PTC Therapeutics anunță acceptarea de către FDA a retrimiterii Translarna NDA

Urmăriți Drugslib pe

Nume generic: ataluren Tratament pentru: Distrofia musculară Duchenne

PTC Therapeutics anunță acceptarea de către FDA a retrimiterii Translarna NDA

WARREN, N.J., 30 octombrie 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acceptat spre revizuire retrimiterea Noua cerere de medicamente (NDA) pentru Translarna™ (ataluren) pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne cu mutație nonsens (nmDMD).

„Acceptarea NDA pentru revizuire este o piatră de hotar semnificativă care ne aduce cu un pas mai aproape de a oferi acest tratament important băieților și tinerilor care trăiesc cu distrofie musculară Duchenne cu mutație nonsens în Statele Unite”, a spus Matthew B. Klein, MD, Director executiv, PTC Therapeutics. „Totalitatea dovezilor susțin în mod clar profilul de siguranță favorabil și beneficiile pe termen scurt și lung ale Translarna pentru persoanele cu nmDMD. Așteptăm cu nerăbdare să lucrăm cu FDA pe tot parcursul procesului de evaluare.”

„Mulțumim FDA”. pentru acceptarea NDA Translarna spre revizuire”, a declarat Pat Furlong, fondator și CEO, Parent Project Muscular Dystrophy. „Translarna se adresează în mod unic persoanelor cu distrofie musculară Duchenne secundară unei mutații nonsens și ar putea oferi o opțiune de tratament importantă pentru comunitatea noastră. Familiile din Statele Unite au așteptat de mult timp un tratament care vizează cauza de bază a mutației nonsens Duchenne. /p>

Retrimiterea NDA se bazează pe constatările unui beneficiu semnificativ demonstrat în populația ITT (N=359) din studiul global controlat cu placebo, Studiul 041. După 72 de săptămâni de tratament cu Translarna, s-au demonstrat beneficii semnificative asupra cheii obiectivele studiului de distanță de șase minute de mers pe jos (6MWD) (p=0,0248), evaluarea ambulatorie NorthStar (p=0,0283), mers/alergare de 10 metri (p=0,0422), urcare pe 4 scări (p=0,0293) și timp la agravarea cu 10% a 6MWD (p=0,0078).

În plus, NDA include concluziile unui beneficiu semnificativ pe termen lung a tratamentului cu Translarna, astfel cum sunt capturate în registrul STRIDE. Tratamentul cu Translarna a dus la o întârziere de 3,5 ani în pierderea ambulației (p<0,0001) și o întârziere de 1,8 ani în atingerea capacității vitale forțate estimate de mai puțin de 60% (p=0,0028), un prag critic al funcției pulmonare.

„Suntem încântați că FDA a acceptat Translarna NDA pentru revizuire”, a declarat Debra Miller, fondator și CEO al CureDuchenne. „Credem că totalitatea datelor demonstrează beneficiile semnificative și profilul puternic de siguranță al Translarna pentru persoanele cu distrofie musculară Duchenne cauzată de o mutație nonsens, care reprezintă aproximativ 13% din comunitatea noastră. Mulți dintre băieții și tinerii noștri au participat la Studiile clinice Translarna de-a lungul anilor și aproximativ 150 dintre ele rămân în terapie prin studii de extensie și continuă să experimenteze beneficiile Translarna, inclusiv menținerea independenței.”

Deoarece aceasta a fost o retrimitere NDA în urma unei scrisori complete de răspuns. la NDA care a fost depusă pentru protest în 2016, FDA nu este obligată să urmeze termenele de revizuire PDUFA. Astfel, nu a fost furnizată o dată de acțiune.

Despre Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), descoperită și dezvoltată de PTC Therapeutics, este o terapie de restaurare a proteinelor concepută pentru a permite formarea unei proteine ​​funcționale la pacienții cu tulburări genetice cauzate de o mutație aiurea. O mutație fără sens este o modificare a codului genetic care oprește prematur sinteza unei proteine ​​esențiale. Tulburarea rezultată este determinată de proteina care nu poate fi exprimată în întregime și nu mai este funcțională, cum ar fi distrofina la Duchenne. Translarna, numele comercial al ataluren, este licențiat în mai multe țări. Studiul 041 a fost un studiu global controlat cu placebo care a înrolat o populație largă de pacienți cu nmDMD. Studiul a inclus o populație de analiză primară a unui subgrup de înscriși, care nu a atins semnificație statistică asupra obiectivului primar al 6MWD. Cu toate acestea, s-au înregistrat beneficii semnificative pentru 6MWD și alte obiective cheie ale studiului în populația totală înscrisă (ITT).

Despre Registrul STRIDERegistrul STRIDE este un registru continuu, multicentric, de observație. studiul siguranței și eficacității Translarnei în îngrijirea de rutină. Este primul depozit de date despre pacient care oferă experiență reală cu privire la utilizarea pe termen lung a Translarna în practica clinică de rutină.

STRIDE este un parteneriat de colaborare între TREAT-NMD și PTC Therapeutics, condus de un comitet de conducere format din experți de top din Duchenne, susținători ai pacienților din întreaga lume și reprezentanți PTC.

Despre Duchenne. Distrofia musculară (Duchenne)Afectând în primul rând bărbații, Duchenne este o afecțiune genetică rară și fatală care are ca rezultat slăbiciune musculară progresivă încă din copilărie și duce la moarte prematură la mijlocul anilor 20 din cauza insuficienței cardiace și respiratorii. Este o tulburare musculară progresivă cauzată de lipsa proteinei funcționale distrofină. Distrofina este esențială pentru stabilitatea structurală a tuturor mușchilor, inclusiv a mușchilor scheletici, ai diafragmei și a inimii. Pacienții cu Duchenne pot pierde capacitatea de a merge (pierderea deambulării) încă de la vârsta de 10 ani, urmată de pierderea utilizării brațelor. Ulterior, pacienții Duchenne se confruntă cu complicații pulmonare care pun viața în pericol, necesitând suport de ventilație și complicații cardiace la sfârșitul adolescenței și la 20 de ani.

Despre PTC Therapeutics, Inc.PTC este o companie biofarmaceutică globală axată pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea de medicamente diferențiate clinic, care oferă beneficii copiilor și adulților care trăiesc cu tulburări rare. Capacitatea PTC de a inova pentru a identifica noi terapii și pentru a comercializa produse la nivel global este fundamentul care conduce investițiile într-o conductă robustă și diversificată de medicamente transformatoare. Misiunea PTC este de a oferi acces la cele mai bune tratamente din clasa pacienților care nu au opțiuni de tratament puține sau deloc. Strategia PTC este de a valorifica expertiza sa științifică și clinică puternică și infrastructura comercială globală pentru a aduce terapii pacienților. PTC consideră că acest lucru îi permite să maximizeze valoarea pentru toate părțile interesate. Pentru a afla mai multe despre PTC, vă rugăm să ne vizitați la www.ptcbio.com și să ne urmăriți pe Facebook, Instagram, LinkedIn și Twitter la @PTCBio.

Declarație prospectivă:Acest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul Legii de reformă a litigiilor private de valori mobiliare din 1995. Toate declarațiile conținute în acest eliberarea, altele decât declarațiile de fapt istoric, sunt declarații prospective, inclusiv declarații cu privire la: așteptările, planurile și perspectivele viitoare pentru PTC, inclusiv cu privire la momentul așteptat al trimiterilor și răspunsurilor de reglementare, comercializarea și alte aspecte cu privire la acesta. produse și produse candidate; Planurile PTC pentru interacțiunile cu Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA); utilitatea clinică și potențialele avantaje ale Translarna (ataluren); Strategia PTC, operațiuni viitoare, poziție financiară viitoare, venituri viitoare, costuri proiectate; amploarea, calendarul și aspectele financiare ale prioritizării conductei noastre strategice și reducerii forței de muncă; si obiectivele managementului. Alte declarații prospective pot fi identificate prin cuvintele „îndrumare”, „planifica”, „anticipă”, „crede”, „estima”, „așteaptă”, „intenționează”, „poate”, „țintă”, „potențial”. ,” „va”, „ar”, „ar putea”, „ar trebui”, „continua” și expresii similare.

Rezultatele, performanța sau realizările reale ale PTC ar putea diferi în mod semnificativ de cele exprimate sau implicate în declarațiile prospective pe care le face ca urmare a unei varietăți de riscuri și incertitudini, inclusiv cele legate de: rezultatul negocierilor privind prețurile, acoperirea și rambursarea cu terți plătitori pentru produsele PTC sau produsele candidate pe care PTC le comercializează sau le poate comercializa în viitor; Capacitatea PTC de a-și menține autorizația de introducere pe piață a Translarna pentru tratamentul nmDMD în Brazilia, Rusia, Spațiul Economic European (SEE) și alte regiuni sau capacitatea PTC de a identifica alte mecanisme potențiale prin care poate furniza Translarna pacienților cu nmDMD din SEE ; Capacitatea PTC de a utiliza datele clinice din studiul său internațional de registru de medicamente și dovezile reale cu privire la beneficiile Translarna pentru a susține o autorizație de introducere pe piață continuă pentru Translarna pentru tratamentul nmDMD în SEE; dacă anchetatorii sunt de acord cu interpretarea de către PTC a rezultatelor studiilor clinice și a totalității datelor clinice din studiile PTC din Translarna; efecte comerciale semnificative, inclusiv efectele industriei, pieței, economice, politice sau de reglementare; modificări ale impozitelor și altor legi, reglementări, tarife și politici; baza de pacienți eligibili și potențialul comercial al produselor PTC și al produselor candidate; Abordarea științifică a PTC și progresul general al dezvoltării; și factorii discutați în secțiunea „Factori de risc” din cel mai recent Raport anual al PTC pe Formularul 10-K, precum și orice actualizări ale acestor factori de risc depuse din când în când în celelalte dosare ale PTC la SEC. Sunteți îndemnat să luați în considerare cu atenție toți acești factori.

Ca și în cazul oricărui produs farmaceutic în curs de dezvoltare, există riscuri semnificative în dezvoltarea, aprobarea de reglementare și comercializarea de produse noi. Nu există garanții că orice produs va primi sau menține aprobarea de reglementare pe orice teritoriu sau se va dovedi a avea succes comercial, inclusiv Translarna.

Declarațiile prospective conținute aici reprezintă punctele de vedere ale PTC numai de la data acestui comunicat de presă și PTC nu se angajează și nu intenționează să actualizeze sau să revizuiască astfel de declarații anticipative pentru a reflecta rezultatele reale sau schimbările în planuri, perspective, ipoteze, estimări sau proiecții sau alte circumstanțe care apar după data acestui comunicat de presă, cu excepția cazurilor impuse de lege.

SURSA PTC Therapeutics, Inc.

Postat : 2024-10-31 18:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare