PTC Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA bagi Penyerahan Semula NDA Translarna

Ikuti Drugslib di

Nama generik: ataluren Rawatan untuk: Duchenne Muscular Dystrophy

PTC Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA untuk Penyerahan Semula Translarna NDA

WARREN, N.J., 30 Okt. 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) hari ini mengumumkan Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah menerima untuk semakan semula penyerahan semula Permohonan Ubat Baharu (NDA) untuk Translarna™ (ataluren) untuk rawatan mutasi karut Duchenne muscular dystrophy (nmDMD).

"Penerimaan NDA untuk semakan adalah peristiwa penting yang membawa kita selangkah lebih dekat untuk menyediakan rawatan penting ini kepada kanak-kanak lelaki dan lelaki muda yang hidup dengan mutasi karut distrofi otot Duchenne di Amerika Syarikat," kata Matthew B. Klein, M.D., Ketua Pegawai Eksekutif, PTC Therapeutics. "Keseluruhan bukti jelas menyokong profil keselamatan yang menggalakkan dan faedah jangka pendek dan jangka panjang Translarna untuk individu dengan nmDMD. Kami berharap dapat bekerjasama dengan FDA sepanjang proses semakan."

"Kami berterima kasih kepada FDA kerana menerima Translarna NDA untuk semakan," kata Pat Furlong, Pengasas dan Ketua Pegawai Eksekutif, Parent Project Muscular Dystrophy. "Translarna secara unik menangani individu yang mengalami distrofi otot Duchenne akibat mutasi karut dan boleh menyediakan pilihan rawatan penting untuk komuniti kita. Keluarga di Amerika Syarikat telah menunggu lama untuk rawatan yang menyasarkan punca mutasi karut Duchenne."

Penyerahan semula NDA adalah berdasarkan penemuan manfaat ketara yang ditunjukkan dalam populasi ITT (N=359) kajian percubaan terkawal plasebo global Kajian 041. Selepas 72 minggu rawatan Translarna, terdapat manfaat ketara yang ditunjukkan pada kunci kaji titik akhir jarak berjalan kaki enam minit (6MWD) (p=0.0248), Penilaian Ambulatori NorthStar (p=0.0283), berjalan/lari 10 meter (p=0.0422), pendakian 4 anak tangga (p=0.0293), dan masa kepada 10% kemerosotan 6MWD (p=0.0078).

Selain itu, NDA termasuk penemuan manfaat rawatan Translarna jangka panjang yang ketara seperti yang dirakam dalam pendaftaran STRIDE. Rawatan Translarna mengakibatkan kelewatan 3.5 tahun dalam kehilangan ambulasi (p<0.0001) dan kelewatan 1.8 tahun dalam mencapai kapasiti vital paksa yang diramalkan kurang daripada 60% (p=0.0028) ambang kritikal fungsi paru-paru.

"Kami teruja bahawa FDA telah menerima Translarna NDA untuk semakan," kata Debra Miller, Pengasas dan Ketua Pegawai Eksekutif CureDuchenne. "Kami percaya bahawa keseluruhan data menunjukkan faedah bermakna dan profil keselamatan yang kukuh Translarna untuk penghidap distrofi otot Duchenne yang disebabkan oleh mutasi yang tidak masuk akal, iaitu kira-kira 13% daripada komuniti kami. Ramai lelaki dan lelaki muda kami telah mengambil bahagian dalam Ujian klinikal Translarna selama bertahun-tahun, dan kira-kira 150 daripada mereka kekal menjalani terapi melalui kajian lanjutan dan terus mengalami manfaat Translarna, termasuk mengekalkan kebebasan."

Memandangkan ini adalah penyerahan semula NDA berikutan surat maklum balas yang lengkap kepada NDA yang difailkan atas bantahan pada 2016, FDA tidak bertanggungjawab untuk mengikuti garis masa semakan PDUFA. Oleh itu, tarikh tindakan belum diberikan.

Mengenai Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), ditemui dan dibangunkan oleh PTC Therapeutics, ialah terapi pemulihan protein yang direka untuk membolehkan pembentukan protein berfungsi pada pesakit yang mengalami gangguan genetik yang disebabkan oleh mutasi karut. Mutasi karut ialah perubahan dalam kod genetik yang menghentikan sintesis protein penting secara pramatang. Gangguan yang terhasil ditentukan oleh mana protein tidak dapat dinyatakan secara keseluruhan dan tidak lagi berfungsi, seperti distrofin dalam Duchenne. Translarna, nama dagangan ataluren, dilesenkan di beberapa negara. Kajian 041 ialah percubaan terkawal plasebo global yang mendaftarkan populasi luas pesakit nmDMD. Kajian itu termasuk populasi analisis utama subkumpulan yang mendaftar, yang tidak mencapai kepentingan statistik pada titik akhir utama 6MWD. Walau bagaimanapun, faedah yang ketara telah direkodkan merentas 6MWD dan titik akhir kajian utama lain dalam populasi keseluruhan yang didaftarkan (ITT).

Mengenai Pendaftaran STRIDEPendaftaran STRIDE ialah pemerhatian yang berterusan, berbilang pusat, kajian tentang keselamatan dan keberkesanan Translarna dalam penjagaan rutin. Ia merupakan repositori data pesakit pertama yang memberikan pengalaman dunia sebenar mengenai penggunaan jangka panjang Translarna dalam amalan klinikal rutin.

STRIDE ialah perkongsian kerjasama antara TREAT-NMD dan PTC Therapeutics, yang diketuai oleh Jawatankuasa Pemandu yang terdiri daripada pakar terkemuka di Duchenne, peguam bela pesakit dari seluruh dunia dan wakil PTC.

Mengenai Duchenne Muscular Dystrophy (Duchenne)Terutamanya mempengaruhi lelaki, Duchenne ialah gangguan genetik yang jarang berlaku dan membawa maut yang mengakibatkan kelemahan otot progresif dari awal kanak-kanak dan membawa kepada kematian pramatang pada pertengahan 20-an akibat kegagalan jantung dan pernafasan. Ia adalah gangguan otot progresif yang disebabkan oleh kekurangan protein dystrophin berfungsi. Dystrophin adalah penting untuk kestabilan struktur semua otot, termasuk rangka, diafragma, dan otot jantung. Pesakit Duchenne boleh kehilangan keupayaan untuk berjalan (kehilangan ambulasi) seawal usia 10 tahun, diikuti dengan kehilangan penggunaan lengan mereka. Pesakit Duchenne kemudiannya mengalami komplikasi paru-paru yang mengancam nyawa, memerlukan sokongan pengudaraan dan komplikasi jantung pada lewat remaja dan 20-an.

Mengenai PTC Therapeutics, Inc.PTC ialah syarikat biofarmaseutikal global yang menumpukan pada penemuan, pembangunan dan pengkomersilan ubat-ubatan yang dibezakan secara klinikal yang memberi manfaat kepada kanak-kanak dan orang dewasa yang menghidap gangguan jarang berlaku. Keupayaan PTC untuk berinovasi untuk mengenal pasti terapi baharu dan mengkomersialkan produk secara global adalah asas yang memacu pelaburan dalam saluran paip ubat transformatif yang teguh dan pelbagai. Misi PTC adalah untuk menyediakan akses kepada rawatan terbaik dalam kelas untuk pesakit yang mempunyai sedikit atau tiada pilihan rawatan. Strategi PTC adalah untuk memanfaatkan kepakaran saintifik dan klinikal yang kukuh serta infrastruktur komersial global untuk membawa terapi kepada pesakit. PTC percaya ini membolehkannya memaksimumkan nilai untuk semua pemegang kepentingannya. Untuk mengetahui lebih lanjut tentang PTC, sila lawati kami di www.ptcbio.com dan ikuti kami di Facebook, Instagram, LinkedIn dan Twitter di @PTCBio.

Kenyataan Pandangan Ke Hadapan:Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995. Semua kenyataan yang terkandung dalam ini keluaran, selain daripada kenyataan fakta bersejarah, adalah kenyataan yang berpandangan ke hadapan, termasuk kenyataan mengenai: jangkaan masa depan, rancangan dan prospek PTC, termasuk berkenaan dengan jangkaan masa penyerahan dan maklum balas kawal selia, pengkomersialan dan perkara lain berkenaan dengannya. produk dan calon produk; Rancangan PTC untuk interaksi dengan Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. (FDA); utiliti klinikal dan potensi kelebihan Translarna (ataluren); Strategi PTC, operasi masa depan, kedudukan kewangan masa depan, hasil masa depan, kos unjuran; sejauh mana, masa dan aspek kewangan keutamaan saluran paip strategik kami dan pengurangan tenaga kerja; dan objektif pengurusan. Kenyataan berpandangan ke hadapan lain mungkin dikenal pasti dengan perkataan, "panduan", "rancang," "jangka," "percaya," "anggaran," "jangka," "berniat," "boleh," "sasaran," "berpotensi ," "akan," "akan," "boleh," "sepatutnya," "teruskan," dan ungkapan yang serupa.

Keputusan, prestasi atau pencapaian sebenar PTC mungkin berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan berpandangan ke hadapan yang dibuatnya akibat pelbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk yang berkaitan dengan: hasil rundingan harga, perlindungan dan pembayaran balik dengan pembayar pihak ketiga untuk produk atau calon produk PTC yang dikomersialkan atau mungkin dikomersialkan oleh PTC pada masa hadapan; Keupayaan PTC untuk mengekalkan kebenaran pemasaran Translarna untuk rawatan nmDMD di Brazil, Rusia, Kawasan Ekonomi Eropah (EEA) dan wilayah lain, atau keupayaan PTC untuk mengenal pasti mekanisme berpotensi lain yang boleh menyediakan Translarna kepada pesakit nmDMD di EEA ; Keupayaan PTC untuk menggunakan data klinikal daripada kajian pendaftaran ubat antarabangsanya dan bukti dunia sebenar mengenai manfaat Translarna untuk menyokong kebenaran pemasaran berterusan untuk Translarna untuk rawatan nmDMD di EEA; sama ada penyiasat bersetuju dengan tafsiran PTC terhadap keputusan ujian klinikal dan keseluruhan data klinikal daripada ujian PTC di Translarna; kesan perniagaan yang ketara, termasuk kesan industri, pasaran, ekonomi, politik atau keadaan kawal selia; perubahan dalam cukai dan undang-undang, peraturan, kadar dan dasar lain; asas pesakit yang layak dan potensi komersial produk dan calon produk PTC; Pendekatan saintifik PTC dan kemajuan pembangunan umum; dan faktor yang dibincangkan dalam bahagian "Faktor Risiko" Laporan Tahunan PTC yang terbaharu mengenai Borang 10-K, serta sebarang kemas kini kepada faktor risiko ini yang difailkan dari semasa ke semasa dalam pemfailan lain PTC dengan SEC. Anda digesa untuk mempertimbangkan dengan teliti semua faktor tersebut.

Seperti mana-mana farmaseutikal yang sedang dibangunkan, terdapat risiko yang ketara dalam pembangunan, kelulusan kawal selia dan pengkomersilan produk baharu. Tiada jaminan bahawa mana-mana produk akan menerima atau mengekalkan kelulusan kawal selia di mana-mana wilayah, atau terbukti berjaya secara komersial, termasuk Translarna.

Kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung di sini mewakili pandangan PTC hanya pada tarikh siaran akhbar ini dan PTC tidak berjanji atau bercadang untuk mengemas kini atau menyemak sebarang kenyataan berpandangan ke hadapan tersebut untuk menggambarkan keputusan sebenar atau perubahan dalam rancangan, prospek, andaian, anggaran atau unjuran, atau keadaan lain yang berlaku selepas tarikh siaran akhbar ini kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang.

SUMBER PTC Therapeutics, Inc.

Disiarkan : 2024-10-31 18:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular