PTC Therapeutics, FDA가 Translarna NDA 재제출을 승인했다고 발표

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일반명: ataluren 치료제: 뒤센 근이영양증

PTC Therapeutics, FDA가 Translarna NDA 재제출 승인 발표

워렌, 뉴저지주, 2024년 10월 30일 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc.(NASDAQ: PTCT)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 넌센스 돌연변이 듀센 근이영양증(nmDMD) 치료를 위한 Translarna™(ataluren)에 대한 신약 신청(NDA).

"NDA 검토 승인은 미국에서 말도 안되는 돌연변이 Duchenne 근이영양증을 앓고 있는 소년과 젊은 남성에게 이 중요한 치료법을 제공하는 데 한 걸음 더 가까워진 중요한 이정표입니다."라고 Matthew B. Klein 의학박사가 말했습니다. PTC Therapeutics의 CEO. "전체 증거는 nmDMD 환자에 대한 Translarna의 유리한 안전성 프로필과 단기 및 장기 이점을 분명히 뒷받침합니다. 우리는 검토 과정 전반에 걸쳐 FDA와 협력하기를 기대합니다."

"FDA에 감사드립니다. 검토를 위해 Translarna NDA를 수락해 주셔서 감사합니다."라고 부모 프로젝트 근이영양증의 창립자이자 CEO인 Pat Furlong은 말했습니다. "Translarna는 말도 안되는 돌연변이로 인한 Duchenne 근이영양증을 앓고 있는 개인을 독특하게 다루며 우리 지역 사회에 중요한 치료 옵션을 제공할 수 있습니다. 미국의 가족들은 말도 안되는 돌연변이 Duchenne의 근본 원인을 표적으로 삼는 치료법을 오랫동안 기다려 왔습니다."

NDA 재제출은 글로벌 위약 대조 시험인 Study 041의 ITT 모집단(N=359)에서 입증된 상당한 이점에 근거한 것입니다. 72주간의 Translarna 치료 후 주요 항목에서 상당한 이점이 입증되었습니다. 6분 도보 거리(6MWD)(p=0.0248), NorthStar 보행 평가(p=0.0283), 10미터 걷기/달리기(p=0.0422), 4계단 오르기(p=0.0293) 및 시간에 대한 연구 종료점 6MWD의 10% 악화(p=0.0078).

또한 NDA에는 STRIDE 레지스트리에 포착된 바와 같이 상당한 장기 Translarna 치료 혜택에 대한 조사 결과가 포함되어 있습니다. Translarna 치료는 보행 상실을 3.5년 지연시켰고(p<0.0001) 폐 기능의 중요한 역치인 60%(p=0.0028) 미만의 예상 강제 폐활량에 도달하는 데 1.8년을 지연시켰습니다.

CureDuchenne의 설립자이자 CEO인 Debra Miller는 "FDA가 Translarna NDA의 검토를 승인한 것을 기쁘게 생각합니다."라고 말했습니다. "우리는 전체 데이터가 우리 지역 사회의 약 13%에 해당하는 넌센스 돌연변이로 인한 Duchenne 근이영양증 환자에 대한 Translarna의 의미 있는 이점과 강력한 안전성 프로필을 입증한다고 믿습니다. 많은 소년과 청년이 수년에 걸쳐 Translarna 임상 시험을 진행했으며 그 중 약 150명은 확장 연구를 통해 치료를 계속 받고 있으며 독립성 유지를 포함하여 Translarna의 이점을 계속 경험하고 있습니다."

이것은 완전한 응답 편지에 따른 NDA 재제출이었기 때문입니다. 2016년 항의로 제출된 NDA에 따라 FDA는 PDUFA 검토 일정을 따를 의무가 없습니다. 따라서 조치 날짜가 제공되지 않았습니다.

Translarna™(ataluren) 정보PTC Therapeutics가 발견하고 개발한 Translarna(ataluren)는 다음과 같은 유전 질환으로 인해 기능하는 단백질을 형성할 수 있도록 고안된 단백질 복원 치료법입니다. 넌센스 돌연변이. 넌센스 돌연변이는 필수 단백질의 합성을 조기에 중단시키는 유전자 코드의 변경입니다. 결과적인 장애는 Duchenne의 디스트로핀과 같이 단백질이 전체적으로 발현될 수 없고 더 이상 기능하지 않는 것에 의해 결정됩니다. ataluren의 상표명인 Translarna는 여러 국가에서 라이센스를 받았습니다. 연구 041은 광범위한 nmDMD 환자 집단을 등록한 글로벌 위약 대조 시험이었습니다. 이 연구에는 6MWD의 1차 종료점에 대한 통계적 유의성에 도달하지 못한 등록자 하위 그룹의 1차 분석 모집단이 포함되었습니다. 그러나 전체 등록(ITT) 모집단의 6MWD 및 기타 주요 연구 종점에서 상당한 이점이 기록되었습니다.

STRIDE 등록 정보STRIDE 등록은 진행 중인 다기관 관찰 기관입니다. 일상적인 치료에서 Translarna의 안전성과 효과에 대한 연구. 이는 일상적인 임상 실습에서 Translarna의 장기간 사용에 관한 실제 경험을 제공하는 최초의 환자 데이터 저장소입니다.

STRIDE는 Duchenne의 주요 전문가, 전 세계 환자 옹호자 및 PTC 대표로 구성된 운영 위원회가 이끄는 TREAT-NMD와 PTC Therapeutics 간의 협력 파트너십입니다.

Duchenne 소개 근이영양증(뒤센)주로 남성에게 영향을 미치는 뒤센은 드물고 치명적인 유전 질환으로 유아기부터 점진적인 근육 약화를 일으키고 20대 중반에 심장 및 호흡 부전으로 인해 조기 사망에 이릅니다. 이는 기능성 디스트로핀 단백질의 부족으로 인해 발생하는 진행성 근육 장애입니다. 디스트로핀은 골격, 횡격막 및 심장 근육을 포함한 모든 근육의 구조적 안정성에 중요합니다. 뒤센 환자는 빠르면 10세부터 보행 능력을 상실하고(보행 상실) 팔을 사용할 수 없게 됩니다. 뒤시엔느 환자는 이후 10대 후반과 20대에 환기 지원이 필요한 생명을 위협하는 폐 합병증과 심장 합병증을 경험하게 됩니다.

PTC Therapeutics, Inc. 소개PTC는 희귀 질환을 앓고 있는 어린이와 성인에게 혜택을 제공하는 임상적으로 차별화된 의약품의 발견, 개발 및 상업화에 주력하는 글로벌 바이오제약 회사입니다. 새로운 치료법을 식별하고 전 세계적으로 제품을 상용화하기 위한 PTC의 혁신 능력은 혁신적 의약품의 강력하고 다양한 파이프라인에 대한 투자를 촉진하는 기반입니다. PTC의 사명은 치료 옵션이 거의 또는 전혀 없는 환자들에게 최고의 치료법을 제공하는 것입니다. PTC의 전략은 강력한 과학 및 임상 전문성과 글로벌 상업 인프라를 활용하여 환자에게 치료법을 제공하는 것입니다. PTC는 이를 통해 모든 이해관계자의 가치를 극대화할 수 있다고 믿습니다. PTC에 대해 자세히 알아보려면 www.ptcbio.com을 방문하거나 Facebook, Instagram, LinkedIn 및 Twitter @PTCBio.

미래 예측 진술: 이 보도 자료에는 1995년 증권민사소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 본 문서에 포함된 모든 진술은 역사적 사실에 대한 진술 이외의 공개는 미래 예측 진술이며, 여기에는 다음 사항에 관한 진술이 포함됩니다. 규제 제출 및 대응의 예상 시기, 상업화 및 PTC와 관련된 기타 문제를 포함하여 PTC에 대한 향후 기대, 계획 및 전망 제품 및 제품 후보; 미국 식품의약국(FDA)과의 상호 작용에 대한 PTC의 계획 Translarna(ataluren)의 임상적 유용성과 잠재적 이점; PTC의 전략, 향후 운영, 향후 재무 상태, 향후 수익, 예상 비용 전략적 파이프라인 우선순위 지정 및 인력 감축의 범위, 시기 및 재정적 측면; 그리고 경영의 목표. 기타 미래 예측 진술은 "지침", "계획", "예상", "믿음", "추정", "기대", "의도", "할 수 있음", "목표", "잠재적"이라는 단어로 식별될 수 있습니다. ," "할 것이다", "할 것이다", "할 수 있다", "해야 한다", "계속" 및 유사한 표현입니다.

PTC의 실제 결과, 성과 또는 성과는 가격 책정, 보장 범위, 보상 협상 결과 등 다양한 위험과 불확실성으로 인해 PTC가 전향적 진술에서 표현하거나 암시한 내용과 실질적으로 다를 수 있습니다. PTC가 상용화하거나 향후 상용화할 수 있는 PTC 제품이나 후보 제품에 대한 제3자 지급인과 공유 브라질, 러시아, 유럽 경제 지역(EEA) 및 기타 지역에서 nmDMD 치료를 위한 Translarna의 마케팅 승인을 유지할 수 있는 PTC의 능력 또는 EEA의 nmDMD 환자에게 Translarna를 제공할 수 있는 다른 잠재적 메커니즘을 식별할 수 있는 PTC의 능력 ; 국제 의약품 등록 연구에서 얻은 임상 데이터와 Translarna의 이점에 관한 실제 증거를 사용하여 EEA에서 nmDMD 치료를 위한 Translarna의 지속적인 마케팅 승인을 뒷받침하는 PTC의 능력 임상 시험 결과에 대한 PTC의 해석과 Translarna에서의 PTC 시험에서 얻은 전체 임상 데이터에 조사자가 동의하는지 여부 산업, 시장, 경제, 정치 또는 규제 조건의 영향을 포함한 중요한 비즈니스 영향 세금 및 기타 법률, 규정, 세율 및 정책의 변경; PTC 제품 및 제품 후보의 적격 환자 기반 및 상업적 잠재력; PTC의 과학적 접근 방식 및 일반적인 개발 진행 상황 PTC의 최신 연례 보고서(Form 10-K)의 "위험 요소" 섹션에서 논의된 요소와 PTC가 SEC에 제출한 다른 서류에서 수시로 제출되는 이러한 위험 요소에 대한 업데이트. 이러한 모든 요소를 ​​신중하게 고려해야 합니다.

개발 중인 모든 의약품과 마찬가지로 신제품의 개발, 규제 승인 및 상업화에는 상당한 위험이 있습니다. Translarna를 포함하여 모든 제품이 모든 지역에서 규제 승인을 받거나 유지되거나 상업적으로 성공할 것이라는 보장은 없습니다.

여기에 포함된 미래예측 진술은 이 보도자료가 발표된 날짜 현재의 PTC의 견해만을 나타내며 PTC는 실제 결과나 계획, 전망, 법적으로 요구되는 경우를 제외하고 이 보도 자료 날짜 이후 발생한 가정, 추산, 예상 또는 기타 상황.

출처 PTC Therapeutics, Inc.

게시됨 : 2024-10-31 18:00

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