDA kalebu temuan keuntungan perawatan Translarna jangka panjang sing signifikan kaya sing dijupuk ing registri STRIDE. Pangobatan Translarna nyebabake wektu tundha 3,5 taun ing mundhut ambulasi (p<0,0001) lan wektu tundha 1,8 taun kanggo nggayuh kapasitas vital paksa sing diprediksi kurang saka 60% (p=0,0028) ambang kritis fungsi paru-paru.

"Kita bungah banget yen FDA wis nampa Translarna NDA kanggo ditinjau," ujare Debra Miller, Pendhiri lan CEO CureDuchenne. "Kita percaya yen total data nuduhake keuntungan sing migunani lan profil safety Translarna sing kuat kanggo wong sing duwe distrofi otot Duchenne sing disebabake dening mutasi omong kosong, yaiku kira-kira 13% saka komunitas kita. Akeh bocah lanang lan nom-noman kita wis melu ing Uji klinis Translarna sajrone pirang-pirang taun, lan udakara 150 saka wong-wong mau tetep terapi liwat studi ekstensi lan terus ngalami keuntungan Translarna, kalebu njaga kamardikan."

Amarga iki minangka kiriman maneh NDA sawise surat tanggapan lengkap. menyang NDA sing diajukake protes ing 2016, FDA ora wajib ngetutake garis wektu review PDUFA. Dadi, tanggal tumindak durung diwenehake.

Babagan Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), sing ditemokake lan dikembangake dening PTC Therapeutics, minangka terapi restorasi protein sing dirancang kanggo ngaktifake pembentukan protein sing berfungsi ing pasien sing duwe kelainan genetik sing disebabake dening mutasi nonsense. Mutasi omong kosong minangka owah-owahan ing kode genetik sing nyegah sintesis protein penting kanthi prematur. Kelainan sing diasilake ditemtokake dening protein sing ora bisa diungkapake kanthi sakabehe lan ora bisa digunakake maneh, kayata dystrophin ing Duchenne. Translarna, jeneng dagang ataluren, dilisensi ing pirang-pirang negara. Sinau 041 minangka uji coba sing dikontrol plasebo global sing ndhaptar populasi pasien nmDMD sing akeh. Panliten kasebut kalebu populasi analisis utama saka subkelompok enrollees, sing ora nggayuh makna statistik ing titik pungkasan utama 6MWD. Nanging, mupangat sing signifikan dicathet ing 6MWD lan titik pungkasan sinau utama liyane ing populasi sing didaftarkan sakabèhé (ITT).

Babagan Registri STRIDERegistry STRIDE minangka pengamatan sing terus-terusan, multisenter, lan observasi. sinau babagan safety lan efektifitas Translarna ing perawatan rutin. Iki minangka gudang data pasien pisanan sing nyedhiyakake pengalaman nyata babagan panggunaan Translarna kanthi jangka panjang ing praktik klinis rutin.

STRIDE minangka kemitraan kolaborasi antarane TREAT-NMD lan PTC Therapeutics, dipimpin dening Komite Pengarah sing kasusun saka ahli terkemuka ing Duchenne, advokat pasien saka sak donya lan wakil PTC.

Babagan Duchenne Muscular Dystrophy (Duchenne)Utamane mengaruhi wong lanang, Duchenne minangka kelainan genetis sing langka lan fatal sing nyebabake kelemahan otot sing progresif saka awal kanak-kanak lan nyebabake pati prematur ing pertengahan 20-an amarga gagal jantung lan ambegan. Iki minangka kelainan otot progresif sing disebabake kekurangan protein dystrophin fungsional. Dystrophin penting kanggo stabilitas struktur kabeh otot, kalebu balung, diafragma, lan otot jantung. Pasien karo Duchenne bisa ilang kemampuan kanggo mlaku (kehilangan ambulasi) nalika umur 10 taun, banjur ilang nggunakake tangane. Pasien Duchenne banjur ngalami komplikasi paru-paru sing ngancam nyawa, mbutuhake dhukungan ventilasi, lan komplikasi jantung ing pungkasan umur remaja lan 20-an.

Babagan PTC Therapeutics, Inc.PTC minangka perusahaan biofarmasi global sing fokus ing panemuan, pangembangan lan komersialisasi obat-obatan sing dibedakake sacara klinis sing menehi keuntungan kanggo bocah lan wong diwasa sing ngalami kelainan langka. Kemampuan PTC kanggo inovasi kanggo ngenali terapi anyar lan komersialisasi produk sacara global minangka pondasi sing nyurung investasi ing pipa obat transformatif sing kuat lan macem-macem. Misi PTC yaiku nyedhiyakake akses menyang perawatan paling apik ing kelas kanggo pasien sing ora duwe pilihan perawatan. Strategi PTC yaiku nggunakake keahlian ilmiah lan klinis sing kuwat lan infrastruktur komersial global kanggo nggawa terapi kanggo pasien. PTC yakin iki ngidini kanggo ngoptimalake nilai kanggo kabeh pemangku kepentingan. Kanggo mangerteni sing luwih lengkap babagan PTC, bukak kita ing www.ptcbio.com lan tindakake kita ing Facebook, Instagram, LinkedIn lan Twitter ing @PTCBio.

Pernyataan Maju-Maju:Rilis pers iki ngemot pernyataan-pernyataan sing ngarep-arep ing makna Undhang-undhang Pembaharuan Litigasi Sekuritas Swasta taun 1995. Kabeh pernyataan sing ana ing iki release, liyane saka statements saka kasunyatan sajarah, iku statements ngarep-looking, kalebu statements bab: pangarepan mangsa, plans lan prospek kanggo PTC, kalebu bab wektu samesthine saka pengajuan peraturan lan respon, komersialisasi lan prakara liyane bab sawijining produk lan calon produk; Rencana PTC kanggo interaksi karo US Food and Drug Administration (FDA); sarana klinis lan kaluwihan potensial Translarna (ataluren); Strategi PTC, operasi mangsa ngarep, posisi keuangan mangsa ngarep, bathi mangsa ngarep, biaya proyeksi; ombone, wektu lan aspek finansial saka prioritas pipa strategis lan nyuda tenaga kerja; lan tujuan manajemen. Pernyataan ngarep liyane bisa diidentifikasi kanthi tembung, "tuntunan", "rencana," "antisipasi," "pracaya," "ngira," "nyana," "niat," "bisa," "target," "potensial. ," "bakal," "bakal," "bisa," "kudu," "terus," lan ekspresi sing padha.

Asil, kinerja, utawa prestasi nyata PTC bisa beda-beda sacara material saka sing diungkapake utawa diwenehake dening pratelan ngarep-arep sing digawe minangka akibat saka macem-macem risiko lan kahanan sing durung mesthi, kalebu sing ana hubungane karo: asil rembugan, jangkoan lan reimbursement. karo pembayar pihak katelu kanggo produk PTC utawa calon produk sing PTC komersialisasi utawa bisa komersial ing mangsa; Kemampuan PTC kanggo njaga wewenang marketing Translarna kanggo perawatan nmDMD ing Brazil, Rusia, Wilayah Ekonomi Eropa (EEA) lan wilayah liyane, utawa kemampuan PTC kanggo ngenali mekanisme potensial liyane sing bisa nyedhiyakake Translarna kanggo pasien nmDMD ing EEA ; Kemampuan PTC nggunakake data klinis saka studi registri obat internasional lan bukti nyata babagan keuntungan Translarna kanggo ndhukung wewenang pemasaran sing terus kanggo Translarna kanggo perawatan nmDMD ing EEA; manawa peneliti setuju karo interpretasi PTC babagan asil uji klinis lan total data klinis saka uji coba PTC ing Translarna; efek bisnis sing signifikan, kalebu efek saka kahanan industri, pasar, ekonomi, politik utawa peraturan; owah-owahan ing tax lan hukum liyane, peraturan, tarif lan kawicaksanan; basis pasien sing layak lan potensial komersial produk lan calon produk PTC; pendekatan ilmiah PTC lan kemajuan pembangunan umum; lan faktor sing dibahas ing bagean "Faktor Risiko" saka Laporan Tahunan PTC paling anyar babagan Formulir 10-K, uga nganyari babagan faktor risiko kasebut diajukake saka wektu kanggo wektu ing pengajuan PTC liyane karo SEC. Sampeyan disaranake nimbang kabeh faktor kasebut kanthi ati-ati.

Kaya karo obat-obatan apa wae sing dikembangake, ana risiko sing signifikan ing pangembangan, persetujuan peraturan lan komersialisasi produk anyar. Ora ana jaminan manawa produk apa wae bakal nampa utawa njaga persetujuan peraturan ing wilayah endi wae, utawa kabukten sukses sacara komersial, kalebu Translarna.

Pernyataan-pernyataan ngarep-arep sing ana ing kene mung nggambarake pandangan PTC wiwit tanggal siaran pers iki lan PTC ora nindakake utawa ngrancang kanggo nganyari utawa mbenakake pratelan ngarep-arep kasebut kanggo nggambarake asil utawa owah-owahan nyata ing rencana, prospek, asumsi, prakiraan utawa proyeksi, utawa kahanan liyane sing kedadeyan sawise tanggal siaran pers iki kajaba sing diwajibake dening hukum.

SUMBER PTC Therapeutics, Inc.

Dikirim : 2024-10-31 18:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer