PTC Therapeutics anuncia aceitação pela FDA do reenvio do Translarna NDA

Nome genérico: atalureno Tratamento para: Distrofia Muscular de Duchenne

PTC Therapeutics anuncia aceitação pela FDA do reenvio do Translarna NDA

WARREN, Nova Jersey, 30 de outubro de 2024 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou para revisão o reenvio do Novo pedido de medicamento (NDA) para Translarna™ (ataluren) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne com mutação sem sentido (nmDMD).

"A aceitação do NDA para revisão é um marco significativo que nos deixa um passo mais perto de fornecer este importante tratamento a meninos e homens jovens que vivem com distrofia muscular de Duchenne, mutação sem sentido, nos Estados Unidos", disse Matthew B. Klein, M.D., Diretor Executivo, PTC Therapeutics. "A totalidade das evidências apoia claramente o perfil de segurança favorável e os benefícios de curto e longo prazo do Translarna para indivíduos com DMDmn. Esperamos trabalhar com a FDA durante todo o processo de revisão."

"Agradecemos à FDA por aceitar o NDA da Translarna para revisão", afirmou Pat Furlong, fundador e CEO do Parent Project Muscular Dystrophy. "Translarna aborda exclusivamente indivíduos com distrofia muscular de Duchenne secundária à mutação sem sentido e pode fornecer uma importante opção de tratamento para nossa comunidade. As famílias nos Estados Unidos esperam há muito tempo por um tratamento que atinja a causa subjacente da mutação sem sentido de Duchenne."

A reenvio do NDA é baseada nas descobertas de benefício significativo demonstrado na população ITT (N = 359) do estudo global controlado por placebo, Estudo 041. Após 72 semanas de tratamento com Translarna, houve benefício significativo demonstrado na chave endpoints do estudo de distância caminhada de seis minutos (DTC6) (p=0,0248), avaliação ambulatorial NorthStar (p=0,0283), caminhada/corrida de 10 metros (p=0,0422), subida de 4 degraus (p=0,0293) e tempo para piora de 10% na DTC6 (p=0,0078).

Além disso, o NDA inclui as descobertas de resultados significativos em longo prazo. Benefício do tratamento Translarna conforme capturado no registro STRIDE. O tratamento com Translarna resultou num atraso de 3,5 anos na perda da deambulação (p<0,0001) e num atraso de 1,8 anos no alcance de uma capacidade vital forçada prevista inferior a 60% (p=0,0028), um limiar crítico da função pulmonar.

"Estamos entusiasmados com o fato de a FDA ter aceitado o NDA da Translarna para revisão", disse Debra Miller, fundadora e CEO da CureDuchenne. “Acreditamos que a totalidade dos dados demonstra os benefícios significativos e o forte perfil de segurança do Translarna para pessoas com distrofia muscular de Duchenne causada por uma mutação sem sentido, que representa aproximadamente 13% da nossa comunidade. Ensaios clínicos do Translarna ao longo dos anos, e cerca de 150 deles permanecem em terapia através de estudos de extensão e continuam a experimentar os benefícios do Translarna, incluindo a manutenção da independência."

Como este foi um reenvio do NDA após uma carta de resposta completa De acordo com o NDA apresentado sob protesto em 2016, a FDA não é obrigada a seguir os cronogramas de revisão do PDUFA. Portanto, uma data de ação não foi fornecida.

Sobre Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), descoberto e desenvolvido pela PTC Therapeutics, é uma terapia de restauração de proteínas projetada para permitir a formação de uma proteína funcional em pacientes com distúrbios genéticos causados ​​por um mutação absurda. Uma mutação sem sentido é uma alteração no código genético que interrompe prematuramente a síntese de uma proteína essencial. O distúrbio resultante é determinado por qual proteína não pode ser expressa em sua totalidade e não é mais funcional, como a distrofina em Duchenne. Translarna, o nome comercial do atalureno, está licenciado em vários países. O Estudo 041 foi um ensaio global controlado por placebo que envolveu uma ampla população de pacientes com DMDmn. O estudo incluiu uma população de análise primária de um subgrupo de inscritos, que não alcançou significância estatística no desfecho primário de DTC6. No entanto, um benefício significativo foi registrado em 6MWD e outros desfechos importantes do estudo na população geral inscrita (ITT).

Sobre o Registro STRIDEO Registro STRIDE é um registro observacional, multicêntrico e contínuo. estudo da segurança e eficácia do Translarna nos cuidados de rotina. É o primeiro repositório de dados de pacientes que fornece experiência real em relação ao uso prolongado de Translarna na prática clínica de rotina.

STRIDE é uma parceria colaborativa entre TREAT-NMD e PTC Therapeutics, liderada por um Comitê Diretor composto por especialistas líderes em Duchenne, defensores de pacientes de todo o mundo e representantes da PTC.

Sobre Duchenne Distrofia Muscular (Duchenne) Afetando principalmente homens, Duchenne é uma doença genética rara e fatal que resulta em fraqueza muscular progressiva desde a primeira infância e leva à morte prematura em meados dos anos 20 devido a insuficiência cardíaca e respiratória. É um distúrbio muscular progressivo causado pela falta da proteína distrofina funcional. A distrofina é crítica para a estabilidade estrutural de todos os músculos, incluindo os músculos esqueléticos, do diafragma e do coração. Pacientes com Duchenne podem perder a capacidade de andar (perda de deambulação) já aos 10 anos de idade, seguida pela perda do uso dos braços. Os pacientes de Duchenne posteriormente apresentam complicações pulmonares potencialmente fatais, exigindo necessidade de suporte ventilatório, e complicações cardíacas no final da adolescência e aos 20 anos.

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.A PTC é uma empresa biofarmacêutica global focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que proporcionam benefícios a crianças e adultos que vivem com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novas terapias e comercializar produtos globalmente é a base que impulsiona o investimento num pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é fornecer acesso aos melhores tratamentos para pacientes que têm pouca ou nenhuma opção de tratamento. A estratégia da PTC é aproveitar a sua forte experiência científica e clínica e a sua infra-estrutura comercial global para levar terapias aos pacientes. A PTC acredita que isto lhe permite maximizar valor para todos os seus stakeholders. Para saber mais sobre a PTC, visite-nos em www.ptcbio.com e siga-nos no Facebook, Instagram, LinkedIn e Twitter em @PTCBio.