PTC Therapeutics, Translarna NDA'nın Yeniden Başvurusunun FDA Tarafından Kabul Edildiğini Duyurdu

Drugslib'i takip edin

Genel ad: ataluren Tedavi: Duchenne Musküler Distrofi

PTC Therapeutics, FDA'nın Translarna Gizlilik Sözleşmesinin Yeniden Başvurusunu Kabul Ettiğini Duyurdu

WARREN, N.J., 30 Ekim 2024 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) raporun yeniden gönderilmesini inceleme için kabul ettiğini duyurdu. Anlamsız mutasyon Duchenne kas distrofisinin (nmDMD) tedavisi için Translarna™ (ataluren) için Yeni İlaç Başvurusu (NDA).

"NDA'nın inceleme için kabul edilmesi, bizi Amerika Birleşik Devletleri'nde anlamsız mutasyon Duchenne kas distrofisi ile yaşayan erkek ve genç erkeklere bu önemli tedaviyi sağlamaya bir adım daha yaklaştıran önemli bir kilometre taşıdır" dedi Matthew B. Klein, MD, İcra Kurulu Başkanı, PTC Therapeutics. "Kanıtların tamamı, Translarna'nın nmDMD'li bireyler için olumlu güvenlik profilini ve kısa ve uzun vadeli faydalarını açıkça desteklemektedir. İnceleme süreci boyunca FDA ile çalışmayı sabırsızlıkla bekliyoruz."

"FDA'ya teşekkür ederiz. Translarna Gizlilik Anlaşması'nı incelenmek üzere kabul ettiğiniz için" dedi Parent Project Muscular Dystrophy'nin Kurucusu ve CEO'su Pat Furlong. "Translarna, anlamsız mutasyona bağlı Duchenne kas distrofisi olan bireylere benzersiz bir şekilde hitap ediyor ve toplumumuz için önemli bir tedavi seçeneği sağlayabilir. Amerika Birleşik Devletleri'ndeki aileler, Duchenne anlamsız mutasyonunun altında yatan nedeni hedef alan bir tedavi için uzun süredir bekliyor."

NDA'nın yeniden sunulması, küresel plasebo kontrollü Çalışma 041'in ITT popülasyonunda (N=359) gösterilen anlamlı fayda bulgularına dayanmaktadır. 72 haftalık Translarna tedavisinin ardından, temel altı dakikalık yürüme mesafesi (6DYM) (p=0,0248), NorthStar Ambulatuvar Değerlendirme (p=0,0283), 10 metre yürüme/koşma (p=0,0422), 4 merdiven çıkma (p=0,0293) ve süreden oluşan çalışma son noktaları 6DYM'de %10 kötüleşme (p=0,0078).

Ayrıca, NDA, STRIDE kaydında da belirtildiği gibi uzun vadeli önemli Translarna tedavisi faydasına ilişkin bulguları içermektedir. Translarna tedavisi, ambulasyon kaybında 3,5 yıllık bir gecikmeye (p<0,0001) ve akciğer fonksiyonu için kritik bir eşik olan %60'ın (p=0,0028) altında tahmini zorlu vital kapasiteye ulaşmada 1,8 yıllık bir gecikmeye neden oldu.

CureDuchenne Kurucusu ve CEO'su Debra Miller, "FDA'nın Translarna Gizlilik Anlaşması'nı incelenmek üzere kabul etmesinden heyecan duyuyoruz" dedi. "Verilerin bütünlüğünün, topluluğumuzun yaklaşık %13'ünü oluşturan anlamsız bir mutasyonun neden olduğu Duchenne kas distrofisi olan kişiler için Translarna'nın anlamlı faydalarını ve güçlü güvenlik profilini gösterdiğine inanıyoruz. Erkek ve genç erkeklerimizin çoğu bu kampanyaya katıldı. Yıllar boyunca Translarna klinik deneyleri yapıldı ve bunların yaklaşık 150'si uzatma çalışmaları yoluyla terapiye devam ediyor ve bağımsızlığın korunması da dahil olmak üzere Translarna'nın faydalarından yararlanmaya devam ediyor."

Bu, tam bir yanıt mektubunun ardından bir NDA'nın yeniden sunulmasıydı. 2016 yılında protesto üzerine sunulan NDA'ya göre FDA, PDUFA inceleme zaman çizelgelerini takip etmek zorunda değildir. Bu nedenle işlem tarihi belirtilmedi.

Translarna™ (ataluren) HakkındaPTC Therapeutics tarafından keşfedilen ve geliştirilen Translarna (ataluren), bir hastalığın neden olduğu genetik bozuklukları olan hastalarda işleyen bir proteinin oluşumunu sağlamak üzere tasarlanmış bir protein restorasyon terapisidir. saçma sapan mutasyon. Anlamsız bir mutasyon, genetik kodda önemli bir proteinin sentezini zamanından önce durduran bir değişikliktir. Ortaya çıkan bozukluk, Duchenne'deki distrofin gibi hangi proteinin bütünüyle ifade edilemediği ve artık işlevsel olmadığı ile belirlenir. Ataluren'in ticari adı olan Translarna, birçok ülkede lisanslıdır. Çalışma 041, geniş bir nmDMD hasta popülasyonunun dahil edildiği küresel, plasebo kontrollü bir çalışmaydı. Çalışma, 6DYM birincil sonlanma noktasında istatistiksel anlamlılığa ulaşmayan, kayıtlı kişilerden oluşan bir alt grubun birincil analiz popülasyonunu içermiştir. Bununla birlikte, genel kayıtlı (ITT) popülasyonda 6DYM ve diğer önemli çalışma son noktalarında önemli faydalar kaydedildi.

STRIDE Kaydı HakkındaSTRIDE Kaydı devam eden, çok merkezli, gözlemsel bir kayıttır. Rutin bakımda Translarna'nın güvenliği ve etkinliğinin araştırılması. Translarna'nın rutin klinik uygulamada uzun süreli kullanımına ilişkin gerçek dünya deneyimi sağlayan ilk hasta veri deposudur.

STRIDE, TREAT-NMD ile PTC Therapeutics arasındaki işbirliğine dayalı bir ortaklıktır ve Duchenne'in önde gelen uzmanlarından, dünyanın dört bir yanından hasta savunucularından ve PTC temsilcilerinden oluşan bir Yönlendirme Komitesi tarafından yönetilmektedir.

Duchenne Hakkında Musküler Distrofi (Duchenne) Esas olarak erkekleri etkileyen Duchenne, erken çocukluktan itibaren ilerleyici kas zayıflığıyla sonuçlanan ve 20'li yaşların ortalarında kalp ve solunum yetmezliği nedeniyle erken ölüme yol açan nadir ve ölümcül bir genetik hastalıktır. Fonksiyonel distrofin proteininin eksikliğinden kaynaklanan ilerleyici bir kas bozukluğudur. Distrofin iskelet, diyafram ve kalp kasları da dahil olmak üzere tüm kasların yapısal stabilitesi için kritik öneme sahiptir. Duchenne hastaları 10 yaş gibi erken bir dönemde yürüme yeteneğini kaybedebilir (yürüyüş kaybı), ardından kollarını kullanma yeteneğini kaybedebilirler. Duchenne hastaları daha sonra, ergenlik çağında ve 20'li yaşların sonlarında ventilasyon desteğine ihtiyaç duyan yaşamı tehdit eden akciğer komplikasyonları ve kalp komplikasyonları yaşarlar.

PTC Therapeutics, Inc. HakkındaPTC, nadir hastalıklarla yaşayan çocuklara ve yetişkinlere fayda sağlayan klinik olarak farklılaştırılmış ilaçların keşfine, geliştirilmesine ve ticarileştirilmesine odaklanan küresel bir biyofarmasötik şirketidir. PTC'nin yeni tedavileri belirlemek ve ürünleri küresel olarak ticarileştirmek için yenilik yapma yeteneği, dönüştürücü ilaçlardan oluşan sağlam ve çeşitlendirilmiş bir ürün hattına yatırımı yönlendiren temeldir. PTC'nin misyonu, tedavi seçeneği çok az olan veya hiç olmayan hastalar için sınıfının en iyisi tedavilere erişim sağlamaktır. PTC'nin stratejisi, tedavileri hastalara ulaştırmak için güçlü bilimsel ve klinik uzmanlığından ve küresel ticari altyapısından yararlanmaktır. PTC, bunun tüm paydaşları için değeri en üst düzeye çıkarmasına olanak sağladığına inanıyor. PTC hakkında daha fazla bilgi edinmek için lütfen bizi www.ptcbio.com adresinden ziyaret edin ve bizi Facebook, Instagram, LinkedIn ve Facebook'ta takip edin. @PTCBio'da Twitter.

İleriye Dönük Beyan:Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası anlamında ileriye dönük beyanlar içermektedir. Bu belgede yer alan tüm beyanlar tarihi gerçeklere ilişkin beyanlar dışında, ileriye yönelik beyanlardır ve aşağıdakilere ilişkin beyanlar içerir: düzenleyici sunumların ve yanıtların beklenen zamanlaması, ticarileştirme ve PTC'ye ilişkin diğer hususlar da dahil olmak üzere PTC'ye ilişkin gelecekteki beklentiler, planlar ve beklentiler. ürünler ve ürün adayları; PTC'nin ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ile etkileşim planları; Translarna'nın (ataluren) klinik faydası ve potansiyel avantajları; PTC'nin stratejisi, gelecekteki operasyonları, gelecekteki mali durumu, gelecekteki gelirleri, öngörülen maliyetleri; stratejik boru hattı önceliklendirmemizin ve iş gücündeki azalmaların kapsamı, zamanlaması ve mali yönleri; ve yönetimin hedefleri. Diğer ileriye dönük ifadeler, "rehberlik", "planlama", "öngörme", "inanma", "tahmin etme", "bekleme", "niyetlendirme", "olabilir", "hedefleme", "potansiyel" sözcükleriyle tanımlanabilir. ," "olacak", "olabilir", "olabilir", "olmalı", "devam edecek" ve benzeri ifadeler.

PTC'nin gerçek sonuçları, performansı veya başarıları, aşağıdakilerle ilgili olanlar da dahil olmak üzere çeşitli riskler ve belirsizliklerin bir sonucu olarak yaptığı ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir: fiyatlandırma, kapsam ve geri ödeme müzakerelerinin sonucu PTC'nin ticarileştirdiği veya gelecekte ticarileştirebileceği PTC ürünleri veya ürün adayları için ödeme yapan üçüncü taraflarla; PTC'nin Brezilya, Rusya, Avrupa Ekonomik Alanı (AEA) ve diğer bölgelerde nmDMD tedavisi için Translarna pazarlama yetkisini sürdürme yeteneği veya PTC'nin AEA'daki nmDMD hastalarına Translarna sağlayabileceği diğer potansiyel mekanizmaları belirleme yeteneği ; PTC'nin, AEA'da nmDMD tedavisi için Translarna'nın sürekli pazarlama iznini desteklemek amacıyla Translarna'nın faydalarına ilişkin uluslararası ilaç kayıt çalışmasından elde edilen klinik verileri ve gerçek dünyadaki kanıtları kullanma yeteneği; araştırmacıların PTC'nin klinik deneylerin sonuçlarına ve PTC'nin Translarna'daki deneylerinden elde edilen klinik verilerin tamamına ilişkin yorumuna katılıp katılmadıkları; endüstri, pazar, ekonomik, politik veya düzenleyici koşulların etkileri de dahil olmak üzere önemli iş etkileri; vergi ve diğer kanun, düzenleme, oran ve politikalardaki değişiklikler; PTC ürünlerinin ve ürün adaylarının uygun hasta tabanı ve ticari potansiyeli; PTC'nin bilimsel yaklaşımı ve genel gelişim süreci; ve PTC'nin Form 10-K'deki en son Yıllık Raporunun "Risk Faktörleri" bölümünde tartışılan faktörlerin yanı sıra PTC'nin SEC'ye sunduğu diğer dosyalara zaman zaman sunulan bu risk faktörlerine ilişkin güncellemeler. Tüm bu faktörleri dikkatli bir şekilde değerlendirmeniz rica olunur.

Geliştirilmekte olan tüm farmasötik ürünlerde olduğu gibi, yeni ürünlerin geliştirilmesinde, düzenleyici kurumların onayında ve ticarileştirilmesinde önemli riskler vardır. Herhangi bir ürünün, Translarna da dahil olmak üzere herhangi bir bölgede düzenleyici onayı alacağına veya sürdüreceğine veya ticari açıdan başarılı olacağına dair hiçbir garanti yoktur.

Burada yer alan ileriye dönük beyanlar, yalnızca bu basın bülteni tarihi itibarıyla PTC'nin görüşlerini temsil etmektedir ve PTC, bu tür ileriye dönük beyanları gerçek sonuçları veya planlardaki, beklentilerdeki değişiklikleri yansıtacak şekilde güncelleme veya revize etmeyi taahhüt etmez veya planlamaz. varsayımlar, tahminler veya projeksiyonlar ya da yasaların gerektirdiği durumlar dışında bu basın bülteni tarihinden sonra ortaya çıkan diğer durumlar.

KAYNAK PTC Therapeutics, Inc.

Gönderildi : 2024-10-31 18:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler