PTC Therapeutics ogłasza zgodę FDA na ponowne złożenie wniosku Translarna do NDA

Śledź Drugslib na

Nazwa ogólna: ataluren Leczenie: dystrofii mięśniowej Duchenne'a

PTC Therapeutics ogłasza akceptację FDA Translarna NDA

WARREN, N.J., 30 października 2024 r. /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ogłosiła dzisiaj, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyjęła do ponownego rozpatrzenia ponowne złożenie wniosku o nowy lek (NDA) dla preparatu Translarna™ (ataluren) do leczenia nonsensownej mutacji dystrofii mięśniowej Duchenne’a (nmDMD).

„Przyjęcie NDA do przeglądu to znaczący kamień milowy, który przybliża nas o krok do zapewnienia tej ważnej terapii chłopcom i młodym mężczyznom cierpiącym na nonsensowną mutację dystrofii mięśniowej Duchenne’a w Stanach Zjednoczonych” – powiedział Matthew B. Klein, MD, Dyrektor naczelny PTC Therapeutics. „Całość dowodów wyraźnie potwierdza korzystny profil bezpieczeństwa oraz krótko- i długoterminowe korzyści leku Translarna dla osób chorych na nmDMD. Nie możemy się doczekać współpracy z FDA przez cały proces przeglądu.”

„Dziękujemy FDA za przyjęcie Translarna NDA do przeglądu” – stwierdził Pat Furlong, założyciel i dyrektor generalny Parent Project Muscular Dystrophy. „Translarna jest wyjątkowo adresowana do osób cierpiących na dystrofię mięśniową Duchenne’a wtórną do mutacji nonsensownej i może stanowić ważną opcję leczenia dla naszej społeczności. Rodziny w Stanach Zjednoczonych długo czekały na leczenie ukierunkowane na przyczynę nonsensownej mutacji Duchenne’a.”

Ponowne złożenie wniosku NDA opiera się na wynikach dotyczących znaczących korzyści wykazanych w populacji ITT (N=359) w globalnym badaniu 041 kontrolowanym placebo. Po 72 tygodniach leczenia produktem Translarna wykazano znaczącą korzyść w kluczowych punkty końcowe badania: dystans sześciominutowego marszu (6MWD) (p=0,0248), ocena ambulatoryjna NorthStar (p=0,0283), marsz/bieg na 10 metrów (p=0,0422), wspinanie się po 4 schodach (p=0,0293) i czas do 10% pogorszenia 6MWD (p=0,0078).

Ponadto NDA uwzględnia ustalenia dotyczące znacznych długoterminowych korzyści z leczenia produktem Translarna, zapisane w rejestrze STRIDE. Leczenie produktem Translarna spowodowało 3,5-letnie opóźnienie utraty możliwości poruszania się (p<0,0001) i 1,8-letnie opóźnienie w osiągnięciu przewidywanej natężonej pojemności życiowej wynoszącej mniej niż 60% (p=0,0028), czyli krytycznego progu czynności płuc.

„Jesteśmy podekscytowani faktem, że FDA przyjęła umowę NDA Translarna do przeglądu” – powiedziała Debra Miller, założycielka i dyrektor generalna CureDuchenne. „Wierzymy, że całość danych wskazuje na znaczące korzyści i wysoki profil bezpieczeństwa leku Translarna u osób chorych na dystrofię mięśniową Duchenne’a spowodowaną mutacją nonsensowną, która stanowi około 13% naszej społeczności. Wielu naszych chłopców i młodych mężczyzn wzięło udział w Translarna prowadzi badania kliniczne na przestrzeni lat, a około 150 z nich kontynuuje terapię w ramach przedłużonych badań i nadal odczuwa korzyści płynące ze stosowania Translarny, w tym pozwala zachować niezależność.”

Ponieważ było to ponowne złożenie wniosku przez NDA po otrzymaniu pełnego pisma z odpowiedzią do NDA złożonej w związku z protestem w 2016 r., FDA nie ma obowiązku dotrzymywania terminów przeglądu PDUFA. W związku z tym nie podano daty podjęcia działań.

O Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), odkryta i opracowana przez PTC Therapeutics, to terapia odbudowująca białka, zaprojektowana w celu umożliwienia tworzenia funkcjonującego białka u pacjentów z zaburzeniami genetycznymi spowodowanymi bezsensowna mutacja. Mutacja nonsensowna to zmiana w kodzie genetycznym, która przedwcześnie zatrzymuje syntezę niezbędnego białka. Powstałe zaburzenie zależy od tego, które białko nie może ulegać całkowitej ekspresji i nie jest już funkcjonalne, jak na przykład dystrofina w Duchenne. Translarna, nazwa handlowa atalurenu, jest licencjonowana w wielu krajach. Badanie 041 było globalnym badaniem kontrolowanym placebo, do którego włączono szeroką populację pacjentów z nmDMD. Badanie obejmowało pierwotną analizę populacji podgrupy włączonych osób, która nie osiągnęła istotności statystycznej w zakresie pierwszorzędowego punktu końcowego, jakim było 6MWD. Odnotowano jednak znaczącą korzyść w badaniu 6MWD i innych kluczowych punktach końcowych badania w całej populacji objętej badaniem (ITT).

Informacje o rejestrze STRIDERejestr STRIDE to trwające, wieloośrodkowe badanie obserwacyjne badanie bezpieczeństwa i skuteczności leku Translarna w rutynowej opiece zdrowotnej. Jest to pierwsze repozytorium danych pacjentów zapewniające rzeczywiste doświadczenia dotyczące długoterminowego stosowania leku Translarna w rutynowej praktyce klinicznej.

STRIDE to partnerstwo pomiędzy TREAT-NMD i PTC Therapeutics, kierowane przez Komitet Sterujący składający się z czołowych ekspertów z Duchenne, rzeczników pacjentów z całego świata i przedstawicieli PTC.

O Duchenne Dystrofia mięśniowa (Duchenne)Dotykająca głównie mężczyzn. Duchenne to rzadka i śmiertelna choroba genetyczna, która powoduje postępujące osłabienie mięśni od wczesnego dzieciństwa i prowadzi do przedwczesnej śmierci w połowie lat 20. z powodu niewydolności serca i układu oddechowego. Jest to postępująca choroba mięśni spowodowana brakiem funkcjonalnego białka dystrofiny. Dystrofina ma kluczowe znaczenie dla stabilności strukturalnej wszystkich mięśni, w tym mięśni szkieletowych, przepony i mięśnia sercowego. Pacjenci z chorobą Duchenne’a mogą utracić zdolność chodzenia (utratę możliwości poruszania się) już w wieku 10 lat, po czym może nastąpić utrata sprawności rąk. U pacjentów Duchenne’a w późniejszym wieku, w wieku kilkunastu lat i po 20. roku życia, występują zagrażające życiu powikłania płucne, wymagające wspomagania wentylacji, a także powikłania kardiologiczne.

O PTC Therapeutics, Inc.PTC to globalna firma biofarmaceutyczna skupiająca się na odkrywaniu, rozwoju i komercjalizacji klinicznie zróżnicowanych leków, które zapewniają korzyści dzieciom i dorosłym cierpiącym na rzadkie choroby. Zdolność PTC do wprowadzania innowacji w zakresie identyfikowania nowych terapii i globalnej komercjalizacji produktów jest podstawą inwestycji w solidny i zróżnicowany asortyment leków transformacyjnych. Misją PTC jest zapewnianie dostępu do najlepszych w swojej klasie terapii pacjentom, którzy nie mają możliwości leczenia lub nie mają ich wcale. Strategia PTC polega na wykorzystaniu swojej bogatej wiedzy naukowej i klinicznej oraz globalnej infrastruktury komercyjnej w celu zapewnienia terapii pacjentom. PTC wierzy, że pozwala to zmaksymalizować wartość dla wszystkich swoich interesariuszy. Aby dowiedzieć się więcej o PTC, odwiedź nas na www.ptcbio.com i śledź nas na Facebooku, Instagramie, LinkedIn i Twitter pod adresem @PTTCBio.

Oświadczenie dotyczące przyszłości:Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Wszystkie oświadczenia zawarte w tym dokumencie publikacja, inne niż stwierdzenia faktów historycznych, są stwierdzeniami wybiegającymi w przyszłość, w tym stwierdzeniami dotyczącymi: przyszłych oczekiwań, planów i perspektyw PTC, w tym w odniesieniu do oczekiwanego terminu składania wniosków i odpowiedzi organów regulacyjnych, komercjalizacji i innych kwestii związanych z jej działalnością produkty i kandydaci na produkty; plany PTC dotyczące interakcji z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA); użyteczność kliniczna i potencjalne zalety Translarny (ataluren); Strategia PTC, przyszła działalność, przyszła sytuacja finansowa, przyszłe przychody, przewidywane koszty; zakres, harmonogram i aspekty finansowe naszego strategicznego ustalania priorytetów rurociągów i redukcji siły roboczej; i cele zarządzania. Inne stwierdzenia dotyczące przyszłości można rozpoznać po słowach „wytyczne”, „plan”, „przewidywać”, „wierzyć”, „szacować”, „spodziewać się”, „zamierzać”, „może”, „cel”, „potencjalny” ”, „będzie”, „byłby”, „mógłby”, „powinien”, „kontynuować” i podobne wyrażenia.

Rzeczywiste wyniki, wyniki lub osiągnięcia PTC mogą znacząco różnić się od tych wyrażonych lub sugerowanych w oświadczeniach wybiegających w przyszłość, ze względu na różnorodne ryzyko i niepewność, w tym związane z: wynikiem negocjacji w sprawie cen, zasięgu i zwrotu kosztów z zewnętrznymi płatnikami za produkty PTC lub kandydatów na produkty, które PTC komercjalizuje lub może komercjalizować w przyszłości; Zdolność PTC do utrzymania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku Translarna w leczeniu nmDMD w Brazylii, Rosji, Europejskim Obszarze Gospodarczym (EOG) i innych regionach lub zdolność PTC do zidentyfikowania innych potencjalnych mechanizmów, dzięki którym może zapewnić Translarnę pacjentom z nmDMD w EOG ; zdolność PTC do wykorzystania danych klinicznych z badania międzynarodowego rejestru leków oraz dowodów ze świata rzeczywistego dotyczących korzyści preparatu Translarna w celu potwierdzenia dalszego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku Translarna w leczeniu nmDMD w EOG; czy badacze zgadzają się z interpretacją PTC wyników badań klinicznych i całości danych klinicznych z badań PTC w Translarnie; znaczące skutki biznesowe, w tym wpływ warunków branżowych, rynkowych, gospodarczych, politycznych lub regulacyjnych; zmiany w przepisach podatkowych i innych przepisach, regulacjach, stawkach i zasadach; baza kwalifikujących się pacjentów oraz potencjał komercyjny produktów PTC i kandydatów na produkty; Podejście naukowe PTC i ogólny postęp rozwojowy; oraz czynniki omówione w części „Czynniki ryzyka” najnowszego raportu rocznego PTC na formularzu 10-K, a także wszelkie aktualizacje tych czynników ryzyka składane od czasu do czasu w innych dokumentach PTC składanych do SEC. Zachęcamy do dokładnego rozważenia wszystkich tych czynników.

Jak w przypadku każdego opracowywanego leku farmaceutycznego, opracowywanie, zatwierdzanie przez organy regulacyjne i komercjalizacja nowych produktów wiąże się ze znacznym ryzykiem. Nie ma żadnej gwarancji, że jakikolwiek produkt uzyska lub utrzyma zatwierdzenie organów regulacyjnych na jakimkolwiek terytorium ani że odniesie sukces komercyjny, włączając Translarna.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym dokumencie reprezentują poglądy PTC wyłącznie na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego, a PTC nie zobowiązuje się ani nie planuje aktualizować ani zmieniać żadnych takich stwierdzeń dotyczących przyszłości, aby odzwierciedlić rzeczywiste wyniki lub zmiany w planach, perspektywach, założenia, szacunki lub prognozy lub inne okoliczności mające miejsce po dacie niniejszego komunikatu prasowego, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo.

ŹRÓDŁO PTC Therapeutics, Inc.

Wysłano : 2024-10-31 18:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe