PTC Therapeutics kondigt aanvaarding door de FDA aan van de herindiening van de NDA door Translarna

Volg Drugslib op

Generieke naam: ataluren Behandeling voor: Duchenne spierdystrofie

PTC Therapeutics kondigt acceptatie door FDA aan van herindiening van de NDA van Translarna

WARREN, N.J., 30 oktober 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de herindiening van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) ter beoordeling heeft geaccepteerd Nieuwe medicijnaanvraag (NDA) voor Translarna™ (ataluren) voor de behandeling van nonsense mutatie Duchenne spierdystrofie (nmDMD).

"De acceptatie van de NDA ter beoordeling is een belangrijke mijlpaal die ons een stap dichter brengt bij het bieden van deze belangrijke behandeling aan jongens en jonge mannen die leven met de nonsense mutatie Duchenne spierdystrofie in de Verenigde Staten", aldus Matthew B. Klein, M.D., Algemeen directeur, PTC Therapeutics. "Het geheel aan bewijsmateriaal ondersteunt duidelijk het gunstige veiligheidsprofiel en de korte- en langetermijnvoordelen van Translarna voor personen met nmDMD. We kijken ernaar uit om gedurende het gehele beoordelingsproces met de FDA samen te werken."

"Wij danken de FDA voor het accepteren van de Translarna NDA ter beoordeling”, aldus Pat Furlong, oprichter en CEO van Parent Project Muscular Dystrofy. "Translarna richt zich op unieke wijze op individuen met Duchenne-spierdystrofie secundair aan nonsense-mutatie en zou een belangrijke behandelingsoptie voor onze gemeenschap kunnen bieden. Families in de Verenigde Staten wachten al lang op een behandeling die zich richt op de onderliggende oorzaak van nonsense-mutatie Duchenne." /p>

De herindiening van de NDA is gebaseerd op de bevindingen van significant voordeel aangetoond in de ITT-populatie (N=359) van het wereldwijde placebogecontroleerde onderzoek Studie 041. Na 72 weken behandeling met Translarna werd er significant voordeel aangetoond op de belangrijkste onderzoekseindpunten van zes minuten loopafstand (6MWD) (p=0,0248), NorthStar Ambulatory Assessment (p=0,0283), 10 meter lopen/rennen (p=0,0422), 4-traps klimmen (p=0,0293) en tijd tot 10% verslechtering van 6MWD (p=0,0078).

Bovendien bevat de NDA de bevindingen van een significant langetermijnvoordeel van de behandeling met Translarna, zoals vastgelegd in het STRIDE-register. Behandeling met Translarna resulteerde in een vertraging van 3,5 jaar in het verlies van loopvermogen (p<0,0001) en een vertraging van 1,8 jaar in het bereiken van een voorspelde geforceerde vitale capaciteit van minder dan 60% (p=0,0028), een kritische drempel voor de longfunctie.

p>

"We zijn blij dat de FDA de Translarna NDA ter beoordeling heeft geaccepteerd", zegt Debra Miller, oprichter en CEO van CureDuchenne. “Wij zijn van mening dat het geheel van de gegevens de betekenisvolle voordelen en het sterke veiligheidsprofiel van Translarna aantoont voor mensen met Duchenne-spierdystrofie veroorzaakt door een nonsense mutatie, die ongeveer 13% van onze gemeenschap uitmaakt. Veel van onze jongens en jonge mannen hebben deelgenomen aan Translarna heeft in de loop der jaren klinische onderzoeken ondergaan, en ongeveer 150 van hen blijven in therapie via vervolgstudies en blijven de voordelen van Translarna ervaren, waaronder het behouden van hun onafhankelijkheid."

Aangezien dit een hernieuwde indiening van de geheimhoudingsverklaring was na een volledige antwoordbrief aan de NDA die werd ingediend naar aanleiding van protest in 2016, is de FDA niet verplicht om de PDUFA-beoordelingstijdlijnen te volgen. Er is dus geen actiedatum opgegeven.

Over Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), ontdekt en ontwikkeld door PTC Therapeutics, is een eiwithersteltherapie die is ontworpen om de vorming van een functionerend eiwit mogelijk te maken bij patiënten met genetische aandoeningen veroorzaakt door een onzin mutatie. Een nonsense-mutatie is een wijziging in de genetische code die de synthese van een essentieel eiwit voortijdig stopt. De resulterende aandoening wordt bepaald doordat eiwit niet in zijn geheel tot expressie kan worden gebracht en niet meer functioneel is, zoals dystrofine bij Duchenne. Translarna, de handelsnaam van ataluren, heeft licenties in meerdere landen. Onderzoek 041 was een wereldwijd placebogecontroleerd onderzoek waaraan een brede populatie nmDMD-patiënten deelnamen. De studie omvatte een primaire analysepopulatie van een subgroep van ingeschrevenen, die geen statistische significantie bereikte op het primaire eindpunt van 6MWD. Er werd echter een aanzienlijk voordeel geregistreerd bij 6MWD en andere belangrijke onderzoekseindpunten in de totale ingeschreven populatie (ITT).

Over het STRIDE-registerHet STRIDE-register is een doorlopend, multicenter, observationeel onderzoekscentrum onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van Translarna in de routinematige zorg. Het is de eerste opslagplaats voor patiëntgegevens die praktijkervaring biedt met betrekking tot het langdurig gebruik van Translarna in de routinematige klinische praktijk.

STRIDE is een samenwerkingsverband tussen TREAT-NMD en PTC Therapeutics, geleid door een stuurgroep bestaande uit vooraanstaande experts in Duchenne, patiëntenbelangenbehartigers van over de hele wereld en PTC-vertegenwoordigers.

Over Duchenne Spierdystrofie (Duchenne) Duchenne is een zeldzame en fatale genetische aandoening die voornamelijk mannen treft en die resulteert in progressieve spierzwakte vanaf de vroege kinderjaren en leidt tot vroegtijdig overlijden halverwege de twintig als gevolg van hart- en ademhalingsfalen. Het is een progressieve spieraandoening die wordt veroorzaakt door het ontbreken van functioneel dystrofine-eiwit. Dystrofine is van cruciaal belang voor de structurele stabiliteit van alle spieren, inclusief skelet-, middenrif- en hartspieren. Patiënten met Duchenne kunnen al vanaf de leeftijd van 10 jaar het vermogen om te lopen verliezen (verlies van lopen), gevolgd door verlies van het gebruik van hun armen. Duchenne-patiënten ervaren vervolgens levensbedreigende longcomplicaties, waardoor beademingsondersteuning nodig is, en hartcomplicaties in de late tienerjaren en op hun twintigste.

Over PTC Therapeutics, Inc.PTC is een mondiaal biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van klinisch gedifferentieerde geneesmiddelen die voordelen bieden aan kinderen en volwassenen met zeldzame aandoeningen. Het vermogen van PTC om te innoveren om nieuwe therapieën te identificeren en producten wereldwijd op de markt te brengen, vormt de basis die investeringen in een robuuste en gediversifieerde pijplijn van transformatieve geneesmiddelen stimuleert. De missie van PTC is om toegang te bieden tot de beste behandelingen in zijn klasse voor patiënten die weinig tot geen behandelingsopties hebben. De strategie van PTC is om zijn sterke wetenschappelijke en klinische expertise en wereldwijde commerciële infrastructuur te benutten om therapieën naar patiënten te brengen. PTC is van mening dat zij hierdoor de waarde voor al haar belanghebbenden kan maximaliseren. Voor meer informatie over PTC kunt u ons bezoeken op www.ptcbio.com en ons volgen op Facebook, Instagram, LinkedIn en Twitter op @PTCBio.

Toekomstgerichte verklaring:Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Alle verklaringen in dit persbericht release, anders dan verklaringen over historische feiten, zijn toekomstgerichte verklaringen, inclusief verklaringen over: de toekomstige verwachtingen, plannen en vooruitzichten voor PTC, inclusief met betrekking tot de verwachte timing van inzendingen en reacties van regelgevende instanties, commercialisering en andere zaken met betrekking tot zijn producten en productkandidaten; PTC's plannen voor interacties met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA); het klinische nut en de potentiële voordelen van Translarna (ataluren); De strategie van PTC, toekomstige activiteiten, toekomstige financiële positie, toekomstige inkomsten, verwachte kosten; de omvang, timing en financiële aspecten van onze strategische prioriteitstelling en inkrimping van het personeelsbestand; en de doelstellingen van het management. Andere toekomstgerichte verklaringen kunnen worden geïdentificeerd door de woorden ‘begeleiding’, ‘plannen’, ‘anticiperen’, ‘geloven’, ‘schatten’, ‘verwachten’, ‘van plan zijn’, ‘kunnen’, ‘targeten’, ‘potentieel’. ," "zal", "zou", "zou kunnen", "zou moeten", "doorgaan" en soortgelijke uitdrukkingen.

De werkelijke resultaten, prestaties of verwezenlijkingen van PTC kunnen wezenlijk verschillen van de resultaten die worden uitgedrukt of geïmpliceerd in toekomstgerichte verklaringen als gevolg van een verscheidenheid aan risico's en onzekerheden, waaronder risico's en onzekerheden die verband houden met: de uitkomst van prijsstelling, dekkings- en terugbetalingsonderhandelingen met externe betalers voor de producten of kandidaat-producten van PTC die PTC op de markt brengt of in de toekomst op de markt kan brengen; Het vermogen van PTC om zijn vergunning voor het in de handel brengen van Translarna voor de behandeling van nmDMD in Brazilië, Rusland, de Europese Economische Ruimte (EER) en andere regio's te behouden, of het vermogen van PTC om andere potentiële mechanismen te identificeren waarmee het Translarna aan nmDMD-patiënten in de EER kan verstrekken ; het vermogen van PTC om de klinische gegevens uit zijn internationale geneesmiddelenregisterstudie en praktijkbewijs over de voordelen van Translarna te gebruiken ter ondersteuning van een voortgezette vergunning voor het in de handel brengen van Translarna voor de behandeling van nmDMD in de EER; of onderzoekers het eens zijn met de interpretatie door PTC van de resultaten van klinische onderzoeken en het geheel van klinische gegevens uit PTC's onderzoeken in Translarna; significante zakelijke gevolgen, waaronder de gevolgen van industriële, markt-, economische, politieke of regelgevende omstandigheden; veranderingen in belasting- en andere wetten, voorschriften, tarieven en beleid; de in aanmerking komende patiëntenbasis en het commerciële potentieel van de producten en productkandidaten van PTC; PTC's wetenschappelijke aanpak en algemene ontwikkelingsvoortgang; en de factoren die worden besproken in de sectie "Risicofactoren" van PTC's meest recente jaarverslag op formulier 10-K, evenals eventuele updates van deze risicofactoren die van tijd tot tijd worden ingediend in andere deponeringen van PTC bij de SEC. U wordt dringend verzocht al deze factoren zorgvuldig te overwegen.

Zoals bij elk geneesmiddel dat in ontwikkeling is, zijn er aanzienlijke risico's verbonden aan de ontwikkeling, goedkeuring door de regelgevende instanties en het op de markt brengen van nieuwe producten. Er zijn geen garanties dat een product in welk gebied dan ook goedkeuring van de regelgevende instanties zal krijgen of behouden, of commercieel succesvol zal blijken te zijn, inclusief Translarna.

De toekomstgerichte verklaringen die hierin zijn opgenomen vertegenwoordigen alleen de standpunten van PTC vanaf de datum van dit persbericht en PTC onderneemt of is niet van plan dergelijke toekomstgerichte verklaringen bij te werken of te herzien om de werkelijke resultaten of veranderingen in plannen, vooruitzichten, aannames, schattingen of projecties, of andere omstandigheden die zich voordoen na de datum van dit persbericht, behalve zoals vereist door de wet.

BRON PTC Therapeutics, Inc.

Geplaatst : 2024-10-31 18:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden