PTC Therapeutics объявляет о принятии FDA повторной подачи соглашения о неразглашении Translarna

Следите за Drugslib на

Непатентованное название: аталурен Лечение: мышечной дистрофии Дюшенна

PTC Therapeutics объявляет о принятии FDA повторного представления Трансларны NDA

УОРРЕН, Нью-Джерси, 30 октября 2024 г. /PRNewswire/ -- Компания PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) объявила сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло на рассмотрение повторное представление Новая заявка на лекарственное средство (NDA) для препарата Трансларна™ (аталурен) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутацией (nmDMD).

"Принятие NDA на рассмотрение является важной вехой, которая приближает нас на один шаг к предоставлению этого важного лечения мальчикам и молодым мужчинам, живущим с нонсенс-мутацией мышечной дистрофии Дюшенна в Соединенных Штатах", - сказал Мэтью Б. Кляйн, доктор медицинских наук, Генеральный директор PTC Therapeutics. «Совокупность доказательств ясно подтверждает благоприятный профиль безопасности, а также краткосрочную и долгосрочную пользу Трансларны для людей с нМДД. Мы рассчитываем на сотрудничество с FDA на протяжении всего процесса рассмотрения».

«Мы благодарим FDA за принятие соглашения о неразглашении Translarna на рассмотрение», — заявил Пэт Ферлонг, основатель и генеральный директор Parent Project Muscular Dystrophy. «Translarna уникально подходит людям с мышечной дистрофией Дюшенна, вторичной по отношению к нонсенс-мутации, и может предоставить важный вариант лечения для нашего сообщества. Семьи в Соединенных Штатах долгое время ждали лечения, направленного на основную причину нонсенс-мутации Дюшенна». /п>

Повторное представление NDA основано на данных о значительной пользе, продемонстрированной в популяции ITT (N = 359) в глобальном плацебо-контролируемом исследовании Study 041. После 72 недель лечения Трансларной была продемонстрирована значительная польза по ключевым конечные точки исследования: дистанция шестиминутной ходьбы (6MWD) (p=0,0248), амбулаторная оценка NorthStar (p=0,0283), ходьба/бег на 10 метров (p=0,0422), подъем по 4 ступенькам (p=0,0293) и время до 10% ухудшения при 6MWD (p=0,0078).

Кроме того, NDA включает данные о значительной долгосрочной пользе лечения Трансларной, зафиксированные в реестре STRIDE. Лечение Трансларной привело к задержке потери способности передвигаться на 3,5 года (p<0,0001) и к задержке на 1,8 года в достижении прогнозируемой форсированной жизненной емкости менее 60% (p=0,0028), критического порога функции легких.

«Мы очень рады, что FDA приняло соглашение о неразглашении Translarna на рассмотрение», — сказала Дебра Миллер, основатель и генеральный директор CureDuchenne. «Мы считаем, что совокупность данных демонстрирует значимые преимущества и сильный профиль безопасности Трансларны для людей с мышечной дистрофией Дюшенна, вызванной нонсенс-мутацией, что составляет примерно 13% нашего сообщества. Многие из наших мальчиков и молодых людей участвовали в исследовании. Трансларна проходит клинические испытания на протяжении многих лет, и около 150 из них продолжают получать терапию в рамках дополнительных исследований и продолжают ощущать преимущества Трансларны, включая сохранение независимости».

Поскольку это было повторное представление соглашения о неразглашении после полного ответного письма Согласно NDA, которое было подано в связи с протестом в 2016 году, FDA не обязано соблюдать сроки рассмотрения PDUFA. Таким образом, дата действия не указана.

О Трансларне™ (аталурене)Трансларна (аталурен), открытая и разработанная PTC Therapeutics, представляет собой терапию по восстановлению белка, предназначенную для обеспечения образования функционирующего белка у пациентов с генетическими нарушениями, вызванными бессмысленная мутация. Нонсенс-мутация — это изменение генетического кода, которое преждевременно останавливает синтез необходимого белка. Возникающее в результате расстройство определяется тем, какой белок не может экспрессироваться полностью и больше не является функциональным, например, дистрофин при Дюшенне. Трансларна, торговая марка аталурена, лицензирована во многих странах. Исследование 041 представляло собой глобальное плацебо-контролируемое исследование, в котором участвовала широкая популяция пациентов с нМДД. В исследование была включена популяция первичного анализа подгруппы участников, которая не достигла статистической значимости по первичной конечной точке 6MWD. Тем не менее, значительная польза была зафиксирована по 6MWD и другим ключевым конечным точкам исследования среди всей включенной в исследование популяции (ITT).

О реестре STRIDEРеестр STRIDE представляет собой действующую многоцентровую обсервационную организацию. исследование безопасности и эффективности Трансларны в рутинном уходе. Это первое хранилище данных пациентов, в котором представлен реальный опыт долгосрочного использования Трансларны в повседневной клинической практике.

STRIDE — это результат сотрудничества TREAT-NMD и PTC Therapeutics, возглавляемый Руководящим комитетом, в состав которого входят ведущие эксперты по Дюшенну, защитники интересов пациентов со всего мира и представители PTC.

О Дюшенне Мышечная дистрофия (Дюшенна). Поражающая в первую очередь мужчин, болезнь Дюшенна представляет собой редкое и смертельное генетическое заболевание, которое приводит к прогрессирующей мышечной слабости с раннего детства и приводит к преждевременной смерти в середине 20-х годов из-за сердечной и дыхательной недостаточности. Это прогрессирующее мышечное заболевание, вызванное недостатком функционального белка дистрофина. Дистрофин имеет решающее значение для структурной стабильности всех мышц, включая скелетные, диафрагмальные и сердечные мышцы. Пациенты с болезнью Дюшенна могут потерять способность ходить (потерю способности передвигаться) уже в 10 лет с последующей утратой способности пользоваться руками. Пациенты с Дюшенном впоследствии испытывают опасные для жизни осложнения со стороны легких, требующие необходимости искусственной вентиляции легких, а также осложнения с сердцем в подростковом возрасте и в возрасте 20 лет.

О PTC Therapeutics, Inc.PTC — это глобальная биофармацевтическая компания, занимающаяся открытием, разработкой и коммерциализацией клинически дифференцированных лекарств, которые приносят пользу детям и взрослым, живущим с редкими заболеваниями. Способность PTC внедрять инновации для выявления новых методов лечения и глобальной коммерциализации продуктов является основой, которая стимулирует инвестиции в надежный и диверсифицированный портфель преобразующих лекарств. Миссия PTC — предоставить доступ к лучшим в своем классе методам лечения для пациентов, у которых практически нет вариантов лечения. Стратегия PTC заключается в использовании своего мощного научного и клинического опыта и глобальной коммерческой инфраструктуры для предоставления пациентам терапевтических услуг. PTC считает, что это позволяет ей максимизировать ценность для всех заинтересованных сторон. Чтобы узнать больше о PTC, посетите нас по адресу www.ptcbio.com и подпишитесь на нас в Facebook, Instagram, LinkedIn и других социальных сетях. Twitter на @PTCBio.

Прогнозное заявление:Настоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года. Все заявления, содержащиеся в настоящем документе, Публикации, за исключением заявлений об исторических фактах, являются заявлениями прогнозного характера, включая заявления относительно: будущих ожиданий, планов и перспектив PTC, в том числе в отношении ожидаемых сроков представления документов и ответов регулирующих органов, коммерциализации и других вопросов, касающихся ее продукты и кандидаты на продукты; планы PTC по взаимодействию с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA); клиническая полезность и потенциальные преимущества Трансларны (аталурена); Стратегия PTC, будущие операции, будущее финансовое положение, будущие доходы, прогнозируемые затраты; масштабы, сроки и финансовые аспекты определения приоритетов нашего стратегического портфолио и сокращения рабочей силы; и цели управления. Другие заявления прогнозного характера могут обозначаться словами «руководство», «планировать», «предполагать», «полагать», «оценивать», «ожидать», «намереваться», «может», «цель», «потенциальный». , «будет», «будет», «может», «следует», «продолжать» и подобные выражения.

Фактические результаты, показатели или достижения PTC могут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в прогнозных заявлениях, которые она делает, в результате множества рисков и неопределенностей, в том числе связанных с: результатами переговоров о ценах, страховом покрытии и возмещении расходов. со сторонними плательщиками за продукты PTC или кандидаты на продукты, которые PTC коммерциализирует или может коммерциализировать в будущем; Способность PTC сохранять свою регистрационную лицензию на Трансларну для лечения нМДД в ​​Бразилии, России, Европейской экономической зоне (ЕЭЗ) и других регионах или способность PTC определять другие потенциальные механизмы, с помощью которых она может предоставлять Трансларну пациентам с нМДД в ​​ЕЭЗ. ; Способность PTC использовать клинические данные исследования международного реестра лекарств и реальные данные о преимуществах Трансларны для поддержки продолжения регистрации Трансларны для лечения нМДД в ​​ЕЭЗ; согласны ли исследователи с интерпретацией PTC результатов клинических исследований и совокупности клинических данных исследований PTC в Трансларне; значительные последствия для бизнеса, включая влияние отраслевых, рыночных, экономических, политических или нормативных условий; изменения в налоговых и других законах, правилах, ставках и политике; подходящая база пациентов и коммерческий потенциал продуктов PTC и потенциальных продуктов; Научный подход PTC и общий прогресс в разработке; и факторы, обсуждаемые в разделе «Факторы риска» последнего годового отчета PTC по форме 10-K, а также любые обновления этих факторов риска, время от времени подаваемые в другие документы PTC, подаваемые в SEC. Вам настоятельно рекомендуется тщательно учитывать все подобные факторы.

Как и в случае с любыми разрабатываемыми фармацевтическими препаратами, существуют значительные риски при разработке, одобрении регулирующих органов и коммерциализации новых продуктов. Нет никаких гарантий, что какой-либо продукт получит или сохранит одобрение регулирующих органов на какой-либо территории или окажется коммерчески успешным, включая Translarna.

Прогнозные заявления, содержащиеся в настоящем документе, представляют точку зрения PTC только на дату настоящего пресс-релиза, и PTC не обязуется и не планирует обновлять или пересматривать любые такие прогнозные заявления, чтобы отразить фактические результаты или изменения в планах, перспективах, предположения, оценки или прогнозы, а также другие обстоятельства, возникшие после даты данного пресс-релиза, за исключением случаев, предусмотренных законом.

ИСТОЧНИК PTC Therapeutics, Inc.

Опубликовано : 2024-10-31 18:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова